Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie TAK-994 u dorosłych z narkolepsją typu 1 i typu 2

4 października 2024 zaktualizowane przez: Takeda

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnym zwiększaniem dawki doustnej w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki TAK-994 u pacjentów z narkolepsją z lub bez katapleksji (narkolepsja typu 1 lub narkolepsja typu 2)

Głównymi celami badania są:

  • Aby sprawdzić skutki uboczne TAK-994 i sprawdzić, jaką dawkę TAK-994 uczestnicy mogą tolerować.
  • Sprawdzenie, jaki zakres dawek zapewnia odpowiednie złagodzenie objawów narkolepsji.
  • Aby sprawdzić, ile TAK-994 zostaje z czasem we krwi uczestników.

Badanie będzie miało 4 części. Uczestnicy mogą dołączyć tylko do 1 części.

A. Uczestnicy z narkolepsją typu 1 będą przyjmować tabletki TAK-994 lub placebo przez 28 dni. Placebo wygląda jak TAK-994, ale nie zawiera żadnych leków.

B. Uczestnicy z narkolepsją typu 1 będą przyjmować 1 z 3 dawek tabletek TAK-994 lub placebo przez 56 dni.

C. Uczestnicy z narkolepsją typu 1 tylko w Chinach będą przyjmować tabletki TAK-994 lub placebo przez 56 dni.

D. Uczestnicy z narkolepsją typu 2 będą przyjmować tabletki TAK-994 lub placebo przez 28 dni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nosi nazwę TAK-994. TAK-994 jest testowany na uczestnikach z NT1 i NT2.

W badaniu weźmie udział około 202 uczestników. Badanie składa się z 4 części: części A, B, C (tylko Chiny) i D. Część A — część A ma 2 kohorty [kohorty (A1a i A1b) A2] W obu tych kohortach uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (przypadkowo , jak rzut monetą) w stosunku 2:1, aby otrzymać TAK-994 lub placebo do 28 dni:

  • Część B: W części B uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1:1 do czterech równoległych ramion, aby otrzymać TAK-994 w dawce 1, 2 lub 3 lub placebo przez 56 dni. W zależności od kwalifikacji uczestnicy, którzy ukończą część B badanego leczenia, zostaną zapisani do udziału w badaniu rozszerzonym.
  • Część C: W części C uczestnicy wyłącznie z Chin zostaną włączeni i przydzieleni losowo w stosunku 2:1, aby otrzymać TAK-994 i placebo przez 56 dni.
  • Część D: Uczestnicy zostaną podzieleni na dwie kohorty [kohorty (D1a i D1b) oraz D2] i zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grup otrzymujących TAK-994 lub placebo przez 28 dni. Dawka zostanie wybrana w oparciu o bezpieczeństwo i tolerancję w Części A.

To wieloośrodkowe badanie zostanie przeprowadzone w Stanach Zjednoczonych, Japonii, Chinach, Włoszech, Francji i Unii Europejskiej. Całkowity czas trwania badania wynosi 63 dni. Uczestnicy będą obserwowani przez 7 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

97

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe, Guangdong, Chiny, 510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chiny, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
  • Czechy
      • Hradec Kralove, Czechy, 50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Ostrava, Czechy, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Czechy, 128 21
        • Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku, Finlandia, 20521
        • Turku University Hospital
  • Francja
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francja, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, Francja, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Hiszpania, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Hiszpania, 1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana, Castellon, Hiszpania, 12004
        • Hospital General de Castellon
  • Holandia
      • Heemstede, Holandia, 2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze, Holandia, 5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • Japonia
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japonia, 812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japonia, 802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japonia, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japonia, 223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Japonia, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Japonia, 854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japonia, 850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi, Osaka-Fu, Japonia, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi, Osaka-Fu, Japonia, 599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japonia, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo-To, Japonia, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku, Tokyo-To, Japonia, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japonia, 140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japonia, 141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku, Tokyo-To, Japonia, 130-0004
        • Sumida Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • Republika Korei
      • Daegu, Republika Korei, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si, Gyeonggi-do, Republika Korei, 16247
        • The Catholic University of Korea, ST. Vincent's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, Stany Zjednoczone, 35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower, California, Stany Zjednoczone, 90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana, California, Stany Zjednoczone, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Stany Zjednoczone, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stany Zjednoczone, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon, Georgia, Stany Zjednoczone, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Stany Zjednoczone, 30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stany Zjednoczone, 46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Stany Zjednoczone, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Stany Zjednoczone, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1012
        • SomnoCenter Budapest
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano, Włochy, 20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma, Włochy, 133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina, Enna, Włochy, 94018
        • IRCCS Oasi Maria SS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ma rozpoznaną narkolepsję typu 1 (NT1) (Część A-C) lub NT2 (Część D) na podstawie badania polisomnograficznego (PSG)/testu wielokrotnej latencji snu (MSLT) wykonanego w ciągu ostatnich 10 lat i spełnia minimalne dopuszczalne kryteria prawidłowego wykonywania PSG/MSLT zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Klasyfikacji Zaburzeń Snu, wydanie 3.
  2. Wynik w Skali Senności Epworth (ESS) uczestnika musi być większy lub równy (>=) 10 w Dniu -1.
  3. Musi być gotowy do odstawienia wszystkich leków stosowanych w leczeniu NT1/NT2.
  4. Genotyp ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA): Część A: powinien dać wynik pozytywny na obecność ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLADQB1)* 06:02 (CZĘŚCI A-C)- (pozytywne wyniki dla alleli homozygotycznych lub heterozygotycznych będą uważane za „pozytywne” i akceptowalne). Jeśli jednak wynik testu HLA jest ujemny (tj. negatywny dla allelu heterozygotycznego) i PI jest głęboko przekonany, że uczestnik ma narkolepsję z katapleksją (NT1), wówczas powinna zostać zainicjowana dyskusja między PI a sponsorem lub osobą wyznaczoną na temat celowości wykonania nakłucia lędźwiowego w celu określenia płynu mózgowo-rdzeniowego uczestnika ( CSF) poziom oreksyny-1 (OX-1). Jeśli wynik płynu mózgowo-rdzeniowego wykaże, że stężenie oreksyny 1 (OX-1) jest mniejsze lub równe 110 pg/ml, uczestnik nie zostanie dopuszczony do kontynuowania badania.
  5. W przypadku Części A, B i C w okresie przesiewowym uczestnik musi mieć >=4 częściowe lub całkowite epizody katapleksji/tydzień (WCR) i >=4 częściowe lub całkowite epizody katapleksji/tydzień w okresie przesiewowym, gdy odstawienia leków przeciw katapleksji, uśrednione przez co najmniej 2 tygodnie (14 kolejnych dni). Zapis WCR wykonany w następującym okresie będzie brany pod uwagę przy kwalifikowaniu do udziału w badaniu: po zaprzestaniu przyjmowania przez uczestnika leków przeciwkatapleksyjnych przez co najmniej 7 dni (minimum 7-dniowy okres wypłukiwania) i dniu -2 badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Istnieje ryzyko samobójstwa zgodnie z punktem 4 lub 5 badania przesiewowego/wizyty wyjściowej w skali oceny ciężkości samobójstwa (C-SSRS) Columbia lub podjął próbę samobójczą w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  2. Jest nadmiernym (>600 mg/dzień) użytkownikiem kofeiny na 1 tydzień przed badaniem przesiewowym.
  3. Ma historię raka (z wyjątkiem raka in situ, który został rozwiązany bez dalszego leczenia lub raka podstawnokomórkowego skóry); przebyta lub obecna padaczka, napad padaczkowy; życiowa historia poważnych zaburzeń psychicznych innych niż depresja lub lęk; klinicznie istotna historia urazu głowy lub urazu głowy; historia niedokrwienia mózgu, przemijającego ataku niedokrwiennego, tętniaka wewnątrzczaszkowego lub malformacji tętniczo-żylnej; znana choroba wieńcowa, zawał mięśnia sercowego, dusznica bolesna, zaburzenia rytmu serca lub niewydolność serca w wywiadzie; lub obecna lub niedawno przebyta (w ciągu ostatnich 6 miesięcy) choroba przewodu pokarmowego, która może wpływać na wchłanianie leków. Każda historia pomostowania żołądka Roux-en-Y jest uważana za wykluczającą, a każda inna interwencja chirurgiczna, która może wpływać na wchłanianie leków, powinna zostać omówiona i zatwierdzona przez sponsora lub osobę wyznaczoną przed włączeniem uczestników.
  4. Ma zaburzenie medyczne, inne niż narkolepsja, związane z EDS. Obejmuje to klinicznie istotny obturacyjny bezdech senny o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego i (lub) z leczeniem zaawansowanym urządzeniem żuchwy, stymulacją nerwu podjęzykowego i (lub) terapią dodatnim ciśnieniem w drogach oddechowych (PAP) lub bez) i (lub) zespołem niespokojnych nóg (RLS)/okresowymi zaburzeniami ruchu kończyn, które ma znaczący wpływ na senność w ciągu dnia. Dowodem na to jest historia kliniczna zespołu bezdechu sennego (głośne chrapanie z obserwowanymi przerwami w oddychaniu przy braku nPSG) i/lub RLS powodujący historyczną bezsenność zasypiania/utrzymującą się z wynikającą z tego niewystarczającą ilość snu. Lub dowolne, które oceniono podczas wywiadu klinicznego podczas badania przesiewowego. pDane PSG w przeszłości wykazujące którekolwiek z następujących zaburzeń snu: wskaźnik spłycenia bezdechu ≥15 lub wskaźnik bezdechu ≥10, wysycenie tlenem przez 10 sekund, wskaźnik pobudzenia okresowych ruchów nóg ≥15/h) lub zgodnie z oceną wywiadu przeprowadzonego w czasie badania przesiewowego . Należy je uznać za wykluczające, chyba że na podstawie oceny klinicznej przeprowadzonej przez badacza nastąpiła znacząca zmiana stanu klinicznego, która miałaby wpływ na wyniki. Ponieważ dane nPSG są uzyskiwane w Dniu -2, badanie przesiewowe pacjentów może się nie powieść, jeśli kryteria nPSG nie zostaną spełnione w Dniu -2.
  5. Ma zwyczajową porę pójścia spać po godzinie 24:00 (12:00, północ) lub zawód wymagający pracy w porze nocnej lub pracy zmianowej w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub podróżuje w obrębie więcej niż 3 stref czasowych, w ciągu 14 dni przed dniem nauki -2.
  6. Ma uzależnienie od nikotyny, które może mieć wpływ na sen (np. uczestnik, który rutynowo budzi się w nocy, żeby zapalić) i/lub niechęć do zaprzestania palenia i używania nikotyny podczas części badania, w których odbywa się odosobnienie. Uczestnicy poddawani opcjonalnemu pobraniu płynu mózgowo-rdzeniowego.
  7. Ma miejscową infekcję w miejscu nakłucia.
  8. Rozwinęły się objawy radikulopatii lędźwiowej, w tym ból kończyn dolnych i parestezje.
  9. Ma jakikolwiek znany ogniskowy deficyt neurologiczny, który może sugerować wzrost ciśnienia wewnątrzczaszkowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Część A: Placebo
TAK-994 tabletki placebo, doustnie, dwa razy dziennie (BID) przez 28 dni u uczestników z NT1.
Lek: Placebo
TAK-994 tabletki pasujące do placebo.
Eksperymentalny: Część A: TAK-994 120 mg
TAK-994 120 mg, doustnie, BID przez 28 dni, u uczestników z NT1.
Lek: TAK-994
TAK-994 tabletki.
Inne nazwy:
  • Firazorexton
Eksperymentalny: Część A: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg, doustnie, BID przez 28 dni, u uczestników z NT1.
Lek: TAK-994
TAK-994 tabletki.
Inne nazwy:
  • Firazorexton
Komparator placebo: Część B: Placebo
TAK-994 tabletki placebo, doustnie, BID przez 56 dni, u uczestników z NT1.
Lek: Placebo
TAK-994 tabletki pasujące do placebo.
Eksperymentalny: Część B: TAK-994 30 mg
TAK-994 30 mg tabletki, doustnie, BID przez 56 dni, u uczestników z NT1.
Lek: TAK-994
TAK-994 tabletki.
Inne nazwy:
  • Firazorexton
Eksperymentalny: Część B: TAK-994 90 mg
TAK-994 90 mg tabletki, doustnie, BID przez 56 dni, u uczestników z NT1.
Lek: TAK-994
TAK-994 tabletki.
Inne nazwy:
  • Firazorexton
Eksperymentalny: Część B: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg tabletki, doustnie, BID przez 56 dni, u uczestników z NT1.
Lek: TAK-994
TAK-994 tabletki.
Inne nazwy:
  • Firazorexton
Eksperymentalny: Część C: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg tabletki, doustnie, BID przez 56 dni, u chińskich uczestników z NT1.
Lek: TAK-994
TAK-994 tabletki.
Inne nazwy:
  • Firazorexton

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Liczba uczestników, u których podczas badania wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE).
Ramy czasowe: Pierwsza dawka badanego leku do zakończenia badania kontrolnego (do 35. dnia) w Części A
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano lek; niekoniecznie musi to mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (na przykład klinicznie znaczącym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą czasowo związaną ze stosowaniem leku, niezależnie od tego, czy uważa się ją za związaną z lekiem, czy nie. TEAE definiuje się jako AE, którego początek pojawia się po otrzymaniu badanego leku.
Pierwsza dawka badanego leku do zakończenia badania kontrolnego (do 35. dnia) w Części A
Część A: Liczba uczestników, którzy spełnili kryteria wartości znacząco nieprawidłowej w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa co najmniej raz w trakcie badania po podaniu dawki
Ramy czasowe: Pierwsza dawka badanego leku do zakończenia badania kontrolnego (do 35. dnia) w Części A
Zebrano standardowe wyniki badań laboratoryjnych bezpieczeństwa (hematologia, chemia surowicy, analiza moczu) i porównano z wcześniej określonymi kryteriami pod kątem wyraźnie nieprawidłowych wartości. Kryteria wartości wyraźnie nieprawidłowych: Erytrocyty (10^12/L: <0,8xdolna granica normy (LLN), >1,2xgórna granica normy (GGN); Hemoglobina w gramach na litr (g/L): <0,8xLLN, >1,2xGGN; Napięcie/wolty hematokrytu (V/V): <0,8xLLN, >1,2xGGN; Płytki krwi (10^9/L): <75, >600; Leukocyty (10^9/L): <0,5xLLN, >1,5xGGN; Jednostki aminotransferazy alaninowej/litr (U/L):>3xULN, Aminotransferaza asparaginianowa (U/L):>3xULN; Mikromole bilirubiny/litr (umol/l): >1,5 x GGN; Fosfataza alkaliczna (U/L):>3xULN; Transferaza gammaglutamylowa (U/L): >3 x GGN; Albumina (g/l): <25; Białko ogółem (g/l): <0,8xLLN, >1,2xULN; Glukoza milimoli/litr (mmol/l): <2,8, >19,4; Wapń (mmol/L): <1,92, >2,77; Kreatynina (umol/L): >1,5 x GGN; Mocznik (mmol/l):>10,7; Sód (mmol/l): <130, >150; Potas (mmol/l): <3,0, >5,3. Zgłaszane są tylko kategorie, w których co najmniej jeden uczestnik ma wydarzenie.
Pierwsza dawka badanego leku do zakończenia badania kontrolnego (do 35. dnia) w Części A
Część A: Liczba uczestników, którzy spełnili kryteria wartości znacząco nieprawidłowych w pomiarach parametrów życiowych co najmniej raz w trakcie badania po podaniu dawki
Ramy czasowe: Pierwsza dawka badanego leku do zakończenia badania kontrolnego (do 35. dnia) w Części A
Zebrano parametry życiowe (temperaturę ciała i ciśnienie krwi w pozycji siedzącej) i porównano z wcześniej określonymi kryteriami pod kątem wyraźnie nieprawidłowych wartości w trakcie badania. Kryteria wartości wyraźnie nieprawidłowych: Tętno (uderzenia/min): <40, >115; Skurczowe ciśnienie krwi w milimetrach słupa rtęci (mmHg): <90, ≥160, zmiana w stosunku do dawki przed podaniem >20, zmiana w stosunku do dawki przed podaniem >30, zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych > 20, zmiana w stosunku do wartości w czasie od wartości wyjściowych > 30; Rozkurczowe ciśnienie krwi (mmHg): <50, ≥100, zmiana w stosunku do dawki przed podaniem >20, zmiana w stosunku do dawki przed podaniem >30, zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych > 20, zmiana w stosunku do dawki w czasie > 30; Częstość oddechów (oddechy/min): >21; Temperatura Celsjusza (C): >38,5. Zgłaszane są tylko kategorie, w których co najmniej jeden uczestnik ma wydarzenie.
Pierwsza dawka badanego leku do zakończenia badania kontrolnego (do 35. dnia) w Części A
Część A: Liczba uczestników, którzy spełnili kryteria wartości znacząco nieprawidłowych dla parametrów elektrokardiogramu bezpieczeństwa (EKG) co najmniej raz w trakcie badania po podaniu dawki
Ramy czasowe: Pierwsza dawka badanego leku do zakończenia badania kontrolnego (do 35. dnia) w Części A
Wykonano 12-odprowadzeniowe EKG, wartości EKG porównano z wcześniej określonymi kryteriami pod kątem wyraźnie nieprawidłowych wartości. Kryteria wartości wyraźnie nieprawidłowych: Średnie tętno EKG (uderzenia/min): <40, >115; PR Interwał milisekundy (ms): ≤80, ≥200; skorygowany odstęp QT według Fredericia (QTcF). Odstęp (ms): ≤300, >500, ≥30 zmiana w stosunku do wartości wyjściowych i >450; Czas trwania QRS (ms): ≤80, ≥180. Zgłaszane są tylko kategorie, w których co najmniej jeden uczestnik ma wydarzenie.
Pierwsza dawka badanego leku do zakończenia badania kontrolnego (do 35. dnia) w Części A
Części B i C: Zmiana średniego opóźnienia snu w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą testu utrzymania czuwania (MWT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 8 (dzień 56) w częściach B i C
MWT: walidowana, obiektywna miara oceniająca zdolność osoby do pozostania przytomnym w warunkach usypiających przez określony czas. Podczas każdej sesji MWT (1 sesja = 40 minut) uczestnikom polecono siedzieć cicho i nie spać tak długo, jak to możliwe. Opóźnienie snu w każdej sesji rejestrowano za pomocą elektroencefalografii (EEG). Jeśli zgodnie z tymi zasadami nie zaobserwowano snu, wówczas opóźnienie = 40 minut. Do analizy wykorzystano model mieszanego efektu dla powtarzanych pomiarów (MMRM). Ze względu na wcześniejsze zakończenie badania, w przypadku uczestników Części C: TAK-994 180 mg nie zebrano i nie przeanalizowano żadnych danych dotyczących skuteczności po rozpoczęciu leczenia dla tej miary wyniku.
Wartość wyjściowa i tydzień 8 (dzień 56) w częściach B i C

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Cmax: Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu po pojedynczej dawce TAK-994 w dniu 1
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach czasowych (do 14 godzin) po podaniu w dniu 1 w Części A
Przed podaniem i w wielu punktach czasowych (do 14 godzin) po podaniu w dniu 1 w Części A
Część A: Tmax: Czas pierwszego wystąpienia Cmax po pojedynczej dawce TAK-994 w dniu 1
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach czasowych (do 14 godzin) po podaniu w dniu 1 w Części A
Przed podaniem i w wielu punktach czasowych (do 14 godzin) po podaniu w dniu 1 w Części A
Część A: AUC(0-last): Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia po pojedynczej dawce TAK-994 w dniu 1
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach czasowych (do 24 godzin) po podaniu w dniu 1 w Części A
Przed podaniem i w wielu punktach czasowych (do 24 godzin) po podaniu w dniu 1 w Części A
Część A: Cmax: Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu po wielokrotnych dawkach TAK-994 w 28. dniu
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach czasowych (do 14 godzin) po podaniu w dniu 28 w Części A
Przed podaniem i w wielu punktach czasowych (do 14 godzin) po podaniu w dniu 28 w Części A
Część A: Tmax: Czas pierwszego wystąpienia Cmax po wielokrotnych dawkach TAK-994 w 28. dniu
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach czasowych (do 14 godzin) po podaniu w dniu 28 w Części A
Przed podaniem i w wielu punktach czasowych (do 14 godzin) po podaniu w dniu 28 w Części A
Część A: AUC(0-t): Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do czasu Tau w przedziale dawkowania TAK-994 w 28. dniu
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach czasowych (do 12 godzin) po podaniu w dniu 28 w Części A
Przed podaniem i w wielu punktach czasowych (do 12 godzin) po podaniu w dniu 28 w Części A
Części B i C: Zmiana od wartości początkowej całkowitego wyniku w skali senności Epworth (ESS) do 8. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 8 (dzień 56) w częściach B i C
ESS to subiektywna, samodzielnie przygotowywana i zatwierdzona skala (oceniana od 0 do 3), służąca do odpowiedzi na każde z 8 pytań życia codziennego, które zadają uczestnikom pytanie, jakie jest prawdopodobieństwo zaśnięcia w takich sytuacjach. Wyniki są sumowane, co daje ogólny wynik od 0 do 24. Wyższe wyniki wskazują na silniejszą subiektywną senność w ciągu dnia, a wyniki poniżej 10 uważa się za mieszczące się w normalnym zakresie. Do analizy wykorzystano MMRM. Ze względu na wcześniejsze zakończenie badania, w przypadku uczestników Części C: TAK-994 180 mg nie zebrano i nie przeanalizowano żadnych danych dotyczących wtórnej skuteczności po rozpoczęciu leczenia dla tej miary wyniku.
Wartość wyjściowa i tydzień 8 (dzień 56) w częściach B i C
Części B i C: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych tygodniowego współczynnika katapleksji (WCR) w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 8 (dzień 56) w częściach B i C
Uczestnicy będą prowadzić codzienny dziennik snu prowadzony przez pacjenta, w którym będą rejestrować zgłaszane przez siebie objawy narkolepsji. Uczestnicy będą zapisywać w dzienniczku epizody katapleksji. Zgłoszona zostanie całkowita liczba zdarzeń uśredniona w ciągu tygodnia. WCR = (Całkowita liczba katapleksji w ciągu liczby dni kalendarzowych, w których nie brakuje danych w danym okresie/liczba dni kalendarzowych, w których nie brakuje danych w tym okresie)*7. Do analizy wykorzystano MMRM. Ze względu na wcześniejsze zakończenie badania nie zebrano i nie przeanalizowano żadnych wtórnych danych dotyczących skuteczności w przypadku uczestników Części C: TAK-994 180 mg.
Wartość wyjściowa i tydzień 8 (dzień 56) w częściach B i C
Części B i C: Liczba uczestników, którzy doświadczyli co najmniej 1 TEAE podczas badania
Ramy czasowe: Pierwsza dawka badanego leku do zakończenia obserwacji (do 63. dnia) w Części B i C
AE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano lek; niekoniecznie musi to mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (na przykład klinicznie znaczącym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą czasowo związaną ze stosowaniem leku, niezależnie od tego, czy uważa się ją za związaną z lekiem, czy nie. TEAE definiuje się jako AE, którego początek pojawia się po otrzymaniu badanego leku.
Pierwsza dawka badanego leku do zakończenia obserwacji (do 63. dnia) w Części B i C
Części B i C: Liczba uczestników, którzy spełnili kryteria wartości znacząco nieprawidłowej w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa co najmniej raz w trakcie badania po podaniu dawki
Ramy czasowe: Do dnia 63 w częściach B i C
W trakcie badania zebrano standardowe wartości laboratoryjne bezpieczeństwa (chemia surowicy, hematologia i analiza moczu) i porównano z wcześniej określonymi kryteriami wartości znacząco nieprawidłowych. Kryteria wartości znacząco nieprawidłowych: Aminotransferaza alaninowa (U/L):>3xULN, Aminotransferaza asparaginianowa(U/L):>3xULN; Mikromole bilirubiny/litr (umol/l): >1,5 x GGN; Wapń (mmol/L): <1,92, >2,77; Potas (mmol/l): <3,0, >5,3. Zgłaszane są tylko kategorie, w których co najmniej jeden uczestnik ma wydarzenie.
Do dnia 63 w częściach B i C
Części B i C: Liczba uczestników, którzy spełnili kryteria wartości znacząco nieprawidłowych w pomiarach parametrów życiowych co najmniej raz w trakcie badania po podaniu dawki
Ramy czasowe: Do dnia 63 w częściach B i C
Zebrano parametry życiowe (temperaturę ciała i ciśnienie krwi w pozycji siedzącej) i porównano z wcześniej określonymi kryteriami pod kątem wyraźnie nieprawidłowych wartości w trakcie badania. Kryteria wyraźnie nieprawidłowych wartości: Skurczowe ciśnienie krwi w milimetrach słupa rtęci (mmHg): <90, ≥160, Zmiana w stosunku do dawki wstępnej >20, Zmiana w stosunku do dawki przeddawkowej >30, Zmiana w czasie od wartości początkowej > 20, Zmiana w czasie od wartości bazowej > 30; Rozkurczowe ciśnienie krwi (mmHg): <50, ≥100, zmiana w stosunku do dawki przed podaniem >20, zmiana w stosunku do dawki przed podaniem >30, zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych > 20, zmiana w stosunku do dawki w czasie > 30; Częstość oddechów (oddechy/min): >21. Zgłaszane są tylko kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem ze zdarzeniem.
Do dnia 63 w częściach B i C
Części B i C: Liczba uczestników, którzy spełnili kryteria wyraźnie nieprawidłowych wartości parametrów EKG co najmniej raz w trakcie badania po podaniu dawki
Ramy czasowe: Do dnia 63 w częściach B i C
Wykonano 12-odprowadzeniowe EKG, wartości EKG porównano z wcześniej określonymi kryteriami pod kątem wyraźnie nieprawidłowych wartości. Kryteria wartości wyraźnie nieprawidłowych: Odstęp PR (ms): ≤80, ≥200; Czas trwania QRS (ms): ≤80, ≥180. Zgłaszane są tylko kategorie, w których co najmniej jeden uczestnik ma wydarzenie.
Do dnia 63 w częściach B i C

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 maja 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (Identyfikator rejestru: JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (Identyfikator rejestru: EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (Identyfikator rejestru: WHO)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Narkolepsja typu 1 (NT1)

Badania kliniczne na TAK-994

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj