Tuleva tutkimus merkittävästi korjatun CFTR-toiminnan biologisten ja kliinisten vaikutusten arvioimiseksi (PROMISE)
perjantai 22. joulukuuta 2023 päivittänyt: Nicole Hamblett
Tulevaisuustutkimus merkittävästi korjatun CFTR-toiminnan biologisten ja kliinisten vaikutusten arvioimiseksi (PROMISE-tutkimus)
Tämä on tulevaisuuden monikeskustutkimus.
Tutkimus on suunniteltu mittaamaan eleksakaftorin, tetsakaftorin ja ivakaftorin (ETI) kolminkertaisen yhdistelmähoidon kliinistä tehokkuutta ihmisillä, joilla on yksi tai useampi kopio F508del-mutaatiosta, tutkia ETI:n vaikutuksia useisiin CF-taudin ilmenemismuotoihin ja kerätä näytteitä tulevaa tutkimusta.
Tutkimukseen osallistuvilla koehenkilöillä on yksi "ennen TCT"-käynti 30 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista ja viisi "TCT:n jälkeen" -käyntiä 30 kuukauden seurantajakson aikana.
Osallistujilla, jotka ovat osallistuneet alkuperäiseen PROMISE-kohorttiin, on mahdollisuus osallistua pitkäaikaiseen laajennukseen vuosittaisilla vierailuilla 42 ja 54 kuukauden aikapisteissä.
PROMISE:n kliinisten ja biologisten muutosten kestävyyttä voidaan arvioida pidennetyllä seurannalla, jolloin osatutkimukset voisivat ottaa huomioon tutkittavien biologisten tai fysiologisten vaikutusten mahdolliset kliiniset seuraukset.
Tämä työ auttaa antamaan tietoa pitkän aikavälin ennusteista ja tiettyjen kliinisten tutkimusten tulosten toteutettavuudesta interventiotutkimuksissa, ja se voi olla hyödyllistä harkittaessa lääkekehityksen tutkimusprioriteettia.
Useimmat osallistuvat sivustot on jaettu alaryhmiin; jokaisessa alatutkimusryhmässä on erityisiä ei-valinnaisia menettelyjä, jotka suoritetaan "ydin"-menettelyjen lisäksi.
Lopuksi on yksi valinnainen menettely (transientti elastografia), jota tarjotaan koehenkilöille tietyissä paikoissa.
Jokaisen oppiaineen osallistumisaika on 30 kuukautta (lisämäärä 24 kuukautta, jos osallistujat suostuvat valinnaiseen pitkäaikaiseen pidennykseen).
HUOMAUTUS: FDA on tarkistanut eleksakaftorin, tetsakaftorin ja ivakaftorin uuden lääkehakemuksen (NDA) ja antanut hyväksynnän.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystinen fibroosi (CF) on autosomaalinen resessiivinen geneettinen sairaus, joka johtuu mutaatioista geenissä, joka koodaa kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) -proteiinia. CF-potilailla tämä ilmenee useiden elinjärjestelmien toimintahäiriönä, mukaan lukien keuhkot, haima, maksa, suolet, iho ja muut.
Vaikka lähes 2000 mutaatiota on kuvattu, yleisin tautia aiheuttava CFTR-mutaatio on F508del, jota löytyy > 85 %:lla Yhdysvaltain CF-potilasrekisterissä seuratuista potilaista. Kaksi CFTR-korjauslääkettä ja tehostava ivakaftori on kehitetty kolminkertaiseksi yhdistelmähoidoksi CF-potilaille, joilla on yksi tai kaksi kopiota F508del-mutaatiosta. Ennustamme, että yli 90 % CF-potilaista (alku 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat) ovat oikeutettuja erittäin tehokkaaseen CFTR-modulaattorihoitoon Yhdysvalloissa.
PROMISE-tutkimus on suunniteltu mittaamaan suoraa ja epäsuoraa CFTR-riippuvaista anionieritystä keräämällä ja analysoimalla kliinisten tutkimusten tuloksia ja biomarkkereita suurelta määrältä potilaita sekä ennen että sen jälkeen, kun he aloittavat eleksakaftori-, tetsakaftori- ja ivakaftori-kolmoisyhdistelmähoidon (TCT) -hoidon. . Tässä tutkimuksessa tutkitaan TCT:n vaikutusta useisiin CF-taudin ilmenemismuotoihin ja elinjärjestelmiin. Vaikka erityisiä kiinnostavia biomarkkereita on valittu yksityiskohtaista analyysiä varten tässä tutkimuksessa, tärkeänä lisätavoitteena on kerätä veri-, virtsa-, uloste- ja hengitysteiden epiteelisolunäytteitä pitkäaikaista varastointia varten biovarastossa tulevan tutkimuksen mahdollistamiseksi. Nämä näytteet voidaan antaa tutkimuskäyttöön nykyisen työn ulkopuolella. PROMISE-tutkimus tarjoaa koordinoidun kokoelman kliinisiä tutkimustuloksia koskevia tietoja, jotka voidaan yhdistää näihin näytteisiin.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
490
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Yhdysvallat, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94025
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30327
- Emory University
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
- Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40506
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- John Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Wayne State University Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 69198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
-
Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Children's Hospital of New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Northwell CF Center
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University Of North Carolina At Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Oklahoma Cystic Fibrosis Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- Intermountain Cystic Fibrosis Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22904
- University of Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kystistä fibroosia sairastaville henkilöille määrättiin eleksakaftori-, tetsakaftori- ja ivakaftori-CFTR-modulaattorihoitoa (TCT).
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikki sukupuolet FDA:n hyväksymän eleksakaftorin, tetsakaftorin ja ivakaftorin kolminkertaisen yhdistelmähoidon (TCT) käyttöaiheen ikärajan sisällä ensimmäisenä päivänä.
- CF:n diagnoosi.
- CFTR-mutaatiot, jotka vastaavat FDA:n hyväksymiä eleksakaftorin, tetsakaftorin ja ivakaftorin kolmoisyhdistelmähoidon (TCT) käyttöaiheita.
- Lääkäri aikoo määrätä eleksakaftorin, tetsakaftorin ja ivakaftorin kolmoisyhdistelmähoitoa (TCT).
- Valmis paastoamaan 8 tuntia ennen kaikkia opintokäyntejä (yön yli enteroputkiruokinnassa olevat koehenkilöt ovat valmiita pitämään ruokinnan vähintään 8 tuntia).
- Pystyy suorittamaan tässä tutkimuksessa vaaditut testaukset ja menettelyt tutkijan arvioiden mukaan.
- Ilmoittautunut Cystic Fibrosis Foundation -potilasrekisteriin.
- Kliinisesti vakaa ilman merkittäviä muutoksia terveydentilassa 14 päivää ennen käyntiä 1.
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa TCT:n käyttö 180 päivän aikana ennen käyntiä 1.
- Antibioottien (suun kautta, hengitettynä tai IV) tai systeemisten kortikosteroidien akuutti käyttö 2 viikkoa ennen käyntiä 1 alempien hengitysteiden oireiden vuoksi.
- Minkä tahansa uuden kroonisen hoidon (esim. ibuprofeeni, Pulmozyme®, hypertoninen suolaliuos, atsitromysiini, inhaloitava tobramysiini, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) aloittaminen 4 viikkoa ennen käyntiä 1.
- Tutkimusaineen käyttö 28 päivän aikana ennen käyntiä 1.
- Kroonisten oraalisten kortikosteroidien käyttö (vastaa 10 mg tai enemmän prednisonia päivässä) käyntiä 1 edeltäneiden 28 päivän aikana.
- Ei-tuberkuloottisen mykobakteeri-infektion (NTM) hoito, joka koostuu ≥ kahdesta antibiootista (suun kautta, IV ja/tai hengitettynä) käyntiä 1 edeltäneiden 28 päivän aikana.
- Aiempi keuhko- tai maksansiirto tai luettelo elinsiirtoa varten.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Ydin
Kystisen fibroosin potilaille määrättiin eleksakaftori-, tetsakaftori- ja ivakaftori-CFTR-modulaattorihoitoa (TCT).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sweat Chloride 6 kuukauden ikäisenä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Hikikloridin muutos lähtötasosta 6 kuukauteen.
|
6 kuukautta
|
|
Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
FEV1:n muutos lähtötasosta 6 kuukauteen.
|
6 kuukautta
|
|
Sweat Chloride 30 kuukauden ikäisenä
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
Vaihda hikikloridi Perustasosta 30 kuukauteen.
|
30 kuukautta
|
|
Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) 30 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
FEV1:n muutos lähtötasosta 30 kuukauteen.
|
30 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paino 6kk iässä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Painon muutos lähtötasosta 6 kuukauteen.
|
6 kuukautta
|
|
BMI 6 kuukaudessa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
BMI:n muutos lähtötasosta 6 kuukauteen.
|
6 kuukautta
|
|
Kystisen fibroosin kyselylomake tarkistettu (CFQ-R) 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
CFQ-R:n (hengitysalueen) muutos lähtötasosta 6 kuukauteen.
|
6 kuukautta
|
|
Paino 30 kk
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
Painon muutos lähtötasosta 30 kuukauteen.
|
30 kuukautta
|
|
BMI 30 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
BMI:n muutos lähtötasosta 30 kuukauteen.
|
30 kuukautta
|
|
Kystisen fibroosin kyselylomake tarkistettu (CFQ-R) 30 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
CFQ-R:n (hengitysalueen) muutos lähtötasosta 30 kuukauteen.
|
30 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
- Päätutkija: David Nichols, MD, University of Washington
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 22. lokakuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 27. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 27. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 25. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 30. heinäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 26. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PROMISE-OB-18
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis