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Un estudio de TAK-994 en adultos con narcolepsia tipo 1 y tipo 2

27 de marzo de 2023 actualizado por: Takeda

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis orales en aumento múltiple para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de TAK-994 en pacientes con narcolepsia con o sin cataplejía (narcolepsia tipo 1 o narcolepsia tipo 2)

Los principales objetivos del estudio son:

  • Para verificar los efectos secundarios de TAK-994 y verificar qué dosis de TAK-994 pueden tolerar los participantes.
  • Para comprobar qué rango de dosis proporciona un alivio adecuado de los síntomas de la narcolepsia.
  • Para verificar cuánto TAK-994 permanece en la sangre de los participantes, con el tiempo.

El estudio tendrá 4 partes. Los participantes solo pueden unirse a 1 de las partes.

R. Los participantes con narcolepsia tipo 1 tomarán TAK-994 o tabletas de placebo durante 28 días. Un placebo se parece al TAK-994 pero no contiene ningún medicamento.

B. Los participantes con narcolepsia tipo 1 tomarán 1 de 3 dosis de TAK-994 o tabletas de placebo durante 56 días.

C. Los participantes con narcolepsia tipo 1 en China solo tomarán TAK-994 o tabletas de placebo durante 56 días.

D. Los participantes con narcolepsia tipo 2 tomarán TAK-994 o tabletas de placebo durante 28 días.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El fármaco que se está probando en este estudio se llama TAK-994. TAK-994 se está probando en participantes con NT1 y NT2.

El estudio inscribirá hasta aproximadamente 202 participantes. El estudio tiene 4 Partes: Partes A, B, C (solo China) y D. Parte A - Parte A tiene 2 cohortes [Cohortes (A1a y A1b) A2] En ambas Cohortes, los participantes serán asignados al azar (al azar). , como lanzar una moneda al aire) en una proporción de 2:1 para recibir TAK-994 o placebo hasta 28 días:

  • Parte B: En la Parte B, los participantes serán aleatorizados en una proporción de 1:1:1:1 en cuatro brazos paralelos para recibir TAK-994 Dosis 1, 2 o 3 o placebo durante 56 días. Dependiendo de su elegibilidad, los participantes que completen la Parte B del tratamiento del estudio se inscribirán para participar en un estudio de extensión.
  • Parte C: En la Parte C, los participantes solo de China serán inscritos y aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir TAK-994 y placebo durante 56 días.
  • Parte D: Los participantes se incluirán en dos cohortes [Cohortes (D1a y D1b) y D2] y se aleatorizarán en una proporción de 2:1 para recibir TAK-994 o placebo durante 28 días. La dosis se seleccionará en función de la seguridad y la tolerabilidad de la Parte A.

Este ensayo multicéntrico se llevará a cabo en los Estados Unidos, Japón, China, Italia, Francia y la Unión Europea. La duración total del estudio es de 63 días. Se realizará un seguimiento de los participantes durante 7 días después de la última dosis del fármaco del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

257

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • Chequia
      • Hradec Kralove, Chequia, 50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Ostrava, Chequia, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Chequia, 128 21
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice v Praze
  • Corea, república de
      • Daegu, Corea, república de, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si, Gyeonggi-do, Corea, república de, 16247
        • The Catholic University of Korea, St. Vincent's Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 8036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Madrid, España, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria, Alava, España, 1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana, Castellon, España, 12004
        • Hospital General de Castellon
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, Estados Unidos, 35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower, California, Estados Unidos, 90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon, Georgia, Estados Unidos, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Estados Unidos, 30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, Estados Unidos, 02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Estados Unidos, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Estados Unidos, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku, Finlandia, 20521
        • Turku University Hospital
  • Francia
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francia, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1012
        • SomnoCenter Budapest
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano, Italia, 20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma, Italia, 133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina, Enna, Italia, 94018
        • IRCCS Oasi Maria SS
  • Japón
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japón, 812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japón, 802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japón, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japón, 223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Japón, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Japón, 854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japón, 850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi, Osaka-Fu, Japón, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi, Osaka-Fu, Japón, 599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japón, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo-To, Japón, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku, Tokyo-To, Japón, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japón, 140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japón, 141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku, Tokyo-To, Japón, 130-0004
        • Sumida Hospital
  • Países Bajos
      • Heemstede, Países Bajos, 2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze, Países Bajos, 5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe, Guangdong, Porcelana, 510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Porcelana, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tiene un diagnóstico de narcolepsia tipo 1 (NT1) (Partes A-C) o NT2 (Parte D) por polisomnografía (PSG)/prueba de latencia múltiple del sueño (MSLT) realizada en los últimos 10 años que cumple con los criterios mínimos aceptables para el desempeño adecuado de la PSG/MSLT como se describe en la Clasificación Internacional de Trastornos del Sueño, criterios de la 3.ª edición.
  2. La puntuación de la escala de somnolencia de Epworth (ESS) del participante debe ser mayor o igual a (>=) 10 en el día -1.
  3. Debe estar dispuesto a suspender todos los medicamentos utilizados para el tratamiento de NT1/NT2.
  4. El genotipo del antígeno leucocitario humano (HLA): Parte A: debe dar positivo para el antígeno leucocitario humano (HLADQB1)* 06:02 (PARTES A-C)- (los resultados positivos para alelos homocigotos o heterocigotos se considerarán "positivos" y aceptables). Sin embargo, si la prueba HLA es negativa (es decir, negativo para el alelo heterocigoto) y el PI cree firmemente que el participante tiene narcolepsia con cataplejía (NT1), entonces se debe iniciar una discusión entre el PI y el patrocinador o la persona designada sobre la conveniencia de hacer una punción lumbar para determinar el líquido cefalorraquídeo del participante ( LCR) nivel de orexina-1 (OX-1). Si el resultado del LCR muestra que la concentración de orexina 1 (OX-1) es menor o igual a 110 pg/mL, entonces el participante no podrá continuar en el estudio.
  5. Para las Partes A, B y C, durante el período de selección, el participante debe tener >= 4 episodios parciales o completos de cataplejía/semana (WCR) y >= 4 episodios parciales o completos de cataplejía/semana durante el período de selección cuando fuera de los medicamentos contra la cataplejía, en promedio durante 2 semanas (14 días consecutivos) como mínimo. El registro de WCR realizado durante el siguiente período se considerará para la elegibilidad del estudio: después de que el participante haya dejado de tomar medicamentos contra la cataplejía durante al menos 7 días (lavado mínimo de 7 días) y el día de estudio -2.

Criterio de exclusión:

  1. Tiene un riesgo de suicidio de acuerdo con el respaldo del ítem 4 o 5 de la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) de la visita de selección/basal o ha realizado un intento de suicidio en los 12 meses anteriores.
  2. Consume cafeína en exceso (>600 mg/día) 1 semana antes de la selección del estudio.
  3. Tiene antecedentes de cáncer (excepto carcinoma in situ que se resolvió sin tratamiento adicional o cáncer de piel de células basales); epilepsia actual o pasada, convulsiones; un historial de por vida de trastorno psiquiátrico mayor que no sea depresión o ansiedad; antecedentes clínicamente significativos de lesión o traumatismo craneoencefálico; antecedentes de isquemia cerebral, ataque isquémico transitorio, aneurisma intracraneal o malformación arteriovenosa; enfermedad arterial coronaria conocida, antecedentes de infarto de miocardio, angina, anomalía del ritmo cardíaco o insuficiencia cardíaca; o enfermedad gastrointestinal actual o reciente (dentro de los 6 meses) que se espera que influya en la absorción de fármacos. Cualquier antecedente de bypass gástrico en Y de Roux se considera excluyente y cualquier otra intervención quirúrgica que pueda influir en la absorción de medicamentos debe ser discutida y aprobada por el patrocinador o la persona designada antes de inscribir a los participantes.
  4. Tiene un trastorno médico, que no sea narcolepsia, asociado con EDS. Esto incluye apnea obstructiva del sueño de moderada a grave clínicamente significativa y/o con o sin tratamiento con dispositivo avanzado mandibular de estimulación del nervio hipogloso y/o terapia de presión positiva en las vías respiratorias (PAP) y/o síndrome de piernas inquietas (SPI)/trastorno de movimiento periódico de las extremidades que tiene un impacto significativo en la somnolencia diurna. Esto se evidencia por un historial clínico de síndrome de apnea del sueño (ronquidos fuertes con pausas respiratorias observadas en ausencia de nPSG) y/o RLS que causa insomnio histórico de inicio/mantenimiento del sueño con sueño insuficiente resultante. O cualquiera evaluado durante la entrevista clínica en la selección. pDatos anteriores de PSG que demuestren cualquiera de los siguientes trastornos del sueño: apnea Índice de hipopnea ≥15 o índice de apnea ≥10, saturación de oxígeno de 10 segundos, índice de activación del movimiento periódico de las piernas de ≥15/h) o según lo evaluado en la entrevista en el momento de la selección . Debe considerarse excluyente a menos que, según una evaluación clínica realizada por el investigador, haya ocurrido un cambio significativo en el estado clínico que afectaría los resultados. Debido a que los datos de nPSG se obtienen el día -2, los sujetos pueden fallar en la detección si no se cumplen los criterios en el día -2 nPSG.
  5. Tiene una hora habitual de acostarse más tarde de las 24:00 (12:00 a. m., medianoche) o una ocupación que requiere trabajo de turno nocturno o trabajo de turno variable en los últimos 6 meses o viaja dentro de más de 3 zonas horarias, dentro de los 14 días antes del día de estudio -2.
  6. Tiene una dependencia de la nicotina que probablemente tenga un efecto sobre el sueño (p. ej., un participante que habitualmente se despierta por la noche para fumar) y/o no está dispuesto a dejar de fumar y consumir nicotina durante las partes de confinamiento del estudio. Participantes sometidos a recolección opcional de LCR.
  7. Tiene una infección local en el sitio de punción.
  8. Ha desarrollado signos de radiculopatía lumbar, incluyendo dolor en las extremidades inferiores y parestesia.
  9. Tiene algún déficit neurológico focal conocido que pueda sugerir un aumento de la presión intracraneal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Parte A, Cohortes A1a y Cohortes A1b y A2 (Opcional), Participantes NT1: Placebo
TAK-994 comprimidos equivalentes a placebo durante 28 días, en participantes con NT1.
Droga: Placebo
TAK-994 comprimidos equivalentes a placebo.
Experimental: Parte A, Cohorte A1a, NT1 Participantes: TAK-994 TBD
TAK-994, comprimidos, nivel de dosis 1 durante 28 días, en participantes con NT1.
Droga: TAK-994
Tabletas TAK-994.
Experimental: Parte A, Cohorte A1b, NT1 Participantes: TAK-994
Tabletas de TAK-994, dosis por determinar (TBD) según la seguridad, tolerabilidad y/o eficacia en participantes de la cohorte A1a con NT1.
Droga: TAK-994
Tabletas TAK-994.
Experimental: Parte A, cohorte A2 (opcional), NT1 Participantes: TAK-994 TBD
Tabletas TAK-994, TBD basado en datos de seguridad, tolerabilidad y/o eficacia de la Cohorte A1, durante 28 días.
Droga: TAK-994
Tabletas TAK-994.
Experimental: Participantes de la Parte B, NT1: TAK-994 Dosis 1
TAK-994 dosis 1, comprimidos, durante 56 días en participantes con NT1.
Droga: TAK-994
Tabletas TAK-994.
Experimental: Participantes de la Parte B, NT1: TAK-994 Dosis 2
TAK-994 dosis 2, comprimidos, durante 56 días en participantes con NT1.
Droga: TAK-994
Tabletas TAK-994.
Experimental: Participantes de la Parte B, NT1: TAK-994 Dosis 3
TAK-994 dosis 3, tabletas, 56 días en participantes con NT1.
Droga: TAK-994
Tabletas TAK-994.
Comparador de placebos: Participantes de la Parte B, NT1: Placebo
TAK-994 comprimidos equivalentes a placebo durante 56 días en participantes con NT1.
Droga: Placebo
TAK-994 comprimidos equivalentes a placebo.
Comparador de placebos: Parte C, NT1 Participantes en China: Placebo
TAK-994 comprimidos equivalentes a placebo durante 56 días, en participantes con NT1 en China.
Droga: Placebo
TAK-994 comprimidos equivalentes a placebo.
Experimental: Parte C, NT1 Participantes en China: TAK-994
Comprimidos TAK-994, dosis por determinar según la seguridad y la tolerabilidad de la Parte B, durante 56 días en participantes con NT1 en China.
Droga: TAK-994
Tabletas TAK-994.
Comparador de placebos: Parte D, Cohorte D1a, D1b y D2, NT2 Participantes: Placebo
TAK-994 comprimidos equivalentes a placebo durante 28 días, en participantes con NT2.
Droga: Placebo
TAK-994 comprimidos equivalentes a placebo.
Experimental: Parte D, Cohorte D1a, NT2 Participantes: TAK-994
Comprimidos de TAK-994, dosis por determinar en función de la seguridad, tolerabilidad y/o eficacia en la Parte A, durante 28 días en participantes con NT2.
Droga: TAK-994
Tabletas TAK-994.
Experimental: Parte D, Cohorte D1b, NT2 Participantes: TAK-994
Comprimidos de TAK-994, dosis por determinar según la eficacia de seguridad o tolerabilidad en participantes de la cohorte D1a con NT2.
Droga: TAK-994
Tabletas TAK-994.
Experimental: Participantes de la Parte D, cohorte D2, NT2 (opcional): TAK-994 TBD
Tabletas TAK-994, TBD basado en datos de seguridad, tolerabilidad y/o eficacia de la Cohorte D1, durante 28 días.
Droga: TAK-994
Tabletas TAK-994.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Partes A y D: número de participantes que experimentan al menos 1 evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) durante el estudio
Periodo de tiempo: Primera dosis del tratamiento del estudio hasta el final del seguimiento del estudio (hasta el día 35)
Un evento adverso (EA) se define como cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un medicamento; no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (por ejemplo, un hallazgo de laboratorio anormal clínicamente significativo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un medicamento, ya sea que se considere relacionado con el medicamento o no. Un TEAE se define como un AA con un inicio que ocurre después de recibir el fármaco del estudio.
Primera dosis del tratamiento del estudio hasta el final del seguimiento del estudio (hasta el día 35)
Partes A y D: número de participantes que cumplen los criterios marcadamente anormales para las pruebas de laboratorio de seguridad al menos una vez después de la dosis durante el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 35
Los valores estándar de laboratorio de seguridad (química sérica, hematología y análisis de orina) se recopilarán y compararán con criterios preespecificados para valores marcadamente anormales a lo largo del estudio.
Línea de base hasta el día 35
Partes A y D: número de participantes que cumplen los criterios marcadamente anormales para las mediciones de signos vitales al menos una vez después de la dosis durante el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 35
Los signos vitales (temperatura corporal, frecuencia cardíaca, frecuencia respiratoria, presión arterial y pulso en posición sentada) se recopilarán y compararán con criterios preespecificados para valores marcadamente anormales a lo largo del estudio.
Línea de base hasta el día 35
Partes A y D: número de participantes que cumplen los criterios marcadamente anormales para los parámetros de seguridad del electrocardiograma (ECG) al menos una vez después de la dosis durante el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 35
Se realizará un ECG de 12 derivaciones, los valores del ECG se compararán con los criterios preespecificados para valores marcadamente anormales.
Línea de base hasta el día 35
Partes B y C: cambio desde el inicio en la latencia promedio del sueño según lo evaluado por la prueba de mantenimiento de la vigilia (MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base y Semana 8 (Día 56)
El MWT es una medida objetiva y validada que evalúa la capacidad de una persona para permanecer despierta en condiciones soporíferas durante un período definido. Durante cada sesión de MWT (1 sesión = 40 minutos), se indicará a los participantes que se sienten en silencio y permanezcan despiertos el mayor tiempo posible. La latencia del sueño en cada sesión se registrará en electroencefalografía (EEG). Si no se ha observado ningún sueño de acuerdo con estas reglas, la latencia se definirá como 40 minutos.
Línea de base y Semana 8 (Día 56)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Partes A y D: Día 1, Cmax: Concentración plasmática máxima observada después de una dosis única de TAK-994
Periodo de tiempo: Día 1: antes de la dosis y en múltiples puntos de tiempo (hasta 14 horas) después de la dosis
Día 1: antes de la dosis y en múltiples puntos de tiempo (hasta 14 horas) después de la dosis
Partes A y D: Día 1, Tmax: Hora de la primera aparición de Cmax después de una dosis única de TAK-994
Periodo de tiempo: Día 1: antes de la dosis y en múltiples puntos de tiempo (hasta 14 horas) después de la dosis
Día 1: antes de la dosis y en múltiples puntos de tiempo (hasta 14 horas) después de la dosis
Partes A y D: Día 1, AUC(0-último): Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el momento 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable después de una dosis única de TAK-994
Periodo de tiempo: Día 1: antes de la dosis y en múltiples puntos de tiempo (hasta 14 horas) después de la dosis
Día 1: antes de la dosis y en múltiples puntos de tiempo (hasta 14 horas) después de la dosis
Partes A y D: Día 28, Cmax: Concentración plasmática máxima observada después de múltiples dosis de TAK-994
Periodo de tiempo: Día 28: antes de la dosis y en múltiples puntos de tiempo (hasta 14 horas) después de la dosis
Día 28: antes de la dosis y en múltiples puntos de tiempo (hasta 14 horas) después de la dosis
Partes A y D: Día 28, Tmax: Hora de la primera aparición de Cmax después de dosis múltiples de TAK-994
Periodo de tiempo: Día 28: antes de la dosis y en múltiples puntos de tiempo (hasta 14 horas) después de la dosis
Día 28: antes de la dosis y en múltiples puntos de tiempo (hasta 14 horas) después de la dosis
Partes A y D: día 28, AUC(0-t): área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el tiempo tau durante un intervalo de dosificación de TAK-994
Periodo de tiempo: Día 28: antes de la dosis y en múltiples puntos de tiempo (hasta 14 horas) después de la dosis
Día 28: antes de la dosis y en múltiples puntos de tiempo (hasta 14 horas) después de la dosis
Partes B y C: cambio desde el inicio en la somnolencia diurna subjetiva evaluada por la puntuación ESS
Periodo de tiempo: Línea de base y Semana 8 (Día 56)
La ESS es una escala subjetiva, autoadministrada y validada (puntuada de 0 a 3) para responder a cada una de las 8 preguntas de la vida diaria que les pregunta qué tan probable es que se duerman en esas situaciones. Los puntajes se suman para dar un puntaje general de 0 a 24. Las puntuaciones más altas indican una somnolencia diurna subjetiva más fuerte, y las puntuaciones por debajo de 10 se consideran dentro del rango normal.
Línea de base y Semana 8 (Día 56)
Partes B y C: cambio desde el inicio en la tasa de cataplejía semanal (WCR) según lo informado en el diario de sueño informado por el paciente
Periodo de tiempo: Línea de base y Semana 8 (Día 56)
Los participantes completarán un diario de sueño informado por el paciente para registrar los síntomas de narcolepsia informados por ellos mismos. Los participantes registrarán episodios de cataplexia en el diario. Se informará el número total de eventos promediados durante una semana.
Línea de base y Semana 8 (Día 56)
Partes B y C: número de participantes que experimentan al menos 1 evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) durante el estudio
Periodo de tiempo: Primera dosis del tratamiento del estudio hasta el final del seguimiento del estudio (hasta el día 63)
Un evento adverso (EA) se define como cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un medicamento; no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (por ejemplo, un hallazgo de laboratorio anormal clínicamente significativo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un medicamento, ya sea que se considere relacionado con el medicamento o no. Un TEAE se define como un AA con un inicio que ocurre después de recibir el fármaco del estudio.
Primera dosis del tratamiento del estudio hasta el final del seguimiento del estudio (hasta el día 63)
Partes B y C: número de participantes que cumplen los criterios marcadamente anormales para las pruebas de laboratorio de seguridad al menos una vez después de la dosis durante el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 63
Los valores estándar de laboratorio de seguridad (química sérica, hematología y análisis de orina) se recopilarán y compararán con criterios preespecificados para valores marcadamente anormales a lo largo del estudio.
Línea de base hasta el día 63
Partes B y C: número de participantes que cumplen los criterios marcadamente anormales para las mediciones de signos vitales al menos una vez después de la dosis durante el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 63
Los signos vitales (temperatura corporal, frecuencia cardíaca, frecuencia respiratoria, presión arterial y pulso en posición sentada) se recopilarán y compararán con criterios preespecificados para valores marcadamente anormales a lo largo del estudio.
Línea de base hasta el día 63
Partes B y C: número de participantes que cumplen los criterios marcadamente anormales para los parámetros de seguridad del electrocardiograma (ECG) al menos una vez después de la dosis durante el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 63
Se realizará un ECG de 12 derivaciones, los valores del ECG se compararán con los criterios preespecificados para valores marcadamente anormales.
Línea de base hasta el día 63
Cambio desde el inicio en la latencia del sueño según lo evaluado por la prueba de mantenimiento de la vigilia (MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 4
El MWT es una medida objetiva y validada que evalúa la capacidad de una persona para permanecer despierta en condiciones soporíferas durante un período definido. Durante cada sesión de MWT (1 sesión = 40 minutos), se indicará a los participantes que se sienten en silencio y permanezcan despiertos el mayor tiempo posible. La latencia del sueño en cada sesión se registrará en electroencefalografía (EEG). Si no se ha observado ningún sueño de acuerdo con estas reglas, la latencia se definirá como 40 minutos.
Línea de base hasta la semana 4
Cambio desde el inicio en la somnolencia diurna subjetiva evaluada por la puntuación de la escala de somnolencia de Epworth (ESS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 4
La ESS es una escala subjetiva, autoadministrada y validada (puntuada de 0 a 3) para responder a cada una de las 8 preguntas de la vida diaria que les pregunta qué tan probable es que se duerman en esas situaciones. Los puntajes se suman para dar un puntaje general de 0 a 24. Las puntuaciones más altas indican una somnolencia diurna subjetiva más fuerte, y las puntuaciones por debajo de 10 se consideran dentro del rango normal.
Línea de base hasta la semana 4
Partes A, B y C: cambio desde el inicio en la tasa de cataplejía semanal (WCR) según lo informado en el diario de sueño informado por el paciente
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 4
Los participantes completarán un diario de sueño informado por el paciente para registrar los síntomas de narcolepsia informados por ellos mismos. Los participantes registrarán episodios de cataplexia en el diario. Se calculará el número total de eventos por semana.
Línea de base hasta la semana 4

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de febrero de 2020

Finalización primaria (Actual)

5 de noviembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

5 de noviembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de septiembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de septiembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

20 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de abril de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de marzo de 2023

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (Identificador de registro: JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (Identificador de registro: EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (Identificador de registro: WHO)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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