Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie TAK-994 u dospělých s narkolepsií typu 1 a typu 2

4. října 2024 aktualizováno: Takeda

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s vícenásobnou stoupající perorální dávkou k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky TAK-994 u pacientů s narkolepsií s kataplexií nebo bez kataplexie (narkolepsie typu 1 nebo narkolepsie typu 2)

Hlavní cíle studie jsou:

  • Chcete-li zkontrolovat vedlejší účinky TAK-994 a zkontrolovat, jakou dávku TAK-994 účastníci mohou tolerovat.
  • Chcete-li zkontrolovat, jaké rozmezí dávek poskytuje adekvátní úlevu od příznaků narkolepsie.
  • Chcete-li zkontrolovat, kolik TAK-994 zůstává v krvi účastníků v průběhu času.

Studie bude mít 4 části. Účastníci se mohou připojit pouze k 1 z částí.

A. Účastníci s narkolepsií typu 1 budou užívat buď tablety TAK-994 nebo placebo po dobu 28 dnů. Placebo vypadá stejně jako TAK-994, ale nebude obsahovat žádný lék.

B. Účastníci s narkolepsií typu 1 budou užívat 1 ze 3 dávek TAK-994 nebo placebo tablet po dobu 56 dnů.

C. Účastníci s narkolepsií typu 1 pouze v Číně budou užívat tablety TAK-994 nebo placebo po dobu 56 dnů.

D. Účastníci s narkolepsií typu 2 budou užívat buď tablety TAK-994 nebo placebo po dobu 28 dnů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lék testovaný v této studii se nazývá TAK-994. TAK-994 je testován na účastnících s NT1 a NT2.

Do studie se zapíše až přibližně 202 účastníků. Studie má 4 části: Část A, B, C (pouze Čína) a D. Část A – Část A má 2 kohorty [Kohorty (A1a a A1b) A2] V obou těchto kohortách budou účastníci náhodně přiřazeni (náhodou , jako když si hodíte mincí) v poměru 2:1 pro příjem TAK-994 nebo placeba po dobu až 28 dnů:

  • Část B: V části B budou účastníci randomizováni v poměru 1:1:1:1 ve čtyřech paralelních ramenech, aby dostávali dávku 1, 2 nebo 3 TAK-994 nebo placebo po dobu 56 dnů. V závislosti na jejich způsobilosti budou účastníci, kteří dokončí část B studijní léčby, zapsáni k účasti v rozšiřující studii.
  • Část C: V části C budou účastníci pouze z Číny zařazeni a randomizováni v poměru 2:1, aby dostávali TAK-994 a placebo po dobu 56 dnů.
  • Část D: Účastníci budou zařazeni do dvou kohort [Kohorty (D1a a D1b) a D2] a budou randomizováni v poměru 2:1, aby dostávali TAK-994 nebo placebo po dobu 28 dnů. Dávka bude zvolena na základě bezpečnosti a snášenlivosti v části A.

Tato multicentrická zkouška bude probíhat ve Spojených státech, Japonsku, Číně, Itálii, Francii a Evropské unii. Celková doba trvání studie je 63 dní. Účastníci budou sledováni po dobu 7 dnů po poslední dávce studovaného léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

97

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku, Finsko, 20521
        • Turku University Hospital
  • Francie
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francie, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, Francie, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Holandsko
      • Heemstede, Holandsko, 2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze, Holandsko, 5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano, Itálie, 20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma, Itálie, 133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina, Enna, Itálie, 94018
        • IRCCS Oasi Maria SS
  • Japonsko
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japonsko, 812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japonsko, 802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japonsko, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japonsko, 223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Japonsko, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Japonsko, 854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japonsko, 850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi, Osaka-Fu, Japonsko, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi, Osaka-Fu, Japonsko, 599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japonsko, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo-To, Japonsko, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku, Tokyo-To, Japonsko, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japonsko, 140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japonsko, 141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku, Tokyo-To, Japonsko, 130-0004
        • Sumida Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si, Gyeonggi-do, Korejská republika, 16247
        • The Catholic university of Korea, St. Vincent's Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1012
        • SomnoCenter Budapest
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, Spojené státy, 35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower, California, Spojené státy, 90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego, California, Spojené státy, 92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana, California, Spojené státy, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Spojené státy, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Spojené státy, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon, Georgia, Spojené státy, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Spojené státy, 30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Spojené státy, 46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, Spojené státy, 02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Spojené státy, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia, North Carolina, Spojené státy, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Spojené státy, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Spojené státy, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Spojené státy, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
  • Česko
      • Hradec Kralove, Česko, 50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Ostrava, Česko, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Česko, 128 21
        • Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe, Guangdong, Čína, 510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Španělsko, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Španělsko, 1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana, Castellon, Španělsko, 12004
        • Hospital General de Castellón

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Má diagnózu narkolepsie typu 1 (NT1) (část A-C) nebo NT2 (část D) pomocí polysomnografie (PSG)/testu vícenásobné latence spánku (MSLT) provedeného v průběhu posledních 10 let splňujících minimální přijatelná kritéria pro správné provedení PSG/MSLT, jak je uvedeno v Mezinárodní klasifikaci poruch spánku, kritéria 3. vydání.
  2. Účastníkovo skóre Epworthské stupnice ospalosti (ESS) musí být větší nebo rovno (>=) 10 v den -1.
  3. Musí být ochoten vysadit všechny léky používané k léčbě NT1/NT2.
  4. Genotyp lidského leukocytárního antigenu (HLA): Část A: měl by být pozitivní na lidský leukocytární antigen (HLADQB1)* 06:02 (ČÁST A-C)- (pozitivní výsledky pro homozygotní nebo heterozygotní alely budou považovány za „pozitivní“ a přijatelné). Pokud je však HLA test negativní (tj. negativní pro heterozygotní alelu) a PI se silně domnívá, že účastník má narkolepsii s kataplexií (NT1), pak by měla být zahájena diskuse mezi PI a sponzorem nebo navrženou osobou o vhodnosti provedení spinální punkce k určení cerebrospinálního moku účastníka ( CSF) hladinu orexinu-1 (OX-1). Pokud výsledek CSF ukazuje, že koncentrace orexinu 1 (OX-1) je buď nižší nebo rovna 110 pg/ml, nebude účastníkovi povoleno pokračovat ve studii.
  5. Pro části A, B a C musí mít účastník během období screeningu >=4 částečné nebo úplné epizody kataplexie/týden (WCR) a >=4 částečné nebo úplné epizody kataplexie/týden během období screeningu, když vysazení antikataplexických léků, v průměru za minimálně 2 týdny (14 po sobě jdoucích dnů). Záznam WCR pořízený během následujícího období bude považován za způsobilost ke studii: poté, co účastník přestal užívat léky proti kataplexii po dobu alespoň 7 dnů (minimálně 7denní vymývání) a den studie -2.

Kritéria vyloučení:

  1. Má riziko sebevraždy v souladu s bodem 4 nebo 5 screeningové/základní návštěvy Columbia stupnice závažnosti sebevraždy (C-SSRS) nebo se v předchozích 12 měsících pokusil o sebevraždu.
  2. Je nadměrným uživatelem (>600 mg/den) kofeinu 1 týden před screeningem studie.
  3. má v anamnéze rakovinu (kromě karcinomu in situ, který byl vyřešen bez další léčby nebo bazocelulárního karcinomu kůže); minulá nebo současná epilepsie, záchvat; celoživotní anamnéza závažné psychiatrické poruchy jiné než deprese nebo úzkost; klinicky významná anamnéza poranění hlavy nebo traumatu hlavy; anamnéza cerebrální ischemie, přechodného ischemického záchvatu, intrakraniálního aneuryzmatu nebo arteriovenózní malformace; známé onemocnění koronárních tepen, anamnéza infarktu myokardu, angina pectoris, abnormality srdečního rytmu nebo srdeční selhání; nebo současné nebo nedávné (během 6 měsíců) gastrointestinální onemocnění, u kterého se očekává, že ovlivní absorpci léčiv. Jakákoli anamnéza žaludečního bypassu Roux-en-Y je považována za vylučující a jakýkoli jiný chirurgický zákrok, který může ovlivnit vstřebávání léků, by měl být prodiskutován a schválen sponzorem nebo zmocněnou osobou před zařazením účastníků.
  4. Má zdravotní poruchu, jinou než narkolepsii, spojenou s EDS. To zahrnuje klinicky významnou středně těžkou až těžkou obstrukční spánkovou apnoe a/nebo s léčbou nebo bez léčby pomocí stimulace hypoglossálního nervu pomocí pokročilého zařízení dolní čelisti a/nebo terapie pozitivním tlakem v dýchacích cestách (PAP) a/nebo syndromu neklidných nohou (RLS)/pravidelné poruchy pohybu končetin, které má významný vliv na denní ospalost. To je doloženo klinickou anamnézou syndromu spánkové apnoe (hlasité chrápání s pozorovanými dechovými pauzami v nepřítomnosti nPSG) a/nebo RLS způsobující historickou insomnii s nástupem/udržováním spánku s následným nedostatečným spánkem. Nebo jakékoli, jak bylo vyhodnoceno během klinického rozhovoru při screeningu. Údaje pPast PSG prokazující kteroukoli z následujících poruch spánku: apnoe Index hypopnoe ≥15 nebo index apnoe ≥10, saturace kyslíkem 10 sekund, index periodického vzrušení nohou ≥15/h) nebo jak bylo vyhodnoceno při rozhovoru v době screeningu . Mělo by být považováno za vylučující, pokud na základě klinického hodnocení zkoušejícím nenastala významná změna klinického stavu, která by ovlivnila výsledky. Protože data nPSG jsou získávána v den -2, mohou subjekty selhat ve screeningu, pokud kritéria nejsou splněna v den -2 nPSG.
  5. Má obvyklou dobu spánku později než ve 24:00 (00:00, půlnoc) nebo zaměstnání vyžadující práci na noční směny nebo práci na různé směny během posledních 6 měsíců nebo cestování ve více než 3 časových pásmech během 14 dnů před Studijním dnem -2.
  6. Má závislost na nikotinu, která pravděpodobně bude mít vliv na spánek (např. účastník, který se v noci běžně probouzí, aby kouřil) a/nebo neochotu přestat kouřit a užívat nikotin během částí studie s omezením. Účastníci podstupující nepovinný odběr CSF.
  7. Má lokální infekci v místě vpichu.
  8. Rozvinuly se u něj známky bederní radikulopatie, včetně bolesti dolních končetin a parestézie.
  9. Má jakýkoli známý fokální neurologický deficit, který by mohl naznačovat zvýšení intrakraniálního tlaku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Část A: Placebo
Tablety TAK-994 s placebem, perorálně, dvakrát denně (BID) po dobu 28 dnů, u účastníků s NT1.
Lék: Placebo
TAK-994 tablety odpovídající placebu.
Experimentální: Část A: TAK-994 120 mg
TAK-994 120 mg, perorálně, BID po dobu 28 dnů, u účastníků s NT1.
Lék: TAK-994
Tablety TAK-994.
Ostatní jména:
  • Firazorexton
Experimentální: Část A: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg, perorálně, BID po dobu 28 dnů, u účastníků s NT1.
Lék: TAK-994
Tablety TAK-994.
Ostatní jména:
  • Firazorexton
Komparátor placeba: Část B: Placebo
Tablety TAK-994 s placebem, perorálně, BID po dobu 56 dnů, u účastníků s NT1.
Lék: Placebo
TAK-994 tablety odpovídající placebu.
Experimentální: Část B: TAK-994 30 mg
TAK-994 30 mg tablety, perorálně, BID po dobu 56 dnů, u účastníků s NT1.
Lék: TAK-994
Tablety TAK-994.
Ostatní jména:
  • Firazorexton
Experimentální: Část B: TAK-994 90 mg
TAK-994 90 mg tablety, perorálně, BID po dobu 56 dnů, u účastníků s NT1.
Lék: TAK-994
Tablety TAK-994.
Ostatní jména:
  • Firazorexton
Experimentální: Část B: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg tablety, perorálně, BID po dobu 56 dnů, u účastníků s NT1.
Lék: TAK-994
Tablety TAK-994.
Ostatní jména:
  • Firazorexton
Experimentální: Část C: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg tablety, perorálně, BID po dobu 56 dnů, u čínských účastníků s NT1.
Lék: TAK-994
Tablety TAK-994.
Ostatní jména:
  • Firazorexton

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Počet účastníků, kteří během studie zažili alespoň jednu nežádoucí příhodu při léčbě (TEAE)
Časové okno: První dávka studijní léčby do ukončení studie (do 35. dne) v části A
Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakákoli nežádoucí lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán lék; nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (příklad, klinicky významný abnormální laboratorní nález), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léku, ať už je nebo není považováno za související s lékem. TEAE je definován jako AE s nástupem, ke kterému dochází po podání studovaného léku.
První dávka studijní léčby do ukončení studie (do 35. dne) v části A
Část A: Počet účastníků, kteří během studie alespoň jednou po dávce splňují kritéria výrazně abnormální hodnoty pro bezpečnostní laboratorní testy
Časové okno: První dávka studijní léčby do ukončení studie (do 35. dne) v části A
Standardní bezpečnostní laboratorní hodnoty (hematologie, chemie séra, analýza moči) byly shromážděny a porovnány s předem stanovenými kritérii pro výrazně abnormální hodnoty. Kritéria výrazně abnormálních hodnot: Erytrocyty (10^12/L:<0,8xspodní mez normálu (LLN), >1,2xhorní mez normálu (ULN); Hemoglobin v gramech na litr (g/l):<0,8xLLN, >1,2xULN; Hematokritové napětí/volty (V/V):<0,8xLLN, >1,2xULN; Krevní destičky (10^9/L):<75, >600; Leukocyty (10^9/L):<0,5xLLN, >1,5xULN; Jednotky alaninaminotransferázy/litr (U/L):>3xULN, Aspartátaminotransferáza (U/L):>3xULN; Bilirubin mikromol/litr (umol/l):>1,5xULN; alkalická fosfatáza (U/L):>3xULN; gamaglutamyltransferáza (U/L):>3 x ULN; albumin(g/l):<25; Protein celkem (g/l):<0,8xLLN, >1,2xULN; Milimol glukózy/litr (mmol/l):<2,8, >19,4; Vápník (mmol/l): <1,92, >2,77; Kreatinin (umol/l):>1,5xULN; Močovina (mmol/l):>10,7; sodík (mmol/l): <130, >150; Draslík (mmol/l): <3,0, >5,3. Hlášeny jsou pouze kategorie s alespoň jedním účastníkem akce.
První dávka studijní léčby do ukončení studie (do 35. dne) v části A
Část A: Počet účastníků, kteří splňují výrazně abnormální hodnotová kritéria pro měření vitálních funkcí alespoň jednou po dávce během studie
Časové okno: První dávka studijní léčby do ukončení studie (do 35. dne) v části A
Vitální funkce (tělesná teplota a krevní tlak vsedě) byly shromážděny a porovnány s předem stanovenými kritérii pro výrazně abnormální hodnoty v průběhu studie. Kritéria výrazně abnormálních hodnot: Srdeční frekvence (údery/min): <40, >115; Systolický krevní tlak, milimetry rtuti (mmHg): <90, ≥160, změna oproti stavu před dávkou >20, změna oproti stavu před podáním >30, časově přizpůsobená změna od výchozí hodnoty > 20, změna od výchozí hodnoty > 30; Diastolický krevní tlak (mmHg): <50, ≥100, změna oproti stavu před dávkou >20, změna oproti stavu před podáním >30, časově přizpůsobená změna od výchozí hodnoty > 20, změna od výchozí hodnoty > 30; Dechová frekvence (dechy/min): >21; Teplota Celsia (C): >38,5. Hlášeny jsou pouze kategorie s alespoň jedním účastníkem akce.
První dávka studijní léčby do ukončení studie (do 35. dne) v části A
Část A: Počet účastníků, kteří během studie splňují kritéria výrazně abnormální hodnoty pro parametry bezpečnostního elektrokardiogramu (EKG) alespoň jednou po dávce
Časové okno: První dávka studijní léčby do ukončení studie (do 35. dne) v části A
Bylo provedeno 12svodové EKG, hodnoty EKG byly porovnány s předem stanovenými kritérii pro výrazně abnormální hodnoty. Kritéria výrazně abnormálních hodnot: EKG střední tepová frekvence (údery/min): <40, >115; PR interval milisekund (ms): ≤80, ≥200; korigovaný QT interval podle Fredericia (QTcF) Interval (ms): ≤300, >500, ≥30 změna od výchozí hodnoty a >450; Trvání QRS (ms): ≤80, ≥180. Hlášeny jsou pouze kategorie s alespoň jedním účastníkem akce.
První dávka studijní léčby do ukončení studie (do 35. dne) v části A
Části B a C: Změna průměrné spánkové latence od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena testem udržování bdělosti (MWT)
Časové okno: Výchozí stav a týden 8 (den 56) v částech B a C
MWT: ověřené, objektivní měřítko, které hodnotí schopnost osoby zůstat vzhůru za podmínek spánku po definovanou dobu. Během každého zasedání MWT (1 sezení = 40 minut) byli účastníci instruováni, aby seděli tiše a zůstali vzhůru tak dlouho, jak je to možné. Spánková latence v každém sezení byla zaznamenána na elektroencefalografii (EEG). Pokud podle těchto pravidel nebyl pozorován žádný spánek, pak latence = 40 minut. Pro analýzu byl použit model smíšeného efektu pro opakovaná měření (MMRM). Vzhledem k předčasnému ukončení studie nebyly shromážděny a analyzovány žádné post-základní údaje o účinnosti pro toto výstupní měření pro účastníky části C: TAK-994 180 mg.
Výchozí stav a týden 8 (den 56) v částech B a C

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Cmax: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace po jedné dávce TAK-994 v den 1
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech (až 14 hodin) po dávce v den 1 v části A
Před dávkou a ve více časových bodech (až 14 hodin) po dávce v den 1 v části A
Část A: Tmax: Doba prvního výskytu Cmax po jedné dávce TAK-994 v den 1
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech (až 14 hodin) po dávce v den 1 v části A
Před dávkou a ve více časových bodech (až 14 hodin) po dávce v den 1 v části A
Část A: AUC(0-poslední): Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do času poslední kvantifikovatelné koncentrace po jedné dávce TAK-994 v den 1
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech (až 24 hodin) po dávce v den 1 v části A
Před dávkou a ve více časových bodech (až 24 hodin) po dávce v den 1 v části A
Část A: Cmax: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace po více dávkách TAK-994 v den 28
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech (až 14 hodin) po dávce v den 28 v části A
Před dávkou a ve více časových bodech (až 14 hodin) po dávce v den 28 v části A
Část A: Tmax: Doba prvního výskytu Cmax po více dávkách TAK-994 v den 28
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech (až 14 hodin) po dávce v den 28 v části A
Před dávkou a ve více časových bodech (až 14 hodin) po dávce v den 28 v části A
Část A: AUC(0-t): Plocha pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do času Tau během dávkovacího intervalu TAK-994 v den 28
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech (až 12 hodin) po dávce v den 28 v části A
Před dávkou a ve více časových bodech (až 12 hodin) po dávce v den 28 v části A
Části B a C: Změna celkového skóre Epworthovy stupnice ospalosti (ESS) ze základní linie na týden 8
Časové okno: Výchozí stav a týden 8 (den 56) v částech B a C
ESS je subjektivní, samostatně spravovaná, ověřená škála (s hodnocením 0 až 3), která odpovídá na každou z 8 otázek každodenního života, která se účastníků ptá, jak je pravděpodobné, že v těchto situacích usnou. Skóre se sečtou a dají celkové skóre 0 až 24. Vyšší skóre značí silnější subjektivní denní ospalost a skóre pod 10 se považuje za v normálním rozmezí. Pro analýzu bylo použito MMRM. Vzhledem k předčasnému ukončení studie nebyly shromážděny a analyzovány žádné post-základní sekundární údaje o účinnosti pro toto výstupní měření pro účastníky v části C: TAK-994 180 mg.
Výchozí stav a týden 8 (den 56) v částech B a C
Části B a C: Změna od základní hodnoty v týdenní rychlosti kataplexie (WCR) v týdnu 8
Časové okno: Výchozí stav a týden 8 (den 56) v částech B a C
Účastníci vyplní denní spánkový deník hlášený pacientem, aby zaznamenali symptomy narkolepsie, které sami uvedli. Účastníci budou zaznamenávat epizody kataplexie do deníku. Bude hlášen celkový počet událostí zprůměrovaný za týden. WCR = (Celkový počet kataplexií za určitý počet dní v deníku za danou dobu trvání/počet dní v deníku bez chybějících dat v tomto trvání)*7. Pro analýzu bylo použito MMRM. Kvůli předčasnému ukončení studie nebyla shromážděna a analyzována žádná sekundární data o účinnosti pro účastníky části C: TAK-994 180 mg.
Výchozí stav a týden 8 (den 56) v částech B a C
Části B a C: Počet účastníků, kteří během studie zažijí alespoň 1 TEAE
Časové okno: První dávka studovaného léku do ukončení studie (do 63. dne) v částech B a C
AE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému bylo podáno léčivo; nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (příklad, klinicky významný abnormální laboratorní nález), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léku, ať už je nebo není považováno za související s lékem. TEAE je definován jako AE s nástupem, ke kterému dochází po podání studovaného léku.
První dávka studovaného léku do ukončení studie (do 63. dne) v částech B a C
Části B a C: Počet účastníků, kteří během studie alespoň jednou po dávce splnili kritéria výrazně abnormální hodnoty pro bezpečnostní laboratorní testy
Časové okno: Až do dne 63 v částech B a C
Standardní bezpečnostní laboratorní hodnoty (chemie séra, hematologie a analýza moči) byly shromážděny a porovnány s předem stanovenými kritérii pro výrazně abnormální hodnoty v průběhu studie. Kritéria výrazně abnormálních hodnot: alaninaminotransferáza (U/L):>3xULN, aspartátaminotransferáza (U/L):>3xULN; Bilirubin mikromol/litr (umol/l):>1,5xULN; Vápník (mmol/l): <1,92, >2,77; Draslík (mmol/l): <3,0, >5,3. Hlášeny jsou pouze kategorie s alespoň jedním účastníkem akce.
Až do dne 63 v částech B a C
Části B a C: Počet účastníků, kteří během studie splnili kritéria výrazně abnormální hodnoty pro měření vitálních funkcí alespoň jednou po dávce
Časové okno: Až do dne 63 v částech B a C
Vitální funkce (tělesná teplota a krevní tlak vsedě) byly shromážděny a porovnány s předem stanovenými kritérii pro výrazně abnormální hodnoty v průběhu studie. Kritéria výrazně abnormálních hodnot: systolický krevní tlak v milimetrech rtuti (mmHg): <90, ≥160, změna před dávkou >20, změna před dávkou >30, časově přizpůsobená změna od výchozí hodnoty > 20, časově přizpůsobená změna od základní linie > 30; Diastolický krevní tlak (mmHg): <50, ≥100, změna oproti stavu před dávkou >20, změna oproti stavu před podáním >30, časově přizpůsobená změna od výchozí hodnoty > 20, změna od výchozí hodnoty > 30; Respirační frekvence (dechy/min): >21. Hlášeny jsou pouze kategorie s alespoň jedním účastníkem akce.
Až do dne 63 v částech B a C
Části B a C: Počet účastníků, kteří během studie splnili kritéria výrazně abnormální hodnoty pro parametry EKG alespoň jednou po dávce
Časové okno: Až do dne 63 v částech B a C
Bylo provedeno 12svodové EKG, hodnoty EKG byly porovnány s předem stanovenými kritérii pro výrazně abnormální hodnoty. Kritéria výrazně abnormálních hodnot: PR interval (ms): ≤80, ≥200; Trvání QRS (ms): ≤80, ≥180. Hlášeny jsou pouze kategorie s alespoň jedním účastníkem akce.
Až do dne 63 v částech B a C

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. května 2020

Primární dokončení (Aktuální)

5. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

5. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

20. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (Identifikátor registru: JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (Identifikátor registru: EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (Identifikátor registru: WHO)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Narkolepsie typu 1 (NT1)

Klinické studie na TAK-994

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit