Um estudo de TAK-994 em adultos com narcolepsia tipo 1 e tipo 2
4 de outubro de 2024 atualizado por: Takeda
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de múltiplas doses orais crescentes para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do TAK-994 em pacientes com narcolepsia com ou sem cataplexia (narcolepsia tipo 1 ou narcolepsia tipo 2)
Os principais objetivos do estudo são:
- Para verificar os efeitos colaterais do TAK-994 e verificar qual dose de TAK-994 os participantes podem tolerar.
- Verificar qual intervalo de dose proporciona alívio adequado dos sintomas de narcolepsia.
- Para verificar quanto TAK-994 permanece no sangue dos participantes, ao longo do tempo.
O estudo terá 4 partes. Os participantes só podem juntar 1 das partes.
A. Os participantes com narcolepsia tipo 1 tomarão TAK-994 ou comprimidos de placebo por 28 dias. Um placebo se parece com o TAK-994, mas não contém nenhum medicamento.
B. Os participantes com narcolepsia tipo 1 tomarão 1 de 3 doses de TAK-994 ou comprimidos de placebo por 56 dias.
C. Os participantes com narcolepsia tipo 1 somente na China tomarão TAK-994 ou comprimidos de placebo por 56 dias.
D. Os participantes com narcolepsia tipo 2 tomarão TAK-994 ou comprimidos de placebo por 28 dias.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A droga que está sendo testada neste estudo é chamada TAK-994. O TAK-994 está sendo testado em participantes com NT1 e NT2.
O estudo vai inscrever até cerca de 202 participantes. O estudo tem 4 partes: Partes A, B, C (somente China) e D. Parte A - Parte A tem 2 coortes [Coortes (A1a e A1b) A2] Em ambas as coortes, os participantes serão designados aleatoriamente (por acaso , como jogar uma moeda) em uma proporção de 2:1 para receber TAK-994 ou placebo até 28 dias:
- Parte B: Na Parte B, os participantes serão randomizados na proporção de 1:1:1:1 em quatro braços paralelos para receber TAK-994 Dose 1, 2 ou 3 ou placebo por 56 dias. Dependendo de sua elegibilidade, os participantes que concluírem a Parte B do tratamento do estudo serão inscritos para participar de um estudo de extensão.
- Parte C: Na Parte C, apenas participantes da China serão inscritos e randomizados em uma proporção de 2:1 para receber TAK-994 e placebo por 56 dias.
- Parte D: Os participantes serão incluídos em duas coortes [Coortes (D1a e D1b) e D2] e serão randomizados na proporção de 2:1 para receber TAK-994 ou placebo por 28 dias. A dose será selecionada com base na segurança e tolerabilidade na Parte A.
Este estudo multicêntrico será conduzido nos Estados Unidos, Japão, China, Itália, França e União Européia. A duração total do estudo é de 63 dias. Os participantes serão acompanhados por 7 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
97
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K2A3Z8
- West Ottawa Sleep Centre
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Toronto, Ontario, Canadá, M4P 1P2
- Toronto Sleep Institute
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Toronto, Ontario, Canadá, M5S 3A3
- Jodha Tishon Inc.
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100053
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
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Guangdong
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Tianhe, Guangdong, China, 510630
- The First Affiliated Hospital of Jinan University
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Jilin
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Changchun, Jilin, China, 130021
- The First Hospital of Jilin University
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, China, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
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Barcelona, Espanha, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, Espanha, 28043
- Hospital Vithas Nuestra Senora de America
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Alava
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Vitoria, Alava, Espanha, 1004
- Hospital Universitario Araba Sede Santiago
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Castellon
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Castellon de la Plana, Castellon, Espanha, 12004
- Hospital General de Castellon
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-
Alabama
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Alabaster, Alabama, Estados Unidos, 35007
- Wright Clinical Research
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-
Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic Arizona
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California
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Bellflower, California, Estados Unidos, 90706
- CITrials - Bellflower
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90025
- Santa Monica Clinical Trials
-
Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Stanford School of Medicine
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92128
- Pacific Research Network, Inc
-
Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
- SDS Clinical Trials, Inc.
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-
Colorado
-
Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
- Alpine Clinical Research Center
-
Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80918
- Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
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-
Florida
-
Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
- St. Francis Medical Institute
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33186
- Clinical Trials of Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33624
- JSV Clinical Research Study, Inc
-
Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
- Florida Pulmonary Research Institute, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
- NeuroTrials Research, Inc.
-
Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30030
- iResearch Atlanta, LLC
-
Macon, Georgia, Estados Unidos, 31210
- Sleep Practitioners, LLC
-
Stockbridge, Georgia, Estados Unidos, 30281
- Global Research Associates
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
- Hawaii Pacific Neuroscience
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
- Lutheran Sleep Disorder Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Newton, Massachusetts, Estados Unidos, 02459
- Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
-
-
North Carolina
-
Denver, North Carolina, Estados Unidos, 28037
- Research Carolina Elite LLC
-
Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27607
- Raleigh Neurology Associates
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
- Intrepid Research
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
- CTI Clinical Research Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017
- Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
-
-
Pennsylvania
-
Wyomissing, Pennsylvania, Estados Unidos, 19610
- Respiratory Specialists
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-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
- Bogan Sleep Consultants, LLC
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Texas
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Sleep Therapy & Research Center
-
Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77478
- Comprehensive Sleep Medicine Associates
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-
Helsinki, Finlândia, 380
- Terveystalo Helsinki Uniklinikka
-
Turku, Finlândia, 20521
- Turku University Hospital
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Herault
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Montpellier, Herault, França, 34295
- Hopital Gui de Chauliac
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Nord
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Lille, Nord, França, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Heemstede, Holanda, 2103 SW
- Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
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Heeze, Holanda, 5591 VE
- Kempenhaeghe, Heeze
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Budapest, Hungria, 1012
- SomnoCenter Budapest
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-
Bologna, Itália, 40123
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
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Milano, Itália, 20127
- Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
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Roma, Itália, 133
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
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Enna
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Troina, Enna, Itália, 94018
- IRCCS Oasi Maria SS
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Fukuoka-Ken
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Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japão, 812-0025
- SOUSEIKAI PS Clinic
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Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japão, 802-0084
- YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
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Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japão, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Kanagawa-Ken
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Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japão, 223-0059
- Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
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Kumamoto-Ken
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Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Japão, 862-0954
- Howakai Kuwamizu Hospital
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Nagasaki-Ken
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Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Japão, 854-0081
- Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
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Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japão, 850-0045
- Shunkaikai Inoue Hospital
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Osaka-Fu
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Osaka-shi, Osaka-Fu, Japão, 532-0003
- Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
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Sakai-shi, Osaka-Fu, Japão, 599-8263
- Kyowakai Hannan Hospital
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Tokyo-To
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Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japão, 112-0012
- Koishikawa Tokyo Hospital
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Itabashi-ku, Tokyo-To, Japão, 173-8610
- Nihon University Itabashi Hospital
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Shibuya-ku, Tokyo-To, Japão, 151-0053
- Yoyogi Sleep Disorder Center
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Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japão, 140-0011
- Sleep Support Clinic
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Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japão, 141-6003
- Sleep & Stress Clinic
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Sumida-ku, Tokyo-To, Japão, 130-0004
- Sumida Hospital
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Daegu, Republica da Coréia, 42601
- Keimyung University Dongsan Hospital
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Gyeonggi-do
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Suwon-si, Gyeonggi-do, Republica da Coréia, 16247
- The Catholic University of Korea, St. Vincent's Hospital
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Hradec Kralove, Tcheca, 50333
- Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
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Ostrava, Tcheca, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Praha 2, Tcheca, 128 21
- Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Tem um diagnóstico de narcolepsia tipo 1 (NT1) (Partes A-C) ou NT2 (Parte D) por polissonografia (PSG)/teste de latência múltipla do sono (MSLT) realizado nos últimos 10 anos, atendendo aos critérios mínimos aceitáveis para o desempenho adequado do PSG/MSLT conforme descrito pela Classificação Internacional de Distúrbios do Sono, critérios da 3ª edição.
- A pontuação da Escala de Sonolência de Epworth (ESS) do participante deve ser maior ou igual a (>=) 10 no Dia -1.
- Deve estar disposto a descontinuar todos os medicamentos usados para o tratamento de NT1/NT2.
- O genótipo do antígeno leucocitário humano (HLA): Parte A: deve testar positivo para antígeno leucocitário humano (HLADQB1)* 06:02 (PARTs A-C)- (resultados positivos para alelos homozigotos ou heterozigotos serão considerados "positivos" e aceitáveis). No entanto, se o teste de HLA for negativo (ou seja, negativo para o alelo heterozigoto) e o PI sentir fortemente que o participante tem narcolepsia com cataplexia (NT1), então uma discussão deve ser iniciada entre o PI e o patrocinador ou designado sobre a conveniência de fazer uma punção lombar para determinar o líquido cefalorraquidiano do participante ( CSF) nível de orexina-1 (OX-1). Se o resultado do LCR mostrar que a concentração de orexina 1 (OX-1) é menor ou igual a 110 pg/mL, o participante não poderá continuar no estudo.
- Para as Partes A, B e C, durante o período de triagem, o participante deve ter >=4 episódios parciais ou completos de cataplexia/semana (WCR) e >=4 episódios parciais ou completos de cataplexia/semana durante o período de triagem quando fora dos medicamentos anticataplexia, com média de 2 semanas (14 dias consecutivos) no mínimo. O registro de WCR feito durante o período a seguir será considerado para elegibilidade do estudo: após o participante ter parado de tomar medicamentos anticataplexos por pelo menos 7 dias (lavagem mínima de 7 dias) e no Dia -2 do estudo.
Critério de exclusão:
- Tem um risco de suicídio de acordo com o endosso do item 4 ou 5 da escala de classificação de gravidade do suicídio de Columbia (C-SSRS) ou fez uma tentativa de suicídio nos últimos 12 meses.
- É um usuário excessivo de cafeína (>600 mg/dia) 1 semana antes da triagem do estudo.
- Tem história de câncer (exceto carcinoma in situ que foi resolvido sem tratamento adicional ou câncer de pele basocelular); epilepsia passada ou atual, convulsão; história de transtorno psiquiátrico maior ao longo da vida, exceto depressão ou ansiedade; uma história clinicamente significativa de traumatismo craniano ou traumatismo craniano; história de isquemia cerebral, ataque isquêmico transitório, aneurisma intracraniano ou malformação arteriovenosa; doença arterial coronariana conhecida, história de infarto do miocárdio, angina, anormalidade do ritmo cardíaco ou insuficiência cardíaca; ou doença gastrointestinal atual ou recente (dentro de 6 meses) que possa influenciar a absorção de drogas. Qualquer história de bypass gástrico em Y de Roux é considerada excludente e qualquer outra intervenção cirúrgica que possa influenciar a absorção de drogas deve ser discutida e aprovada pelo patrocinador ou pessoa designada antes de inscrever os participantes.
- Tem um distúrbio médico, além da narcolepsia, associado à SDE. Isso inclui apneia obstrutiva do sono moderada a grave clinicamente significativa e/ou com ou sem tratamento com estimulação do nervo hipoglosso com dispositivo avançado mandibular e/ou terapia com pressão positiva nas vias aéreas (PAP) e/ou síndrome das pernas inquietas (SPI)/distúrbio do movimento periódico dos membros que tem um impacto significativo na sonolência diurna. Isso é evidenciado por uma história clínica de síndrome de apneia do sono (ronco alto com pausas respiratórias observadas na ausência de nPSG) e/ou SPI causando insônia histórica de início/manutenção do sono com sono insuficiente resultante. Ou qualquer avaliado durante a entrevista clínica na triagem. pDados anteriores de PSG demonstrando qualquer um dos seguintes distúrbios do sono: apneia Índice de hipopneia ≥15 ou índice de apneia ≥10, saturação de oxigênio de 10 segundos, índice de excitação de movimentos periódicos das pernas de ≥15/h) ou conforme avaliado em entrevista no momento da triagem . As deve ser considerado excludente, a menos que, com base em uma avaliação clínica do investigador, tenha ocorrido uma alteração significativa no estado clínico que impactaria os resultados. Como os dados de nPSG são obtidos no dia -2, os indivíduos podem falhar na triagem se os critérios não forem atendidos no dia -2 nPSG.
- Tem uma hora de dormir habitual depois das 24:00 (meia-noite, meia-noite) ou uma ocupação que exige trabalho noturno ou trabalho em turno variável nos últimos 6 meses ou viaja em mais de 3 fusos horários, dentro de 14 dias antes do Dia de Estudo -2.
- Tem uma dependência de nicotina que provavelmente afeta o sono (por exemplo, um participante que rotineiramente acorda à noite para fumar) e/ou uma relutância em interromper todo o fumo e uso de nicotina durante as partes de confinamento do estudo. Participantes submetidos à coleta opcional de LCR.
- Tem uma infecção local no local da punção.
- Desenvolveu sinais de radiculopatia lombar, incluindo dor nas extremidades inferiores e parestesia.
- Tem qualquer déficit neurológico focal conhecido que possa sugerir um aumento na pressão intracraniana.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Parte A: Placebo
Comprimidos TAK-994 correspondentes a placebo, por via oral, duas vezes ao dia (BID) durante 28 dias, em participantes com NT1.
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TAK-994 comprimidos correspondentes ao placebo.
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Experimental: Parte A: TAK-994 120 mg
TAK-994 120 mg, por via oral, BID por 28 dias, em participantes com NT1.
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TAK-994 comprimidos.
Outros nomes:
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Experimental: Parte A: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg, por via oral, BID por 28 dias, em participantes com NT1.
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TAK-994 comprimidos.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Parte B: Placebo
Comprimidos TAK-994 correspondentes a placebo, por via oral, BID por 56 dias, em participantes com NT1.
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TAK-994 comprimidos correspondentes ao placebo.
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Experimental: Parte B: TAK-994 30 mg
TAK-994 comprimidos de 30 mg, por via oral, BID por 56 dias, em participantes com NT1.
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TAK-994 comprimidos.
Outros nomes:
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Experimental: Parte B: TAK-994 90 mg
TAK-994 comprimidos de 90 mg, por via oral, BID por 56 dias, em participantes com NT1.
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TAK-994 comprimidos.
Outros nomes:
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Experimental: Parte B: TAK-994 180 mg
TAK-994 comprimidos de 180 mg, por via oral, BID por 56 dias, em participantes com NT1.
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TAK-994 comprimidos.
Outros nomes:
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Experimental: Parte C: TAK-994 180 mg
TAK-994 comprimidos de 180 mg, por via oral, BID por 56 dias, em participantes chineses com NT1.
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TAK-994 comprimidos.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte A: Número de participantes que vivenciaram pelo menos um evento adverso emergente de tratamento (TEAE) durante o estudo
Prazo: Primeira dose do tratamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o Dia 35) na Parte A
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Um Evento Adverso (EA) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica ao qual foi administrado um medicamento; não precisa necessariamente ter uma relação causal com este tratamento.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal clinicamente significativo), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento, seja ou não considerado relacionado ao medicamento.
Um TEAE é definido como um EA com início que ocorre após o recebimento do medicamento do estudo.
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Primeira dose do tratamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o Dia 35) na Parte A
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Parte A: Número de participantes que atendem aos critérios de valor marcadamente anormal para testes laboratoriais de segurança pelo menos uma vez após a dose durante o estudo
Prazo: Primeira dose do tratamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o Dia 35) na Parte A
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Valores laboratoriais de segurança padrão (hematologia, química sérica, urinálise) foram coletados e comparados com critérios pré-especificados para valores marcadamente anormais.
Critérios de valores marcadamente anormais: Eritrócitos(10^12/L:<0,8xlimite inferior do normal (LLN), >1,2xlimite superior do normal(LSN); Hemoglobina gramas por litro(g/L):<0,8xLLN,
>1,2xULN; Tensão/volts do hematócrito (V/V):<0,8xLLN,
>1,2xULN; Plaquetas (10^9/L):<75, >600; Leucócitos(10^9/L):<0,5xLLN,
>1,5xULN; Unidades de Alanina Aminotransferase/litro (U/L):>3xULN, Aspartato Aminotransferase (U/L):>3xULN; Micromoles de bilirrubina/litro (umol/L):>1,5xULN;
Fosfatase Alcalina (U/L):>3xULN; Gama Glutamil Transferase (U/L): >3 x LSN; Albumina (g/L):<25; Proteína total (g/L):<0,8xLLN, >1,2xULN; milimoles de glicose/litro (mmol/L):<2,8, >19,4;
Cálcio (mmol/L):<1,92,
>2,77; Creatinina (umol/L):>1,5xULN;
Uréia(mmol/L):>10,7;
Sódio (mmol/L):<130, >150; Potássio (mmol/L):<3,0, >5,3.
Somente categorias com pelo menos um participante com evento são informadas.
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Primeira dose do tratamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o Dia 35) na Parte A
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Parte A: Número de participantes que atendem aos critérios de valor marcadamente anormal para medições de sinais vitais pelo menos uma vez após a dose durante o estudo
Prazo: Primeira dose do tratamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o Dia 35) na Parte A
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Os sinais vitais (temperatura corporal e pressão arterial sentada) foram coletados e comparados com critérios pré-especificados para valores marcadamente anormais ao longo do estudo.
Critérios de valores marcadamente anormais: Frequência cardíaca (batimentos/min): <40, >115; Pressão arterial sistólica em milímetros de mercúrio (mmHg): <90, ≥160, Alteração da pré-dose >20, Alteração da pré-dose >30, Alteração correspondente ao tempo da linha de base > 20, Alteração correspondente ao tempo da linha de base > 30; Pressão arterial diastólica (mmHg): <50, ≥100, Alteração da pré-dose >20, Alteração da pré-dose >30, Alteração correspondente ao tempo da linha de base > 20, Alteração correspondente ao tempo da linha de base > 30; Frequência Respiratória (respirações/min): >21; Temperatura Celsius (C): >38,5.
Somente categorias com pelo menos um participante com evento são informadas.
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Primeira dose do tratamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o Dia 35) na Parte A
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Parte A: Número de participantes que atendem aos critérios de valor marcadamente anormais para parâmetros de eletrocardiograma (ECG) de segurança pelo menos uma vez após a dose durante o estudo
Prazo: Primeira dose do tratamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o Dia 35) na Parte A
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Foi realizado um ECG de 12 derivações, os valores do ECG foram comparados com critérios pré-especificados para valores marcadamente anormais.
Critérios de valores acentuadamente anormais: Frequência cardíaca média do ECG (batimentos/min): <40, >115; Milissegundos de intervalo PR (ms): ≤80, ≥200; intervalo QT corrigido por Fredericia (QTcF) Intervalo (ms): ≤300, >500, ≥30 alteração em relação ao valor basal e >450; Duração do QRS (ms): ≤80, ≥180.
Somente categorias com pelo menos um participante com evento são informadas.
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Primeira dose do tratamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o Dia 35) na Parte A
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Partes B e C: Mudança da linha de base na latência média do sono, conforme avaliado pelo teste de manutenção da vigília (MWT)
Prazo: Linha de base e semana 8 (dia 56) nas partes B e C
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MWT: medida objetiva e validada que avalia a capacidade da pessoa de permanecer acordada em condições soporíferas por um período definido.
Durante cada sessão de MWT (1 sessão = 40 minutos), os participantes foram instruídos a sentar-se calmamente e permanecer acordados pelo maior tempo possível.
A latência do sono em cada sessão foi registrada em eletroencefalografia (EEG).
Se nenhum sono foi observado de acordo com estas regras, então latência = 40 minutos.
O modelo de efeito misto para medidas repetidas (MMRM) foi utilizado para análise.
Devido ao término antecipado do estudo, nenhum dado de eficácia pós-base para esta medida de resultado foi coletado e analisado para os participantes da Parte C: TAK-994 180 mg.
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Linha de base e semana 8 (dia 56) nas partes B e C
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte A: Cmax: concentração plasmática máxima observada após dose única de TAK-994 no dia 1
Prazo: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose no Dia 1 na Parte A
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Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose no Dia 1 na Parte A
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Parte A: Tmax: Tempo da primeira ocorrência de Cmax após dose única de TAK-994 no dia 1
Prazo: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose no Dia 1 na Parte A
|
Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose no Dia 1 na Parte A
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Parte A: AUC (0-último): Área sob a curva concentração-tempo do tempo 0 ao momento da última concentração quantificável após dose única de TAK-994 no dia 1
Prazo: Pré-dose e em vários momentos (até 24 horas) pós-dose no Dia 1 na Parte A
|
Pré-dose e em vários momentos (até 24 horas) pós-dose no Dia 1 na Parte A
|
|
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Parte A: Cmax: Concentração Plasmática Máxima Observada Após Múltiplas Doses de TAK-994 no Dia 28
Prazo: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose no Dia 28 na Parte A
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Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose no Dia 28 na Parte A
|
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Parte A: Tmax: Momento da primeira ocorrência de Cmax após múltiplas doses de TAK-994 no dia 28
Prazo: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose no Dia 28 na Parte A
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Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose no Dia 28 na Parte A
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Parte A: AUC(0-t): Área sob a curva concentração-tempo do tempo 0 ao tempo Tau durante um intervalo de dosagem de TAK-994 no dia 28
Prazo: Pré-dose e em vários momentos (até 12 horas) pós-dose no Dia 28 na Parte A
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Pré-dose e em vários momentos (até 12 horas) pós-dose no Dia 28 na Parte A
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Partes B e C: Mudança da linha de base na pontuação total da escala de sonolência de Epworth (ESS) até a semana 8
Prazo: Linha de base e semana 8 (dia 56) nas partes B e C
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A ESS é uma escala subjetiva, autoadministrada e validada (pontuação de 0 a 3) para responder a cada uma das 8 questões da vida diária que pergunta aos participantes qual a probabilidade de adormecerem nessas situações.
As pontuações são somadas para dar uma pontuação geral de 0 a 24.
Pontuações mais altas indicam sonolência diurna subjetiva mais forte e pontuações abaixo de 10 são consideradas dentro da faixa normal.
MMRM foi utilizado para análise.
Devido ao término antecipado do estudo, nenhum dado de eficácia secundária pós-basal para esta medida de desfecho foi coletado e analisado para os participantes da Parte C: TAK-994 180 mg.
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Linha de base e semana 8 (dia 56) nas partes B e C
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Partes B e C: Mudança da taxa de base na taxa semanal de cataplexia (WCR) na semana 8
Prazo: Linha de base e semana 8 (dia 56) nas partes B e C
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Os participantes preencherão um diário de sono relatado pelo paciente para registrar os sintomas de narcolepsia relatados pelos próprios pacientes.
Os participantes registrarão episódios de cataplexia no diário.
O número total de eventos em média durante uma semana será relatado.
WCR = (Número total de cataplexia durante um número de dias não perdidos no diário para uma determinada duração/número de dias não perdidos no diário nessa duração)*7.
MMRM foi utilizado para a análise.
Devido ao término antecipado do estudo, nenhum dado secundário de eficácia foi coletado e analisado para os participantes da Parte C: TAK-994 180 mg.
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Linha de base e semana 8 (dia 56) nas partes B e C
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Partes B e C: Número de participantes que vivenciaram pelo menos 1 TEAE durante o estudo
Prazo: Primeira dose do medicamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o Dia 63) nas Partes B e C
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Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica ao qual foi administrado um medicamento; não precisa necessariamente ter uma relação causal com este tratamento.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal clinicamente significativo), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento, seja ou não considerado relacionado ao medicamento.
Um TEAE é definido como um EA com início que ocorre após o recebimento do medicamento do estudo.
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Primeira dose do medicamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o Dia 63) nas Partes B e C
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Partes B e C: Número de participantes que atenderam aos critérios de valor marcadamente anormal para testes laboratoriais de segurança pelo menos uma vez após a dose durante o estudo
Prazo: Até o dia 63 nas partes B e C
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Valores laboratoriais de segurança padrão (química sérica, hematologia e análise de urina) foram coletados e comparados com critérios pré-especificados para Valores Marcadamente Anormais ao longo do estudo.
Critérios de valores marcadamente anormais: Alanina Aminotransferase (U/L):>3xULN, Aspartato Aminotransferase (U/L):>3xULN; Micromoles de bilirrubina/litro (umol/L):>1,5xULN;
Cálcio (mmol/L):<1,92,
>2,77; Potássio (mmol/L):<3,0, >5,3.
Somente categorias com pelo menos um participante com evento são informadas.
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Até o dia 63 nas partes B e C
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Partes B e C: Número de participantes que atenderam aos critérios de valor marcadamente anormal para medições de sinais vitais pelo menos uma vez após a dose durante o estudo
Prazo: Até o dia 63 nas partes B e C
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Os sinais vitais (temperatura corporal e pressão arterial sentada) foram coletados e comparados com critérios pré-especificados para valores marcadamente anormais ao longo do estudo.
Critérios de valores marcadamente anormais: Pressão arterial sistólica em milímetros de mercúrio (mmHg): <90, ≥160, Alteração da pré-dose >20, Alteração da pré-dose >30, Alteração correspondente ao tempo da linha de base > 20, Alteração correspondente ao tempo da linha de base > 30; Pressão arterial diastólica (mmHg): <50, ≥100, Alteração da pré-dose >20, Alteração da pré-dose >30, Alteração correspondente ao tempo da linha de base > 20, Alteração correspondente ao tempo da linha de base > 30; Frequência respiratória (respirações/min): >21. Somente categorias com pelo menos um participante com evento são relatadas.
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Até o dia 63 nas partes B e C
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Partes B e C: Número de participantes que atenderam aos critérios de valor marcadamente anormal para parâmetros de ECG pelo menos uma vez após a dose durante o estudo
Prazo: Até o dia 63 nas partes B e C
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Foi realizado um ECG de 12 derivações, os valores do ECG foram comparados com critérios pré-especificados para valores marcadamente anormais.
Critérios de valores marcadamente anormais: Intervalo PR (ms): ≤80, ≥200; Duração do QRS (ms): ≤80, ≥180.
Somente categorias com pelo menos um participante com evento são informadas.
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Até o dia 63 nas partes B e C
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de maio de 2020
Conclusão Primária (Real)
5 de novembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
5 de novembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de setembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de setembro de 2019
Primeira postagem (Real)
20 de setembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de outubro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de outubro de 2024
Última verificação
1 de outubro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TAK-994-1501
- JapicCTI-205178 (Identificador de registro: JapicCTI)
- 2020-000777-24 (Identificador de registro: EudraCT)
- U1111-1240-0346 (Identificador de registro: WHO)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .