Lokální genová terapie KB105 pro léčbu autozomálně recesivní kongenitální ichtyózy (ARCI) s deficitem TGM1

Kritéria pro zařazení:

• Genetická diagnóza ARCI s deficitem TGM1 s nulovou mutací TGM-1;
• Klinická diagnóza lamelární ichtyózy;
• Věk: 18 let nebo starší;
• Individuální skóre IGA 3 až 4 v cílových oblastech
• Subjekt je podle názoru zkoušejícího schopen porozumět studii, spolupracovat s postupy studie a je ochoten se vrátit na kliniku na všechny požadované následné návštěvy;
• S výjimkou jejich středně těžkého až těžkého ARCI je subjekt v dobrém celkovém zdraví; a
• Ochotný a schopný dát souhlas/souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Zdravotní nestabilita omezující schopnost cestovat do vyšetřovacího centra;
• Očekává se, že zdravotní onemocnění zkomplikuje účast, jako je aktivní infekce: HIV, hepatitida B (stanoveno screeningem povrchového antigenu hepatitidy B), hepatitida C (stanoveno detekcí protilátek proti hepatitidě C nebo pozitivním výsledkem hepatitidy C);
• Pacient má fyzický stav nebo jinou dermatologickou poruchu (např. atopická, seboroická nebo kontaktní dermatitida, psoriáza, infekce tinea atd.), které by podle názoru zkoušejícího mohly zhoršit hodnocení cílových oblastí nebo které vystavují pacienta nepřijatelnému riziku účastí na studiu;
• Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které plánují otěhotnět nebo kojit. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v moči při screeningové návštěvě a návštěvě v den 1 a musí se zavázat, že budou používat přijatelnou formu antikoncepce po celou dobu studie, až tři měsíce po posledním podání KB105. Ženy užívající perorální antikoncepci tak musí činit také 3 měsíce před výchozím stavem nebo budou ochotny použít kombinaci bariérových metod. Aby byly ženy považovány za ženy, které nemohou otěhotnět, musí být po menopauze alespoň 1 rok nebo musí být chirurgicky sterilní.
• Známá alergie na některou ze složek produktu
• Hypersenzitivita na lokální anestezii (např. lidokain/prilokainkrém)
• Aktuální zařazení do klinické studie
• Léčba zkoumaným lékem nebo zkušebním zařízením během 30 dnů před 1. dnem
• Muž, který není chirurgicky sterilní ani není ochoten používat účinné formy antikoncepce od 1. dne do 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku.
• Je známo, že subjekt nesplňuje požadavky protokolu studie nebo je nepravděpodobné, že by podle názoru zkoušejícího splnil požadavky protokolu studie