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PANDA: PKU-Aminosäurebewertung (PANDA)

1. Juni 2023 aktualisiert von: Nutricia Research

PANDA: Eine Querschnittsstudie zur Messung des Aminosäurespiegels im Blut bei Kindern mit PKU, die einen Proteinersatz erhalten

Phenylketonurie (PKU) ist eine seltene erbliche Stoffwechselstörung, bei der Patienten mit einem genetischen Mangel des Phenylalanin-Hydroxylase-Enzyms (PAH) geboren werden, wodurch sie nicht in der Lage sind, Phenylalanin (Phe) in Tyrosin (Tyr) umzuwandeln. PKU-Patienten haben spezifische Ernährungsbedürfnisse und müssen eine restriktive Diät einhalten, um eine toxische Konzentration der Aminosäure Phenylalanin (Phe) zu verhindern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel der explorativen Studie ist es, den Aminosäurespiegel im Blut zu messen und quantitative Erkenntnisse bei Kindern mit PKU unter einem Proteinersatz in Bezug auf die Bewertung der Nahrungsaufnahme zu gewinnen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Monate bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Kinder mit PKU und alters- und geschlechtsangepasste Nicht-PKU-Vergleichspersonen. Teilnehmende Standorte: Belgien und Polen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Sowohl PKU- als auch Nicht-PKU-Vergleichspersonen:

  1. Alter ≥ 2 und ≤ 12 Jahre
  2. Bereit und in der Lage, eine informierte Zustimmung der Eltern oder gesetzlichen Vertreter zu erteilen (und Zustimmung, wenn dies nach lokalen Gesetzen/Vorschriften erforderlich ist)
  3. Ein Thema pro Familie

    PKU-Fachspezifische Einschlusskriterien:

  4. PKU-Probanden, die durch Neugeborenen-Screening identifiziert wurden und vor dem Alter von 1 Monat mit einer Diät mit niedrigem Phe-Gehalt begannen
  5. Verwendung von mindestens zwei Phe-freien Proteinersatzprodukten auf täglicher Basis für mindestens 26 aufeinanderfolgende Wochen bis zu Besuch 1
  6. Durchschnittlicher Phe-Wert ≤ 360 µmol/L basierend auf mindestens zwei Phe-Blutwerten der letzten 12 Monate bis zu Besuch 1

    Spezifische Einschlusskriterien für Nicht-PKU-Vergleichspersonen:

  7. Gleiches Alter (±3 Jahre) und Geschlecht wie ein eingeschlossener PKU-Proband

Ausschlusskriterien:

Sowohl PKU- als auch Nicht-PKU-Vergleichspersonen:

  1. Aktuelle psychiatrische Erkrankungen
  2. Schwere Leber-, Schilddrüsen- oder Nierenfunktionsstörung
  3. Akute Erkrankungen wie Fieber, Grippe, Durchfall oder Erbrechen (Probanden sollten eine Woche vor V1 symptomfrei sein)
  4. Schwerwiegende Erkrankungen (z. Krebs, Wasserkopf, tödliche Herzkrankheit)
  5. Teilnahme an anderen klinischen Interventionsstudien mit Testprodukten gleichzeitig oder innerhalb von sechs Wochen vor Eintritt in die Studie

    PKU-spezifische Ausschlusskriterien:

  6. Verwendung von BH4 oder Medikamenten, die die Hauptergebnisse beeinträchtigen können

    Spezifische Ausschlusskriterien für Nicht-PKU-Vergleichspersonen:

  7. PKU-Diagnose oder jede andere diagnostizierte Störung des Stoffwechsels von Aminosäuren oder organischen Säuren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Querschnitt

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Kinder mit PKU
Alters- und geschlechtsangepasste Nicht-PKU-Vergleichspersonen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Aminosäurespiegel im Blut
Zeitfenster: Tag 1
Messung des Aminosäurespiegels im Blut [μmol/L]
Tag 1
Nährstoffaufnahme
Zeitfenster: Tag 1 - Tag 3
Gemessen durch dreitägiges Ernährungstagebuch. Nährstoffe in [mg/Tag]
Tag 1 - Tag 3

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Dr. P. Verloo, UZ Gent, Belgium

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. September 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. April 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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Klinische Studien zur Phenylketonurie (PKU)

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