- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04047732
Terapia génica KB105 tópica para el tratamiento de la ictiosis congénita autosómica recesiva deficiente en TGM1 (ARCI)
10 de septiembre de 2021 actualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Un ensayo clínico de fase I/II de KB105 tópico, un vector HSV-1 no integrante e incompetente para la replicación que expresa la transglutaminasa 1 humana (TGM1) para el tratamiento de la ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) con deficiencia de TGM1
Este estudio es una comparación intrapaciente de KB105 y áreas objetivo administradas con placebo.
Los objetivos principales de este estudio son evaluar la seguridad y la mejora de la escala de Evaluación global del investigador (IGA) de KB105 administrado tópicamente.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se planean hasta seis sujetos adultos para la parte de la Fase I de este estudio.
Los sujetos se inscriben al obtener el consentimiento y cumplir con los criterios de ingreso.
Este estudio es una comparación intrapaciente de KB105 y áreas objetivo administradas con placebo.
Se evaluará la seguridad de los pacientes y las áreas objetivo se evaluarán individualmente con las escalas IGA y VIIS.
Se tomarán imágenes de las áreas objetivo y se evaluará su seguridad y eficacia.
Los sujetos estarán en juicio durante aproximadamente 3,5 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
- Paddington Testing Company, Inc.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico genético de ARCI deficiente en TGM1 con mutación nula en TGM-1;
- Diagnóstico clínico de ictiosis lamelar;
- Edad: 18 años o más;
- Puntaje IGA del sitio individual de 3 a 4 en las áreas objetivo
- El sujeto es, en opinión del investigador, capaz de comprender el estudio, cooperar con los procedimientos del estudio y está dispuesto a regresar a la clínica para todas las visitas de seguimiento requeridas;
- Excepto por su ARCI de moderado a severo, el sujeto goza de buena salud general; y
- Dispuesto y capaz de dar consentimiento/asentimiento.
Criterio de exclusión:
- Inestabilidad médica que limita la capacidad de viajar al centro de investigación;
- Enfermedad médica que se espera que complique la participación, como una infección activa con: VIH, hepatitis B (según lo determinado por la detección del antígeno de superficie de la hepatitis B), hepatitis C (según lo determinado por la detección de anticuerpos contra la hepatitis C o un resultado positivo de la hepatitis C);
- El paciente tiene una condición física u otro trastorno dermatológico (p. ej., dermatitis atópica, seborreica o de contacto, psoriasis, infecciones por tiña, etc.) que, en opinión del investigador, podría afectar la evaluación de las áreas objetivo o que expone al paciente a un riesgo inaceptable por participación en el estudio;
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia, o mujeres que planean quedar embarazadas o en período de lactancia. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa en la visita de selección y en la visita del día 1 y deben comprometerse a usar una forma aceptable de anticoncepción durante todo el período del estudio, hasta tres meses después de la última administración de KB105. Las mujeres que usan anticonceptivos orales también deben haberlo hecho durante los 3 meses anteriores al inicio o estarán dispuestas a usar una combinación de métodos de barrera. Para ser consideradas no en edad fértil, las mujeres deben ser posmenopáusicas durante al menos 1 año o estériles quirúrgicamente
- Alergia conocida a alguno de los componentes del producto.
- Hipersensibilidad a la anestesia local (p. ej., lidocaína/prilocaína en crema)
- Inscripción actual en un ensayo clínico
- Tratamiento con un fármaco en investigación o un dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores al Día 1
- Varón que no es estéril quirúrgicamente ni está dispuesto a usar métodos anticonceptivos efectivos desde el día 1 hasta 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Se sabe que el sujeto no cumple o es poco probable que cumpla con los requisitos del protocolo del estudio en opinión del investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: KB105 tópico
Vector HSV1-TGM1 (KB105)
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KB105, un vector HSV-1 no integrante e incompetente para la replicación que expresa la transglutaminasa 1 humana (TGM1) formulado como un gel tópico
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
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Hasta 12 semanas
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Evaluación global del investigador (IGA) de la gravedad de la enfermedad
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
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Mejora de la gravedad de la enfermedad en la evaluación del área de tratamiento a través de la Evaluación global del investigador (IGA)
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Hasta 12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Escala Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS), estándar laminar (L)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
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Mejora de la gravedad de la enfermedad en el área de tratamiento mediante el uso de la evaluación estándar de la escala Visual Index for Ichthyosis Severity, lamelar (VIIS-L).
El VIIS-L es una escala visual de 4 puntos en la que 1 representa piel normal y 5 representa ictiosis grave.
|
Hasta 12 semanas
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Microscopía de inmunofluorescencia
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
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Nivel de transglutaminasa 1 en la piel administrada con KB105 medido por microscopía de inmunofluorescencia
|
Hasta 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de agosto de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
1 de octubre de 2022
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de marzo de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de julio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de agosto de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
7 de agosto de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de septiembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de septiembre de 2021
Última verificación
1 de septiembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- KB105-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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