TGM1欠損常染色体劣性先天性魚鱗癬（ARCI）の治療のための局所KB105遺伝子治療

包含基準:

• null TGM-1変異を伴うTGM1欠損ARCIの遺伝子診断;
• 層状魚鱗癬の臨床診断;
• 年齢：18歳以上。
• 対象地域の個別サイトIGAスコア3～4
• -治験責任医師の意見では、被験者は研究を理解することができ、研究手順に協力し、必要なすべてのフォローアップ訪問のためにクリニックに戻ることをいとわない;
• 中等度から重度のARCIを除いて、被験者は全体的に健康です。と
• 同意/同意を与える意志と能力。

除外基準:

• 病状が不安定で、調査センターへの移動が制限されている;
• -HIV、B型肝炎（B型肝炎表面抗原スクリーニングによって決定される）、C型肝炎（C型肝炎抗体の検出またはC型肝炎の陽性結果によって決定される）による活動性感染症など、参加を複雑にすることが予想される医学的疾患;
• -患者は、治験責任医師の意見では、標的領域の評価を損なう可能性がある、または患者を容認できないリスクにさらす可能性がある、身体的状態または他の皮膚障害（例えば、アトピー性、脂漏性、または接触性皮膚炎、乾癬、白癬感染症など）を有する研究参加による;
• 妊娠中または授乳中の女性、または妊娠または授乳を計画している女性。 -出産の可能性のある女性は、スクリーニング訪問および1日目の訪問で尿妊娠検査が陰性である必要があり、最後にKB105を投与してから最大3か月までの研究期間全体を通じて、許容される避妊法を使用することを約束する必要があります。 経口避妊薬を使用している女性は、ベースラインの 3 か月前から使用している必要があるか、バリア法の組み合わせを喜んで使用します。 出産の可能性がないと見なされるには、閉経後少なくとも 1 年間、または外科的に無菌である必要があります。
• 製品の成分のいずれかに対する既知のアレルギー
• 局所麻酔に対する過敏症（リドカイン/プリロカインクリームなど）
• 臨床試験への現在の登録
• -1日目の前30日以内の治験薬または治験機器による治療
• -外科的に無菌でなく、1日目から治験薬の最終投与後3か月までの効果的な避妊方法を使用する意思がない男性。
• -対象が非遵守であることが知られている、または治験責任医師の意見で研究プロトコルの要件を遵守する可能性が低い