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Une étude du TAK-994 chez des adultes atteints de narcolepsie de type 1 et de type 2

4 octobre 2024 mis à jour par: Takeda

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et à doses orales croissantes multiples pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du TAK-994 chez les patients atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie (narcolepsie de type 1 ou narcolepsie de type 2)

Les principaux objectifs de l'étude sont les suivants :

  • Pour vérifier les effets secondaires du TAK-994 et vérifier quelle dose de TAK-994 les participants peuvent tolérer.
  • Pour vérifier quelle gamme de doses fournit un soulagement adéquat des symptômes de la narcolepsie.
  • Pour vérifier combien de TAK-994 reste dans le sang des participants, au fil du temps.

L'étude comportera 4 parties. Les participants ne peuvent rejoindre qu'une seule des parties.

A. Les participants atteints de narcolepsie de type 1 prendront soit du TAK-994, soit des comprimés placebo pendant 28 jours. Un placebo ressemble au TAK-994 mais ne contient aucun médicament.

B. Les participants atteints de narcolepsie de type 1 prendront 1 des 3 doses de TAK-994 ou de comprimés placebo pendant 56 jours.

C. Les participants atteints de narcolepsie de type 1 en Chine uniquement prendront du TAK-994 ou des comprimés placebo pendant 56 jours.

D. Les participants atteints de narcolepsie de type 2 prendront soit du TAK-994, soit des comprimés placebo pendant 28 jours.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude s'appelle TAK-994. Le TAK-994 est testé chez des participants atteints de NT1 et NT2.

L'étude recrutera jusqu'à environ 202 participants. L'étude comporte 4 parties : parties A, B, C (Chine uniquement) et D. La partie A - la partie A comprend 2 cohortes [cohortes (A1a et A1b) A2] Dans ces deux cohortes, les participants seront assignés au hasard (au hasard , comme lancer une pièce) dans un rapport de 2:1 pour recevoir le TAK-994 ou un placebo jusqu'à 28 jours :

  • Partie B : Dans la partie B, les participants seront randomisés selon un rapport 1:1:1:1 dans quatre bras parallèles pour recevoir TAK-994 Dose 1, 2 ou 3 ou un placebo pendant 56 jours. En fonction de leur éligibilité, les participants qui terminent la partie B du traitement de l'étude seront inscrits pour participer à une étude de prolongation.
  • Partie C : Dans la partie C, seuls les participants de Chine seront inscrits et randomisés selon un ratio de 2:1 pour recevoir le TAK-994 et un placebo pendant 56 jours.
  • Partie D : Les participants seront inclus dans deux cohortes [Cohortes (D1a et D1b) et D2] et seront randomisés selon un rapport 2:1 pour recevoir du TAK-994 ou un placebo pendant 28 jours. La dose sera choisie en fonction de la sécurité et de la tolérabilité dans la partie A.

Cet essai multicentrique sera mené aux États-Unis, au Japon, en Chine, en Italie, en France et dans l'Union européenne. La durée totale de l'étude est de 63 jours. Les participants seront suivis pendant 7 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

97

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe, Guangdong, Chine, 510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chine, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
  • Corée, République de
      • Daegu, Corée, République de, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si, Gyeonggi-do, Corée, République de, 16247
        • The Catholic University of Korea, St. Vincent's Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Espagne, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Espagne, 1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana, Castellon, Espagne, 12004
        • Hospital General de Castellon
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande, 380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku, Finlande, 20521
        • Turku University Hospital
  • France
    • Herault
      • Montpellier, Herault, France, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, France, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1012
        • SomnoCenter Budapest
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano, Italie, 20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma, Italie, 133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina, Enna, Italie, 94018
        • IRCCS Oasi Maria SS
  • Japon
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japon, 812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japon, 802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japon, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japon, 223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Japon, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Japon, 854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japon, 850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi, Osaka-Fu, Japon, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi, Osaka-Fu, Japon, 599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japon, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo-To, Japon, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku, Tokyo-To, Japon, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japon, 140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japon, 141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku, Tokyo-To, Japon, 130-0004
        • Sumida Hospital
  • Pays-Bas
      • Heemstede, Pays-Bas, 2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze, Pays-Bas, 5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • Tchéquie
      • Hradec Kralove, Tchéquie, 50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Ostrava, Tchéquie, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tchéquie, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • États-Unis
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, États-Unis, 35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower, California, États-Unis, 90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego, California, États-Unis, 92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana, California, États-Unis, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, États-Unis, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, États-Unis, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, États-Unis, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon, Georgia, États-Unis, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, États-Unis, 30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, États-Unis, 46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, États-Unis, 02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, États-Unis, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia, North Carolina, États-Unis, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh, North Carolina, États-Unis, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, États-Unis, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, États-Unis, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, États-Unis, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. A un diagnostic de narcolepsie de type 1 (NT1) (Parties A-C) ou NT2 (Partie D) par polysomnographie (PSG) / test de latence d'endormissement multiple (MSLT) effectué au cours des 10 dernières années répondant aux critères minimaux acceptables pour la bonne exécution du PSG/MSLT selon les critères de la Classification internationale des troubles du sommeil, 3e édition.
  2. Le score de l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) du participant doit être supérieur ou égal à (>=) 10 au jour -1.
  3. Doit être disposé à arrêter tous les médicaments utilisés pour le traitement de NT1/NT2.
  4. Le génotype de l'antigène leucocytaire humain (HLA) : Partie A : doit être testé positif pour l'antigène leucocytaire humain (HLADQB1)* 06:02 (PARTIES A-C) - (les résultats positifs pour les allèles homozygotes ou hétérozygotes seront considérés comme "positifs" et acceptables). Cependant, si le test HLA est négatif (c'est-à-dire négatif pour l'allèle hétérozygote) et que le PI est convaincu que le participant souffre de narcolepsie avec cataplexie (NT1), une discussion doit alors être engagée entre le PI et le parrain ou la personne désignée sur l'opportunité de faire une ponction lombaire pour déterminer le liquide céphalo-rachidien du participant ( CSF) niveau d'orexine-1 (OX-1). Si le résultat du LCR indique que la concentration d'orexine 1 (OX-1) est inférieure ou égale à 110 pg/mL, le participant ne sera pas autorisé à poursuivre l'étude.
  5. Pour les parties A, B et C, pendant la période de dépistage, le participant doit avoir >= 4 épisodes partiels ou complets de cataplexie/semaine (WCR), et >= 4 épisodes partiels ou complets de cataplexie/semaine pendant la période de dépistage lorsque hors médicaments anticataplexiques, en moyenne sur 2 semaines (14 jours consécutifs) minimum. L'enregistrement WCR effectué au cours de la période suivante sera pris en compte pour l'éligibilité à l'étude : après que le participant a cessé de prendre des médicaments anticataplexiques pendant au moins 7 jours (élimination minimale de 7 jours) et le jour -2 de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. A un risque de suicide selon l'approbation de l'élément 4 ou 5 de l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS) de dépistage / visite de base ou a fait une tentative de suicide au cours des 12 derniers mois.
  2. Est un consommateur excessif de caféine (> 600 mg/jour) 1 semaine avant le dépistage de l'étude.
  3. A des antécédents de cancer (sauf carcinome in situ qui a été résolu sans autre traitement ou cancer basocellulaire de la peau); épilepsie passée ou actuelle, convulsions ; des antécédents au cours de la vie d'un trouble psychiatrique majeur autre que la dépression ou l'anxiété ; un antécédent cliniquement significatif de traumatisme crânien ou de traumatisme crânien ; des antécédents d'ischémie cérébrale, d'accident ischémique transitoire, d'anévrisme intracrânien ou de malformation artério-veineuse ; une maladie coronarienne connue, des antécédents d'infarctus du myocarde, d'angine de poitrine, d'anomalie du rythme cardiaque ou d'insuffisance cardiaque ; ou maladie gastro-intestinale actuelle ou récente (dans les 6 mois) susceptible d'influencer l'absorption des médicaments. Tout antécédent de pontage gastrique de Roux-en-Y est considéré comme exclusif et toute autre intervention chirurgicale susceptible d'influencer l'absorption des médicaments doit être discutée et approuvée par le sponsor ou la personne désignée avant d'inscrire les participants.
  4. A un trouble médical, autre que la narcolepsie, associé à l'EDS. Cela comprend l'apnée obstructive du sommeil modérée à sévère cliniquement significative et/ou avec ou sans traitement avec un dispositif avancé de stimulation du nerf hypoglosse mandibulaire et/ou une thérapie par pression positive des voies respiratoires (PAP) et/ou le syndrome des jambes sans repos (SJSR)/trouble des mouvements périodiques des membres qui a un impact significatif sur la somnolence diurne. Ceci est mis en évidence par des antécédents cliniques de syndrome d'apnée du sommeil (ronflement bruyant avec des pauses respiratoires observées en l'absence de nPSG) et/ou de SJSR entraînant une insomnie historique d'apparition/de maintien du sommeil avec un sommeil insuffisant qui en résulte. Ou tout tel qu'évalué lors de l'entretien clinique lors de la sélection. pDonnées PSG passées démontrant l'un des troubles du sommeil suivants : indice d'apnée hypopnée ≥15 ou indice d'apnée ≥10, une saturation en oxygène de 10 secondes, indice d'éveil des mouvements périodiques des jambes ≥15/h) ou tel qu'évalué lors d'un entretien au moment du dépistage . Doit être considéré comme exclusif sauf si, sur la base d'une évaluation clinique par l'investigateur, un changement significatif de l'état clinique s'est produit qui aurait un impact sur les résultats. Étant donné que les données nPSG sont obtenues le jour -2, les sujets peuvent échouer au dépistage si les critères ne sont pas remplis le jour -2 nPSG.
  5. A une heure de coucher habituelle après 2400 (00h00, minuit) ou une occupation nécessitant un travail posté de nuit ou un travail posté variable au cours des 6 derniers mois ou voyage dans plus de 3 fuseaux horaires, dans les 14 jours précédant le jour d'étude -2.
  6. A une dépendance à la nicotine susceptible d'avoir un effet sur le sommeil (par exemple, un participant qui se réveille régulièrement la nuit pour fumer) et/ou une réticence à cesser de fumer et de consommer de la nicotine pendant les phases de confinement de l'étude. Participants subissant une collecte facultative de LCR.
  7. A une infection locale au site de ponction.
  8. A développé des signes de radiculopathie lombaire, y compris des douleurs aux membres inférieurs et des paresthésies.
  9. A un déficit neurologique focal connu qui pourrait suggérer une augmentation de la pression intracrânienne.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Partie A : Placebo
Comprimés correspondant au placebo TAK-994, par voie orale, deux fois par jour (BID) pendant 28 jours, chez les participants atteints de NT1.
Médicament: Placebo
TAK-994 comprimés correspondant au placebo.
Expérimental: Partie A : TAK-994 120 mg
TAK-994 120 mg, par voie orale, deux fois par jour pendant 28 jours, chez les participants atteints de NT1.
Médicament: TAK-994
Comprimés TAK-994.
Autres noms:
  • Firazorexton
Expérimental: Partie A : TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg, par voie orale, deux fois par jour pendant 28 jours, chez les participants atteints de NT1.
Médicament: TAK-994
Comprimés TAK-994.
Autres noms:
  • Firazorexton
Comparateur placebo: Partie B : Placebo
Comprimés correspondant au placebo TAK-994, par voie orale, deux fois par jour pendant 56 jours, chez les participants atteints de NT1.
Médicament: Placebo
TAK-994 comprimés correspondant au placebo.
Expérimental: Partie B : TAK-994 30 mg
TAK-994 comprimés de 30 mg, par voie orale, deux fois par jour pendant 56 jours, chez les participants atteints de NT1.
Médicament: TAK-994
Comprimés TAK-994.
Autres noms:
  • Firazorexton
Expérimental: Partie B : TAK-994 90 mg
TAK-994 comprimés à 90 mg, par voie orale, deux fois par jour pendant 56 jours, chez les participants atteints de NT1.
Médicament: TAK-994
Comprimés TAK-994.
Autres noms:
  • Firazorexton
Expérimental: Partie B : TAK-994 180 mg
TAK-994 comprimés de 180 mg, par voie orale, deux fois par jour pendant 56 jours, chez les participants atteints de NT1.
Médicament: TAK-994
Comprimés TAK-994.
Autres noms:
  • Firazorexton
Expérimental: Partie C : TAK-994 180 mg
TAK-994 comprimés de 180 mg, par voie orale, deux fois par jour pendant 56 jours, chez des participants chinois atteints de NT1.
Médicament: TAK-994
Comprimés TAK-994.
Autres noms:
  • Firazorexton

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Nombre de participants ayant subi au moins un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE) au cours de l'étude
Délai: Première dose du traitement à l'étude jusqu'au suivi de fin de l'étude (jusqu'au jour 35) dans la partie A
Un événement indésirable (EI) est défini comme tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique ayant reçu un médicament ; il ne doit pas nécessairement y avoir de relation causale avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et involontaire (par exemple, un résultat de laboratoire anormal cliniquement significatif), un symptôme ou une maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament. Un TEAE est défini comme un EI apparaissant après la réception du médicament à l’étude.
Première dose du traitement à l'étude jusqu'au suivi de fin de l'étude (jusqu'au jour 35) dans la partie A
Partie A : Nombre de participants qui répondent aux critères de valeur nettement anormale pour les tests de sécurité en laboratoire au moins une fois après l'administration au cours de l'étude
Délai: Première dose du traitement à l'étude jusqu'au suivi de fin de l'étude (jusqu'au jour 35) dans la partie A
Les valeurs standard de laboratoire de sécurité (hématologie, chimie sérique, analyse d'urine) ont été collectées et comparées à des critères prédéfinis pour les valeurs nettement anormales. Critères de valeurs nettement anormales : Érythrocytes (10 ^ 12/L : < 0,8 x limite inférieure de la normale (LLN), > 1,2 x limite supérieure de la normale (LSN) ; Hémoglobine en grammes par litre (g/L) : < 0,8 x LLN, > 1,2 x LSN ; Tension hématocrite/volts (V/V) : < 0,8 x LLN, > 1,2 x LSN ; Plaquettes (10^9/L) : <75, >600 ; Leucocytes (10 ^ 9/L): <0,5xLLN, > 1,5 x LSN ; Unités d'alanine aminotransférase/litre (U/L) : > 3xULN, Aspartate Aminotransférase (U/L) : > 3xULN ; Micromoles de bilirubine/litre (umol/L) : > 1,5xULN ; Phosphatase alcaline (U/L) : > 3xULN ; Gamma Glutamyl Transférase (U/L) : > 3 x LSN ; Albumine (g/L) : <25 ; Protéines totales (g/L) : < 0,8 x LSN, > 1,2 x LSN ; millimoles de glucose/litre (mmol/L) : < 2,8, > 19,4 ; Calcium(mmol/L):<1,92, >2,77 ; Créatinine (umol/L) : > 1,5 x LSN ; Urée (mmol/L) : > 10,7 ; Sodium(mmol/L) :<130, >150 ; Potassium (mmol/L) : <3,0, >5,3. Seules les catégories avec au moins un participant à l'événement sont rapportées.
Première dose du traitement à l'étude jusqu'au suivi de fin de l'étude (jusqu'au jour 35) dans la partie A
Partie A : Nombre de participants qui répondent aux critères de valeur nettement anormale pour les mesures des signes vitaux au moins une fois après l'administration au cours de l'étude
Délai: Première dose du traitement à l'étude jusqu'au suivi de fin de l'étude (jusqu'au jour 35) dans la partie A
Les signes vitaux (température corporelle et tension artérielle en position assise) ont été collectés et comparés à des critères prédéfinis pour des valeurs nettement anormales tout au long de l'étude. Critères de valeurs nettement anormales : Fréquence cardiaque (battements/min) : <40, >115 ; Pression artérielle systolique en millimètres de mercure (mmHg) : <90, ≥160, changement par rapport à la pré-dose >20, changement par rapport à la pré-dose >30, changement temporel par rapport à la ligne de base > 20, changement dépendant du temps par rapport à la ligne de base > 30 ; Pression artérielle diastolique (mmHg) : <50, ≥100, changement par rapport à la pré-dose >20, changement par rapport à la pré-dose >30, changement temporel par rapport à la ligne de base > 20, changement dépendant du temps par rapport à la ligne de base > 30 ; Fréquence respiratoire (respirations/min) : >21 ; Température Celsius (C) : >38,5. Seules les catégories avec au moins un participant à l'événement sont rapportées.
Première dose du traitement à l'étude jusqu'au suivi de fin de l'étude (jusqu'au jour 35) dans la partie A
Partie A : Nombre de participants qui répondent aux critères de valeur nettement anormale pour les paramètres de sécurité de l'électrocardiogramme (ECG) au moins une fois après l'administration au cours de l'étude
Délai: Première dose du traitement à l'étude jusqu'au suivi de fin de l'étude (jusqu'au jour 35) dans la partie A
Un ECG à 12 dérivations a été réalisé, les valeurs ECG ont été comparées à des critères prédéfinis pour des valeurs nettement anormales. Critères de valeurs nettement anormales : Fréquence cardiaque moyenne ECG (battements/min) : <40, >115 ; Intervalle PR millisecondes (msec) : ≤80, ≥200 ; intervalle QT corrigé par Fredericia (QTcF) Intervalle (msec) : ≤300, >500, ≥30 changement par rapport à la ligne de base et >450 ; Durée QRS (msec) : ≤80, ≥180. Seules les catégories avec au moins un participant à l'événement sont rapportées.
Première dose du traitement à l'étude jusqu'au suivi de fin de l'étude (jusqu'au jour 35) dans la partie A
Parties B et C : évolution par rapport à la valeur initiale de la latence moyenne du sommeil, telle qu'évaluée par le test de maintien de l'éveil (MWT)
Délai: Base de référence et semaine 8 (jour 56) dans les parties B et C
MWT : mesure objective et validée qui évalue la capacité d'une personne à rester éveillée dans des conditions somnifères pendant une période définie. Au cours de chaque séance MWT (1 séance = 40 minutes), les participants devaient s'asseoir tranquillement et rester éveillés le plus longtemps possible. La latence du sommeil à chaque séance a été enregistrée par électroencéphalographie (EEG). Si aucun sommeil n'avait été observé selon ces règles, alors latence= 40 minutes. Un modèle à effets mixtes pour mesures répétées (MMRM) a été utilisé pour l'analyse. En raison de l'arrêt prématuré de l'étude, aucune donnée d'efficacité post-ligne de base pour cette mesure de résultat n'a été collectée et analysée pour les participants à la partie C : TAK-994 180 mg.
Base de référence et semaine 8 (jour 56) dans les parties B et C

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Cmax : Concentration plasmatique maximale observée après une dose unique de TAK-994 au jour 1
Délai: Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 14 heures) post-dose au jour 1 dans la partie A
Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 14 heures) post-dose au jour 1 dans la partie A
Partie A : Tmax : heure de la première apparition de la Cmax après une dose unique de TAK-994 au jour 1
Délai: Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 14 heures) post-dose au jour 1 dans la partie A
Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 14 heures) post-dose au jour 1 dans la partie A
Partie A : AUC (0-dernière) : aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 au moment de la dernière concentration quantifiable après une dose unique de TAK-994 au jour 1
Délai: Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 24 heures) post-dose au jour 1 dans la partie A
Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 24 heures) post-dose au jour 1 dans la partie A
Partie A : Cmax : Concentration plasmatique maximale observée après plusieurs doses de TAK-994 au jour 28
Délai: Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 14 heures) post-dose au jour 28 dans la partie A
Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 14 heures) post-dose au jour 28 dans la partie A
Partie A : Tmax : heure de la première apparition de Cmax après plusieurs doses de TAK-994 au jour 28
Délai: Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 14 heures) post-dose au jour 28 dans la partie A
Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 14 heures) post-dose au jour 28 dans la partie A
Partie A : AUC (0-t) : aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 au temps Tau sur un intervalle de dosage de TAK-994 au jour 28
Délai: Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 12 heures) post-dose au jour 28 dans la partie A
Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 12 heures) post-dose au jour 28 dans la partie A
Parties B et C : changement par rapport à la ligne de base du score total de l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) jusqu'à la semaine 8
Délai: Base de référence et semaine 8 (jour 56) dans les parties B et C
L'ESS est une échelle subjective, auto-administrée et validée (notée de 0 à 3) pour répondre à chacune des 8 questions de la vie quotidienne qui demande aux participants quelle est leur probabilité de s'endormir dans ces situations. Les scores sont additionnés pour donner une note globale de 0 à 24. Des scores plus élevés indiquent une somnolence diurne subjective plus forte, et des scores inférieurs à 10 sont considérés comme étant dans la plage normale. MMRM a été utilisé pour l'analyse. En raison de l'arrêt prématuré de l'étude, aucune donnée d'efficacité secondaire post-ligne de base pour cette mesure de résultat n'a été collectée et analysée pour les participants à la partie C : TAK-994 180 mg.
Base de référence et semaine 8 (jour 56) dans les parties B et C
Parties B et C : évolution par rapport à la valeur initiale du taux de cataplexie hebdomadaire (WCR) à la semaine 8
Délai: Base de référence et semaine 8 (jour 56) dans les parties B et C
Les participants rempliront un journal de sommeil quotidien déclaré par le patient pour enregistrer les symptômes de narcolepsie autodéclarés. Les participants enregistreront les épisodes de cataplexie dans le journal. Le nombre total d'événements moyenné sur une semaine sera rapporté. WCR = (Nombre total de cataplexies sur un nombre de jours non manquants pour une durée donnée/nombre de jours non manquants au cours de cette durée)*7. MMRM a été utilisé pour l'analyse. En raison de l'arrêt prématuré de l'étude, aucune donnée secondaire sur l'efficacité n'a été collectée et analysée pour les participants à la partie C : TAK-994 180 mg.
Base de référence et semaine 8 (jour 56) dans les parties B et C
Parties B et C : nombre de participants ayant subi au moins 1 TEAE au cours de l'étude
Délai: Première dose du médicament à l'étude jusqu'au suivi de fin de l'étude (jusqu'au jour 63) dans les parties B et C
Un EI est défini comme tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique ayant reçu un médicament ; il ne doit pas nécessairement y avoir de relation causale avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et involontaire (par exemple, un résultat de laboratoire anormal cliniquement significatif), un symptôme ou une maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament. Un TEAE est défini comme un EI apparaissant après la réception du médicament à l’étude.
Première dose du médicament à l'étude jusqu'au suivi de fin de l'étude (jusqu'au jour 63) dans les parties B et C
Parties B et C : nombre de participants ayant satisfait aux critères de valeur nettement anormale pour les tests de sécurité en laboratoire au moins une fois après l'administration au cours de l'étude
Délai: Jusqu'au jour 63 dans les parties B et C
Les valeurs standard de laboratoire de sécurité (chimie sérique, hématologie et analyse d'urine) ont été collectées et comparées à des critères prédéfinis pour les valeurs nettement anormales tout au long de l'étude. Critères de valeurs nettement anormales : Alanine Aminotransférase (U/L) : > 3xULN, Aspartate Aminotransferase (U/L) : > 3xULN ; Micromoles de bilirubine/litre (umol/L) : > 1,5xULN ; Calcium(mmol/L):<1,92, >2,77 ; Potassium (mmol/L) : <3,0, >5,3. Seules les catégories avec au moins un participant à l'événement sont rapportées.
Jusqu'au jour 63 dans les parties B et C
Parties B et C : nombre de participants ayant satisfait aux critères de valeur nettement anormale pour les mesures des signes vitaux au moins une fois après l'administration au cours de l'étude
Délai: Jusqu'au jour 63 dans les parties B et C
Les signes vitaux (température corporelle et tension artérielle en position assise) ont été collectés et comparés à des critères prédéfinis pour des valeurs nettement anormales tout au long de l'étude. Critères de valeurs nettement anormales : Pression artérielle systolique en millimètres de mercure (mmHg) : <90, ≥160, changement par rapport à la pré-dose >20, changement par rapport à la pré-dose >30, changement temporel par rapport à la ligne de base > 20, changement dépendant du temps à partir de la ligne de base > 30 ; Pression artérielle diastolique (mmHg) : <50, ≥100, changement par rapport à la pré-dose >20, changement par rapport à la pré-dose >30, changement temporel par rapport à la ligne de base > 20, changement dépendant du temps par rapport à la ligne de base > 30 ; Fréquence respiratoire (respirations/min) : >21. Seules les catégories avec au moins un participant avec événement sont signalées.
Jusqu'au jour 63 dans les parties B et C
Parties B et C : nombre de participants ayant satisfait aux critères de valeur nettement anormale pour les paramètres ECG au moins une fois après l'administration au cours de l'étude
Délai: Jusqu'au jour 63 dans les parties B et C
Un ECG à 12 dérivations a été réalisé, les valeurs ECG ont été comparées à des critères prédéfinis pour des valeurs nettement anormales. Critères de valeurs nettement anormales : Intervalle PR (msec) : ≤80, ≥200 ; Durée QRS (msec) : ≤80, ≥180. Seules les catégories avec au moins un participant à l'événement sont rapportées.
Jusqu'au jour 63 dans les parties B et C

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 mai 2020

Achèvement primaire (Réel)

5 novembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

5 novembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2019

Première publication (Réel)

20 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 octobre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 octobre 2024

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (Identificateur de registre: JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (Identificateur de registre: EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (Identificateur de registre: WHO)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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