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Retrospektiver und prospektiver Krankheitsverlauf und Lebensqualität bei XLH

19. Oktober 2023 aktualisiert von: Medialis Ltd.

Retrospektiver und prospektiver Krankheitsverlauf und Lebensqualität bei X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH)

Es gibt begrenzte empirische Daten, die den Krankheitsverlauf und die Auswirkungen auf die Lebensqualität von Patienten mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) dokumentieren. Diese Studie soll die Auswirkungen von XLH bei im Vereinigten Königreich lebenden Erwachsenen retrospektiv und prospektiv über einen Zeitraum von 12 Monaten untersuchen, wobei qualitative Interviews, SEIQoL-DW, EQ-5D-5L, SF36-Tools zur Lebensqualität verwendet werden.

XLH ist eine seltene, genetische, chronisch schwächende und deformierende Erkrankung (www.nice.org.uk/guidance/HST8). XLH ist gekennzeichnet durch renalen Phosphatverlust, Hypophosphatämie und mangelhafte Knochenmineralisierung. Die Inzidenz von XLH wird mit 1:20.000 bis 1:25.000 Lebendgeburten angegeben. Im Vereinigten Königreich gibt es schätzungsweise etwa 250 pädiatrische XLH-Patienten und etwa 2.500 erwachsene XLH-Patienten (Delmestri, et al. [unveröffentlichter Bericht] 2018). Der klinische Phänotyp von XLH ist bei Patienten unterschiedlich, sogar bei betroffenen Mitgliedern derselben Familie. Dies kann von keinen Anzeichen oder Symptomen, langsamem Wachstum bei Kindern, Kleinwuchs, Knochenanomalien, die die Bewegung beeinträchtigen und zu Schmerzen führen können, gebeugten Beinen und X-Beinen (bei denen die Unterschenkel nach außen gerichtet sind), Zahnabszessen und übermäßigen Zähnen reichen Karies und Hörverlust (nur erwachsene Patienten).

Für diese Studie werden 36 Erwachsene mit XLH rekrutiert, die 28 Jahre oder älter sind und im Vereinigten Königreich leben. Die Studie wird vom Sponsor und Geldgeber Medialis Ltd und über die Patientenorganisation Metabolic Support UK beworben. Alle Studienaktivitäten werden über Televisiten und Online-Fragebögen stattfinden. Die Studie wird ungefähr 2 Jahre dauern, was eine einjährige Rekrutierung und weitere 12 Monate für die Durchführung aller Studienbesuche ermöglicht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

26 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene mit XLH

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • • Der Teilnehmer hat eine XLH-Diagnose

    • Der Teilnehmer ist 28 Jahre und älter.
    • Der Teilnehmer ist in der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen
    • Der Teilnehmer kann Englisch lesen und sich auf Englisch unterhalten
    • Der Teilnehmer kann den Studienplan einhalten (5 Telefonbesuche über einen Zeitraum von 12 Monaten)

Ausschlusskriterien:

  • • Der Teilnehmer hat keine XLH-Diagnose

    • Der Teilnehmer ist unter 28 Jahre alt
    • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen
    • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, Englisch zu lesen und sich auf Englisch zu unterhalten
    • Der Teilnehmer kann den Studienplan nicht einhalten (5 Telefonbesuche über einen Zeitraum von 12 Monaten)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeitplan für die Bewertung der individuellen Lebensqualität Direktgewicht (SEIQoL-DW)
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung der Lebensqualität
12 Monate
Krankheitsverlauf bei Erwachsenen mit XLH
Zeitfenster: 12 Monate
Qualitative Untersuchung des Krankheitsverlaufs
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
EQ-5D-5L
Zeitfenster: 12 Monate
Maß der Lebensqualität
12 Monate
SF36
Zeitfenster: 12 Monate
Maß der Lebensqualität
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medialis Ltd.

Mitarbeiter

Metabolic Support UK

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Juli 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Med_Asst19

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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