Ajankohtainen KB105-geeniterapia TGM1-puutteisen autosomaalisen resessiivisen synnynnäisen iktyoosin (ARCI) hoitoon
perjantai 10. syyskuuta 2021 päivittänyt: Krystal Biotech, Inc.
Vaiheen I/II kliininen tutkimus paikallisesta KB105:stä, replikaatioon epäpätevästä, integroitumattomasta HSV-1-vektorista, joka ilmentää ihmisen transglutaminaasi 1:tä (TGM1) TGM1-puutteisen autosomaalisen resessiivisen synnynnäisen iktyoosin (ARCI) hoitoon
Tämä tutkimus on potilaan sisäinen KB105:n ja lumelääkettä saaneiden kohdealueiden vertailu.
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida paikallisesti annosteltavan KB105:n turvallisuutta ja Investigator Global Assessment (IGA) -asteikon parannusta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen vaiheen I osaan on suunniteltu enintään kuusi aikuista henkilöä.
Koehenkilöt ilmoittautuvat, kun he ovat saaneet suostumuksen ja täyttävät pääsykriteerit.
Tämä tutkimus on potilaan sisäinen KB105:n ja lumelääkettä saaneiden kohdealueiden vertailu.
Potilaiden turvallisuus arvioidaan ja kohdealueet yksilöllisesti IGA- ja VIIS-asteikoilla.
Kohdealueet kuvataan ja niiden turvallisuus ja tehokkuus arvioidaan.
Koehenkilöt ovat oikeudenkäynnissä noin 3,5 kuukautta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
6
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19103
- Paddington Testing Company, Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- TGM1-puutteisen ARCI:n geneettinen diagnoosi, jossa on nolla-TGM-1-mutaatio;
- Lamellaarisen iktyoosin kliininen diagnoosi;
- Ikä: 18 vuotta vanha tai vanhempi;
- Yksittäisen sivuston IGA-pisteet 3–4 kohdealueilla
- Tutkittava kykenee tutkijan näkemyksen mukaan ymmärtämään tutkimuksen, olemaan yhteistyössä tutkimusmenettelyjen kanssa ja on valmis palaamaan klinikalle kaikkiin tarvittaviin seurantakäynteihin;
- Kohtalaista tai vaikeaa ARCI:ta lukuun ottamatta potilaan yleinen terveys on hyvä; ja
- Halukas ja kykenevä antamaan suostumuksen/suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Lääketieteellinen epävakaus rajoittaa kykyä matkustaa tutkintakeskukseen;
- Lääketieteellinen sairaus, jonka odotetaan vaikeuttavan osallistumista, kuten aktiivinen infektio: HIV, hepatiitti B (määritetty hepatiitti B -pinta-antigeenitutkimuksella), hepatiitti C (määritetty hepatiitti C -vasta-aineiden havaitsemisen tai hepatiitti C -positiivisen tuloksen perusteella);
- Potilaalla on fyysinen tila tai muu ihotauti (esim. atooppinen, seborrooinen tai kosketusihottuma, psoriaasi, tinan infektiot jne.), joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa heikentää kohdealueiden arviointia tai altistaa potilaan kohtuuttomalle riskille opintoihin osallistumisen kautta;
- Raskaana olevat tai imettävät naiset tai naiset, jotka suunnittelevat raskautta tai imettävät. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen virtsaraskaustesti seulontakäynnillä ja 1. päivän käynnillä, ja heidän on sitouduttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisyä koko tutkimusjakson ajan, enintään kolme kuukautta viimeisen KB105-annoksen jälkeen. Suun kautta otettavaa ehkäisyä käyttävien naisten on myös täytynyt tehdä niin 3 kuukautta ennen lähtötasoa tai he ovat valmiita käyttämään estemenetelmien yhdistelmää. Jotta naisten ei katsota olevan hedelmällisessä iässä, heidän on oltava postmenopausaalisessa vähintään vuoden ajan tai kirurgisesti steriilejä
- Tunnettu allergia jollekin tuotteen aineosalle
- Yliherkkyys paikallispuudutukseen (esim. lidokaiini/prilokaiinivoide)
- Nykyinen ilmoittautuminen kliiniseen tutkimukseen
- Hoito tutkimuslääkkeellä tai tutkimuslaitteella 30 päivän sisällä ennen päivää 1
- Mies, joka ei ole kirurgisesti steriili eikä halukas käyttämään tehokkaita ehkäisymuotoja päivästä 1 aina 3 kuukauteen tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
- Tutkittavan tiedetään olevan ei-yhteensopiva tai se ei todennäköisesti täytä tutkimussuunnitelman vaatimuksia tutkijan mielestä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ajankohtaista KB105
HSV1-TGM1-vektori (KB105)
|
KB105, replikaatioon epäpätevä, integroitumaton HSV-1-vektori, joka ilmentää ihmisen transglutaminaasi 1:tä (TGM1), joka on formuloitu paikalliseksi geeliksi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
|
Jopa 12 viikkoa
|
|
Tutkijan Global Assessment (IGA) taudin vakavuuden
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Sairauden vakavuuden parantaminen hoitoalueen arvioinnissa Investigator's Global Assessmentin (IGA) avulla
|
Jopa 12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS) -asteikko, lamellaarinen (L) standardi
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Sairauden vaikeusasteen parantaminen hoitoalueella käyttämällä visuaalista ikthyoosin vakavuusasteikkoa, lamellaarinen (VIIS-L) standardiarviointi.
VIIS-L on 4-pisteinen visuaalinen asteikko, jossa 1 edustaa normaalia ihoa ja 5 vakavaa iktyoosia.
|
Jopa 12 viikkoa
|
|
Immunofluoresenssimikroskopia
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Transglutaminaasi 1:n taso KB105:llä annetussa ihossa immunofluoresenssimikroskopialla mitattuna
|
Jopa 12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 27. elokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 29. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. elokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 7. elokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 13. syyskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. syyskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- KB105-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset KB105
-
Krystal Biotech, Inc.Ei vielä rekrytointiaAutosomaalinen resessiivinen iktyoosiYhdysvallat