Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

PANDA: PKU Amino Acid Evaluation (PANDA)

1. juni 2023 oppdatert av: Nutricia Research

PANDA: En tverrsnittsstudie for å måle aminosyrenivåer i blod hos PKU-barn på en proteinerstatning

Fenylketonuri (PKU) er en sjelden arvelig stoffskiftesykdom, der forsøkspersoner er født med en genetisk mangel på fenylalaninhydroksylase-enzymet (PAH), som gjør dem ute av stand til å omdanne fenylalanin (Phe) til tyrosin (Tyr). PKU-pasienter har spesifikke kostholdsbehov og må følge en restriktiv diett for å forhindre akkumulering av toksiske nivåer av aminosyren fenylalanin (Phe).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Den eksplorative studiens hovedmål er å måle aminosyrenivåer i blodet og å få kvantitativ innsikt hos barn med PKU om en proteinerstatning med hensyn til evaluering av ernæringsinntak.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

37

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Dr. P. Verloo
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 måneder til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn med PKU og alders- og kjønnsmatchede ikke-PKU sammenligningspersoner. Nettsteder som deltar: Belgia og Polen

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Både PKU og ikke-PKU sammenligningsfag:

  1. Alder ≥ 2 og ≤ 12 år
  2. Villig og i stand til å gi informert samtykke fra foreldre eller juridiske representanter (og samtykke hvis det kreves av lokale lover/forskrifter)

  3. Ett emne per familie

    PKU har spesifikke inklusjonskriterier:

  4. PKU-personer identifisert ved nyfødtscreening og startet lav Phe-diett før 1 måneds alder
  5. Bruk av minst to Phe-frie proteinerstatninger på daglig basis i minst 26 sammenhengende uker opp til besøk 1

  6. Gjennomsnittlig Phe-nivå ≤360 µmol/L basert på minst to Phe-verdier i blodet fra de siste 12 månedene frem til besøk 1

    Spesifikke inklusjonskriterier for ikke-PKU sammenligningsfag:

  7. Samme alder (±3 år) og kjønn som et inkludert PKU-fag

Ekskluderingskriterier:

Både PKU og ikke-PKU sammenligningsfag:

  1. Aktuelle psykiatriske lidelser
  2. Alvorlig nedsatt lever-, skjoldbruskkjertel- eller nyrefunksjon
  3. Akutte sykdommer som feber, influensa, diaré eller oppkast (personene bør være symptomfrie i en uke før V1)
  4. Alvorlige forhold (f.eks. kreft, hydrocephalus, dødelig hjertesykdom)

  5. Deltakelse i andre kliniske intervensjonsstudier som involverer testprodukter samtidig eller innen seks uker før inntreden i studien

    PKU-spesifikke eksklusjonskriterier:

  6. Bruk av BH4, eller legemidler som kan forstyrre hovedresultatene

    Spesifikke eksklusjonskriterier for ikke-PKU sammenligningsfag:

  7. PKU-diagnose eller annen diagnostisert forstyrrelse av amino- eller organisk syremetabolisme

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Tverrsnitt

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Barn med PKU
Alders- og kjønnsmatchede ikke-PKU-sammenligningspersoner

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Aminosyrenivåer i blodet
Tidsramme: dag 1
Måling av aminosyrenivåer i blod [μmol/L]
dag 1
Næringsinntak
Tidsramme: dag 1 - dag 3
Målt ved tre-dagers diettdagbok. Næringsstoffer i [mg/dag]
dag 1 - dag 3

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nutricia Research

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dr. P. Verloo, UZ Gent, Belgium

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

21. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

14. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

11. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2023

Sist bekreftet

1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MBB18TA18444

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fenylketonuri (PKU)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Nigeria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere