HLHS를 가진 영아의 성장 촉진을 위한 옥산드롤론의 사용
발육부전 좌심장 증후군이 있는 영아의 성장 촉진을 위한 옥산드롤론의 사용: I/II상 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
제안된 조사는 HLHS가 있는 Norwood 후 신생아에서 이 요법의 최적 용량, 안전성/내약성 및 예비 효능을 평가하기 위해 28일 동안 오픈 라벨 옥산드롤론 대 옥산드롤론 치료를 하지 않는 I/II상 무작위 시험입니다. 대조군은 위약과 옥산드롤론 없이 표준 요법을 받게 됩니다.
이 시험은 안전성/내약성 및 효능에 대한 예비 평가뿐만 아니라 누적 용량 찾기를 목표로 합니다. 설계 및 용량은 IND #107706에 따라 진행 중인 프로토콜의 일부로 얻은 예비 1상 데이터를 기반으로 합니다. 이 시험은 초기에 두 개의 군(대조군 및 0.1mg/kg 옥산드롤론 BID)을 포함합니다. 이 초기 옥산드롤론 용량은 이 시험을 위해 수행된 배경 연구에서 수집된 예비 데이터를 기반으로 선택되었습니다. 0.1mg/kg의 옥산드롤론 BID를 투여받은 소규모 피험자 코호트에서는 유해한 안전성 결과가 없었습니다.
코호트 1에서 피험자는 1:4(대조군 대 옥산드롤론) 비율로 각 팔에 블록 무작위 배정됩니다. 안전성 데이터의 중간 분석은 코호트 1의 처음 25명의 피험자가 무작위 배정되고 옥산드롤론 요법 또는 관찰(대조군)의 28일을 완료한 후에 수행될 것입니다. 1차 안전성/내약성 결과에 유의한 차이가 없고 안전성 검토가 BID 투약에 유리한 경우, 코호트 2(25명의 피험자)가 대조군 및 TID 투약 아암에 대해 1:4 비율로 무작위 배정됩니다. 유사한 중간 분석이 코호트 2 피험자가 무작위 배정되고 옥산드롤론 요법의 28일을 완료한 후에 수행될 것입니다. 용량 증량이 타당한지 결정하기 위해 이 두 번째 중간 분석 동안 등록이 다시 일시 중단됩니다. 코호트 1(0.1 mg/kg BID) 및 코호트 2(0.1 mg/kg/용량 TID) 모두가 대조군과 비교하여 1차 안전성/내약성 결과에서 어떠한 차이도 나타내지 않는 경우 0.15 mg/kg 옥산드롤론 TID를 활용하는 코호트 3A가 가능할 것입니다. 안전성 검토는 호의적입니다(그림 4). 안전 임계값을 초과하면 코호트 3B에 대해 0.1mg/kg/용량 BID의 용량이 사용됩니다. 25명의 피험자가 이 최고 투여량 부문에 등록한 후 중간 안전성 분석을 수행할 것입니다. 어느 시점에서든 코호트에서 위험-유익 균형이 음수인 것으로 밝혀지면, 1:4 대조군:옥산드롤론을 사용한 안전성 검토 및 1차 결과를 기반으로 안전/내약 가능하다고 판단된 더 낮은 투여량 부문에서 추가 등록이 진행됩니다. 비율 및 총 과목 수 100.
두 번째 중간 안전성 분석에서 저용량(0.1mg/kg oxandrolone BID)은 안전하고 내약성이 좋은 것으로 보이지만 고용량(0.1mg/kg oxandrolone TID)은 그렇지 않다는 결론에 도달하면 등록이 진행됩니다. 0.1 mg/kg BID 아암에서 1:4 비율로. 옥산드롤론의 최저 용량(0.1mg/kg BID)이 안전하지 않은 것으로 밝혀지면 시험이 중단됩니다. 이 접근 방식의 이점은 환자를 가장 안전한 용량 부문에 할당하여 얻은 안전성/내약성 및 효능 정보의 관련성을 강화하는 능력에 있습니다. 데이터에서 초기 치료군이 1차 결과와 관련하여 대조군과 다르지 않다는 것이 밝혀지면 고용량 치료군이 사용됩니다. 안전성/내약성 효과가 입증되지 않은 경우, 시험은 설계상 용량 증량을 통한 무작위 통제 시험으로 기능합니다. 이 연구는 약 80명의 옥산드롤론 환자(최대 3개의 투약군)와 20명의 대조군 환자로 결론을 내릴 것으로 예상됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Hospital of Atlanta
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Health System, Ann Arbor
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's Medical Center
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- HLHS 및 기타 우심실 형태의 단심실
- 연령 및 Norwood 시술 ≤14일
- 부모/보호자의 동의서
제외 기준:
- 재태 연령에 비해 작음(출생 시 체중
- 재태 연령으로 정의되는 미숙아
- 자궁 내 성장 지연(출생 체중 ≤2.5kg 및 재태 연령 ≥38주)
- 염색체 이상, 인식 가능한 유전 증후군 또는 성장 장애와 관련된 경미한 심각도 이상의 선천적 기형
- Norwood 시술 전 중등도 이상의 우심실 수축 기능 장애 및/또는 중등도 이상의 삼첨판 역류
- Norwood 시술 전 또는 24시간 이내 체외막 산소화 지원(ECMO)
- Pre-Norwood 개입(태아 개입, 온전하거나 제한적인 심방 중격에 대한 풍선 심방 중격 절개술)
- Pre-Norwood 폐정맥 폐쇄
- Pre-Norwood 절차 괴사성 소장결장염 및/또는 기타 위장관 증후군
- 옥산드롤론에 대한 알려진 금기 사항
- 스크리닝 시 계획된 또는 현재 와파린 요법(와파린 효과는 아나볼릭 약물에 의해 증가됨)
- 상당한 간기능 장애(선별검사 시 정상적인 현지 검사실 표준 상한치의 2배를 초과하는 혈청 트랜스아미나제 수치 상승)
- 고칼슘혈증(검사실의 정상 상한 범위 >1.5배)
- 신증후군
- 후속 평가를 위해 수술 센터로 돌아가는 것을 꺼리거나 할 수 없음
- 성장에 영향을 줄 수 있는 다른 임상 연구에 참여
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 옥산드롤론 코호트 1
Oxandrolone Cohort 1에 무작위 배정된 참가자는 다중 사슬 트리글리세리드(MCT) 오일에 현탁된 0.1mg/kg의 옥산드롤론을 하루에 두 번 협측으로 투여받게 됩니다.
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Oxandrolone 2.5mg 정제는 다중 사슬 트리글리세리드(MCT) 오일에 현탁되어 협측으로 투여됩니다.
다른 이름들:
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간섭 없음: 치료의 표준
치료 표준으로 무작위 배정된 참가자는 치료를 받고 있는 기관에서 제공되는 표준 요법을 받게 됩니다.
대조군은 위약과 옥산드롤론 없이 표준 요법을 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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간 기능 장애의 생화학적 증거
기간: 치료 시작일부터 SCPC 전 평가 또는 연구 참여 종료 중 먼저 도래하는 날짜까지, 최대 9개월
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혈청 트랜스아미나제 수치(알라닌 트랜스아미나제(ALT) 및/또는 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST))의 상승 > 현지 검사실 정상 상한치의 4배
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치료 시작일부터 SCPC 전 평가 또는 연구 참여 종료 중 먼저 도래하는 날짜까지, 최대 9개월
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남성화
기간: 치료 개시일부터 연구 약물 요법 완료 또는 연구 참여 종료 중 먼저 도래하는 날짜까지, 최대 28일
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표준화된 신체 검사가 수행됩니다.
포함된 다양한 측정에 대한 표준 정규 값이 없기 때문에 각 대상은 자체 제어 역할을 합니다.
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치료 개시일부터 연구 약물 요법 완료 또는 연구 참여 종료 중 먼저 도래하는 날짜까지, 최대 28일
|
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옥산드롤론 요법과 관련이 있을 가능성이 있거나 확실히 관련된 SAE
기간: 치료 시작일부터 SCPC 전 평가 또는 연구 참여 종료 중 먼저 도래하는 날짜까지, 최대 9개월
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의료 모니터의 의견에 따르면 옥산드롤론 요법과 관련이 있거나 확실하게 관련된 모든 SAE
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치료 시작일부터 SCPC 전 평가 또는 연구 참여 종료 중 먼저 도래하는 날짜까지, 최대 9개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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연령 대비 길이 z-점수
기간: 연구 약물 요법 완료 시, 치료 개시일로부터 최대 28일
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구강 투여된 옥산드롤론의 효능은 연구 약물 요법 종료 시 연령 대비 길이 z-점수를 측정하여 평가됩니다.
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연구 약물 요법 완료 시, 치료 개시일로부터 최대 28일
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연령 대비 체중 z 점수
기간: 연구 약물 요법 완료 시, 치료 개시일로부터 최대 28일
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구강 투여된 옥산드롤론의 효능은 연구 약물 요법 종료 시 연령 대비 체중 z-점수를 측정하여 평가됩니다.
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연구 약물 요법 완료 시, 치료 개시일로부터 최대 28일
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연령 대비 체중 z 점수의 변화
기간: 사전 Norwood 절차 날짜부터 연구 약물 요법 완료까지, 최대 28일
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구강 투여된 옥산드롤론의 효능은 연구 약물 요법 종료 시 연령 대비 체중 z-점수의 변화를 측정하여 평가됩니다.
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사전 Norwood 절차 날짜부터 연구 약물 요법 완료까지, 최대 28일
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연령 대비 길이 z-점수의 변화
기간: 사전 Norwood 절차 날짜부터 연구 약물 요법 완료까지, 최대 28일
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구강 투여된 옥산드롤론의 효능은 연구 약물 요법 종료 시 연령 대비 길이 z-점수의 변화를 측정하여 평가할 것입니다.
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사전 Norwood 절차 날짜부터 연구 약물 요법 완료까지, 최대 28일
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프리알부민 수치
기간: 치료 기간 동안
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혈청 프리알부민 수치는 매주 측정됩니다.
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치료 기간 동안
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제지방량
기간: 연구 약물 치료 완료 시, 연구 약물 치료 시작 후 최대 35일까지 평가
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제지방량은 이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA)을 사용하여 평가됩니다.
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연구 약물 치료 완료 시, 연구 약물 치료 시작 후 최대 35일까지 평가
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우심실 수축기 기능 감소
기간: Norwood 퇴원 시점 및 사전 SCPC 평가 시점에서 최대 9개월
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수행된 경우 임상 심초음파의 정성적 평가에 근거한 ≥중등도 우심실 수축 기능 장애 또는 삼첨판 역류의 증거
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Norwood 퇴원 시점 및 사전 SCPC 평가 시점에서 최대 9개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Richard V Williams, MD, University of Utah
- 수석 연구원: Phillip T Burch, MD, University of Mississippi Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Oxandrolone
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
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