- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04086511
PANDA: PKU-Aminosäurebewertung (PANDA)
PANDA: Eine Querschnittsstudie zur Messung des Aminosäurespiegels im Blut bei Kindern mit PKU, die einen Proteinersatz erhalten
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Nutricia Research
- Telefonnummer: 0031 30 295 000
- E-Mail: register.clinicalresearchnutricia@danone.com
Studienorte
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-
Gent, Belgien
- Dr. P. Verloo
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-
Birmingham, Vereinigtes Königreich
- Birmingham Children's Hospital
-
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Sowohl PKU- als auch Nicht-PKU-Vergleichspersonen:
- Alter ≥ 2 und ≤ 12 Jahre
- Bereit und in der Lage, eine informierte Zustimmung der Eltern oder gesetzlichen Vertreter zu erteilen (und Zustimmung, wenn dies nach lokalen Gesetzen/Vorschriften erforderlich ist)
Ein Thema pro Familie
PKU-Fachspezifische Einschlusskriterien:
- PKU-Probanden, die durch Neugeborenen-Screening identifiziert wurden und vor dem Alter von 1 Monat mit einer Diät mit niedrigem Phe-Gehalt begannen
- Verwendung von mindestens zwei Phe-freien Proteinersatzprodukten auf täglicher Basis für mindestens 26 aufeinanderfolgende Wochen bis zu Besuch 1
Durchschnittlicher Phe-Wert ≤ 360 µmol/L basierend auf mindestens zwei Phe-Blutwerten der letzten 12 Monate bis zu Besuch 1
Spezifische Einschlusskriterien für Nicht-PKU-Vergleichspersonen:
- Gleiches Alter (±3 Jahre) und Geschlecht wie ein eingeschlossener PKU-Proband
Ausschlusskriterien:
Sowohl PKU- als auch Nicht-PKU-Vergleichspersonen:
- Aktuelle psychiatrische Erkrankungen
- Schwere Leber-, Schilddrüsen- oder Nierenfunktionsstörung
- Akute Erkrankungen wie Fieber, Grippe, Durchfall oder Erbrechen (Probanden sollten eine Woche vor V1 symptomfrei sein)
- Schwerwiegende Erkrankungen (z. Krebs, Wasserkopf, tödliche Herzkrankheit)
Teilnahme an anderen klinischen Interventionsstudien mit Testprodukten gleichzeitig oder innerhalb von sechs Wochen vor Eintritt in die Studie
PKU-spezifische Ausschlusskriterien:
Verwendung von BH4 oder Medikamenten, die die Hauptergebnisse beeinträchtigen können
Spezifische Ausschlusskriterien für Nicht-PKU-Vergleichspersonen:
- PKU-Diagnose oder jede andere diagnostizierte Störung des Stoffwechsels von Aminosäuren oder organischen Säuren
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Sonstiges
- Zeitperspektiven: Querschnitt
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
---|
Kinder mit PKU
|
Alters- und geschlechtsangepasste Nicht-PKU-Vergleichspersonen
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Aminosäurespiegel im Blut
Zeitfenster: Tag 1
|
Messung des Aminosäurespiegels im Blut [μmol/L]
|
Tag 1
|
Nährstoffaufnahme
Zeitfenster: Tag 1 - Tag 3
|
Gemessen durch dreitägiges Ernährungstagebuch.
Nährstoffe in [mg/Tag]
|
Tag 1 - Tag 3
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Dr. P. Verloo, UZ Gent, Belgium
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler
- Phenylketonurien
Andere Studien-ID-Nummern
- MBB18TA18444
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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