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Um estudo de TAK-994 em adultos com narcolepsia tipo 1 e tipo 2

27 de março de 2023 atualizado por: Takeda

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de múltiplas doses orais crescentes para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do TAK-994 em pacientes com narcolepsia com ou sem cataplexia (narcolepsia tipo 1 ou narcolepsia tipo 2)

Os principais objetivos do estudo são:

  • Para verificar os efeitos colaterais do TAK-994 e verificar qual dose de TAK-994 os participantes podem tolerar.
  • Verificar qual intervalo de dose proporciona alívio adequado dos sintomas de narcolepsia.
  • Para verificar quanto TAK-994 permanece no sangue dos participantes, ao longo do tempo.

O estudo terá 4 partes. Os participantes só podem juntar 1 das partes.

A. Os participantes com narcolepsia tipo 1 tomarão TAK-994 ou comprimidos de placebo por 28 dias. Um placebo se parece com o TAK-994, mas não contém nenhum medicamento.

B. Os participantes com narcolepsia tipo 1 tomarão 1 de 3 doses de TAK-994 ou comprimidos de placebo por 56 dias.

C. Os participantes com narcolepsia tipo 1 somente na China tomarão TAK-994 ou comprimidos de placebo por 56 dias.

D. Os participantes com narcolepsia tipo 2 tomarão TAK-994 ou comprimidos de placebo por 28 dias.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A droga que está sendo testada neste estudo é chamada TAK-994. O TAK-994 está sendo testado em participantes com NT1 e NT2.

O estudo vai inscrever até cerca de 202 participantes. O estudo tem 4 partes: Partes A, B, C (somente China) e D. Parte A - Parte A tem 2 coortes [Coortes (A1a e A1b) A2] Em ambas as coortes, os participantes serão designados aleatoriamente (por acaso , como jogar uma moeda) em uma proporção de 2:1 para receber TAK-994 ou placebo até 28 dias:

  • Parte B: Na Parte B, os participantes serão randomizados na proporção de 1:1:1:1 em quatro braços paralelos para receber TAK-994 Dose 1, 2 ou 3 ou placebo por 56 dias. Dependendo de sua elegibilidade, os participantes que concluírem a Parte B do tratamento do estudo serão inscritos para participar de um estudo de extensão.
  • Parte C: Na Parte C, apenas participantes da China serão inscritos e randomizados em uma proporção de 2:1 para receber TAK-994 e placebo por 56 dias.
  • Parte D: Os participantes serão incluídos em duas coortes [Coortes (D1a e D1b) e D2] e serão randomizados na proporção de 2:1 para receber TAK-994 ou placebo por 28 dias. A dose será selecionada com base na segurança e tolerabilidade na Parte A.

Este estudo multicêntrico será conduzido nos Estados Unidos, Japão, China, Itália, França e União Européia. A duração total do estudo é de 63 dias. Os participantes serão acompanhados por 7 dias após a última dose do medicamento do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

257

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe, Guangdong, China, 510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Espanha, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Espanha, 1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana, Castellon, Espanha, 12004
        • Hospital General de Castellon
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, Estados Unidos, 35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower, California, Estados Unidos, 90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon, Georgia, Estados Unidos, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Estados Unidos, 30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, Estados Unidos, 02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Estados Unidos, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Estados Unidos, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia, 380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku, Finlândia, 20521
        • Turku University Hospital
  • França
    • Herault
      • Montpellier, Herault, França, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, França, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Holanda
      • Heemstede, Holanda, 2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze, Holanda, 5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1012
        • SomnoCenter Budapest
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano, Itália, 20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma, Itália, 133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina, Enna, Itália, 94018
        • IRCCS Oasi Maria SS
  • Japão
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japão, 812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japão, 802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japão, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japão, 223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Japão, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Japão, 854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japão, 850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi, Osaka-Fu, Japão, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi, Osaka-Fu, Japão, 599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japão, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo-To, Japão, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku, Tokyo-To, Japão, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japão, 140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japão, 141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku, Tokyo-To, Japão, 130-0004
        • Sumida Hospital
  • Republica da Coréia
      • Daegu, Republica da Coréia, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si, Gyeonggi-do, Republica da Coréia, 16247
        • The Catholic university of Korea, St. Vincent's Hospital
  • Tcheca
      • Hradec Kralove, Tcheca, 50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Ostrava, Tcheca, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tcheca, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Tem um diagnóstico de narcolepsia tipo 1 (NT1) (Partes A-C) ou NT2 (Parte D) por polissonografia (PSG)/teste de latência múltipla do sono (MSLT) realizado nos últimos 10 anos, atendendo aos critérios mínimos aceitáveis ​​para o desempenho adequado do PSG/MSLT conforme descrito pela Classificação Internacional de Distúrbios do Sono, critérios da 3ª edição.
  2. A pontuação da Escala de Sonolência de Epworth (ESS) do participante deve ser maior ou igual a (>=) 10 no Dia -1.
  3. Deve estar disposto a descontinuar todos os medicamentos usados ​​para o tratamento de NT1/NT2.
  4. O genótipo do antígeno leucocitário humano (HLA): Parte A: deve testar positivo para antígeno leucocitário humano (HLADQB1)* 06:02 (PARTs A-C)- (resultados positivos para alelos homozigotos ou heterozigotos serão considerados "positivos" e aceitáveis). No entanto, se o teste de HLA for negativo (ou seja, negativo para o alelo heterozigoto) e o PI sentir fortemente que o participante tem narcolepsia com cataplexia (NT1), então uma discussão deve ser iniciada entre o PI e o patrocinador ou designado sobre a conveniência de fazer uma punção lombar para determinar o líquido cefalorraquidiano do participante ( CSF) nível de orexina-1 (OX-1). Se o resultado do LCR mostrar que a concentração de orexina 1 (OX-1) é menor ou igual a 110 pg/mL, o participante não poderá continuar no estudo.
  5. Para as Partes A, B e C, durante o período de triagem, o participante deve ter >=4 episódios parciais ou completos de cataplexia/semana (WCR) e >=4 episódios parciais ou completos de cataplexia/semana durante o período de triagem quando fora dos medicamentos anticataplexia, com média de 2 semanas (14 dias consecutivos) no mínimo. O registro de WCR feito durante o período a seguir será considerado para elegibilidade do estudo: após o participante ter parado de tomar medicamentos anticataplexos por pelo menos 7 dias (lavagem mínima de 7 dias) e no Dia -2 do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Tem um risco de suicídio de acordo com o endosso do item 4 ou 5 da escala de classificação de gravidade do suicídio de Columbia (C-SSRS) ou fez uma tentativa de suicídio nos últimos 12 meses.
  2. É um usuário excessivo de cafeína (>600 mg/dia) 1 semana antes da triagem do estudo.
  3. Tem história de câncer (exceto carcinoma in situ que foi resolvido sem tratamento adicional ou câncer de pele basocelular); epilepsia passada ou atual, convulsão; história de transtorno psiquiátrico maior ao longo da vida, exceto depressão ou ansiedade; uma história clinicamente significativa de traumatismo craniano ou traumatismo craniano; história de isquemia cerebral, ataque isquêmico transitório, aneurisma intracraniano ou malformação arteriovenosa; doença arterial coronariana conhecida, história de infarto do miocárdio, angina, anormalidade do ritmo cardíaco ou insuficiência cardíaca; ou doença gastrointestinal atual ou recente (dentro de 6 meses) que possa influenciar a absorção de drogas. Qualquer história de bypass gástrico em Y de Roux é considerada excludente e qualquer outra intervenção cirúrgica que possa influenciar a absorção de drogas deve ser discutida e aprovada pelo patrocinador ou pessoa designada antes de inscrever os participantes.
  4. Tem um distúrbio médico, além da narcolepsia, associado à SDE. Isso inclui apneia obstrutiva do sono moderada a grave clinicamente significativa e/ou com ou sem tratamento com estimulação do nervo hipoglosso com dispositivo avançado mandibular e/ou terapia com pressão positiva nas vias aéreas (PAP) e/ou síndrome das pernas inquietas (SPI)/distúrbio do movimento periódico dos membros que tem um impacto significativo na sonolência diurna. Isso é evidenciado por uma história clínica de síndrome de apneia do sono (ronco alto com pausas respiratórias observadas na ausência de nPSG) e/ou SPI causando insônia histórica de início/manutenção do sono com sono insuficiente resultante. Ou qualquer avaliado durante a entrevista clínica na triagem. pDados anteriores de PSG demonstrando qualquer um dos seguintes distúrbios do sono: apneia Índice de hipopneia ≥15 ou índice de apneia ≥10, saturação de oxigênio de 10 segundos, índice de excitação de movimentos periódicos das pernas de ≥15/h) ou conforme avaliado em entrevista no momento da triagem . As deve ser considerado excludente, a menos que, com base em uma avaliação clínica do investigador, tenha ocorrido uma alteração significativa no estado clínico que impactaria os resultados. Como os dados de nPSG são obtidos no dia -2, os indivíduos podem falhar na triagem se os critérios não forem atendidos no dia -2 nPSG.
  5. Tem uma hora de dormir habitual depois das 24:00 (meia-noite, meia-noite) ou uma ocupação que exige trabalho noturno ou trabalho em turno variável nos últimos 6 meses ou viaja em mais de 3 fusos horários, dentro de 14 dias antes do Dia de Estudo -2.
  6. Tem uma dependência de nicotina que provavelmente afeta o sono (por exemplo, um participante que rotineiramente acorda à noite para fumar) e/ou uma relutância em interromper todo o fumo e uso de nicotina durante as partes de confinamento do estudo. Participantes submetidos à coleta opcional de LCR.
  7. Tem uma infecção local no local da punção.
  8. Desenvolveu sinais de radiculopatia lombar, incluindo dor nas extremidades inferiores e parestesia.
  9. Tem qualquer déficit neurológico focal conhecido que possa sugerir um aumento na pressão intracraniana.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Parte A, Coortes A1a e Coortes A1b e A2 (Opcional), NT1 Participantes: Placebo
TAK-994 comprimidos correspondentes ao placebo por 28 dias, em participantes com NT1.
Medicamento: Placebo
TAK-994 comprimidos correspondentes ao placebo.
Experimental: Parte A, Coorte A1a, NT1 Participantes: TAK-994 TBD
TAK-994, comprimidos, dose nível 1 por 28 dias, em participantes com NT1.
Medicamento: TAK-994
TAK-994 comprimidos.
Experimental: Parte A, Coorte A1b, NT1 Participantes: TAK-994
TAK-994 comprimidos, dose a ser determinada (TBD) com base na segurança, tolerabilidade e/ou eficácia em participantes da Coorte A1a com NT1.
Medicamento: TAK-994
TAK-994 comprimidos.
Experimental: Parte A, Coorte A2 (Opcional), Participantes NT1: TAK-994 TBD
TAK-994 comprimidos, TBD com base nos dados de segurança, tolerabilidade e/ou eficácia da Coorte A1, por 28 dias.
Medicamento: TAK-994
TAK-994 comprimidos.
Experimental: Parte B, NT1 Participantes: TAK-994 Dose 1
TAK-994 dose 1, comprimidos, por 56 dias em participantes com NT1.
Medicamento: TAK-994
TAK-994 comprimidos.
Experimental: Parte B, NT1 Participantes: TAK-994 Dose 2
TAK-994 dose 2, comprimidos, por 56 dias em participantes com NT1.
Medicamento: TAK-994
TAK-994 comprimidos.
Experimental: Parte B, NT1 Participantes: TAK-994 Dose 3
TAK-994 dose 3, comprimidos, 56 dias em participantes com NT1.
Medicamento: TAK-994
TAK-994 comprimidos.
Comparador de Placebo: Parte B, NT1 Participantes: Placebo
TAK-994 comprimidos correspondentes ao placebo por 56 dias em participantes com NT1.
Medicamento: Placebo
TAK-994 comprimidos correspondentes ao placebo.
Comparador de Placebo: Parte C, NT1 Participantes na China: Placebo
TAK-994 comprimidos placebo por 56 dias, em participantes com NT1 na China.
Medicamento: Placebo
TAK-994 comprimidos correspondentes ao placebo.
Experimental: Parte C, NT1 Participantes na China: TAK-994
TAK-994 comprimidos, dose TBD com base na segurança e tolerabilidade na Parte B, por 56 dias em participantes com NT1 na China.
Medicamento: TAK-994
TAK-994 comprimidos.
Comparador de Placebo: Parte D, Coorte D1a, D1b e D2, NT2 Participantes: Placebo
TAK-994 comprimidos correspondentes ao placebo por 28 dias, em participantes com NT2.
Medicamento: Placebo
TAK-994 comprimidos correspondentes ao placebo.
Experimental: Parte D, Coorte D1a, NT2 Participantes: TAK-994
TAK-994 comprimidos, dose TBD com base na segurança, tolerabilidade e/ou eficácia na Parte A, por 28 dias em participantes com NT2.
Medicamento: TAK-994
TAK-994 comprimidos.
Experimental: Parte D, Coorte D1b, NT2 Participantes: TAK-994
TAK-994 comprimidos, dose TBD com base na eficácia de segurança e/ou tolerabilidade em participantes da Coorte D1a com NT2.
Medicamento: TAK-994
TAK-994 comprimidos.
Experimental: Parte D, Coorte D2, participantes NT2 (opcional): TAK-994 TBD
TAK-994 comprimidos, TBD com base nos dados de segurança, tolerabilidade e/ou eficácia da Coorte D1, por 28 dias.
Medicamento: TAK-994
TAK-994 comprimidos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Partes A e D: Número de participantes que experimentaram pelo menos 1 evento adverso emergente do tratamento (TEAEs) durante o estudo
Prazo: Primeira dose do tratamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o Dia 35)
Um Evento Adverso (EA) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica que administrou um medicamento; não necessariamente tem que ter uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal clinicamente significativo), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento, seja ou não considerado relacionado ao medicamento. Um TEAE é definido como um EA com início que ocorre após o recebimento do medicamento do estudo.
Primeira dose do tratamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o Dia 35)
Partes A e D: Número de participantes que atendem aos critérios acentuadamente anormais para testes laboratoriais de segurança pelo menos uma vez após a dose durante o estudo
Prazo: Linha de base até o dia 35
Valores laboratoriais de segurança padrão (química sérica, hematologia e análise de urina) serão coletados e comparados com critérios pré-especificados para valores acentuadamente anormais ao longo do estudo.
Linha de base até o dia 35
Partes A e D: Número de participantes que atendem aos critérios acentuadamente anormais para medições de sinais vitais pelo menos uma vez após a dose durante o estudo
Prazo: Linha de base até o dia 35
Os sinais vitais (temperatura corporal, frequência cardíaca, frequência respiratória, pressão arterial sentada e pulso) serão coletados e comparados com critérios pré-especificados para valores marcadamente anormais ao longo do estudo.
Linha de base até o dia 35
Partes A e D: Número de participantes que atendem aos critérios marcadamente anormais para parâmetros de eletrocardiograma (ECG) de segurança pelo menos uma vez após a dose durante o estudo
Prazo: Linha de base até o dia 35
Um ECG de 12 derivações será realizado, os valores de ECG serão comparados com critérios pré-especificados para valores marcadamente anormais.
Linha de base até o dia 35
Partes B e C: Alteração da linha de base na latência média do sono conforme avaliado pelo teste de manutenção da vigília (MWT)
Prazo: Linha de base e semana 8 (dia 56)
O MWT é uma medida objetiva e validada que avalia a capacidade de uma pessoa permanecer acordada sob condições soporíficas por um período definido. Durante cada sessão de MWT (1 sessão = 40 minutos), os participantes serão instruídos a sentar-se calmamente e permanecer acordados o maior tempo possível. A latência do sono em cada sessão será registrada no eletroencefalograma (EEG). Se nenhum sono for observado de acordo com essas regras, a latência será definida como 40 minutos.
Linha de base e semana 8 (dia 56)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Partes A e D: Dia 1, Cmax: Concentração plasmática máxima observada após dose única de TAK-994
Prazo: Dia 1: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose
Dia 1: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose
Partes A e D: Dia 1, Tmax: Hora da primeira ocorrência de Cmax após dose única de TAK-994
Prazo: Dia 1: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose
Dia 1: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose
Partes A e D: Dia 1, AUC(0-último): Área sob a curva de concentração-tempo do tempo 0 ao tempo da última concentração quantificável após dose única de TAK-994
Prazo: Dia 1: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose
Dia 1: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose
Partes A e D: Dia 28, Cmax: Concentração plasmática máxima observada após doses múltiplas de TAK-994
Prazo: Dia 28: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose
Dia 28: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose
Partes A e D: Dia 28, Tmax: Hora da Primeira Ocorrência de Cmax Após Múltiplas Doses de TAK-994
Prazo: Dia 28: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose
Dia 28: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose
Partes A e D: Dia 28, AUC(0-t): Área sob a curva de concentração-tempo do tempo 0 ao tempo tau durante um intervalo de dosagem de TAK-994
Prazo: Dia 28: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose
Dia 28: Pré-dose e em vários momentos (até 14 horas) pós-dose
Partes B e C: Alteração da linha de base na sonolência diurna subjetiva conforme avaliada pela pontuação ESS
Prazo: Linha de base e semana 8 (dia 56)
A ESS é uma escala subjetiva, auto-aplicável e validada (pontuada de 0 a 3) para responder a cada uma das 8 questões da vida diária que pergunta qual é a probabilidade de adormecer nessas situações. As pontuações são somadas para dar uma pontuação geral de 0 a 24. Pontuações mais altas indicam sonolência diurna subjetiva mais forte, e pontuações abaixo de 10 são consideradas dentro da faixa normal.
Linha de base e semana 8 (dia 56)
Partes B e C: Alteração da linha de base na taxa semanal de cataplexia (WCR), conforme relatado no diário de sono relatado pelo paciente
Prazo: Linha de base e semana 8 (dia 56)
Os participantes preencherão um diário de sono relatado pelo paciente para registrar os sintomas de narcolepsia auto-relatados. Os participantes registrarão episódios de cataplexia no diário. O número total de eventos em média para uma semana será relatado.
Linha de base e semana 8 (dia 56)
Partes B e C: Número de participantes que experimentaram pelo menos 1 evento adverso emergente do tratamento (TEAEs) durante o estudo
Prazo: Primeira dose do tratamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o dia 63)
Um Evento Adverso (EA) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica que administrou um medicamento; não necessariamente tem que ter uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal clinicamente significativo), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento, seja ou não considerado relacionado ao medicamento. Um TEAE é definido como um EA com início que ocorre após o recebimento do medicamento do estudo.
Primeira dose do tratamento do estudo até o final do acompanhamento do estudo (até o dia 63)
Partes B e C: Número de participantes que atendem aos critérios acentuadamente anormais para testes laboratoriais de segurança pelo menos uma vez após a dose durante o estudo
Prazo: Linha de base até o dia 63
Valores laboratoriais de segurança padrão (química sérica, hematologia e análise de urina) serão coletados e comparados com critérios pré-especificados para valores acentuadamente anormais ao longo do estudo.
Linha de base até o dia 63
Partes B e C: Número de participantes que atendem aos critérios acentuadamente anormais para medições de sinais vitais pelo menos uma vez após a dose durante o estudo
Prazo: Linha de base até o dia 63
Os sinais vitais (temperatura corporal, frequência cardíaca, frequência respiratória, pressão arterial sentada e pulso) serão coletados e comparados com critérios pré-especificados para valores marcadamente anormais ao longo do estudo.
Linha de base até o dia 63
Partes B e C: Número de participantes que atendem aos critérios acentuadamente anormais para parâmetros de eletrocardiograma (ECG) de segurança pelo menos uma vez após a dose durante o estudo
Prazo: Linha de base até o dia 63
Um ECG de 12 derivações será realizado, os valores de ECG serão comparados com critérios pré-especificados para valores marcadamente anormais.
Linha de base até o dia 63
Alteração da linha de base na latência do sono avaliada pelo teste de manutenção da vigília (MWT)
Prazo: Linha de base até a semana 4
O MWT é uma medida objetiva e validada que avalia a capacidade de uma pessoa permanecer acordada sob condições soporíficas por um período definido. Durante cada sessão de MWT (1 sessão = 40 minutos), os participantes serão instruídos a sentar-se calmamente e permanecer acordados o maior tempo possível. A latência do sono em cada sessão será registrada no eletroencefalograma (EEG). Se nenhum sono for observado de acordo com essas regras, a latência será definida como 40 minutos.
Linha de base até a semana 4
Mudança da linha de base na sonolência diurna subjetiva conforme avaliada pela pontuação da Escala de Sonolência de Epworth (ESS)
Prazo: Linha de base até a semana 4
A ESS é uma escala subjetiva, auto-aplicável e validada (pontuada de 0 a 3) para responder a cada uma das 8 questões da vida diária que pergunta qual é a probabilidade de adormecer nessas situações. As pontuações são somadas para dar uma pontuação geral de 0 a 24. Pontuações mais altas indicam sonolência diurna subjetiva mais forte, e pontuações abaixo de 10 são consideradas dentro da faixa normal.
Linha de base até a semana 4
Partes A, B e C: Alteração da linha de base na taxa de cataplexia semanal (WCR), conforme relatado no diário de sono relatado pelo paciente
Prazo: Linha de base até a semana 4
Os participantes preencherão um diário de sono relatado pelo paciente para registrar os sintomas de narcolepsia auto-relatados. Os participantes registrarão episódios de cataplexia no diário. O número total de eventos por semana será calculado.
Linha de base até a semana 4

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de fevereiro de 2020

Conclusão Primária (Real)

5 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

5 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de setembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de setembro de 2019

Primeira postagem (Real)

20 de setembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (Identificador de registro: JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (Identificador de registro: EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (Identificador de registro: WHO)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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