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XLH의 후향적 및 전향적 질병 진행과 삶의 질

2023년 10월 19일 업데이트: Medialis Ltd.

X-연관 저인산혈증(XLH)의 후향적 및 전향적 질병 진행 및 삶의 질

X-연관 저인산혈증(XLH) 환자의 질병 진행과 삶의 질에 미치는 영향을 문서화한 경험적 데이터는 제한적입니다. 이 연구는 질적 인터뷰, SEIQoL-DW, EQ-5D-5L, SF36 삶의 질 도구를 사용하여 12개월 동안 영국에 거주하는 성인의 XLH 영향을 소급 및 전향적으로 조사하고자 합니다.

XLH는 희귀하고 유전적이며 만성적으로 쇠약해지고 변형되는 상태입니다(www.nice.org.uk/guidance/HST8). XLH는 신장 인산염 소모, 저인산혈증 및 결함이 있는 뼈 광물화를 특징으로 합니다. XLH의 발병률은 1:20,000에서 1:25,000 사이인 것으로 보고됩니다. 영국에는 약 250명의 소아 XLH 환자와 약 2,500명의 성인 XLH 환자가 있는 것으로 추정됩니다(Delmestri, et al [Unpublished report]2018). XLH의 임상적 표현형은 환자들 사이에서, 심지어 같은 가족의 영향을 받는 구성원 사이에서도 다양합니다. 징후나 증상이 없는 경우, 어린이의 느린 성장, 키가 작은 경우, 움직임에 영향을 미치고 통증을 유발할 수 있는 뼈의 이상, 휘어진 다리와 넘어진 무릎(하단이 바깥쪽으로 기울어진 경우), 치아 농양 및 과도한 치아 충치 및 청력 상실(성인 환자만 해당).

이 연구는 영국에 거주하는 28세 이상 성인 XLH 환자 36명을 모집합니다. 이 연구는 스폰서이자 자금 제공자인 Medialis Ltd와 환자 조직인 Metabolic Support UK를 통해 광고될 것입니다. 모든 학습 활동은 원격 방문 및 온라인 설문지를 통해 진행됩니다. 이 연구는 약 2년 동안 지속되며, 1년 모집과 추가 12개월 동안 모든 연구 방문을 수행할 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (실제)

11

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • Oxford, 영국, OX16 0AH
        • Medialis

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

24년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

XLH가 있는 성인

설명

포함 기준:

  • • 참가자는 XLH 진단을 받았습니다.

    • 참가자는 28세 이상입니다.
    • 참가자는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
    • 참가자는 영어로 읽고 대화할 수 있습니다.
    • 참가자는 연구 일정을 준수할 수 있습니다(12개월 동안 5회의 원격 방문).

제외 기준:

  • • 참가자는 XLH 진단을 받지 않았습니다.

    • 참가자는 28세 미만입니다.
    • 참가자는 정보에 입각한 동의를 제공할 능력이 없습니다.
    • 참가자는 영어로 읽고 대화할 수 없습니다.
    • 참가자가 연구 일정을 준수할 수 없는 경우(12개월 동안 5회의 원격 방문)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 다른

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
개인 삶의 질 직접 가중치(SEIQoL-DW) 평가 일정
기간: 12 개월
삶의 질 변화
12 개월
XLH를 앓고 있는 성인의 질병 진행
기간: 12 개월
질병 진행의 질적 조사
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
EQ-5D-5L
기간: 12 개월
삶의 질 측정
12 개월
SF36
기간: 12 개월
삶의 질 측정
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Medialis Ltd.

협력자

Metabolic Support UK

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 7월 7일

기본 완료 (실제)

2021년 2월 28일

연구 완료 (실제)

2021년 7월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 8월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 8월 7일

처음 게시됨 (실제)

2019년 8월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 10월 19일

마지막으로 확인됨

2023년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Med_Asst19

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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