PANDA: PKU アミノ酸評価 (PANDA)
2023年6月1日 更新者：Nutricia Research
PANDA: タンパク質代替物を摂取している PKU 小児の血中アミノ酸レベルを測定するための横断的研究
フェニルケトン尿症 (PKU) はまれな遺伝性代謝障害であり、被験者はフェニルアラニンヒドロキシラーゼ酵素 (PAH) の遺伝的欠損を持って生まれ、フェニルアラニン (Phe) をチロシン (Tyr) に変換できなくなります。
PKU 患者には特定の食事の必要性があり、毒性レベルのアミノ酸フェニルアラニン (Phe) の蓄積を防ぐ目的で制限食に従わなければなりません。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
探索的研究の主な目的は、血中アミノ酸レベルを測定し、栄養摂取量の評価に関して、PKU の子供のタンパク質代替品について定量的な洞察を得ることです。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
37
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Nutricia Research
- 電話番号：0031 30 295 000
- メール：register.clinicalresearchnutricia@danone.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7ヶ月～10年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
PKU を持つ子供と、年齢と性別が一致した非 PKU の比較対象。
参加しているサイト: ベルギーとポーランド
説明
包含基準:
PKU と非 PKU の両方の比較対象:
- 2歳以上12歳以下
- -両親または法定代理人によるインフォームドコンセントを喜んで提供できる（および現地の法律/規制で必要な場合は同意する）
一家に一科目
PKU 被験者固有の選択基準:
- 新生児スクリーニングによって特定され、生後1か月前に低Phe食を開始したPKU対象者
- -訪問1まで、少なくとも26週間連続して毎日、少なくとも2つのPheフリータンパク質代替品を使用する
-過去12か月から来院1までの少なくとも2つの血中Phe値に基づく、平均Pheレベル≤360 µmol / L
非 PKU 比較対象に固有の選択基準:
- 含まれる PKU 被験者と同じ年齢 (±3 歳) および性別
除外基準:
PKU と非 PKU の両方の比較対象:
- 現在の精神疾患
- 重度の肝臓、甲状腺または腎機能障害
- 発熱、インフルエンザ、下痢、嘔吐などの急性疾患（被験者はV1の1週間前から無症状である必要があります）
- 深刻な状態 (例: 癌、水頭症、致命的な心臓病)
-試験製品を含む他の臨床介入研究への参加 同時にまたは研究に参加する前の6週間以内
PKU 固有の除外基準:
BH4、または主な転帰を妨げる可能性のある薬物の使用
非 PKU 比較対象固有の除外基準:
- PKU診断またはその他の診断されたアミノまたは有機酸代謝障害
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：断面図
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
|
PKUの子供
|
|
年齢および性別が一致した非PKU比較対象
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血中アミノ酸濃度
時間枠：1日目
|
血中アミノ酸濃度の測定 [μmol/L]
|
1日目
|
|
栄養摂取量
時間枠：1日目～3日目
|
3日間の食事日記で測定。
[mg/日]の栄養素
|
1日目～3日目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Dr. P. Verloo、UZ Gent, Belgium
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月10日
一次修了 (実際)
2022年12月21日
研究の完了 (実際)
2023年4月14日
試験登録日
最初に提出
2019年9月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月10日
最初の投稿 (実際)
2019年9月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年6月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年6月1日
最終確認日
2021年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MBB18TA18444
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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