Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

PANDA: PKU Amino Acid Evaluation (PANDA)

1. června 2023 aktualizováno: Nutricia Research

PANDA: Průřezová studie k měření hladin aminokyselin v krvi u dětí s PKU na proteinové náhražce

Fenylketonurie (PKU) je vzácná dědičná metabolická porucha, kdy se jedinci rodí s genetickým nedostatkem enzymu fenylalaninhydroxylázy (PAH), který jim neumožňuje přeměnit fenylalanin (Phe) na tyrosin (Tyr). Pacienti s PKU mají specifické dietní potřeby a musí dodržovat restriktivní dietu s cílem zabránit toxickým hladinám akumulace aminokyseliny fenylalaninu (Phe).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Hlavním cílem průzkumné studie je změřit hladiny aminokyselin v krvi a získat kvantitativní poznatky u dětí s PKU na proteinové náhražce s ohledem na hodnocení nutričního příjmu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

37

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 měsíců až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Děti s PKU a srovnávací subjekty bez PKU odpovídající věku a pohlaví. Stránky, které se účastní: Belgie a Polsko

Popis

Kritéria pro zařazení:

Předměty srovnání PKU a Non-PKU:

  1. Věk ≥ 2 a ≤ 12 let
  2. Ochota a schopnost poskytnout informovaný souhlas rodičů nebo zákonných zástupců (a souhlas, pokud to vyžadují místní zákony/předpisy)

  3. Jeden předmět na rodinu

    Specifická kritéria pro zařazení subjektů PKU:

  4. Subjekty s PKU identifikované novorozeneckým screeningem a začaly s dietou s nízkým obsahem Phe před dosažením 1 měsíce věku
  5. Užívání alespoň dvou proteinových náhražek bez Phe denně po dobu alespoň 26 po sobě jdoucích týdnů do návštěvy 1

  6. Průměrná hladina Phe ≤360 µmol/l na základě alespoň dvou hodnot Phe v krvi za posledních 12 měsíců do návštěvy 1

    Specifická kritéria pro zahrnutí subjektů srovnání bez PKU:

  7. Stejný věk (±3 roky) a pohlaví jako zahrnutý subjekt PKU

Kritéria vyloučení:

Předměty srovnání PKU a Non-PKU:

  1. Současné psychiatrické poruchy
  2. Těžká dysfunkce jater, štítné žlázy nebo ledvin
  3. Akutní onemocnění, jako je horečka, chřipka, průjem nebo zvracení (subjekty by měly být týden před V1 bez příznaků)
  4. Vážné stavy (např. rakovina, hydrocefalus, smrtelné onemocnění srdce)

  5. Účast na jakýchkoli jiných klinických intervenčních studiích zahrnujících testované produkty současně nebo během šesti týdnů před vstupem do studie

    Specifická kritéria vyloučení PKU:

  6. Užívání BH4 nebo léků, které mohou interferovat s hlavními výsledky

    Srovnání bez PKU podléhá specifickým kritériím vyloučení:

  7. Diagnóza PKU nebo jakákoli jiná diagnostikovaná porucha metabolismu aminokyselin nebo organických kyselin

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Průřezový

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Děti s PKU
Věk a pohlaví se srovnávacími subjekty bez PKU

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny aminokyselin v krvi
Časové okno: den 1
Měření hladiny aminokyselin v krvi [μmol/L]
den 1
Příjem živin
Časové okno: den 1 - den 3
Měřeno třídenním dietním deníkem. Živiny v [mg/den]
den 1 - den 3

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nutricia Research

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Dr. P. Verloo, UZ Gent, Belgium

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

21. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

14. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

11. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MBB18TA18444

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fenylketonurie (PKU)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit