Miejscowa terapia genowa KB105 w leczeniu autosomalnej recesywnej wrodzonej rybiej łuski (ARCI) z niedoborem TGM1
10 września 2021 zaktualizowane przez: Krystal Biotech, Inc.
Badanie kliniczne fazy I/II miejscowego KB105, niezdolnego do replikacji, nieintegrującego się wektora HSV-1 wyrażającego ludzką transglutaminazę 1 (TGM1) w leczeniu autosomalnej recesywnej wrodzonej rybiej łuski (ARCI) z niedoborem TGM1
To badanie jest porównaniem między pacjentami obszarów docelowych, którym podawano KB105 i placebo.
Głównymi celami tego badania jest ocena bezpieczeństwa i poprawa skali globalnej oceny badacza (IGA) miejscowo podawanego KB105.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Do fazy I części tego badania zaplanowano maksymalnie sześciu dorosłych pacjentów.
Rekrutacja odbywa się po uzyskaniu zgody i spełnieniu kryteriów wpisu.
To badanie jest porównaniem między pacjentami obszarów docelowych, którym podawano KB105 i placebo.
Pacjenci będą oceniani pod kątem bezpieczeństwa, a obszary docelowe będą oceniane indywidualnie za pomocą skal IGA i VIIS.
Obszary docelowe zostaną zobrazowane i ocenione pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności.
Badani będą próbowani przez około 3,5 miesiąca.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
6
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19103
- Paddington Testing Company, Inc.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza genetyczna ARCI z niedoborem TGM1 z mutacją zerową TGM-1;
- Rozpoznanie kliniczne rybiej łuski blaszkowatej;
- Wiek: 18 lat lub więcej;
- Punktacja IGA poszczególnych witryn od 3 do 4 na obszarach docelowych
- W opinii Badacza osoba badana jest w stanie zrozumieć badanie, współpracować z procedurami badania i jest chętna do powrotu do kliniki na wszystkie wymagane wizyty kontrolne;
- Z wyjątkiem umiarkowanego do ciężkiego ARCI, podmiot jest w dobrym ogólnym stanie zdrowia; oraz
- Chęć i możliwość wyrażenia zgody/zgody.
Kryteria wyłączenia:
- Niestabilność medyczna ograniczająca możliwość dojazdu do ośrodka badawczego;
- Choroba medyczna, która może skomplikować udział, taka jak czynna infekcja wirusem HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B (określone na podstawie badania antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B), zapalenie wątroby typu C (określone na podstawie wykrycia przeciwciał przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C lub pozytywnego wyniku zapalenia wątroby typu C);
- Pacjent ma stan fizyczny lub inne schorzenie dermatologiczne (np. atopowe, łojotokowe lub kontaktowe zapalenie skóry, łuszczyca, grzybica itp.), które w opinii Badacza mogą zaburzać ocenę Obszarów Docelowych lub narażają Pacjenta na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu;
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, kobiety planujące ciążę lub karmiące piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty przesiewowej i wizyty w dniu 1. oraz muszą zobowiązać się do stosowania akceptowalnej formy antykoncepcji przez cały okres badania, do trzech miesięcy po ostatnim podaniu KB105. Kobiety stosujące doustną antykoncepcję również muszą to robić przez 3 miesiące przed punktem wyjściowym lub będą skłonne zastosować kombinację metod mechanicznych. Aby uznać, że kobieta nie jest w stanie zajść w ciążę, kobieta musi być po menopauzie przez co najmniej 1 rok lub musi być chirurgicznie bezpłodna
- Znana alergia na którykolwiek ze składników produktu
- Nadwrażliwość na miejscowe środki znieczulające (np. lidokaina/prilokaina w kremie)
- Bieżąca rejestracja do badania klinicznego
- Leczenie eksperymentalnym lekiem lub eksperymentalnym urządzeniem w ciągu 30 dni przed Dniem 1
- Mężczyzna, który nie jest chirurgicznie sterylny ani nie chce stosować skutecznych form antykoncepcji od dnia 1. do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
- W opinii badacza wiadomo, że badany nie spełnia wymogów protokołu badania lub jest mało prawdopodobne, aby spełniał on wymagania protokołu badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Miejscowe KB105
Wektor HSV1-TGM1 (KB105)
|
KB105, niezdolny do replikacji, nieintegrujący się wektor HSV-1 wyrażający ludzką transglutaminazę 1 (TGM1) sformułowany jako żel do stosowania miejscowego
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
|
Do 12 tygodni
|
|
Globalna ocena badacza (IGA) ciężkości choroby
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Poprawa ciężkości choroby w ocenie leczonego obszaru za pomocą globalnej oceny badacza (IGA)
|
Do 12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wizualny wskaźnik nasilenia rybiej łuski (VIIS), standard płytkowy (L).
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Poprawa ciężkości choroby w leczonym obszarze poprzez zastosowanie skali Visual Index for Ichthyosis Severity, standardowa ocena blaszkowata (VIIS-L).
VIIS-L to 4-punktowa skala wizualna, gdzie 1 oznacza normalną skórę, a 5 oznacza ciężką rybią łuskę.
|
Do 12 tygodni
|
|
Mikroskopia immunofluorescencyjna
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Poziom transglutaminazy 1 w skórze, której podawano KB105, mierzony za pomocą mikroskopii immunofluorescencyjnej
|
Do 12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 sierpnia 2019
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 października 2022
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 marca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 lipca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 sierpnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 sierpnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 września 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 września 2021
Ostatnia weryfikacja
1 września 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- KB105-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na KB105
-
Krystal Biotech, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaAutosomalna recesywna rybia łuskaStany Zjednoczone