Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

PANDA: Ocena aminokwasów PKU (PANDA)

1 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Nutricia Research

PANDA: Przekrojowe badanie mające na celu pomiar poziomu aminokwasów we krwi u dzieci z PKU otrzymujących substytut białka

Fenyloketonuria (PKU) to rzadkie dziedziczne zaburzenie metaboliczne, w którym osoby rodzą się z genetycznym niedoborem enzymu hydroksylazy fenyloalaniny (WWA), co uniemożliwia im przekształcenie fenyloalaniny (Phe) w tyrozynę (Tyr). Pacjenci z PKU mają specyficzne potrzeby żywieniowe i muszą przestrzegać restrykcyjnej diety w celu zapobiegania toksycznemu gromadzeniu się aminokwasu fenyloalaniny (Phe).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Głównym celem badania eksploracyjnego jest pomiar poziomu aminokwasów we krwi i uzyskanie ilościowego wglądu u dzieci z PKU na substytut białka w odniesieniu do oceny spożycia.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci z PKU oraz osoby porównawcze dopasowane pod względem wieku i płci bez PKU. Strony uczestniczące: Belgia i Polska

Opis

Kryteria przyjęcia:

Osoby porównawcze zarówno PKU, jak i inne niż PKU:

  1. Wiek ≥ 2 i ≤ 12 lat
  2. Chęć i możliwość wyrażenia świadomej zgody przez rodziców lub przedstawicieli prawnych (oraz zgody, jeśli jest to wymagane przez lokalne prawo/przepisy)

  3. Jeden przedmiot na rodzinę

    Specyficzne kryteria włączenia pacjentów z PKU:

  4. Osoby z PKU zidentyfikowane na podstawie badań przesiewowych noworodków i rozpoczęte dietą o niskiej zawartości Phe przed 1. miesiącem życia
  5. Stosowanie co najmniej dwóch substytutów białka bez Phe dziennie przez co najmniej 26 kolejnych tygodni do Wizyty 1

  6. Średni poziom Phe ≤360 µmol/L na podstawie co najmniej dwóch wartości Phe we krwi z ostatnich 12 miesięcy do wizyty 1

    Specyficzne kryteria włączenia do grupy porównawczej pacjentów innych niż PKU:

  7. Ten sam wiek (± 3 lata) i płeć, co u pacjenta objętego PKU

Kryteria wyłączenia:

Osoby porównawcze zarówno PKU, jak i inne niż PKU:

  1. Aktualne zaburzenia psychiczne
  2. Ciężkie zaburzenia czynności wątroby, tarczycy lub nerek
  3. Ostre choroby, takie jak gorączka, grypa, biegunka lub wymioty (pacjenci powinni być bezobjawowi przez tydzień przed V1)
  4. Poważne warunki (np. rak, wodogłowie, śmiertelna choroba serca)

  5. Uczestnictwo we wszelkich innych interwencyjnych badaniach klinicznych z udziałem testowanych produktów jednocześnie lub w ciągu sześciu tygodni przed włączeniem do badania

    Specyficzne kryteria wykluczenia PKU:

  6. Stosowanie BH4 lub leków, które mogą wpływać na główne wyniki

    Szczególne kryteria wykluczenia osób niebędących PKU:

  7. Rozpoznanie PKU lub jakiekolwiek inne rozpoznane zaburzenie metabolizmu aminokwasów lub kwasów organicznych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Przekrojowe

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Dzieci z PKU
Dopasowane pod względem wieku i płci osoby porównawcze niebędące PKU

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom aminokwasów we krwi
Ramy czasowe: dzień 1
Pomiar poziomu aminokwasów we krwi [μmol/L]
dzień 1
Spożycie składników odżywczych
Ramy czasowe: dzień 1 - dzień 3
Mierzone przez trzydniowy dziennik diety. Składniki odżywcze w [mg/dzień]
dzień 1 - dzień 3

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nutricia Research

Śledczy

  • Główny śledczy: Dr. P. Verloo, UZ Gent, Belgium

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 września 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MBB18TA18444

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj