Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av TAK-994 hos vuxna med typ 1 och typ 2 narkolepsi

4 oktober 2024 uppdaterad av: Takeda

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multipelstigande oral dosstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos TAK-994 hos patienter med narkolepsi med eller utan kataplexi (narkolepsi typ 1 eller narkolepsi typ 2)

Huvudsyftet med studien är:

  • För att kontrollera biverkningar från TAK-994 och kontrollera vilken dos av TAK-994 deltagarna tål.
  • För att kontrollera vilket dosintervall som ger adekvat lindring av narkolepsisymtom.
  • För att kontrollera hur mycket TAK-994 stannar i blodet hos deltagarna, över tid.

Studien kommer att bestå av 4 delar. Deltagare kan bara gå med i 1 av delarna.

A. Deltagare med typ 1 narkolepsi kommer att ta antingen TAK-994 eller placebotabletter i 28 dagar. En placebo ser ut precis som TAK-994 men kommer inte att ha någon medicin i sig.

B. Deltagare med typ 1 narkolepsi kommer att ta 1 av 3 doser av TAK-994 eller placebotabletter under 56 dagar.

C. Deltagare med typ 1-narkolepsi endast i Kina kommer att ta TAK-994 eller placebotabletter i 56 dagar.

D. Deltagare med typ 2-narkolepsi kommer att ta antingen TAK-994 eller placebotabletter under 28 dagar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Läkemedlet som testas i denna studie heter TAK-994. TAK-994 testas på deltagare med NT1 och NT2.

Studien kommer att registrera upp till cirka 202 deltagare. Studien har 4 delar: Delarna A, B, C (endast Kina) och D. Del A – Del A har 2 kohorter [Kohorter (A1a och A1b) A2] I båda dessa kohorter kommer deltagarna att tilldelas slumpmässigt (av en slump). , som att vända ett mynt) i förhållandet 2:1 för att få TAK-994 eller placebo i upp till 28 dagar:

  • Del B: I del B kommer deltagarna att randomiseras i förhållandet 1:1:1:1 i fyra parallella armar för att få TAK-994 Dos 1, 2 eller 3 eller placebo under 56 dagar. Beroende på deras behörighet kommer deltagarna som slutför del B av studien att registreras för att delta i en förlängningsstudie.
  • Del C: I del C kommer deltagare endast från Kina att registreras och randomiseras i förhållandet 2:1 för att få TAK-994 och placebo i 56 dagar.
  • Del D: Deltagarna kommer att inkluderas i två kohorter [Kohorter (D1a och D1b) och D2] och kommer att randomiseras i förhållandet 2:1 för att få TAK-994 eller placebo i 28 dagar. Dosen kommer att väljas baserat på säkerheten och tolerabiliteten i del A.

Denna multicenterförsök kommer att genomföras i USA, Japan, Kina, Italien, Frankrike och Europeiska unionen. Studiens totala varaktighet är 63 dagar. Deltagarna kommer att följas upp i 7 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

97

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Finland
      • Helsinki, Finland, 380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku, Finland, 20521
        • Turku University Hospital
  • Frankrike
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrike, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrike, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, Förenta staterna, 35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower, California, Förenta staterna, 90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana, California, Förenta staterna, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Förenta staterna, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Förenta staterna, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon, Georgia, Förenta staterna, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Förenta staterna, 30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Förenta staterna, 46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, Förenta staterna, 02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Förenta staterna, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia, North Carolina, Förenta staterna, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh, North Carolina, Förenta staterna, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Förenta staterna, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Förenta staterna, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Förenta staterna, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano, Italien, 20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma, Italien, 133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina, Enna, Italien, 94018
        • IRCCS Oasi Maria SS
  • Japan
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Japan, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi, Osaka-Fu, Japan, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi, Osaka-Fu, Japan, 599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japan, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo-To, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku, Tokyo-To, Japan, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku, Tokyo-To, Japan, 130-0004
        • Sumida Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe, Guangdong, Kina, 510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
  • Korea, Republiken av
      • Daegu, Korea, Republiken av, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si, Gyeonggi-do, Korea, Republiken av, 16247
        • The Catholic University of Korea, St. Vincent's Hospital
  • Nederländerna
      • Heemstede, Nederländerna, 2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze, Nederländerna, 5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spanien, 1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana, Castellon, Spanien, 12004
        • Hospital General de Castellon
  • Tjeckien
      • Hradec Kralove, Tjeckien, 50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Ostrava, Tjeckien, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tjeckien, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1012
        • SomnoCenter Budapest

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Har en diagnos av narkolepsi typ 1 (NT1) (del A-C) eller NT2 (del D) genom polysomnografi (PSG)/multipelt sömnlatenstest (MSLT) utfört under de senaste 10 åren som uppfyller de minimala acceptabla kriterierna för korrekt prestation av PSG/MSLT enligt den internationella klassificeringen av sömnstörningar, 3:e upplagans kriterier.
  2. Deltagarens Epworth Sleepiness Scale (ESS) poäng måste vara större än eller lika med (>=) 10 på dag -1.
  3. Måste vara villig att avbryta alla mediciner som används för behandling av NT1/NT2.
  4. Genotypen för humant leukocytantigen (HLA): Del A: bör testas positivt för humant leukocytantigen (HLADQB1)* 06:02 (DEL A-C)- (positiva resultat för antingen homozygota eller heterozygota alleler kommer att betraktas som "positiva" och acceptabla). Men om HLA-testet är negativt (dvs. negativ för den heterozygota allelen) och PI känner starkt att deltagaren har narkolepsi med kataplexi (NT1) så bör en diskussion inledas mellan PI och sponsorn eller utsedd om tillrådligheten att göra en ryggradskran för att fastställa deltagarens cerebrospinalvätska ( CSF) orexin-1 (OX-1) nivå. Om CSF-resultatet visar att orexin 1 (OX-1)-koncentrationen antingen är mindre än eller lika med 110 pg/ml kommer deltagaren inte att tillåtas fortsätta i studien.
  5. För delarna A, B och C, under screeningsperioden, måste deltagaren ha >=4 partiella eller fullständiga episoder av kataplexi/vecka (WCR), och >=4 partiella eller fullständiga episoder av kataplexi/vecka under screeningsperioden när av antikatapleximediciner, i genomsnitt över minst 2 veckor (14 dagar i följd). WCR-inspelning som tas under följande period kommer att övervägas för studieberättigande: efter att deltagaren har slutat ta antikatapleximediciner under minst 7 dagar (minst 7 dagars tvättning) och studiedag -2.

Exklusions kriterier:

  1. Har en självmordsrisk enligt godkännande av punkt 4 eller 5 i screening/baseline-besöket Columbia suicid severity rating scale (C-SSRS) eller har gjort ett självmordsförsök under de senaste 12 månaderna.
  2. Är en överdriven (>600 mg/dag) koffeinanvändare 1 vecka innan till studiescreeningen.
  3. Har en historia av cancer (förutom carcinom in situ som har lösts utan ytterligare behandling eller basalcellshudcancer); tidigare eller aktuell epilepsi, anfall; en livstidshistoria av allvarlig psykiatrisk störning annat än depression eller ångest; en kliniskt signifikant historia av huvudskada eller huvudtrauma; en historia av cerebral ischemi, övergående ischemisk attack, intrakraniell aneurysm eller arteriovenös missbildning; känd kranskärlssjukdom, en historia av hjärtinfarkt, angina, hjärtrytmavvikelse eller hjärtsvikt; eller aktuell eller nyligen (inom 6 månader) gastrointestinal sjukdom som förväntas påverka absorptionen av läkemedel. Varje historia av Roux-en-Y gastric bypass anses uteslutande och alla andra kirurgiska ingrepp som kan påverka absorptionen av läkemedel bör diskuteras och godkännas av sponsorn eller utsedda innan deltagarna registreras.
  4. Har en medicinsk störning, annan än narkolepsi, associerad med EDS. Detta inkluderar kliniskt signifikant måttlig till svår obstruktiv sömnapné och/eller med eller utan behandling med mandibulär avancerad hypoglossal nervstimulering och/eller behandling med positivt luftvägstryck (PAP) och/eller restless legs syndrome (RLS)/periodisk extremitetsrörelsestörning som har en betydande inverkan på sömnighet under dagtid. Detta bevisas av en klinisk historia av sömnapnésyndrom (högljudd snarkning med observerade andningsuppehåll i frånvaro av nPSG) och/eller RLS som orsakar historisk sömnstart/underhållssömnlöshet med resulterande otillräcklig sömn. Eller någon som utvärderas under den kliniska intervjun vid screening. pTidigare PSG-data som visar någon av följande sömnstörningar: apné Hypopnéindex ≥15 eller apnéindex ≥10, en syremättnad på 10 sekunder, periodiskt upphetsningsindex för benrörelser på ≥15/h) eller utvärderat på intervju vid tidpunkten för screening . Det bör anses uteslutande om inte, baserat på en klinisk utvärdering av utredaren, en meningsfull förändring i klinisk status har inträffat som skulle påverka resultaten. Eftersom nPSG-data erhålls på dag -2, kan försökspersoner misslyckas med screening om kriterierna inte uppfylls på dag -2 nPSG.
  5. Har en vanlig läggtid senare än 2400 (12:00, midnatt) eller ett yrke som kräver nattskiftsarbete eller variabelt skiftarbete inom de senaste 6 månaderna eller reser inom mer än 3 tidszoner, inom 14 dagar före studiedag -2.
  6. Har ett nikotinberoende som sannolikt kommer att ha en effekt på sömnen (t.ex. en deltagare som rutinmässigt vaknar på natten för att röka) och/eller en ovilja att sluta röka och använda all nikotin under instängningsdelarna av studien. Deltagare som genomgår valfri CSF-insamling.
  7. Har en lokal infektion på stickningsstället.
  8. Har utvecklat tecken på lumbal radikulopati, inklusive smärta i nedre extremiteter och parestesi.
  9. Har något känt fokalt neurologiskt underskott som kan tyda på en ökning av intrakraniellt tryck.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Del A: Placebo
TAK-994 placebo-matchande tabletter, oralt, två gånger dagligen (BID) i 28 dagar, hos deltagare med NT1.
Läkemedel: Placebo
TAK-994 placebo-matchande tabletter.
Experimentell: Del A: TAK-994 120 mg
TAK-994 120 mg, oralt, två gånger dagligen i 28 dagar, hos deltagare med NT1.
Läkemedel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Andra namn:
  • Firazorexton
Experimentell: Del A: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg, oralt, två gånger dagligen i 28 dagar, hos deltagare med NT1.
Läkemedel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Andra namn:
  • Firazorexton
Placebo-jämförare: Del B: Placebo
TAK-994 placebo-matchande tabletter, oralt, BID i 56 dagar, hos deltagare med NT1.
Läkemedel: Placebo
TAK-994 placebo-matchande tabletter.
Experimentell: Del B: TAK-994 30 mg
TAK-994 30 mg tabletter, oralt, två gånger dagligen i 56 dagar, hos deltagare med NT1.
Läkemedel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Andra namn:
  • Firazorexton
Experimentell: Del B: TAK-994 90 mg
TAK-994 90 mg tabletter, oralt, två gånger dagligen i 56 dagar, hos deltagare med NT1.
Läkemedel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Andra namn:
  • Firazorexton
Experimentell: Del B: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg tabletter, oralt, två gånger dagligen i 56 dagar, hos deltagare med NT1.
Läkemedel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Andra namn:
  • Firazorexton
Experimentell: Del C: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg tabletter, oralt, två gånger dagligen i 56 dagar, hos kinesiska deltagare med NT1.
Läkemedel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Andra namn:
  • Firazorexton

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del A: Antal deltagare som upplever minst en behandling Emergent Adverse Event (TEAE) under studien
Tidsram: Första dosen av studiebehandlingen till slutet av studieuppföljningen (upp till dag 35) i del A
En biverkning (AE) definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat ett läkemedel; det behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (exempelvis ett kliniskt signifikant onormalt laboratoriefynd), symptom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel, oavsett om det anses relaterat till läkemedlet eller inte. En TEAE definieras som en AE med en debut som inträffar efter att ha fått studieläkemedlet.
Första dosen av studiebehandlingen till slutet av studieuppföljningen (upp till dag 35) i del A
Del A: Antal deltagare som uppfyller de markant onormala värdekriterierna för säkerhetslaboratorietester minst en gång efter dosen under studien
Tidsram: Första dosen av studiebehandlingen till slutet av studieuppföljningen (upp till dag 35) i del A
Standardsäkerhetslaboratorievärden (hematologi, serumkemi, urinanalys) samlades in och jämfördes med fördefinierade kriterier för markant onormala värden. Kriterier för markant onormala värden: Erytrocyter(10^12/L:<0,8xundre normalgräns(LLN), >1,2xövre normalgräns(ULN); Hemoglobin gram per liter(g/L):<0,8xLLN, >1,2xULN; Hematokritspänning/volt(V/V):<0,8xLLN, >1,2xULN; Blodplättar (10^9/L): <75, >600; Leukocyter(10^9/L):<0,5xLLN, >1,5xULN; Alaninaminotransferasenheter/liter(U/L):>3xULN, aspartataminotransferas(U/L):>3xULN; Bilirubin mikromol/liter (umol/L):>1,5xULN; Alkaliskt fosfatas (U/L):>3xULN; Gamma-glutamyltransferas (U/L):>3 x ULN; Albumin (g/L): <25; Protein totalt (g/L):<0,8xLLN, >1,2xULN; Glukosmillimol/liter(mmol/L):<2,8, >19,4; Kalcium(mmol/L):<1,92, >2,77; Kreatinin(umol/L):>1,5xULN; Urea (mmol/L): >10,7; Natrium (mmol/L): <130, >150; Kalium(mmol/L):<3,0, >5,3. Endast kategorier med minst en deltagare med event rapporteras.
Första dosen av studiebehandlingen till slutet av studieuppföljningen (upp till dag 35) i del A
Del A: Antal deltagare som uppfyller de markant onormala värdekriterierna för mätningar av vitala tecken minst en gång efter dosen under studien
Tidsram: Första dosen av studiebehandlingen till slutet av studieuppföljningen (upp till dag 35) i del A
Vitala tecken (kroppstemperatur och sittande blodtryck) samlades in och jämfördes med fördefinierade kriterier för markant onormala värden under hela studien. Kriterier för markant onormala värden: Puls (slag/min): <40, >115; Systoliskt blodtryck millimeter kvicksilver (mmHg): <90, ≥160, Ändring från Pre-Dos >20, Ändring från Pre-Dos >30, Tidsmatchad Ändring från Baseline > 20, Tidsmatchad Ändring från Baseline > 30; Diastoliskt blodtryck (mmHg): <50, ≥100, Ändring från Pre-Dos >20, Ändring från Pre-Dos >30, Tidsmatchad Ändring från Baseline > 20, Tidsmatchad Ändring från Baseline > 30; Andningsfrekvens (andningar/min): >21; Temperatur Celsius (C): >38,5. Endast kategorier med minst en deltagare med event rapporteras.
Första dosen av studiebehandlingen till slutet av studieuppföljningen (upp till dag 35) i del A
Del A: Antal deltagare som uppfyller de markant onormala värdekriterierna för parametrar för säkerhetselektrokardiogram (EKG) minst en gång efter dosen under studien
Tidsram: Första dosen av studiebehandlingen till slutet av studieuppföljningen (upp till dag 35) i del A
Ett 12-avlednings-EKG utfördes, EKG-värdena jämfördes med fördefinierade kriterier för markant onormala värden. Kriterier för markant onormala värden: EKG medelhjärtfrekvens (slag/min): <40, >115; PR-intervall millisekunder (ms): ≤80, ≥200; korrigerat QT-intervall av Fredericia (QTcF) Intervall (msec): ≤300, >500, ≥30 förändring från baslinjen och >450; QRS-längd (ms): ≤80, ≥180. Endast kategorier med minst en deltagare med event rapporteras.
Första dosen av studiebehandlingen till slutet av studieuppföljningen (upp till dag 35) i del A
Delarna B och C: Ändring från baslinjen i genomsnittlig sömnlatens, bedömd av Maintenance of Wakefulness Test (MWT)
Tidsram: Baslinje och vecka 8 (dag 56) i del B och C
MWT: validerat, objektivt mått som utvärderar en persons förmåga att förbli vaken under sövande förhållanden under en definierad period. Under varje MWT-session (1 session=40 minuter) instruerades deltagarna att sitta tyst och vara vakna så länge som möjligt. Sömnlatens i varje session registrerades på elektroencefalografi (EEG). Om ingen sömn hade observerats enligt dessa regler, då latens = 40 minuter. Blandeffektmodell för upprepade åtgärder (MMRM) användes för analys. På grund av tidig avslutning av studien samlades inga effektdata efter baslinjen för detta resultatmått in och analyserades för deltagare i del C: TAK-994 180 mg.
Baslinje och vecka 8 (dag 56) i del B och C

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del A: Cmax: Maximal observerad plasmakoncentration efter engångsdos av TAK-994 på dag 1
Tidsram: Fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 14 timmar) efter dos på dag 1 i del A
Fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 14 timmar) efter dos på dag 1 i del A
Del A: Tmax: Tidpunkt för första förekomst av Cmax efter engångsdos av TAK-994 på dag 1
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 14 timmar) efter dos på dag 1 i del A
Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 14 timmar) efter dos på dag 1 i del A
Del A: AUC(0-last): Area under koncentrationstidskurvan från tid 0 till tidpunkt för den senaste kvantifierbara koncentrationen efter engångsdos av TAK-994 på dag 1
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 24 timmar) efter dos på dag 1 i del A
Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 24 timmar) efter dos på dag 1 i del A
Del A: Cmax: Maximal observerad plasmakoncentration efter flera doser av TAK-994 vid dag 28
Tidsram: Fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 14 timmar) efter dos på dag 28 i del A
Fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 14 timmar) efter dos på dag 28 i del A
Del A: Tmax: Tidpunkt för första förekomst av Cmax efter flera doser av TAK-994 på dag 28
Tidsram: Fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 14 timmar) efter dos på dag 28 i del A
Fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 14 timmar) efter dos på dag 28 i del A
Del A: AUC(0-t): Area under koncentrationstidskurvan från tid 0 till tid Tau över ett doseringsintervall av TAK-994 vid dag 28
Tidsram: Fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 12 timmar) efter dos på dag 28 i del A
Fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 12 timmar) efter dos på dag 28 i del A
Delarna B och C: Ändra från baslinjen i Epworth Sleepiness Scale (ESS) totalpoäng till vecka 8
Tidsram: Baslinje och vecka 8 (dag 56) i del B och C
ESS är en subjektiv, självadministrerad, validerad skala (med poäng från 0 till 3) för att svara på var och en av de 8 frågorna i det dagliga livet som frågar deltagarna hur sannolikt de är att somna i dessa situationer. Poängen summeras för att ge ett totalpoäng på 0 till 24. Högre poäng indikerar starkare subjektiv sömnighet under dagtid, och poäng under 10 anses ligga inom det normala intervallet. MMRM användes för analys. På grund av tidig avslutning av studien samlades inga sekundära effektdata efter baslinjen för detta resultatmått in och analyserades för deltagare i del C: TAK-994 180 mg.
Baslinje och vecka 8 (dag 56) i del B och C
Delarna B och C: Ändring från baslinjen i vecka kataplexifrekvens (WCR) vid vecka 8
Tidsram: Baslinje och vecka 8 (dag 56) i del B och C
Deltagarna kommer att fylla i en daglig patientrapporterad sömndagbok för att registrera självrapporterade narkolepsisymtom. Deltagarna kommer att spela in episoder av kataplexi i dagboken. Det totala antalet händelser i genomsnitt för en vecka kommer att rapporteras. WCR = (Totalt antal kataplexi under ett antal icke-saknade dagboksdagar för en given varaktighet/antal icke-saknade dagboksdagar under den varaktigheten)*7. MMRM användes för analysen. På grund av tidigt avslutande av studien samlades inga sekundära effektdata in och analyserades för deltagare i del C: TAK-994 180 mg.
Baslinje och vecka 8 (dag 56) i del B och C
Delarna B och C: Antal deltagare som upplever minst 1 TEAE under studien
Tidsram: Första dosen av studieläkemedlet till slutet av studieuppföljningen (upp till dag 63) i delarna B och C
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat ett läkemedel; det behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (exempelvis ett kliniskt signifikant onormalt laboratoriefynd), symptom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel, oavsett om det anses relaterat till läkemedlet eller inte. En TEAE definieras som en AE med en debut som inträffar efter att ha fått studieläkemedlet.
Första dosen av studieläkemedlet till slutet av studieuppföljningen (upp till dag 63) i delarna B och C
Delarna B och C: Antal deltagare som uppfyllde de markant onormala värdekriterierna för säkerhetslaboratorietester minst en gång efter dosen under studien
Tidsram: Upp till dag 63 i delarna B och C
Standardsäkerhetslaboratorievärden (serumkemi, hematologi och urinanalys) samlades in och jämfördes med förspecificerade kriterier för markant onormala värden under hela studien. Kriterier för markant onormala värden: Alanine Aminotransferas (U/L):>3xULN, Aspartate Aminotransferas(U/L):>3xULN; Bilirubin mikromol/liter (umol/L):>1,5xULN; Kalcium(mmol/L):<1,92, >2,77; Kalium(mmol/L):<3,0, >5,3. Endast kategorier med minst en deltagare med event rapporteras.
Upp till dag 63 i delarna B och C
Delarna B och C: Antal deltagare som uppfyllde de markant onormala värdekriterierna för mätningar av vitala tecken minst en gång efter dosen under studien
Tidsram: Upp till dag 63 i delarna B och C
Vitala tecken (kroppstemperatur och sittande blodtryck) samlades in och jämfördes med fördefinierade kriterier för markant onormala värden under hela studien. Kriterier för markant onormala värden: Systoliskt blodtryck millimeter kvicksilver (mmHg): <90, ≥160, Ändring från Pre-Dos >20, Ändring från Pre-Dos >30, Tidsmatchad förändring från Baseline > 20, Tidsmatchad förändring från baslinje > 30; Diastoliskt blodtryck (mmHg): <50, ≥100, Ändring från Pre-Dos >20, Ändring från Pre-Dos >30, Tidsmatchad Ändring från Baseline > 20, Tidsmatchad Ändring från Baseline > 30; Andningsfrekvens (andningar/min): >21. Endast kategorier med minst en deltagare med händelse rapporteras.
Upp till dag 63 i delarna B och C
Delarna B och C: Antal deltagare som uppfyllde de markant onormala värdekriterierna för EKG-parametrar minst en gång efter dosen under studien
Tidsram: Upp till dag 63 i delarna B och C
Ett 12-avlednings-EKG utfördes, EKG-värdena jämfördes med fördefinierade kriterier för markant onormala värden. Kriterier för markant onormala värden: PR-intervall (ms): ≤80, ≥200; QRS-längd (ms): ≤80, ≥180. Endast kategorier med minst en deltagare med event rapporteras.
Upp till dag 63 i delarna B och C

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 maj 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

5 november 2021

Avslutad studie (Faktisk)

5 november 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 september 2019

Första postat (Faktisk)

20 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 oktober 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 oktober 2024

Senast verifierad

1 oktober 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (Registeridentifierare: JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (Registeridentifierare: EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (Registeridentifierare: WHO)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera