Helyi KB105 génterápia a TGM1-hiányos autoszomális recesszív veleszületett ichthyosis (ARCI) kezelésére
2021. szeptember 10. frissítette: Krystal Biotech, Inc.
Fázis I/II klinikai vizsgálata a helyi KB105-ről, egy replikációra inkompetens, nem integrálódó, humán transzglutamináz 1-et (TGM1) expresszáló HSV-1 vektorról a TGM1-hiányos autoszomális recesszív veleszületett ichthyosis (ARCI) kezelésére
Ez a vizsgálat a KB105 és a placebóval beadott célterületek betegen belüli összehasonlítása.
E tanulmány elsődleges célja a helyileg alkalmazott KB105 biztonsági és Investigator Global Assessment (IGA) skála javításának értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Legfeljebb hat felnőtt alanyt terveznek a vizsgálat I. fázisában.
Az alanyokat a beleegyezés megszerzése és a belépési feltételek teljesítése után veszik fel.
Ez a vizsgálat a KB105 és a placebóval beadott célterületek betegen belüli összehasonlítása.
A betegek biztonságát értékelik, a célterületeket pedig egyénileg értékelik az IGA és VIIS skálákkal.
A célterületeket leképezik, és értékelik a biztonság és a hatékonyság szempontjából.
Az alanyok körülbelül 3,5 hónapig lesznek próbaidőn.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
6
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19103
- Paddington Testing Company, Inc.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- TGM1-hiányos ARCI genetikai diagnózisa null TGM-1 mutációval;
- A lamellás ichthyosis klinikai diagnózisa;
- Életkor: 18 éves vagy idősebb;
- Az egyes helyszínek IGA-pontszáma 3–4 a célterületeken
- Az alany a Vizsgáló véleménye szerint képes megérteni a vizsgálatot, együttműködni a vizsgálati eljárásokban, és hajlandó visszatérni a klinikára minden szükséges utóellenőrzésre;
- A közepestől súlyosig terjedő ARCI-juk kivételével az alany általános egészségi állapota jó; és
- Hajlandó és képes beleegyezését/hozzájárulását adni.
Kizárási kritériumok:
- Az orvosi instabilitás korlátozza a vizsgálati központba való utazás lehetőségét;
- Olyan egészségügyi betegségek, amelyek várhatóan megnehezítik a részvételt, például aktív fertőzés: HIV, hepatitis B (a hepatitis B felületi antigén szűrésével meghatározott), hepatitis C (a hepatitis C antitestek kimutatása vagy a hepatitis C pozitív eredménye alapján);
- A betegnek olyan fizikai állapota vagy egyéb bőrgyógyászati rendellenessége van (pl. atópiás, seborrheás vagy kontakt dermatitisz, pikkelysömör, tinea fertőzések stb.), amely a vizsgáló véleménye szerint ronthatja a Célterületek értékelését, vagy elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki a beteget tanulmányi részvétellel;
- Terhes vagy szoptató nők, illetve terhességet vagy szoptatást tervező nők. A fogamzóképes korú nőknek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrővizsgálaton és az 1. napi látogatáson, és el kell kötelezniük magukat egy elfogadható fogamzásgátlási forma alkalmazása mellett a teljes vizsgálati időszak alatt, az utolsó KB105 beadást követő három hónapig. Az orális fogamzásgátlást használó nőknek szintén meg kell tenniük ezt a kiindulási állapotot megelőző 3 hónapig, vagy hajlandóak lesznek használni a gátló módszerek kombinációját. Ahhoz, hogy a nők ne legyenek fogamzóképes korúak, legalább 1 évig posztmenopauzában kell lenniük, vagy műtétileg sterileknek kell lenniük.
- Ismert allergia a termék bármely összetevőjére
- Helyi érzéstelenítéssel szembeni túlérzékenység (pl. lidokain/prilokain krém)
- Jelenlegi beiratkozás egy klinikai vizsgálatba
- Kezelés vizsgálati gyógyszerrel vagy vizsgálati eszközzel az 1. napot megelőző 30 napon belül
- Férfi, aki sebészetileg nem steril, és nem hajlandó hatékony fogamzásgátlási formákat alkalmazni az 1. naptól a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 3 hónapig.
- Az alany ismert, hogy nem megfelelő, vagy valószínűleg nem felel meg a vizsgálati protokoll követelményeinek a vizsgáló véleménye szerint
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Aktuális KB105
HSV1-TGM1 vektor (KB105)
|
A KB105, egy replikációra inkompetens, nem integrálódó HSV-1 vektor, amely humán transzglutamináz 1-et (TGM1) expresszál, helyi gél formájában
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: Akár 12 hétig
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
|
Akár 12 hétig
|
|
A betegség súlyosságának nyomozói globális értékelése (IGA).
Időkeret: Akár 12 hétig
|
A betegség súlyosságának javítása a kezelési terület értékelésében az Investigator's Global Assessment (IGA) segítségével
|
Akár 12 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS) skála, lamellás (L) szabvány
Időkeret: Akár 12 hétig
|
A betegség súlyosságának javítása a kezelési területen az Ichthyosis Vizuális Index Súlyossági skála, lamellás (VIIS-L) standard értékelésének használatával.
A VIIS-L egy 4 pontos vizuális skála, ahol az 1 a normál bőrt, az 5 pedig a súlyos ichthyosist jelenti.
|
Akár 12 hétig
|
|
Immunfluoreszcens mikroszkóp
Időkeret: Akár 12 hétig
|
A transzglutamináz 1 szintje KB105-tel beadott bőrben immunfluoreszcens mikroszkóppal mérve
|
Akár 12 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. augusztus 27.
Elsődleges befejezés (Várható)
2022. október 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2025. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. július 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. augusztus 5.
Első közzététel (Tényleges)
2019. augusztus 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. szeptember 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 10.
Utolsó ellenőrzés
2021. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- KB105-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a KB105
-
Krystal Biotech, Inc.Még nincs toborzásAutoszomális recesszív ichthyosisEgyesült Államok