Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie mające na celu ocenę biologicznych i klinicznych skutków znacząco skorygowanej funkcji CFTR (PROMISE)

24 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Nicole Hamblett

Prospektywne badanie mające na celu ocenę biologicznych i klinicznych skutków istotnie skorygowanej funkcji CFTR (badanie PROMISE)

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne. Badanie ma na celu pomiar skuteczności klinicznej potrójnej terapii skojarzonej eleksakaftoru, tezakaftoru i iwakaftoru (ETI) u osób z jedną lub więcej kopiami mutacji F508del, zbadanie wpływu ETI na szereg objawów choroby CF oraz zebranie próbek do badania przyszłe badania. Uczestnicy badania będą mieli jedną wizytę „przed TCT” w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem terapii i pięć wizyt „po TCT” w ciągu 30-miesięcznego okresu obserwacji. Uczestnicy, którzy uczestniczyli w oryginalnej kohorcie PROMISE, mają możliwość udziału w długoterminowym rozszerzeniu z corocznymi wizytami przeprowadzanymi w punktach czasowych 42 i 54 miesięcy. Trwałość klinicznych i biologicznych zmian w PROMISE można ocenić za pomocą przedłużonej obserwacji, która umożliwiłaby w badaniach cząstkowych rozważenie potencjalnych konsekwencji klinicznych badanych efektów biologicznych lub fizjologicznych. Ta praca pomoże w określeniu długoterminowych prognoz i wykonalności niektórych wyników badań klinicznych dla badań interwencyjnych i może być przydatna przy rozważaniu priorytetów badawczych w opracowywaniu leków. Większość uczestniczących ośrodków została podzielona na podgrupy badawcze; każda podgrupa badawcza ma określone procedury nieobowiązkowe przeprowadzane oprócz procedur „podstawowych”. Wreszcie, istnieje jedna opcjonalna procedura (przejściowa elastografia), która będzie oferowana pacjentom w niektórych miejscach. Czas trwania uczestnictwa dla każdego przedmiotu wynosi 30 miesięcy (z dodatkowymi 24 miesiącami, jeśli uczestnicy wyrażą zgodę na opcjonalne przedłużenie długoterminowe). UWAGA: FDA dokonała przeglądu wniosku o nowy lek (NDA) dla eleksakaftoru, tezakaftoru i iwakaftoru i wydała zgodę.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Mukowiscydoza (CF) jest chorobą genetyczną dziedziczoną autosomalnie recesywnie, spowodowaną mutacjami w genie kodującym białko regulujące przewodnictwo przezbłonowe mukowiscydozy (CFTR). U osób z mukowiscydozą objawia się to dysfunkcją wielu układów narządów, w tym płuc, trzustki, wątroby, jelit, skóry i innych.

Chociaż opisano prawie 2000 mutacji, najczęstszą mutacją CFTR powodującą chorobę jest F508del, którą stwierdza się u > 85% pacjentów objętych rejestrem pacjentów CF w USA. Dwa leki korekcyjne CFTR oraz iwakaftor wzmacniający zostały opracowane jako potrójna terapia skojarzona dla pacjentów z mukowiscydozą z jedną lub dwiema kopiami mutacji F508del. Przewidujemy, że ponad 90% pacjentów z mukowiscydozą (początkowo w wieku 12 lat i starszych) będzie kwalifikować się do wysoce skutecznej terapii modulatorem CFTR w USA.

Badanie PROMISE ma na celu pomiar bezpośredniego i pośredniego zależnego od CFTR wydzielania anionów poprzez gromadzenie i analizowanie wyników badań klinicznych i biomarkerów na dużej liczbie pacjentów, zarówno przed, jak i po rozpoczęciu przez nich leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem potrójną terapią skojarzoną (TCT) . W tym badaniu zbadany zostanie wpływ TCT na szeroki zakres objawów mukowiscydozy i układów narządów. Chociaż w tym badaniu wybrano określone biomarkery o szczególnym znaczeniu do szczegółowej analizy, dodatkowym ważnym celem jest pobranie próbek komórek nabłonka krwi, moczu, kału i dróg oddechowych w celu długoterminowego przechowywania w biorepozytorium, aby umożliwić przyszłe badania. Próbki te mogą zostać udostępnione do badań wykraczających poza obecny zakres prac. Badanie PROMISE zapewni skoordynowany zbiór danych dotyczących wyników badań klinicznych, które można powiązać z tymi próbkami.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

490

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94025
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30327
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40506
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 69198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Children's Hospital of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Northwell CF Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Intermountain Cystic Fibrosis Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22904
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osobom z mukowiscydozą przepisano eleksakaftor, tezakaftor i iwakaftor terapię modulatorem CFTR (TCT).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wszystkie płcie w granicy wieku zatwierdzonego przez FDA wskazania do potrójnej terapii skojarzonej (TCT) eleksakaftoru, tezakaftoru i iwakaftoru w dniu 1.
  2. Rozpoznanie mukowiscydozy.
  3. Mutacje CFTR zgodne z zatwierdzonym przez FDA wskazaniem do potrójnej terapii skojarzonej (TCT) eleksakaftoru, tezakaftoru i iwakaftoru.
  4. Lekarz zamierza przepisać potrójną terapię skojarzoną (TCT) eleksakaftoru, tezakaftoru i iwakaftoru.
  5. Chęć poszczenia przez 8 godzin przed wszystkimi wizytami badawczymi (dla pacjentów karmionych przez noc sondą dojelitową, którzy chcą wstrzymać karmienie przez co najmniej 8 godzin).
  6. Zdolny do przeprowadzenia testów i procedur wymaganych w tym badaniu, zgodnie z oceną badacza.
  7. Wpisany do Rejestru Pacjentów Fundacji Cystic Fibrosis.
  8. Stabilny klinicznie bez istotnych zmian stanu zdrowia w ciągu 14 dni poprzedzających Wizytę 1.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wykorzystanie dowolnego TCT w ciągu 180 dni przed Wizytą 1.
  2. Jakiekolwiek ostre stosowanie antybiotyków (doustnych, wziewnych lub dożylnych) lub ogólnoustrojowych kortykosteroidów w ciągu 2 tygodni przed Wizytą 1 w przypadku objawów ze strony dolnych dróg oddechowych.
  3. Rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii przewlekłej (np. ibuprofen, Pulmozyme®, hipertoniczny roztwór soli, azytromycyna, wziewna tobramycyna, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) w ciągu 4 tygodni przed Wizytą 1.
  4. Korzystanie z agenta badawczego w ciągu 28 dni przed Wizytą 1.
  5. Przewlekłe stosowanie doustnych kortykosteroidów (co odpowiada 10 mg lub więcej prednizonu na dzień) w ciągu 28 dni przed Wizytą 1.
  6. Leczenie zakażenia mykobakteriami niegruźliczymi (NTM), składające się z ≥ dwóch antybiotyków (doustnych, dożylnych i/lub wziewnych) w ciągu 28 dni przed Wizytą 1.
  7. Historia przeszczepu płuc lub wątroby lub wpis do przeszczepu narządu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Rdzeń
Pacjenci z mukowiscydozą przepisywali terapię modulatorem CFTR (TCT) eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Chlorek potu w wieku 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana stężenia chlorków w pocie od wartości początkowej do 6 miesięcy.
6 miesięcy
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana FEV1 od wartości początkowej do 6 miesięcy.
6 miesięcy
Chlorek potu w wieku 30 miesięcy
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Zmień poziom chlorku potu z linii bazowej na 30 miesięcy.
30 miesięcy
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) po 30 miesiącach
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Zmiana FEV1 od wartości początkowej do 30 miesięcy.
30 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Waga w wieku 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana masy ciała od wartości początkowej do 6 miesięcy.
6 miesięcy
BMI w wieku 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana BMI od wartości wyjściowej do 6 miesięcy.
6 miesięcy
Poprawiony kwestionariusz mukowiscydozy (CFQ-R) po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana CFQ-R (domena oddechowa) od wartości początkowej do 6 miesięcy.
6 miesięcy
Waga w wieku 30 miesięcy
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Zmiana masy ciała od wartości początkowej do 30 miesięcy.
30 miesięcy
BMI w wieku 30 miesięcy
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Zmiana BMI od wartości wyjściowej do 30 miesięcy.
30 miesięcy
Poprawiony kwestionariusz mukowiscydozy (CFQ-R) po 30 miesiącach
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Zmiana CFQ-R (domena oddechowa) od wartości początkowej do 30 miesięcy.
30 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nicole Hamblett

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Główny śledczy: David Nichols, MD, University of Washington

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PROMISE-OB-18

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj