Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

PANDA: PKU aminosav értékelés (PANDA)

2023. június 1. frissítette: Nutricia Research

PANDA: Egy keresztmetszeti vizsgálat a vér aminosavszintjének mérésére PKU-s gyermekeknél fehérjehelyettesítőn

A fenilketonuria (PKU) egy ritka örökletes anyagcsere-rendellenesség, amelyben az alanyok a fenilalanin-hidroxiláz enzim (PAH) genetikai hiányával születnek, ami miatt nem tudják átalakítani a fenilalanint (Phe) tirozinná (Tyr). A PKU-s betegeknek speciális étrendi szükségleteik vannak, és korlátozó diétát kell követniük annak érdekében, hogy megakadályozzák a fenilalanin (Phe) aminosav-felhalmozódásának toxikus szintjét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

A feltáró vizsgálat fő célja a vér aminosav-szintjének mérése, és mennyiségi betekintést nyerni a PKU-ban szenvedő gyermekeknél a fehérje-helyettesítőre a táplálékbevitel értékelése tekintetében.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

37

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

PKU-s gyermekek és koruk és nemük megfelelő nem PKU-s összehasonlító alanyok. Résztvevő webhelyek: Belgium és Lengyelország

Leírás

Bevételi kritériumok:

Mind a PKU, mind a nem PKU összehasonlító alanyok:

  1. Életkor ≥ 2 és ≤ 12 év
  2. Hajlandó és képes megadni a szülők vagy törvényes képviselők tájékozott beleegyezését (és beleegyezését, ha a helyi törvények/szabályok előírják)

  3. Családonként egy tantárgy

    A PKU-tárgyak speciális felvételi feltételei:

  4. Az újszülöttek szűrésével azonosított PKU alanyok 1 hónapos koruk előtt alacsony Phe diétát kezdtek
  5. Legalább két Phe-mentes fehérjepótló használata naponta legalább 26 egymást követő héten az 1. látogatásig

  6. Átlagos Phe-szint ≤360 µmol/L legalább két vér Phe-érték alapján az elmúlt 12 hónaptól az 1. látogatásig

    Nem PKU összehasonlító alanyok speciális felvételi feltételei:

  7. Ugyanolyan kor (± 3 év) és nem, mint egy PKU alany

Kizárási kritériumok:

Mind a PKU, mind a nem PKU összehasonlító alanyok:

  1. Jelenlegi pszichiátriai zavarok
  2. Súlyos máj-, pajzsmirigy- vagy veseműködési zavar
  3. Akut betegségek, például láz, influenza, hasmenés vagy hányás (az alanyoknak a V1 előtt egy hétig tünetmentesnek kell lenniük)
  4. Súlyos állapotok (pl. rák, vízfejűség, halálos szívbetegség)

  5. Részvétel bármely más klinikai beavatkozási vizsgálatban, amely vizsgálati termékeket is magában foglal, egyidejűleg vagy a vizsgálatba való belépés előtt hat héten belül

    PKU-specifikus kizárási feltételek:

  6. BH4 vagy olyan gyógyszerek használata, amelyek befolyásolhatják a fő eredményeket

    Nem PKU összehasonlító alanyok speciális kizárási kritériumai:

  7. PKU diagnózis vagy bármely más diagnosztizált aminosav vagy szerves sav anyagcserezavar

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Keresztmetszeti

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
PKU-s gyermekek
Életkor és nem szerinti nem PKU összehasonlító alanyok

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Aminosav szint a vérben
Időkeret: 1. nap
Aminosavszint mérése a vérben [μmol/L]
1. nap
Tápanyagbevitel
Időkeret: 1. nap - 3. nap
Háromnapos diétás naplóval mérve. Tápanyagok [mg/nap]
1. nap - 3. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nutricia Research

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Dr. P. Verloo, UZ Gent, Belgium

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. szeptember 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. április 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. szeptember 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 10.

Első közzététel (Tényleges)

2019. szeptember 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 1.

Utolsó ellenőrzés

2021. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MBB18TA18444

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fenilketonúria (PKU)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ethiopia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel