Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PANDA: PKU Amino Acid Evaluation (PANDA)

1. juni 2023 opdateret af: Nutricia Research

PANDA: Et tværsnitsstudie til måling af aminosyreniveauer i blodet hos PKU-børn på en proteinerstatning

Phenylketonuri (PKU) er en sjælden arvelig metabolisk lidelse, hvor forsøgspersoner er født med en genetisk mangel i phenylalanin hydroxylase enzymet (PAH), som gør dem ude af stand til at omdanne phenylalanin (Phe) til tyrosin (Tyr). PKU-patienter har specifikke diætbehov og skal følge en restriktiv diæt med det formål at forhindre ophobning af toksiske niveauer af aminosyren phenylalanin (Phe).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Den eksplorative undersøgelses hovedformål er at måle aminosyreniveauer i blodet og at opnå kvantitativ indsigt hos børn med PKU om en proteinerstatning med hensyn til evaluering af ernæringsindtag.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

37

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn med PKU og alders- og kønsmatchede ikke-PKU sammenligningspersoner. Websteder, der deltager: Belgien og Polen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Både PKU- og ikke-PKU-sammenligningsemner:

  1. Alder ≥ 2 og ≤ 12 år
  2. Villig og i stand til at give informeret samtykke fra forældre eller juridiske repræsentanter (og samtykke, hvis det kræves af lokale love/regulativer)

  3. Et emne pr. familie

    PKU behandler specifikke inklusionskriterier:

  4. PKU-personer identificeret ved nyfødtscreening og startede lav Phe diæt før 1 måneds alder
  5. Brug af mindst to Phe-fri proteinerstatninger på daglig basis i mindst 26 på hinanden følgende uger op til besøg 1

  6. Gennemsnitligt Phe-niveau ≤360 µmol/L baseret på mindst to Phe-værdier i blodet fra de seneste 12 måneder op til besøg 1

    Specifikke inklusionskriterier for ikke-PKU sammenligningsfag:

  7. Samme alder (±3 år) og køn som et inkluderet PKU-emne

Ekskluderingskriterier:

Både PKU- og ikke-PKU-sammenligningsemner:

  1. Aktuelle psykiatriske lidelser
  2. Alvorlig lever-, skjoldbruskkirtel- eller nyredysfunktion
  3. Akutte sygdomme som feber, influenza, diarré eller opkastning (forsøgspersoner bør være symptomfri i en uge før V1)
  4. Alvorlige tilstande (f.eks. kræft, hydrocephalus, dødelig hjertesygdom)

  5. Deltagelse i andre kliniske interventionsundersøgelser, der involverer testprodukter samtidigt eller inden for seks uger før indtræden i undersøgelsen

    PKU-specifikke ekskluderingskriterier:

  6. Brug af BH4 eller lægemidler, der kan forstyrre hovedresultaterne

    Særlige eksklusionskriterier for ikke-PKU sammenligningsfag:

  7. PKU-diagnose eller enhver anden diagnosticeret forstyrrelse af amino- eller organisk syremetabolisme

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Børn med PKU
Alders- og kønsmatchede ikke-PKU sammenligningspersoner

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Aminosyreniveauer i blodet
Tidsramme: dag 1
Måling af aminosyreniveauer i blodet [μmol/L]
dag 1
Næringsindtag
Tidsramme: dag 1 - dag 3
Målt ved tre-dages kostdagbog. Næringsstoffer i [mg/dag]
dag 1 - dag 3

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nutricia Research

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dr. P. Verloo, UZ Gent, Belgium

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

14. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. september 2019

Først opslået (Faktiske)

11. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2023

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MBB18TA18444

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner