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Eine prospektive Studie zur Bewertung biologischer und klinischer Auswirkungen einer signifikant korrigierten CFTR-Funktion (PROMISE)

24. Januar 2025 aktualisiert von: Nicole Hamblett

Eine prospektive Studie zur Bewertung biologischer und klinischer Auswirkungen einer signifikant korrigierten CFTR-Funktion (Die PROMISE-Studie)

Es handelt sich um eine prospektive, multizentrische Beobachtungsstudie. Die Studie soll die klinische Wirksamkeit der Dreifach-Kombinationstherapie mit Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor (ETI) bei Patienten mit einer oder mehreren Kopien der F508del-Mutation messen, die Auswirkungen von ETI auf eine Reihe von CF-Erkrankungsmanifestationen untersuchen und Proben sammeln für Zukunftsforschung. Die Probanden in der Studie werden innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Therapie einen „vor TCT“-Besuch und fünf „nach TCT“-Besuche über einen 30-monatigen Nachbeobachtungszeitraum haben. Teilnehmer, die an der ursprünglichen PROMISE-Kohorte teilgenommen haben, haben die Möglichkeit, an einer langfristigen Verlängerung mit jährlichen Besuchen teilzunehmen, die zu den Zeitpunkten von 42 und 54 Monaten durchgeführt werden. Die Dauerhaftigkeit der klinischen und biologischen Veränderungen in PROMISE kann mit einer erweiterten Nachbeobachtung bewertet werden, was es den Teilstudien ermöglichen würde, potenzielle klinische Folgen der untersuchten biologischen oder physiologischen Wirkungen zu berücksichtigen. Diese Arbeit wird dazu beitragen, die Langzeitprognose und Machbarkeit bestimmter klinischer Studienergebnisse für Interventionsstudien zu informieren und kann bei der Berücksichtigung von Forschungsprioritäten in der Arzneimittelentwicklung nützlich sein. Die meisten teilnehmenden Standorte wurden in Unterstudiengruppen eingeteilt; In jeder Teilstudiengruppe werden zusätzlich zu den "Kern"-Verfahren spezifische nicht-optionale Verfahren durchgeführt. Schließlich gibt es ein optionales Verfahren (transiente Elastographie), das Probanden an bestimmten Stellen angeboten wird. Die Teilnahmedauer pro Studienfach beträgt 30 Monate (zusätzlich 24 Monate bei Zustimmung zur optionalen Langzeitverlängerung). HINWEIS: Die FDA hat den New Drug Application (NDA) für Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor geprüft und die Zulassung erteilt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Cystische Fibrose (CF) ist eine autosomal-rezessive genetische Erkrankung, die durch Mutationen im Gen verursacht wird, das für das CFTR-Protein (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) kodiert. Bei Menschen mit CF manifestiert sich dies als Funktionsstörung in mehreren Organsystemen, einschließlich Lunge, Bauchspeicheldrüse, Leber, Darm, Haut und anderen.

Während fast 2000 Mutationen beschrieben wurden, ist die häufigste krankheitsverursachende CFTR-Mutation F508del, die bei > 85 % der Patienten gefunden wird, die im US CF-Patientenregister beobachtet werden. Zwei CFTR-Korrekturmedikamente plus der Potenziator Ivacaftor wurden als Dreifachkombinationstherapie für CF-Patienten mit einer oder zwei Kopien der F508del-Mutation entwickelt. Wir gehen davon aus, dass über 90 % der CF-Patienten (anfänglich im Alter von 12 Jahren und älter) für eine hochwirksame CFTR-Modulatortherapie in den USA in Frage kommen werden.

Die PROMISE-Studie soll die direkte und indirekte CFTR-abhängige Anionensekretion messen, indem klinische Forschungsergebnisse und Biomarker bei einer großen Anzahl von Patienten vor und nach Beginn der Behandlung mit Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor-Dreifachkombinationstherapie (TCT) gesammelt und analysiert werden. . Diese Studie wird die Auswirkungen von TCT auf ein breites Spektrum von CF-Erkrankungsmanifestationen und Organsystemen untersuchen. Während spezifische Biomarker von besonderem Interesse für eine detaillierte Analyse in dieser Studie ausgewählt wurden, besteht ein weiteres wichtiges Ziel darin, Blut-, Urin-, Stuhl- und Epithelzellenproben der Atemwege zur Langzeitlagerung in einem Biorepositorium zu sammeln, um zukünftige Forschung zu ermöglichen. Diese Proben können für Forschungszwecke über den aktuellen Arbeitsumfang hinaus zur Verfügung gestellt werden. Die PROMISE-Studie wird eine koordinierte Sammlung von Daten zu klinischen Forschungsergebnissen liefern, die mit diesen Proben verknüpft werden können.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

490

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94025
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30327
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40506
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 69198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
      • Lake Success, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Children's Hospital of New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Northwell CF Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Intermountain Cystic Fibrosis Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22904
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen mit Mukoviszidose, denen die Elexacaftor-, Tezacaftor- und Ivacaftor-CFTR-Modulatortherapie (TCT) verschrieben wurde.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alle Geschlechter innerhalb der Altersgrenze der von der FDA zugelassenen Indikation für die Dreifach-Kombinationstherapie (TCT) mit Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor an Tag 1.
  2. Diagnose von CF.
  3. CFTR-Mutationen im Einklang mit der von der FDA zugelassenen Indikation für die Dreifach-Kombinationstherapie (TCT) mit Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor.
  4. Arzt beabsichtigt, eine Dreifach-Kombinationstherapie (TCT) mit Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor zu verschreiben.
  5. Bereit, vor allen Studienbesuchen 8 Stunden lang zu fasten (für Probanden, die über Nacht über eine enterische Sonde ernährt werden, bereit, die Ernährung mindestens 8 Stunden lang aufrechtzuerhalten).
  6. In der Lage, die für diese Studie erforderlichen Tests und Verfahren durchzuführen, wie vom Prüfarzt beurteilt.
  7. Eingetragen im Patientenregister der Cystic Fibrosis Foundation.
  8. Klinisch stabil ohne signifikante Veränderungen des Gesundheitszustands innerhalb der 14 Tage vor Besuch 1.

Ausschlusskriterien:

  1. Verwendung von TCT innerhalb der 180 Tage vor Besuch 1.
  2. Jede akute Anwendung von Antibiotika (oral, inhaliert oder IV) oder systemischen Kortikosteroiden innerhalb der 2 Wochen vor Besuch 1 für Symptome der unteren Atemwege.
  3. Beginn einer neuen chronischen Therapie (z. B. Ibuprofen, Pulmozyme®, hypertone Kochsalzlösung, Azithromycin, inhaliertes Tobramycin, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) innerhalb von 4 Wochen vor Besuch 1.
  4. Einsatz eines Untersuchungsbeauftragten innerhalb der 28 Tage vor Besuch 1.
  5. Verwendung von chronischen oralen Kortikosteroiden (entsprechend 10 mg oder mehr Prednison pro Tag) innerhalb der 28 Tage vor Besuch 1.
  6. Behandlung einer nicht-tuberkulösen mykobakteriellen (NTM) Infektion, bestehend aus ≥ zwei Antibiotika (oral, intravenös und/oder inhaliert) innerhalb von 28 Tagen vor Besuch 1.
  7. Vorgeschichte einer Lungen- oder Lebertransplantation oder Auflistung für eine Organtransplantation.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Kern
Mukoviszidose-Patienten verschrieben Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor CFTR-Modulator-Therapie (TCT).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schweißchlorid mit 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung des Schweißchlorids vom Ausgangswert bis 6 Monate.
6 Monate
Forciertes Exspirationsvolumen bei einer Sekunde (FEV1) nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung des FEV1 vom Ausgangswert auf 6 Monate.
6 Monate
Schweißchlorid mit 30 Monaten
Zeitfenster: 30 Monate
Schweißchlorid von Baseline auf 30 Monate ändern.
30 Monate
Forciertes Exspirationsvolumen bei einer Sekunde (FEV1) nach 30 Monaten
Zeitfenster: 30 Monate
Änderung des FEV1 vom Ausgangswert auf 30 Monate.
30 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gewicht mit 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Gewichtsveränderung von Baseline bis 6 Monate.
6 Monate
BMI nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung des BMI von Baseline auf 6 Monate.
6 Monate
Überarbeiteter Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R) nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung des CFQ-R (respiratorischer Bereich) von Baseline auf 6 Monate.
6 Monate
Gewicht mit 30 Monaten
Zeitfenster: 30 Monate
Gewichtsveränderung von Baseline bis 30 Monate.
30 Monate
BMI nach 30 Monaten
Zeitfenster: 30 Monate
Änderung des BMI vom Ausgangswert auf 30 Monate.
30 Monate
Überarbeiteter Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R) nach 30 Monaten
Zeitfenster: 30 Monate
Änderung des CFQ-R (respiratorischer Bereich) von Baseline auf 30 Monate.
30 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nicole Hamblett

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Hauptermittler: David Nichols, MD, University of Washington

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PROMISE-OB-18

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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