PANDA：PKU氨基酸测评 (PANDA)

纳入标准：

北大与非北大对比科目：

1. 年龄 ≥ 2 且 ≤ 12 岁
2. 愿意并能够提供父母或法定代表的知情同意（并在当地法律/法规要求时同意）

3. 每个家庭一个科目

   PKU学科具体纳入标准：

4. PKU 受试者通过新生儿筛查确定并在 1 月龄前开始低 Phe 饮食
5. 至少连续 26 周每天使用至少两种不含 Phe 的蛋白质替代品，直至第 1 次访视

6. 平均 Phe 水平≤360 µmol/L，基于过去 12 个月至第 1 次访视的至少两次血液 Phe 值

   非北大比较科目具体纳入标准：

7. 与纳入的 PKU 受试者年龄（±3 岁）和性别相同

排除标准：

北大与非北大对比科目：

1. 目前的精神障碍
2. 严重的肝、甲状腺或肾功能障碍
3. 发烧、流感、腹泻或呕吐等急性疾病（受试者应在 V1 前一周内无症状）
4. 严重的情况（例如 癌症、脑积水、致命性心脏病）

5. 同时或在进入研究前六周内参与涉及测试产品的任何其他临床干预研究

   PKU 特定排除标准：

6. 使用 BH4 或可能干扰主要结果的药物

   非 PKU 比较对象特定排除标准：

7. PKU 诊断或任何其他诊断的氨基酸或有机酸代谢紊乱