PANDA: PKU 아미노산 평가 (PANDA)
2023년 6월 1일 업데이트: Nutricia Research
PANDA: 단백질 대체물에 대한 PKU 아동의 혈중 아미노산 수치를 측정하기 위한 횡단면 연구
페닐케톤뇨증(PKU)은 페닐알라닌 하이드록실라제 효소(PAH)의 유전적 결핍으로 피험자가 선천적으로 페닐알라닌(Phe)을 티로신(Tyr)으로 전환할 수 없게 만드는 희귀 유전 대사 장애입니다.
PKU 환자는 특정한 식이요법이 필요하며 독성 수준의 아미노산 페닐알라닌(Phe) 축적을 방지하기 위해 제한적인 식이요법을 따라야 합니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
탐색적 연구의 주요 목적은 혈중 아미노산 수치를 측정하고 영양 섭취 평가와 관련하여 단백질 대체물에 대한 PKU 어린이의 정량적 통찰력을 얻는 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
37
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
PKU 및 연령 및 성별이 일치하는 비 PKU 비교 대상을 가진 어린이.
참여 사이트: 벨기에 및 폴란드
설명
포함 기준:
PKU 및 비 PKU 비교 대상 모두:
- 연령 ≥ 2 및 ≤ 12세
- 부모 또는 법적 대리인의 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력(현지 법률/규정에서 요구하는 경우 동의)
가족당 1과목
PKU 과목별 포함 기준:
- 신생아 선별검사로 PKU 피험자를 확인하고 생후 1개월 이전에 낮은 Phe 식이요법을 시작했습니다.
- 방문 1까지 최소 연속 26주 동안 매일 최소 2개의 Phe-무함유 단백질 대체물의 사용
지난 12개월부터 방문 1까지의 최소 2개의 혈액 Phe 값을 기준으로 평균 Phe 수준 ≤360 μmol/L
비 PKU 비교 대상 특정 포함 기준:
- 포함된 PKU 피험자와 동일한 연령(±3세) 및 성별
제외 기준:
PKU 및 비 PKU 비교 대상 모두:
- 현재의 정신 장애
- 심한 간, 갑상선 또는 신장 기능 장애
- 열, 독감, 설사 또는 구토와 같은 급성 질환(피험자는 V1 이전 1주일 동안 증상이 없어야 함)
- 심각한 상태(예: 암, 수두증, 치명적인 심장병)
동시에 또는 연구 참여 전 6주 이내에 테스트 제품을 포함하는 다른 임상 개입 연구에 참여
PKU 특정 제외 기준:
BH4 또는 주요 결과를 방해할 수 있는 약물 사용
비 PKU 비교 대상 특정 제외 기준:
- PKU 진단 또는 기타 진단된 아미노산 또는 유기산 대사 장애
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 단면
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
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PKU를 가진 어린이
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연령 및 성별 일치 비 PKU 비교 대상
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈중 아미노산 수치
기간: 1일차
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혈중 아미노산 수치 측정[μmol/L]
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1일차
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영양소 섭취
기간: 1일 - 3일
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3일 다이어트 다이어리로 측정.
영양소 [mg/일]
|
1일 - 3일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Dr. P. Verloo, UZ Gent, Belgium
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 10일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 21일
연구 완료 (실제)
2023년 4월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 10일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 1일
마지막으로 확인됨
2021년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MBB18TA18444
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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