Uno studio prospettico per valutare gli effetti biologici e clinici della funzione CFTR significativamente corretta (PROMISE)
24 gennaio 2025 aggiornato da: Nicole Hamblett
Uno studio prospettico per valutare gli effetti biologici e clinici della funzione CFTR significativamente corretta (lo studio PROMISE)
Questo è uno studio osservazionale prospettico multicentrico.
Lo studio è progettato per misurare l'efficacia clinica della tripla terapia di combinazione di elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor (ETI) nelle persone con una o più copie della mutazione F508del, studiare gli effetti dell'ETI su una serie di manifestazioni della malattia CF e raccogliere campioni per ricerca futura.
I soggetti nello studio avranno una visita "prima del TCT" entro 30 giorni prima dell'inizio della terapia e cinque visite "dopo il TCT" per un periodo di follow-up di 30 mesi.
I partecipanti che hanno partecipato alla coorte PROMISE originale hanno la possibilità di partecipare a un'estensione a lungo termine con visite annuali eseguite nei punti temporali di 42 e 54 mesi.
La durata dei cambiamenti clinici e biologici in PROMISE può essere valutata con un follow-up esteso, che consentirebbe ai sottostudi di considerare le potenziali conseguenze cliniche degli effetti biologici o fisiologici studiati.
Questo lavoro aiuterà a informare la prognosi a lungo termine e la fattibilità di alcuni risultati di studi clinici per studi interventistici e può essere utile quando si considerano le priorità di ricerca nello sviluppo di farmaci.
La maggior parte dei siti partecipanti è stata suddivisa in sottogruppi di studio; ogni sottogruppo di studio ha procedure specifiche non facoltative condotte in aggiunta alle procedure "Core".
Infine, c'è una procedura facoltativa (elastografia transitoria) che verrà offerta ai soggetti in determinati siti.
La durata della partecipazione per ciascun soggetto è di 30 mesi (con ulteriori 24 mesi se i partecipanti accettano l'estensione facoltativa a lungo termine).
NOTA: la FDA ha esaminato la New Drug Application (NDA) per elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor e ha concesso l'approvazione.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La fibrosi cistica (CF) è una malattia genetica autosomica recessiva causata da mutazioni nel gene che codifica per la proteina regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Nelle persone con FC, questo si manifesta come disfunzione in più sistemi di organi tra cui polmoni, pancreas, fegato, intestino, pelle e altri.
Mentre sono state descritte quasi 2000 mutazioni, la mutazione CFTR che causa la malattia più comune è F508del, che si trova in > 85% dei pazienti seguiti nel registro dei pazienti CF degli Stati Uniti. Due farmaci correttori CFTR più il potenziatore ivacaftor sono stati sviluppati come terapia di tripla combinazione per i pazienti CF con una o due copie della mutazione F508del. Prevediamo che oltre il 90% dei pazienti affetti da FC (inizialmente di età pari o superiore a 12 anni) sarà idoneo per una terapia con modulatore CFTR altamente efficace negli Stati Uniti.
Lo studio PROMISE è progettato per misurare la secrezione di anioni CFTR-dipendente diretta e indiretta raccogliendo e analizzando i risultati della ricerca clinica e i biomarcatori su un gran numero di pazienti sia prima che dopo l'inizio del trattamento con la tripla terapia di combinazione (TCT) di elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor . Questo studio esaminerà l'impatto del TCT su un'ampia gamma di manifestazioni della malattia CF e sistemi di organi. Sebbene specifici biomarcatori di particolare interesse siano stati selezionati per un'analisi dettagliata in questo studio, un ulteriore obiettivo importante è quello di raccogliere campioni di sangue, urina, feci e cellule epiteliali delle vie aeree per la conservazione a lungo termine in un biorepository per consentire la ricerca futura. Questi campioni possono essere resi disponibili per la ricerca al di là dell'attuale ambito di lavoro. Lo studio PROMISE fornirà una raccolta coordinata di dati sugli esiti della ricerca clinica che possono essere collegati a questi campioni.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
490
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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Alaska
-
Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94025
- Stanford University Medical Center
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-
Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30327
- Emory University
-
Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
- Saint Francis Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40506
- University of Kentucky
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- John Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
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-
Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Wayne State University Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Kansas City
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
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-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 69198
- University of Nebraska Medical Center
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-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
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-
New York
-
Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
-
Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Children's Hospital of New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Northwell CF Center
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
-
Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- Oklahoma Cystic Fibrosis Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- Intermountain Cystic Fibrosis Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22904
- University of Virginia
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Agli individui con fibrosi cistica è stata prescritta la terapia con modulatore CFTR (TCT) elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i sessi entro il limite di età dell'indicazione approvata dalla FDA per la terapia a tripla combinazione (TCT) di elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor al giorno 1.
- Diagnosi di FC.
- Mutazioni CFTR coerenti con l'indicazione approvata dalla FDA per la terapia a tripla combinazione (TCT) di elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.
- Medico intento a prescrivere la terapia a tripla combinazione (TCT) con elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.
- - Disponibilità a digiunare per 8 ore prima di tutte le visite di studio (per i soggetti alimentati con sondino enterico notturno, disposti a sospendere l'alimentazione per almeno 8 ore).
- In grado di eseguire i test e le procedure richieste per questo studio, come giudicato dallo sperimentatore.
- Iscritto al Registro dei Pazienti della Cystic Fibrosis Foundation.
- Clinicamente stabile senza cambiamenti significativi dello stato di salute nei 14 giorni precedenti la Visita 1.
Criteri di esclusione:
- Utilizzo di qualsiasi TCT nei 180 giorni precedenti la Visita 1.
- Qualsiasi uso acuto di antibiotici (orali, inalatori o IV) o corticosteroidi sistemici nelle 2 settimane precedenti la Visita 1 per i sintomi del tratto respiratorio inferiore.
- Inizio di qualsiasi nuova terapia cronica (ad es. ibuprofene, Pulmozyme®, soluzione salina ipertonica, azitromicina, tobramicina per via inalatoria, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) nelle 4 settimane precedenti la Visita 1.
- Uso di un agente sperimentale nei 28 giorni precedenti la Visita 1.
- Uso cronico di corticosteroidi orali (equivalenti a 10 mg o più al giorno di prednisone) nei 28 giorni precedenti la Visita 1.
- Trattamento per infezione da micobatteri non tubercolari (NTM), consistente in ≥ due antibiotici (orali, EV e/o inalati) nei 28 giorni precedenti la Visita 1.
- Storia di trapianto di polmone o fegato o elenco per trapianto di organi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Nucleo
Ai pazienti affetti da fibrosi cistica è stata prescritta la terapia con modulatore CFTR (TCT) elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cloruro di sudore a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Variazione del cloruro nel sudore dal basale a 6 mesi.
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6 mesi
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Volume espiratorio forzato a un secondo (FEV1) a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Variazione del FEV1 dal basale a 6 mesi.
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6 mesi
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Cloruro di sudore a 30 mesi
Lasso di tempo: 30 mesi
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Cambia il cloruro del sudore dal basale a 30 mesi.
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30 mesi
|
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Volume espiratorio forzato a un secondo (FEV1) a 30 mesi
Lasso di tempo: 30 mesi
|
Variazione del FEV1 dal basale a 30 mesi.
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30 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Peso a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Variazione di peso dal basale a 6 mesi.
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6 mesi
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BMI a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Variazione del BMI dal basale a 6 mesi.
|
6 mesi
|
|
Questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Modifica del CFQ-R (dominio respiratorio) dal basale a 6 mesi.
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6 mesi
|
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Peso a 30 mesi
Lasso di tempo: 30 mesi
|
Variazione di peso dal basale a 30 mesi.
|
30 mesi
|
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BMI a 30 mesi
Lasso di tempo: 30 mesi
|
Variazione del BMI dal basale a 30 mesi.
|
30 mesi
|
|
Questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) a 30 mesi
Lasso di tempo: 30 mesi
|
Modifica del CFQ-R (dominio respiratorio) dal basale a 30 mesi.
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30 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
- Investigatore principale: David Nichols, MD, University of Washington
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 ottobre 2019
Completamento primario (Effettivo)
23 dicembre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
23 dicembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 luglio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 luglio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
30 luglio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 gennaio 2025
Ultimo verificato
1 gennaio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PROMISE-OB-18
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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