Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wykorzystanie Oxandrolonu do promowania wzrostu u niemowląt z HLHS

22 maja 2024 zaktualizowane przez: Carelon Research

Zastosowanie Oxandrolonu do promowania wzrostu u niemowląt z zespołem niedorozwoju lewego serca: badanie pilotażowe fazy I/II

Głównym celem tego badania jest ustalenie, czy klinicznie istotne dawki oxandrolonu podawanego policzkowo są bezpieczne i tolerowane u noworodków z zespołem niedorozwoju lewego serca (HLHS) lub innymi pojedynczymi anomaliami prawej komory, które przeszły zabieg Norwooda. Celem drugorzędnym jest ocena skuteczności oxandrolonu podawanego policzkowo w poprawie obiektywnych wskaźników wzrostu i odżywienia noworodków po zabiegu Norwooda.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Proponowane badanie to randomizowane badanie fazy I/II obejmujące 28 dni otwartego leczenia oxandrolonem w porównaniu z leczeniem bez oxandrolonu w celu oceny optymalnego dawkowania, bezpieczeństwa/tolerancji i wstępnej skuteczności tej terapii u noworodków z HLHS po Norwood. Osoby kontrolne otrzymają standardową terapię bez placebo i bez oxandrolonu.

To badanie ma na celu ustalenie dawki skumulowanej, jak również wstępną ocenę bezpieczeństwa/tolerancji i skuteczności. Projekt i dawkowanie opierają się na wstępnych danych fazy I uzyskanych w ramach trwającego protokołu pod nr 107706 IND. Ta próba będzie początkowo obejmowała dwie grupy (kontrola i 0,1 mg/kg oxandrolonu BID). Ta początkowa dawka oxandrolonu została wybrana na podstawie wstępnych danych zebranych w badaniach podstawowych przeprowadzonych dla tej próby. W małej kohorcie pacjentów otrzymujących 0,1 mg/kg oxandrolonu dwa razy na dobę nie wystąpiły niekorzystne wyniki w zakresie bezpieczeństwa.

W kohorcie 1 pacjenci zostaną losowo przydzieleni blokowo do każdego ramienia w stosunku 1:4 (kontrola do oxandrolonu). Tymczasowa analiza danych dotyczących bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona po tym, jak pierwszych 25 pacjentów z kohorty 1 zostanie zrandomizowanych i zakończy 28 dni terapii oxandrolonem lub obserwacji (grupa kontrolna). Jeśli nie ma znaczących różnic w podstawowym wyniku dotyczącym bezpieczeństwa/tolerancji, a przeglądy bezpieczeństwa są korzystne dla dawkowania BID, wtedy Kohorta 2 (25 pacjentów) zostanie losowo przydzielona w stosunku 1:4 do grupy kontrolnej i grupy dawkowania TID. Podobna tymczasowa analiza zostanie przeprowadzona po losowym przydzieleniu pacjentów z Kohorty 2 i ukończeniu 28-dniowej terapii oxandrolonem. Rejestracja zostanie ponownie zawieszona podczas tej drugiej tymczasowej analizy w celu ustalenia, czy eskalacja dawki jest uzasadniona. Kohorta 3A, wykorzystująca 0,15 mg/kg oxandrolonu trzy razy na dobę byłaby możliwa, gdyby obie kohorty 1 (0,1 mg/kg dwa razy na dobę) i 2 (0,1 mg/kg/dawkę trzy razy na dobę) nie wykazały żadnych różnic w podstawowym wyniku bezpieczeństwa/tolerancji w porównaniu z grupą kontrolną i oceny bezpieczeństwa są pozytywne (ryc. 4). Jeśli próg bezpieczeństwa zostanie przekroczony, wówczas dla kohorty 3B zostanie zastosowana dawka 0,1 mg/kg/dawkę BID. Tymczasowa analiza bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona po włączeniu 25 pacjentów do tej grupy otrzymującej najwyższą dawkę. Jeśli w jakimkolwiek momencie stosunek korzyści do ryzyka w dowolnej kohorcie okaże się ujemny, wówczas dalsza rekrutacja będzie kontynuowana w grupie dolnego dawkowania, która została uznana za bezpieczną/dopuszczalną na podstawie pierwotnego wyniku i przeglądu bezpieczeństwa z kontrolą 1:4:oksandrolon stosunek i łączna liczba przedmiotów 100.

Jeśli druga tymczasowa analiza bezpieczeństwa doprowadzi do wniosku, że niższa dawka (0,1 mg/kg oxandrolonu 2 razy na dobę) wydaje się być bezpieczna i dobrze tolerowana, podczas gdy wyższa dawka (0,1 mg/kg oxandrolonu 3 razy na dobę) nie, wtedy rekrutacja będzie kontynuowana w ramieniu 0,1 mg/kg BID ze stosunkiem 1:4. Jeśli najniższa dawka oxandrolonu (0,1 mg/kg BID) okaże się niebezpieczna, badanie zostanie przerwane. Korzyść z tego podejścia polega na możliwości przydzielenia pacjentów do grupy otrzymującej najwyższą bezpieczną dawkę, wzbogacając w ten sposób istotność uzyskanych informacji dotyczących bezpieczeństwa/tolerancji i skuteczności. Grupa leczenia z wyższą dawką zostanie zastosowana, jeśli dane wykażą, że grupa leczenia początkowego nie różni się od grupy kontrolnej pod względem głównego wyniku. Jeśli nie wykazano wpływu na bezpieczeństwo/tolerancję, badanie będzie z założenia funkcjonować jako randomizowane, kontrolowane badanie z eskalacją dawki. Przewiduje się, że badanie zakończy się na około 80 pacjentach oxandrolonu (w maksymalnie trzech ramionach dawkowania) i 20 pacjentach kontrolnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Health System, Ann Arbor
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 2 tygodnie (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. HLHS i inna pojedyncza komora o morfologii prawej komory
  2. Wiek i procedura Norwooda ≤14 dni życia
  3. Świadoma zgoda rodzica/opiekuna

Kryteria wyłączenia:

  1. Mały jak na wiek ciążowy (waga urodzeniowa
  2. Wcześniactwo, definiowane jako wiek ciążowy
  3. Opóźnienie wzrostu wewnątrzmacicznego (masa urodzeniowa ≤2,5 kg i wiek ciążowy ≥38 tygodni)
  4. Aberracja chromosomowa, rozpoznawalny zespół genetyczny lub wady wrodzone o większym niż niewielkim nasileniu związane z zaburzeniami wzrostu
  5. Umiarkowana lub większa dysfunkcja skurczowa prawej komory i/lub umiarkowana lub większa niedomykalność zastawki trójdzielnej przed zabiegiem Norwooda
  6. Pozaustrojowe wspomaganie utlenowania membrany (ECMO) przed lub w ciągu 24 godzin od zabiegu Norwood
  7. Interwencje przed Norwoodem (interwencja płodu, balonowa septostomia przedsionkowa w przypadku nienaruszonej lub restrykcyjnej przegrody międzyprzedsionkowej)
  8. Niedrożność żył płucnych Pre-Norwooda
  9. Procedura przed Norwoodem martwicze zapalenie jelit i/lub inne zespoły żołądkowo-jelitowe
  10. Znane przeciwwskazanie do oxandrolonu
  11. Planowana lub bieżąca terapia warfaryną podczas badania przesiewowego (działanie warfaryny jest nasilane przez leki anaboliczne)
  12. Znaczna dysfunkcja wątroby (podwyższenie poziomu transaminaz w surowicy powyżej dwukrotności górnej granicy prawidłowego lokalnego standardu laboratoryjnego podczas badania przesiewowego)
  13. Hiperkalcemia (>1,5-krotność górnego zakresu normy dla laboratorium)
  14. Zespół nerczycowy
  15. Niechęć lub niemożność powrotu do ośrodka chirurgicznego w celu oceny kontrolnej
  16. Udział w innym badaniu klinicznym, które może mieć wpływ na wzrost

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta Oxandrolonu 1
Uczestnicy przydzieleni losowo do Oxandrolone Cohort 1 otrzymają 0,1 mg/kg oxandrolonu zawieszonego w wielołańcuchowym oleju triglicerydowym (MCT) dopoliczkowo dwa razy dziennie.
Lek: Oksandrolon
Tabletki Oxandrolone 2,5 mg zostaną zawieszone w wielołańcuchowym oleju triglicerydowym (MCT) i podane dopoliczkowo.
Inne nazwy:
  • Oksandryna
  • Anawar
Brak interwencji: Standard opieki
Uczestnicy przydzieleni losowo do standardowej opieki otrzymają standardowe terapie zapewniane w instytucji, w której są leczeni. Osoby kontrolne otrzymają standardową terapię bez placebo i bez oxandrolonu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Biochemiczne dowody dysfunkcji wątroby
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia do oceny przed SCPC lub zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, do 9 miesięcy
Zwiększenie aktywności aminotransferaz w surowicy (transaminazy alaninowej (ALT) i/lub transaminazy asparaginianowej (AST)) >4 razy powyżej górnej granicy normy w lokalnym laboratorium
Od daty rozpoczęcia leczenia do oceny przed SCPC lub zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, do 9 miesięcy
Wirylizacja
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia do zakończenia terapii badanym lekiem lub zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, do 28 dni
Zostanie przeprowadzone standardowe badanie fizykalne. Ponieważ nie ma standardowych wartości normalnych dla różnych uwzględnionych pomiarów, każdy pacjent będzie służył jako jego własna kontrola
Od daty rozpoczęcia leczenia do zakończenia terapii badanym lekiem lub zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, do 28 dni
SAE prawdopodobnie lub na pewno związane z terapią oxandrolonem
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia do oceny przed SCPC lub zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, do 9 miesięcy
Jakiekolwiek SAE prawdopodobnie lub zdecydowanie związane z terapią oxandrolonem w opinii monitora medycznego
Od daty rozpoczęcia leczenia do oceny przed SCPC lub zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, do 9 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Z-score dla długości dla wieku
Ramy czasowe: W momencie zakończenia terapii badanym lekiem, do 28 dni od daty rozpoczęcia leczenia
Skuteczność oxandrolonu podawanego dopoliczkowo zostanie oceniona poprzez pomiar długości z-score dla wieku pod koniec badanej terapii lekowej
W momencie zakończenia terapii badanym lekiem, do 28 dni od daty rozpoczęcia leczenia
Waga z-score dla wieku
Ramy czasowe: W momencie zakończenia terapii badanym lekiem, do 28 dni od daty rozpoczęcia leczenia
Skuteczność oxandrolonu podawanego dopoliczkowo zostanie oceniona poprzez pomiar z-score wagi do wieku pod koniec badanej terapii lekowej
W momencie zakończenia terapii badanym lekiem, do 28 dni od daty rozpoczęcia leczenia
Zmiana wyniku z w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Od daty zabiegu przed Norwoodem do zakończenia terapii badanym lekiem, do 28 dni
Skuteczność oxandrolonu podawanego dopoliczkowo zostanie oceniona poprzez pomiar zmiany wskaźnika z-score masy ciała w stosunku do wieku pod koniec badanej terapii lekowej
Od daty zabiegu przed Norwoodem do zakończenia terapii badanym lekiem, do 28 dni
Zmiana długości z-score dla wieku
Ramy czasowe: Od daty zabiegu przed Norwoodem do zakończenia terapii badanym lekiem, do 28 dni
Skuteczność oxandrolonu podawanego dopoliczkowo zostanie oceniona poprzez pomiar zmiany wskaźnika z-score długości w stosunku do wieku pod koniec badanej terapii lekowej
Od daty zabiegu przed Norwoodem do zakończenia terapii badanym lekiem, do 28 dni
Poziomy prealbuminy
Ramy czasowe: W czasie trwania terapii
Poziomy prealbuminy w surowicy będą mierzone co tydzień
W czasie trwania terapii
Beztłuszczowa masa ciała
Ramy czasowe: Po zakończeniu terapii badanym lekiem, oceniane do 35 dni po rozpoczęciu terapii badanym lekiem
Beztłuszczowa masa ciała zostanie oceniona za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA)
Po zakończeniu terapii badanym lekiem, oceniane do 35 dni po rozpoczęciu terapii badanym lekiem
Zmniejszona funkcja skurczowa prawej komory
Ramy czasowe: W momencie zwolnienia Norwooda iw czasie oceny przed SCPC, do 9 miesięcy
Stwierdzenie ≥umiarkowanej dysfunkcji skurczowej prawej komory lub niedomykalności zastawki trójdzielnej na podstawie jakościowej oceny echokardiogramów klinicznych, jeśli wykonano
W momencie zwolnienia Norwooda iw czasie oceny przed SCPC, do 9 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Carelon Research

Śledczy

  • Główny śledczy: Richard V Williams, MD, University of Utah
  • Główny śledczy: Phillip T Burch, MD, University of Mississippi Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 września 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Oxandrolone

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona wada serca

Badania kliniczne na Oksandrolon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj