TGM1 결핍 상염색체 열성 선천성 어린선(ARCI) 치료를 위한 국소 KB105 유전자 요법
2021년 9월 10일 업데이트: Krystal Biotech, Inc.
TGM1 결핍 상염색체 열성 선천성 어린선(ARCI) 치료를 위한 인간 트랜스글루타미나제 1(TGM1)을 발현하는 복제 불능, 비통합 HSV-1 벡터인 국소 KB105의 I/II상 임상 시험
이 연구는 KB105와 위약 투여 대상 영역의 환자 내 비교입니다.
이 연구의 주요 목적은 국소 투여된 KB105의 안전성 및 IGA(Investigator Global Assessment) 척도 개선을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
최대 6명의 성인 피험자가 이 연구의 1상 부분에 대해 계획되어 있습니다.
피험자는 동의를 얻고 등록 기준을 충족하면 등록됩니다.
이 연구는 KB105와 위약 투여 대상 영역의 환자 내 비교입니다.
환자의 안전성을 평가하고 대상 영역을 IGA 및 VIIS 척도를 사용하여 개별적으로 평가합니다.
대상 영역은 안전성과 효능에 대해 이미지화되고 평가됩니다.
피험자는 약 3.5개월 동안 재판을 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
6
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19103
- Paddington Testing Company, Inc.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- null TGM-1 돌연변이가 있는 TGM1-결핍 ARCI의 유전적 진단;
- 층판 어린선의 임상적 진단;
- 연령: 18세 이상
- 대상 영역에서 개별 사이트 IGA 점수 3~4
- 피험자는 조사자의 의견에 따라 연구를 이해할 수 있고 연구 절차에 협조할 수 있으며 필요한 모든 후속 방문을 위해 클리닉으로 돌아갈 의사가 있습니다.
- 중등도에서 중증 ARCI를 제외하고, 피험자는 일반적으로 건강 상태가 양호합니다. 그리고
- 기꺼이 동의/동의할 수 있습니다.
제외 기준:
- 수사 센터로 이동하는 능력을 제한하는 의료 불안정;
- HIV, B형 간염(B형 간염 표면 항원 검사로 결정), C형 간염(C형 간염 항체 검출 또는 C형 간염 양성 결과로 결정)
- 환자가 신체 상태 또는 기타 피부 질환(예: 아토피, 지루성 또는 접촉성 피부염, 건선, 백선 감염 등)을 가지고 있으며, 이는 연구자의 의견으로 대상 영역의 평가를 손상시킬 수 있거나 환자를 허용할 수 없는 위험에 노출시킵니다. 연구 참여에 의해;
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 또는 임신을 계획 중이거나 모유 수유를 계획 중인 여성. 가임 여성은 스크리닝 방문 및 1일차 방문 시 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 마지막 KB105 투여 후 최대 3개월까지 전체 연구 기간 동안 허용 가능한 형태의 피임법을 사용해야 합니다. 경구 피임법을 사용하는 여성도 베이스라인 이전 3개월 동안 경구 피임법을 사용했거나 차단 방법을 조합하여 사용할 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되려면 여성이 최소 1년 동안 폐경 후이거나 외과적으로 불임 상태여야 합니다.
- 제품 구성 성분에 대한 알려진 알레르기
- 국소 마취제(예: 리도카인/프릴로카인크림)에 대한 과민증
- 현재 임상 시험 등록
- 1일 전 30일 이내에 연구 약물 또는 연구 장치로 치료
- 외과적으로 불임 상태가 아니거나 연구 약물의 마지막 투여 후 1일부터 3개월까지 효과적인 형태의 피임법을 사용할 의향이 없는 남성.
- 피험자가 규정을 준수하지 않는 것으로 알려져 있거나 연구자의 의견에 따라 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 가능성이 없는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 국소 KB105
HSV1-TGM1 벡터(KB105)
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KB105, 국소 젤로 제형화된 인간 트랜스글루타미나제 1(TGM1)을 발현하는 복제 불능, 비통합 HSV-1 벡터
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전성 및 내약성
기간: 최대 12주
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치료 관련 부작용 발생률
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최대 12주
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질병 중증도의 IGA(Investigator's Global Assessment)
기간: 최대 12주
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IGA(Investigator's Global Assessment)를 통한 치료 부위 평가에서 질병 중증도 개선
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최대 12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Ichthyosis Severity(VIIS) 척도에 대한 시각 지수, 층판(L) 표준
기간: 최대 12주
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Ichthyosis Severity 척도에 대한 Visual Index, lamellar(VIIS-L) 표준 평가를 사용하여 치료 영역의 질병 중증도 개선.
VIIS-L은 정상 피부를 나타내는 1점과 심한 어린선을 나타내는 5점의 4점 시각적 척도입니다.
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최대 12주
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면역 형광 현미경
기간: 최대 12주
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면역 형광 현미경으로 측정한 KB105 투여 피부의 트랜스글루타미나제 1 수준
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최대 12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 8월 27일
기본 완료 (예상)
2022년 10월 1일
연구 완료 (예상)
2025년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 5일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 9월 10일
마지막으로 확인됨
2021년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- KB105-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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