제1형 및 제2형 기면증 성인의 TAK-994 연구
2023년 3월 27일 업데이트: Takeda
탈력 발작(기면증 유형 1 또는 기면증 유형 2)을 동반하거나 동반하지 않는 기면증 환자에서 TAK-994의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 상승 경구 용량 연구
연구의 주요 목적은 다음과 같습니다.
- TAK-994의 부작용을 확인하고 TAK-994 참가자가 견딜 수 있는 복용량을 확인합니다.
- 어떤 복용량 범위가 기면증 증상을 적절히 완화하는지 확인합니다.
- 시간이 지남에 따라 참가자의 혈액에 TAK-994가 얼마나 남아 있는지 확인합니다.
이 연구는 4 부분으로 구성됩니다. 참가자는 파트 중 1개만 참여할 수 있습니다.
A. 제1형 기면증 참가자는 28일 동안 TAK-994 또는 위약 정제를 복용합니다. 위약은 TAK-994처럼 보이지만 그 안에는 어떤 약도 들어 있지 않습니다.
B. 유형 1 기면증이 있는 참가자는 56일 동안 TAK-994 또는 위약 정제의 3회 용량 중 1회를 복용합니다.
C. 중국의 제1형 기면증 참가자는 56일 동안 TAK-994 또는 위약 정제만 복용합니다.
D. 유형 2 기면증이 있는 참가자는 28일 동안 TAK-994 또는 위약 정제를 복용합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서 테스트 중인 약물은 TAK-994입니다. TAK-994는 NT1 및 NT2 참가자를 대상으로 테스트 중입니다.
이 연구에는 최대 약 202명의 참가자가 등록됩니다. 이 연구는 4개의 파트로 구성됩니다: 파트 A, B, C(중국만 해당) 및 D. 파트 A - 파트 A에는 2개의 코호트가 있습니다[코호트(A1a 및 A1b) A2] 이 두 코호트에서 참가자는 무작위로 할당됩니다(우연히 , 동전 던지기와 같은) 2:1 비율로 최대 28일 동안 TAK-994 또는 위약을 투여합니다.
- 파트 B: 파트 B에서 참가자는 56일 동안 TAK-994 용량 1, 2 또는 3 또는 위약을 투여하기 위해 4개의 평행군에서 1:1:1:1 비율로 무작위 배정됩니다. 적격성에 따라 연구 치료의 파트 B를 완료한 참가자는 확장 연구에 참여하도록 등록됩니다.
- 파트 C: 파트 C에서는 중국 참가자만 등록하고 2:1 비율로 무작위 배정하여 56일 동안 TAK-994와 위약을 투여합니다.
- 파트 D: 참가자는 2개의 코호트[코호트(D1a 및 D1b) 및 D2]에 포함되며 2:1 비율로 무작위 배정되어 28일 동안 TAK-994 또는 위약을 투여받습니다. 복용량은 파트 A의 안전성과 내약성에 따라 선택됩니다.
이 다중 센터 시험은 미국, 일본, 중국, 이탈리아, 프랑스 및 유럽 연합에서 실시됩니다. 전체 연구 기간은 63일입니다. 참가자는 연구 약물의 마지막 투여 후 7일 동안 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
257
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Heemstede, 네덜란드, 2103 SW
- Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
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Heeze, 네덜란드, 5591 VE
- Kempenhaeghe, Heeze
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Daegu, 대한민국, 42601
- Keimyung University Dongsan Hospital
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Gyeonggi-do
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Suwon-si, Gyeonggi-do, 대한민국, 16247
- The Catholic university of Korea, St. Vincent's Hospital
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Alabama
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Alabaster, Alabama, 미국, 35007
- Wright Clinical Research
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85054
- Mayo Clinic Arizona
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California
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Bellflower, California, 미국, 90706
- CITrials - Bellflower
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Los Angeles, California, 미국, 90025
- Santa Monica Clinical Trials
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Redwood City, California, 미국, 94063
- Stanford School of Medicine
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San Diego, California, 미국, 92128
- Pacific Research Network, Inc
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Santa Ana, California, 미국, 92705
- SDS Clinical Trials, Inc.
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Colorado
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Boulder, Colorado, 미국, 80301
- Alpine Clinical Research Center
-
Colorado Springs, Colorado, 미국, 80918
- Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
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Florida
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Clearwater, Florida, 미국, 33765
- St. Francis Medical Institute
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Miami, Florida, 미국, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida
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Miami, Florida, 미국, 33186
- Clinical Trials of Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33624
- JSV Clinical Research Study, Inc
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Winter Park, Florida, 미국, 32789
- Florida Pulmonary Research Institute, LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30328
- NeuroTrials Research, Inc.
-
Decatur, Georgia, 미국, 30030
- iResearch Atlanta, LLC
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Macon, Georgia, 미국, 31210
- Sleep Practitioners, LLC
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Stockbridge, Georgia, 미국, 30281
- Global Research Associates
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Hawaii
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Honolulu, Hawaii, 미국, 96817
- Hawaii Pacific Neuroscience
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Indiana
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Fort Wayne, Indiana, 미국, 46804
- Lutheran Sleep Disorder Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
- Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Newton, Massachusetts, 미국, 02459
- Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
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North Carolina
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Denver, North Carolina, 미국, 28037
- Research Carolina Elite LLC
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Gastonia, North Carolina, 미국, 28054
- Clinical Research of Gastonia
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Raleigh, North Carolina, 미국, 27607
- Raleigh Neurology Associates
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45245
- Intrepid Research
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45245
- CTI Clinical Research Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Dublin, Ohio, 미국, 43017
- Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
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Pennsylvania
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Wyomissing, Pennsylvania, 미국, 19610
- Respiratory Specialists
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
Columbia, South Carolina, 미국, 29201
- Bogan Sleep Consultants, LLC
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Sleep Therapy & Research Center
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Sugar Land, Texas, 미국, 77478
- Comprehensive Sleep Medicine Associates
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Barcelona, 스페인, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, 스페인, 28043
- Hospital Vithas Nuestra Senora de America
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Alava
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Vitoria, Alava, 스페인, 1004
- Hospital Universitario Araba Sede Santiago
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Castellon
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Castellon de la Plana, Castellon, 스페인, 12004
- Hospital General de Castellon
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Bologna, 이탈리아, 40123
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
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Milano, 이탈리아, 20127
- Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
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Roma, 이탈리아, 133
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
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Enna
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Troina, Enna, 이탈리아, 94018
- IRCCS Oasi Maria SS
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Fukuoka-Ken
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Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, 일본, 812-0025
- SOUSEIKAI PS Clinic
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Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, 일본, 802-0084
- YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
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Kurume-shi, Fukuoka-Ken, 일본, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Kanagawa-Ken
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Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, 일본, 223-0059
- Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
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Kumamoto-Ken
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Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, 일본, 862-0954
- Howakai Kuwamizu Hospital
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Nagasaki-Ken
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Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, 일본, 854-0081
- Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
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Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, 일본, 850-0045
- Shunkaikai Inoue Hospital
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Osaka-Fu
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Osaka-shi, Osaka-Fu, 일본, 532-0003
- Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
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Sakai-shi, Osaka-Fu, 일본, 599-8263
- Kyowakai Hannan Hospital
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Tokyo-To
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Bunkyo-ku, Tokyo-To, 일본, 112-0012
- Koishikawa Tokyo Hospital
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Itabashi-ku, Tokyo-To, 일본, 173-8610
- Nihon University Itabashi Hospital
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Shibuya-ku, Tokyo-To, 일본, 151-0053
- Yoyogi Sleep Disorder Center
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Shinagawa-ku, Tokyo-To, 일본, 140-0011
- Sleep Support Clinic
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Shinagawa-ku, Tokyo-To, 일본, 141-6003
- Sleep & Stress Clinic
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Sumida-ku, Tokyo-To, 일본, 130-0004
- Sumida Hospital
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100053
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
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Guangdong
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Tianhe, Guangdong, 중국, 510630
- The First Affiliated Hospital of Jinan University
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Jilin
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Changchun, Jilin, 중국, 130021
- The First Hospital of Jilin University
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
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Hradec Kralove, 체코, 50333
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
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Ostrava, 체코, 708 52
- Fakultni nemocnice Ostrava
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Praha 2, 체코, 128 21
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K2A3Z8
- West Ottawa Sleep Centre
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4P 1P2
- Toronto Sleep Institute
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5S 3A3
- Jodha Tishon Inc.
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Herault
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Montpellier, Herault, 프랑스, 34295
- Hopital Gui de Chauliac
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Nord
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Lille, Nord, 프랑스, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Helsinki, 핀란드, 380
- Terveystalo Helsinki Uniklinikka
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Turku, 핀란드, 20521
- Turku University Hospital
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Budapest, 헝가리, 1012
- SomnoCenter Budapest
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 지난 10년 이내에 수행된 수면다원검사(PSG)/다중수면잠복기검사(MSLT)를 통해 기면증 유형 1(NT1)(파트 A-C) 또는 NT2(파트 D)로 진단되었으며 적절한 수행을 위한 최소 허용 기준을 충족합니다. 국제수면장애분류 3판 기준에 명시된 PSG/MSLT.
- 참가자의 ESS(Epworth Sleepiness Scale) 점수는 -1일에 10 이상(>=)이어야 합니다.
- NT1/NT2 치료에 사용되는 모든 약물을 기꺼이 중단해야 합니다.
- 인간 백혈구 항원(HLA) 유전자형: 파트 A: 인간 백혈구 항원(HLADQB1)* 06:02(파트 A-C)에 대해 양성 검사를 해야 합니다. 그러나 HLA 테스트가 음성인 경우(즉, 이형접합 대립유전자에 대해 음성) PI는 참가자가 탈력 발작을 동반한 기면증(NT1)을 가지고 있다고 강하게 느끼고 PI와 스폰서 또는 피지명자 사이에 참가자의 뇌척수액을 결정하기 위해 척수 천자를 수행하는 것이 타당한지에 대해 논의를 시작해야 합니다( CSF) 오렉신-1(OX-1) 수준. CSF 결과에서 오렉신 1(OX-1) 농도가 110pg/mL 이하인 경우 참가자는 연구를 계속할 수 없습니다.
- 파트 A, B 및 C의 경우, 스크리닝 기간 동안 참가자는 다음과 같은 경우 스크리닝 기간 동안 주당 탈력 발작의 부분 또는 전체 에피소드(WCR)가 4회 이상이고, 탈력 발작의 부분 또는 전체 에피소드가 주당 4회 이상이어야 합니다. 최소 2주(연속 14일) 동안 평균적으로 항탈력증 약물을 중단합니다. 다음 기간 동안 수행된 WCR 기록은 연구 적격성을 위해 고려됩니다: 참가자가 최소 7일(최소 7일 휴약) 동안 항탈력제 복용을 중단한 후 및 연구 -2일.
제외 기준:
- 선별/기준 방문 컬럼비아 자살 심각도 등급 척도(C-SSRS)의 항목 4 또는 5의 승인에 따라 자살 위험이 있거나 지난 12개월 동안 자살 시도를 한 적이 있습니다.
- 연구 스크리닝 1주일 전에 과도한(>600mg/일) 카페인 사용자입니다.
- 암 병력이 있는 경우(추가 치료 없이 해결된 상피내암종 또는 기저 세포 피부암 제외) 과거 또는 현재 간질, 발작; 우울증이나 불안 이외의 주요 정신 장애의 평생 병력; 두부 손상 또는 두부 외상의 임상적으로 중요한 병력; 대뇌 허혈, 일과성 허혈 발작, 두개내 동맥류 또는 동정맥 기형의 병력; 알려진 관상 동맥 질환, 심근 경색, 협심증, 심장 박동 이상 또는 심부전의 병력; 또는 약물의 흡수에 영향을 미칠 것으로 예상되는 현재 또는 최근(6개월 이내) 위장 질환. Roux-en-Y 위우회술 병력은 배타적인 것으로 간주되며 약물 흡수에 영향을 줄 수 있는 기타 외과적 개입은 참가자를 등록하기 전에 스폰서 또는 지정인이 논의하고 승인해야 합니다.
- EDS와 관련된 기면증 이외의 의학적 장애가 있습니다. 여기에는 임상적으로 유의미한 중등도에서 중증의 폐쇄성 수면 무호흡증 및/또는 하악 고급 장치 설하 신경 자극 및/또는 양압(PAP) 요법으로 치료하거나 하지 않는 치료 및/또는 하지 불안 증후군(RLS)/주기적 사지 운동 장애가 포함됩니다. 주간 졸음에 상당한 영향을 미칩니다. 이는 수면 무호흡 증후군(nPSG가 없는 상태에서 관찰된 호흡 정지를 동반한 큰 코골이) 및/또는 결과적으로 수면 부족으로 인한 과거 수면 시작/유지 불면증을 유발하는 RLS의 임상 병력에 의해 입증됩니다. 또는 스크리닝 시 임상 면담 동안 평가된 임의의 것. p다음 수면 장애 중 하나를 나타내는 과거 PSG 데이터: 무호흡 저호흡 지수 ≥15 또는 무호흡 지수 ≥10, 산소 포화도 10초, 주기적 다리 운동 각성 지수 ≥15/h) 또는 스크리닝 시 인터뷰에서 평가됨 . 조사자의 임상 평가에 근거하여 결과에 영향을 미칠 임상 상태의 의미 있는 변화가 발생하지 않는 한 배타적인 것으로 간주되어야 합니다. nPSG 데이터는 -2일에 획득되기 때문에 기준이 -2일 nPSG에 충족되지 않으면 피험자는 선별에 실패할 수 있습니다.
- 평소 취침 시간이 2400시(오전 12시, 자정) 이후이거나 지난 6개월 이내에 야간 교대 근무 또는 가변 교대 근무가 필요한 직업을 가졌거나 연구일 전 14일 이내에 3개 시간대 이상을 여행했습니다.
- 수면에 영향을 미칠 가능성이 있는 니코틴 의존성(예: 담배를 피우기 위해 밤에 일상적으로 깨는 참가자) 및/또는 연구의 제한 부분 동안 모든 흡연 및 니코틴 사용을 중단하지 않으려는 의지가 있음. 선택적 CSF 수집을 받는 참가자.
- 펑크 부위에 국소 감염이 있습니다.
- 하지 통증 및 감각 이상을 포함하여 요추 신경근병증의 징후가 나타납니다.
- 두개내압의 증가를 암시할 수 있는 알려진 국소 신경학적 결손이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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위약 비교기: 파트 A, 코호트 A1a 및 코호트 A1b 및 A2(선택 사항), NT1 참가자: 위약
TAK-994 플라시보-매칭 정제를 NT1 참가자에게 28일 동안 투여합니다.
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TAK-994 위약 일치 정제.
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실험적: 파트 A, 코호트 A1a, NT1 참가자: TAK-994 TBD
TAK-994, 정제, NT1 참가자의 28일 동안 용량 수준 1.
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TAK-994 정제.
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실험적: 파트 A, 코호트 A1b, NT1 참가자: TAK-994
TAK-994 정제, NT1이 있는 코호트 A1a 참가자의 안전성, 내약성 및/또는 효능을 기반으로 결정할 용량(TBD).
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TAK-994 정제.
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실험적: 파트 A, 코호트 A2(선택 사항), NT1 참가자: TAK-994 TBD
TAK-994 정제, 28일 동안 코호트 A1의 안전성, 내약성 및/또는 효능 데이터를 기반으로 TBD.
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TAK-994 정제.
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실험적: 파트 B, NT1 참가자: TAK-994 용량 1
TAK-994 용량 1, 정제, NT1 참가자에게 56일 동안.
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TAK-994 정제.
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실험적: 파트 B, NT1 참가자: TAK-994 용량 2
TAK-994 용량 2, 정제, NT1 참가자에게 56일 동안.
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TAK-994 정제.
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실험적: 파트 B, NT1 참가자: TAK-994 용량 3
TAK-994 용량 3, 정제, NT1 참가자의 56일.
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TAK-994 정제.
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위약 비교기: 파트 B, NT1 참가자: 위약
NT1 참가자에게 56일 동안 TAK-994 위약 대조 정제.
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TAK-994 위약 일치 정제.
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위약 비교기: 파트 C, 중국의 NT1 참가자: 위약
TAK-994 플라시보-매칭 태블릿을 중국에서 NT1을 사용하는 참가자에게 56일 동안 투여했습니다.
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TAK-994 위약 일치 정제.
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실험적: 파트 C, 중국 NT1 참가자: TAK-994
TAK-994 정제, 중국의 NT1 참가자를 대상으로 56일 동안 파트 B의 안전성 및 내약성에 근거한 용량 TBD.
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TAK-994 정제.
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위약 비교기: 파트 D, 코호트 D1a, D1b 및 D2, NT2 참가자: 위약
TAK-994 플라시보 매칭 정제를 NT2 참가자에게 28일 동안 투여합니다.
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TAK-994 위약 일치 정제.
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실험적: 파트 D, 코호트 D1a, NT2 참가자: TAK-994
TAK-994 정제, NT2 참가자에서 28일 동안 파트 A의 안전성, 내약성 및/또는 효능에 근거한 용량 TBD.
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TAK-994 정제.
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실험적: 파트 D, 코호트 D1b, NT2 참가자: TAK-994
TAK-994 정제, 용량 TBD는 NT2가 있는 코호트 D1a 참가자의 안전성 및/또는 내약성 효능을 기반으로 합니다.
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TAK-994 정제.
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실험적: 파트 D, 코호트 D2, NT2 참가자(선택 사항): TAK-994 TBD
TAK-994 정제, 28일 동안 코호트 D1의 안전성, 내약성 및/또는 효능 데이터를 기반으로 TBD.
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TAK-994 정제.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 A 및 D: 연구 기간 동안 1회 이상의 치료 응급 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 연구 후속 연구 종료까지 연구 치료의 첫 번째 용량(최대 35일차)
|
유해 사례(AE)는 약물을 투여한 임상 조사 참여자에게 발생하는 예상치 못한 의료 사건으로 정의됩니다. 반드시 이 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
따라서 AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 약물 사용과 일시적으로 관련된 임의의 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 임상적으로 유의한 비정상 실험실 결과), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
TEAE는 연구 약물을 받은 후 발병이 발생하는 AE로 정의됩니다.
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연구 후속 연구 종료까지 연구 치료의 첫 번째 용량(최대 35일차)
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파트 A 및 D: 연구 기간 동안 투여 후 적어도 한 번 안전 실험실 테스트에 대한 현저하게 비정상적인 기준을 충족하는 참가자의 수
기간: 35일까지 기준선
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표준 안전 실험실 값(혈청 화학, 혈액학 및 소변 분석)을 수집하고 연구 전반에 걸쳐 현저하게 비정상적인 값에 대해 미리 지정된 기준과 비교할 것입니다.
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35일까지 기준선
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파트 A 및 D: 연구 기간 동안 투약 후 최소 1회 활력 징후 측정에 대한 현저하게 비정상적인 기준을 충족하는 참가자 수
기간: 35일까지 기준선
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활력 징후(체온, 심박수, 호흡수, 좌위 혈압 및 맥박)를 수집하고 연구 전반에 걸쳐 현저하게 비정상적인 값에 대해 미리 지정된 기준과 비교할 것입니다.
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35일까지 기준선
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파트 A 및 D: 연구 기간 동안 투여 후 적어도 한 번 안전 심전도(ECG) 매개변수에 대한 현저하게 비정상적인 기준을 충족하는 참가자 수
기간: 35일까지 기준선
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12 리드 ECG가 수행되고 ECG 값이 현저하게 비정상적인 값에 대해 미리 지정된 기준과 비교됩니다.
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35일까지 기준선
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파트 B 및 C: 각성 유지 테스트(MWT)로 평가한 평균 수면 대기 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 8주차(56일차)
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MWT는 정의된 기간 동안 수면 상태에서 깨어 있는 사람의 능력을 평가하는 검증되고 객관적인 측정입니다.
각 MWT 세션(1 세션 = 40분) 동안 참가자는 조용히 앉아 가능한 한 오랫동안 깨어 있어야 합니다.
각 세션의 수면 대기 시간은 뇌파 검사(EEG)에 기록됩니다.
이러한 규칙에 따라 수면이 관찰되지 않으면 대기 시간은 40분으로 정의됩니다.
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기준선 및 8주차(56일차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 A 및 D: 1일차, Cmax: TAK-994의 단일 투여 후 관찰된 최대 혈장 농도
기간: 1일: 투여 전 및 투여 후 여러 시점(최대 14시간)
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1일: 투여 전 및 투여 후 여러 시점(최대 14시간)
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파트 A 및 D: 1일, Tmax: TAK-994의 단일 투여 후 Cmax의 최초 발생 시간
기간: 1일: 투여 전 및 투여 후 여러 시점(최대 14시간)
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1일: 투여 전 및 투여 후 여러 시점(최대 14시간)
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파트 A 및 D: 1일, AUC(0-마지막): 시간 0부터 TAK-994의 단일 투여 후 마지막 정량화 가능한 농도의 시간까지 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1일: 투여 전 및 투여 후 여러 시점(최대 14시간)
|
1일: 투여 전 및 투여 후 여러 시점(최대 14시간)
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파트 A 및 D: 28일차, Cmax: TAK-994의 다중 투여 후 관찰된 최대 혈장 농도
기간: 28일: 투여 전 및 투여 후 여러 시점(최대 14시간)
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28일: 투여 전 및 투여 후 여러 시점(최대 14시간)
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파트 A 및 D: 28일, Tmax: TAK-994의 다중 투여 후 Cmax의 최초 발생 시간
기간: 28일: 투여 전 및 투여 후 여러 시점(최대 14시간)
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28일: 투여 전 및 투여 후 여러 시점(최대 14시간)
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파트 A 및 D: 28일, AUC(0-t): TAK-994의 투여 간격에 걸쳐 시간 0에서 타우 시간까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 28일: 투여 전 및 투여 후 여러 시점(최대 14시간)
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28일: 투여 전 및 투여 후 여러 시점(최대 14시간)
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파트 B 및 C: ESS 점수로 평가한 주관적 주간 졸음의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 8주차(56일차)
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ESS는 그러한 상황에서 얼마나 잠들 가능성이 있는지를 묻는 일상 생활의 8가지 질문 각각에 응답하기 위한 주관적이고 자가 관리되며 검증된 척도(0~3점)입니다.
점수를 합산하여 0에서 24까지의 전체 점수를 제공합니다.
점수가 높을수록 주관적인 주간 졸음이 심함을 의미하며, 10점 이하는 정상 범위에 있는 것으로 판단된다.
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기준선 및 8주차(56일차)
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파트 B 및 C: 환자가 보고한 수면 일지에 보고된 주간 허력 발작 비율(WCR)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 8주차(56일차)
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참가자는 매일 환자 보고 수면 일기를 작성하여 자가 보고 기면증 증상을 기록합니다.
참가자는 일기에 탈력 발작의 에피소드를 기록합니다.
일주일 동안 평균된 총 이벤트 수가 보고됩니다.
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기준선 및 8주차(56일차)
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파트 B 및 C: 연구 기간 동안 1회 이상의 치료 응급 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 연구 후속 연구 종료까지 연구 치료의 첫 번째 용량(63일까지)
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유해 사례(AE)는 약물을 투여한 임상 조사 참여자에게 발생하는 예상치 못한 의료 사건으로 정의됩니다. 반드시 이 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
따라서 AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 약물 사용과 일시적으로 관련된 임의의 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 임상적으로 유의한 비정상 실험실 결과), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
TEAE는 연구 약물을 받은 후 발병이 발생하는 AE로 정의됩니다.
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연구 후속 연구 종료까지 연구 치료의 첫 번째 용량(63일까지)
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파트 B 및 C: 연구 기간 동안 투여 후 적어도 한 번 안전 실험실 테스트에 대한 현저하게 비정상적인 기준을 충족하는 참가자의 수
기간: 63일까지 기준선
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표준 안전 실험실 값(혈청 화학, 혈액학 및 소변 분석)을 수집하고 연구 전반에 걸쳐 현저하게 비정상적인 값에 대해 미리 지정된 기준과 비교할 것입니다.
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63일까지 기준선
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파트 B 및 C: 연구 기간 동안 투약 후 최소 1회 활력 징후 측정에 대한 현저하게 비정상적인 기준을 충족하는 참가자 수
기간: 63일까지 기준선
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활력 징후(체온, 심박수, 호흡수, 좌위 혈압 및 맥박)를 수집하고 연구 전반에 걸쳐 현저하게 비정상적인 값에 대해 미리 지정된 기준과 비교할 것입니다.
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63일까지 기준선
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파트 B 및 C: 연구 기간 동안 투여 후 적어도 한 번 안전 심전도(ECG) 매개변수에 대한 현저하게 비정상적인 기준을 충족하는 참가자 수
기간: 63일까지 기준선
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12 리드 ECG가 수행되고 ECG 값이 현저하게 비정상적인 값에 대해 미리 지정된 기준과 비교됩니다.
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63일까지 기준선
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각성 유지 테스트(MWT)로 평가한 수면 대기 시간의 기준선에서 변경
기간: 4주까지의 기준선
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MWT는 정의된 기간 동안 수면 상태에서 깨어 있는 사람의 능력을 평가하는 검증되고 객관적인 측정입니다.
각 MWT 세션(1 세션 = 40분) 동안 참가자는 조용히 앉아 가능한 한 오랫동안 깨어 있어야 합니다.
각 세션의 수면 대기 시간은 뇌파 검사(EEG)에 기록됩니다.
이러한 규칙에 따라 수면이 관찰되지 않으면 대기 시간은 40분으로 정의됩니다.
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4주까지의 기준선
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ESS(Epworth Sleepiness Scale) 점수로 평가한 주관적 주간 졸음의 기준선과의 변화
기간: 4주까지의 기준선
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ESS는 그러한 상황에서 얼마나 잠들 가능성이 있는지를 묻는 일상 생활의 8가지 질문 각각에 응답하기 위한 주관적이고 자가 관리되며 검증된 척도(0~3점)입니다.
점수를 합산하여 0에서 24까지의 전체 점수를 제공합니다.
점수가 높을수록 주관적인 주간 졸음이 심함을 의미하며, 10점 이하는 정상 범위에 있는 것으로 판단된다.
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4주까지의 기준선
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파트 A, B 및 C: 환자가 보고한 수면 일지에 보고된 주간 허력 발작 비율(WCR)의 기준선에서 변경
기간: 4주까지의 기준선
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참가자는 매일 환자 보고 수면 일기를 작성하여 자가 보고 기면증 증상을 기록합니다.
참가자는 일기에 탈력 발작의 에피소드를 기록합니다.
주당 총 이벤트 수가 계산됩니다.
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4주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 2월 27일
기본 완료 (실제)
2021년 11월 5일
연구 완료 (실제)
2021년 11월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 18일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 27일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- TAK-994-1501
- JapicCTI-205178 (레지스트리 식별자: JapicCTI)
- 2020-000777-24 (레지스트리 식별자: EudraCT)
- U1111-1240-0346 (레지스트리 식별자: WHO)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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기면증 유형 1(NT1)에 대한 임상 시험
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc.완전한Pro-opiomelanocortin(POMC), Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 1(PCSK1) 및 Leptin 수용체(LepR) 유전자 돌연변이미국, 이스라엘, 캐나다, 독일, 그리스, 이탈리아, 포르투갈
탁-994에 대한 임상 시험
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Amgen완전한고급 고형 종양벨기에, 캐나다, 호주, 미국, 스페인, 폴란드, 프랑스, 독일, 일본, 영국
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Takeda완전한