Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En prospektiv undersøgelse til at evaluere biologiske og kliniske effekter af væsentligt korrigeret CFTR-funktion (PROMISE)

24. januar 2025 opdateret af: Nicole Hamblett

En prospektiv undersøgelse til evaluering af biologiske og kliniske effekter af væsentligt korrigeret CFTR-funktion (The PROMISE Study)

Dette er en prospektiv, multicenter observationsundersøgelse. Studiet er designet til at måle den kliniske effektivitet af elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor (ETI) tredobbelt kombinationsterapi hos personer med en eller flere kopier af F508del-mutationen, studere virkningerne af ETI på tværs af en række CF-sygdomsmanifestationer og indsamle prøver for fremtidig forskning. Forsøgspersonerne i undersøgelsen vil have ét "før TCT"-besøg inden for 30 dage før påbegyndelse af behandlingen og fem "efter TCT"-besøg over en 30-måneders opfølgningsperiode. Deltagere, der har deltaget i den oprindelige PROMISE-kohorte, har mulighed for at deltage i en længerevarende forlængelse med årlige besøg udført på 42- og 54-måneders tidspunkter. Holdbarheden af ​​de kliniske og biologiske ændringer i PROMISE kan vurderes med udvidet opfølgning, hvilket vil gøre det muligt for delstudierne at overveje potentielle kliniske konsekvenser af de biologiske eller fysiologiske effekter, der undersøges. Dette arbejde vil hjælpe med at informere langsigtet prognose og gennemførlighed af visse kliniske forsøgsresultater for interventionelle undersøgelser og kan være nyttigt, når man overvejer forskningsprioriteter i lægemiddeludvikling. De fleste deltagende steder er blevet opdelt i underundersøgelsesgrupper; hver underundersøgelsesgruppe har specifikke ikke-valgfri procedurer, der udføres ud over "kerne"-procedurerne. Endelig er der en valgfri procedure (transient elastografi), som vil blive tilbudt til forsøgspersoner på bestemte steder. Varigheden af ​​deltagelse for hvert fag er 30 måneder (med yderligere 24 måneder, hvis deltagerne accepterer den valgfri langsigtede forlængelse). BEMÆRK: FDA har gennemgået New Drug Application (NDA) for elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor og har givet godkendelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Cystisk fibrose (CF) er en autosomal recessiv genetisk lidelse forårsaget af mutationer i genet, der koder for cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) protein. Hos mennesker med CF viser dette sig som dysfunktion i flere organsystemer, herunder lunger, bugspytkirtel, lever, tarme, hud og andre.

Mens næsten 2000 mutationer er blevet beskrevet, er den mest almindelige sygdomsfremkaldende CFTR-mutation F508del, som findes hos >85 % af patienterne fulgt i det amerikanske CF-patientregister. To CFTR-korrektorlægemidler plus potentiatoren ivacaftor er blevet udviklet som en tredobbelt kombinationsterapi til CF-patienter med en eller to kopier af F508del-mutationen. Vi forudsiger, at over 90% af CF-patienter (oprindeligt 12 år og derover) vil være berettiget til højeffektiv CFTR-modulatorterapi i USA.

PROMISE-studiet er designet til at måle den direkte og indirekte CFTR-afhængige anionsekretion ved at indsamle og analysere kliniske forskningsresultater og biomarkører på et stort antal patienter både før og efter de begynder behandling med elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor triple kombinationsterapi (TCT) . Denne undersøgelse vil undersøge virkningen af ​​TCT på tværs af en bred vifte af CF-sygdomsmanifestationer og organsystemer. Mens specifikke biomarkører af særlig interesse er blevet udvalgt til detaljeret analyse i denne undersøgelse, er et yderligere vigtigt mål at indsamle blod-, urin-, afførings- og luftvejsepitelcelleprøver til langtidsopbevaring i et biodepot for at muliggøre fremtidig forskning. Disse prøver kan stilles til rådighed for forskning ud over det nuværende arbejdsområde. PROMISE-studiet vil give en koordineret samling af kliniske forskningsresultater, som kan forbindes med disse prøver.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

490

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94025
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30327
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40506
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 69198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
      • Lake Success, New York, Forenede Stater, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Children's Hospital of New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Northwell CF Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Intermountain Cystic Fibrosis Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22904
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Personer med cystisk fibrose ordinerede elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor CFTR-modulatorterapi (TCT).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alle køn inden for aldersgrænsen for den FDA godkendte indikation for elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor triple kombinationsterapi (TCT) på dag 1.
  2. Diagnose af CF.
  3. CFTR-mutationer i overensstemmelse med den FDA-godkendte indikation for elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor triple kombinationsterapi (TCT).
  4. Lægen har til hensigt at ordinere elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor triple kombinationsterapi (TCT).
  5. Villig til at faste i 8 timer før alle undersøgelsesbesøg (for forsøgspersoner på enterisk sondeernæring natten over, villig til at holde fodringen i mindst 8 timer).
  6. I stand til at udføre de test og procedurer, der kræves til denne undersøgelse, som vurderet af investigator.
  7. Indskrevet i Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry.
  8. Klinisk stabil uden væsentlige ændringer i sundhedsstatus inden for de 14 dage før besøg 1.

Ekskluderingskriterier:

  1. Brug af enhver TCT inden for de 180 dage før besøg 1.
  2. Enhver akut brug af antibiotika (oral, inhaleret eller IV) eller systemiske kortikosteroider inden for de 2 uger før besøg 1 for symptomer i de nedre luftveje.
  3. Påbegyndelse af enhver ny kronisk behandling (f.eks. ibuprofen, Pulmozyme®, hypertonisk saltvand, azithromycin, inhaleret tobramycin, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) inden for de 4 uger før besøg 1.
  4. Brug af et forsøgsmiddel inden for de 28 dage før besøg 1.
  5. Brug af kroniske orale kortikosteroider (svarende til 10 mg eller mere pr. dag af prednison) inden for de 28 dage før besøg 1.
  6. Behandling for ikke-tuberkuløs mykobakteriel (NTM) infektion, bestående af ≥ to antibiotika (oral, IV og/eller inhaleret) inden for de 28 dage før besøg 1.
  7. Anamnese med lunge- eller levertransplantation, eller notering for organtransplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Kerne
Patienter med cystisk fibrose ordinerede elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor CFTR-modulatorterapi (TCT).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Svedklorid ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i svedklorid fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Forceret ekspiratorisk volumen efter et sekund (FEV1) efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i FEV1 fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Sved Chloride ved 30 måneder
Tidsramme: 30 måneder
Skift svedklorid fra baseline til 30 måneder.
30 måneder
Forceret ekspiratorisk volumen ved et sekund (FEV1) efter 30 måneder
Tidsramme: 30 måneder
Ændring i FEV1 fra baseline til 30 måneder.
30 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vægt ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i vægt fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
BMI ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i BMI fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Cystisk fibrose-spørgeskema revideret (CFQ-R) efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i CFQ-R (respiratorisk domæne) fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Vægt ved 30 måneder
Tidsramme: 30 måneder
Ændring i vægt fra baseline til 30 måneder.
30 måneder
BMI ved 30 måneder
Tidsramme: 30 måneder
Ændring i BMI fra baseline til 30 måneder.
30 måneder
Cystisk fibrose-spørgeskema revideret (CFQ-R) efter 30 måneder
Tidsramme: 30 måneder
Ændring i CFQ-R (respiratorisk domæne) fra baseline til 30 måneder.
30 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nicole Hamblett

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Ledende efterforsker: David Nichols, MD, University of Washington

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

23. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

30. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PROMISE-OB-18

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner