Prospektivní studie k hodnocení biologických a klinických účinků významně korigované funkce CFTR (PROMISE)
22. prosince 2023 aktualizováno: Nicole Hamblett
Prospektivní studie k vyhodnocení biologických a klinických účinků významně korigované funkce CFTR (studie PROMISE)
Jedná se o prospektivní, multicentrickou observační studii.
Studie je navržena tak, aby změřila klinickou účinnost trojkombinační terapie elexacaftorem, tezakaftorem a ivakaftorem (ETI) u lidí s jednou nebo více kopiemi mutace F508del, studovala účinky ETI na řadu projevů onemocnění CF a odebírala vzorky pro budoucí výzkum.
Subjekty ve studii budou mít jednu návštěvu "před TCT" během 30 dnů před zahájením terapie a pět návštěv "po TCT" během 30měsíčního období sledování.
Účastníci, kteří se účastnili původní kohorty PROMISE, mají možnost zúčastnit se dlouhodobého prodloužení s každoročními návštěvami prováděnými v období 42 a 54 měsíců.
Trvanlivost klinických a biologických změn v PROMISE může být hodnocena s prodlouženým sledováním, což by umožnilo dílčím studiím zvážit potenciální klinické důsledky studovaných biologických nebo fyziologických účinků.
Tato práce pomůže informovat o dlouhodobé prognóze a proveditelnosti výsledků určitých klinických studií pro intervenční studie a může být užitečná při zvažování priorit výzkumu ve vývoji léků.
Většina zúčastněných lokalit byla rozdělena do dílčích studijních skupin; každá dílčí studijní skupina má kromě „základních“ postupů prováděné specifické nepovinné postupy.
Nakonec je zde jeden volitelný postup (přechodná elastografie), který bude nabízen subjektům na určitých místech.
Délka účasti u každého předmětu je 30 měsíců (s dalšími 24 měsíci, pokud účastníci souhlasí s volitelným dlouhodobým prodloužením).
POZNÁMKA: FDA přezkoumala aplikaci New Drug Application (NDA) pro elexacaftor, tezacaftor a ivakaftor a udělila souhlas.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Cystická fibróza (CF) je autozomálně recesivní genetická porucha způsobená mutacemi v genu kódujícím protein transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (CFTR). U lidí s CF se to projevuje dysfunkcí více orgánových systémů včetně plic, slinivky břišní, jater, střev, kůže a dalších.
Zatímco bylo popsáno téměř 2000 mutací, nejčastější mutace CFTR způsobující onemocnění je F508del, která se nachází u >85 % pacientů sledovaných v americkém registru pacientů s CF. Dva korekční léky CFTR plus potenciátor ivakaftor byly vyvinuty jako trojkombinační terapie pro pacienty s CF s jednou nebo dvěma kopiemi mutace F508del. Předpovídáme, že více než 90 % pacientů s CF (původně ve věku 12 let a více) bude mít nárok na vysoce účinnou terapii modulátorem CFTR v USA.
Studie PROMISE je navržena tak, aby měřila přímou a nepřímou sekreci aniontů závislou na CFTR sběrem a analýzou výsledků klinického výzkumu a biomarkerů u velkého počtu pacientů před i po zahájení léčby elexacaftorem, tezakaftorem a ivakaftorem trojkombinační terapie (TCT). . Tato studie bude zkoumat dopad TCT na širokou škálu projevů onemocnění CF a orgánových systémů. Zatímco v této studii byly pro podrobnou analýzu vybrány specifické biomarkery zvláštního zájmu, dalším důležitým cílem je shromáždit vzorky krve, moči, stolice a epiteliálních buněk dýchacích cest pro dlouhodobé skladování v bioúložišti, aby se umožnil budoucí výzkum. Tyto vzorky mohou být zpřístupněny pro výzkum nad rámec současného rozsahu práce. Studie PROMISE poskytne koordinovaný sběr dat o výsledcích klinického výzkumu, která mohou být spojena s těmito vzorky.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
490
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Spojené státy, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94025
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30327
- Emory University
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
- Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- John Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Wayne State University Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 69198
- University Of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
-
Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Children's Hospital of New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Northwell CF Center
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- Oklahoma Cystic Fibrosis Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- Intermountain Cystic Fibrosis Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22904
- University of Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Jedincům s cystickou fibrózou byla předepsána elexacaftor, tezacaftor a ivakaftor CFTR modulátorová terapie (TCT).
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všechna pohlaví ve věkovém limitu indikace schválené FDA pro elexacaftor, tezacaftor a ivakaftor trojkombinační terapii (TCT) v den 1.
- Diagnostika CF.
- CFTR mutace v souladu s indikací schválenou FDA pro elexacaftor, tezacaftor a ivakaftor trojkombinační terapii (TCT).
- Záměr lékaře předepsat elexacaftor, tezacaftor a ivakaftor trojkombinační terapii (TCT).
- Ochota držet půst po dobu 8 hodin před všemi studijními návštěvami (pro subjekty na noční enterální výživě sondou, ochotné držet výživu po dobu alespoň 8 hodin).
- Schopný provádět testování a postupy požadované pro tuto studii, jak posoudil zkoušející.
- Zapsán do registru pacientů nadace pro cystickou fibrózu.
- Klinicky stabilní bez významných změn zdravotního stavu během 14 dnů před návštěvou 1.
Kritéria vyloučení:
- Použití jakékoli TCT během 180 dnů před návštěvou 1.
- Jakékoli akutní použití antibiotik (perorálních, inhalačních nebo IV) nebo systémových kortikosteroidů během 2 týdnů před návštěvou 1 pro symptomy dolních cest dýchacích.
- Zahájení jakékoli nové chronické terapie (např. ibuprofen, Pulmozyme®, hypertonický fyziologický roztok, azithromycin, inhalační tobramycin, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) během 4 týdnů před návštěvou 1.
- Použití zkoumané látky během 28 dnů před návštěvou 1.
- Užívání chronických perorálních kortikosteroidů (ekvivalentních 10 mg nebo více prednisonu denně) během 28 dnů před návštěvou 1.
- Léčba netuberkulózní mykobakteriální (NTM) infekce, sestávající z ≥ dvou antibiotik (perorálních, IV a/nebo inhalačních) během 28 dnů před návštěvou 1.
- Transplantace plic nebo jater v anamnéze nebo seznam pro transplantaci orgánů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Jádro
Pacienti s cystickou fibrózou předepisovali elexacaftor, tezacaftor a ivakaftor CFTR modulátorovou terapii (TCT).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Chlorid vypotit v 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna chloridů v potu z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
|
6 měsíců
|
|
Objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna FEV1 z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
|
6 měsíců
|
|
Chlorid potu ve 30 měsících
Časové okno: 30 měsíců
|
Změňte chlorid potu z výchozí hodnoty na 30 měsíců.
|
30 měsíců
|
|
Objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) po 30 měsících
Časové okno: 30 měsíců
|
Změna FEV1 z výchozí hodnoty na 30 měsíců.
|
30 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Váha v 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna hmotnosti z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
|
6 měsíců
|
|
BMI v 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna BMI z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
|
6 měsíců
|
|
Dotazník cystické fibrózy revidovaný (CFQ-R) po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna CFQ-R (respirační doména) z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
|
6 měsíců
|
|
Váha ve 30 měsících
Časové okno: 30 měsíců
|
Změna hmotnosti z výchozího stavu na 30 měsíců.
|
30 měsíců
|
|
BMI ve 30 měsících
Časové okno: 30 měsíců
|
Změna BMI z výchozí hodnoty na 30 měsíců.
|
30 měsíců
|
|
Dotazník cystické fibrózy revidovaný (CFQ-R) po 30 měsících
Časové okno: 30 měsíců
|
Změna CFQ-R (respirační doména) z výchozí hodnoty na 30 měsíců.
|
30 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
- Vrchní vyšetřovatel: David Nichols, MD, University of Washington
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. října 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
27. října 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
27. října 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. července 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. července 2019
První zveřejněno (Aktuální)
30. července 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. prosince 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. prosince 2023
Naposledy ověřeno
1. prosince 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PROMISE-OB-18
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .