局部 KB105 基因疗法用于治疗 TGM1 缺陷型常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病 (ARCI)

纳入标准：

• 具有无效 TGM-1 突变的 TGM1 缺陷型 ARCI 的遗传诊断；
• 板层状鱼鳞病的临床诊断；
• 年龄：18岁以上；
• 目标区域的单个站点 IGA 得分为 3 到 4
• 研究者认为受试者能够理解研究，配合研究程序，并愿意返回诊所进行所有必要的随访；
• 除中度至重度 ARCI 外，受试者总体健康状况良好；和
• 愿意并能够给予同意/同意。

排除标准：

• 医疗不稳定限制了前往调查中心的能力；
• 预计会使参与复杂化的医疗疾病，例如活动性感染： HIV、乙型肝炎（通过乙型肝炎表面抗原筛查确定）、丙型肝炎（通过检测丙型肝炎抗体或丙型肝炎阳性结果确定）；
• 患者有身体状况或其他皮肤病（例如，特应性、脂溢性或接触性皮炎、牛皮癣、癣感染等），在研究者看来，这可能会损害对目标区域的评估或使患者面临不可接受的风险通过学习参与；
• 孕妇或哺乳期妇女，或计划怀孕或哺乳的妇女。 有生育能力的女性必须在筛选访视和第 1 天访视时尿妊娠试验呈阴性，并且必须承诺在整个研究期间（最后一次 KB105 给药后最多三个月）使用可接受的避孕方式。 使用口服避孕药的女性也必须在基线之前这样做 3 个月，或者愿意使用屏障方法的组合。 要被认为不具有生育潜力，女性必须绝经至少 1 年或手术绝育
• 已知对产品的任何成分过敏
• 对局部麻醉（例如利多卡因/丙胺卡因霜）过敏
• 目前参加临床试验
• 在第 1 天之前的 30 天内使用研究药物或研究设备进行治疗
• 从第 1 天到最后一次研究药物给药后 3 个月，未通过手术绝育也不愿使用有效避孕方式的男性。
• 研究者认为受试者不符合或不太可能遵守研究方案的要求