Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av TAK-994 hos voksne med type 1 og type 2 narkolepsi

27. mars 2023 oppdatert av: Takeda

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multiple stigende orale dosestudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til TAK-994 hos pasienter med narkolepsi med eller uten katapleksi (narkolepsi type 1 eller narkolepsi type 2)

Hovedmålene med studien er:

  • For å sjekke for bivirkninger fra TAK-994 og sjekke hvilken dose TAK-994 deltakere tåler.
  • For å sjekke hvilket doseområde som gir tilstrekkelig lindring av narkolepsisymptomer.
  • For å sjekke hvor mye TAK-994 forblir i blodet til deltakerne, over tid.

Studiet vil ha 4 deler. Deltakere kan kun bli med 1 av delene.

A. Deltakere med type 1 narkolepsi vil ta enten TAK-994 eller placebotabletter i 28 dager. En placebo ser akkurat ut som TAK-994, men vil ikke ha noen medisin i seg.

B. Deltakere med type 1 narkolepsi vil ta 1 av 3 doser TAK-994 eller placebotabletter i 56 dager.

C. Deltakere med type 1 narkolepsi kun i Kina vil ta TAK-994 eller placebotabletter i 56 dager.

D. Deltakere med type 2 narkolepsi vil ta enten TAK-994 eller placebotabletter i 28 dager.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Legemidlet som testes i denne studien heter TAK-994. TAK-994 testes på deltakere med NT1 og NT2.

Studien vil registrere opptil ca. 202 deltakere. Studien har 4 deler: Del A, B, C (kun Kina) og D. Del A – Del A har 2 kohorter [Kohorter (A1a og A1b) A2] I begge disse kohortene vil deltakerne bli tilfeldig tildelt (ved en tilfeldighet) , som å snu en mynt) i forholdet 2:1 for å motta TAK-994 eller placebo i opptil 28 dager:

  • Del B: I del B vil deltakerne bli randomisert i forholdet 1:1:1:1 i fire parallelle armer for å motta TAK-994 dose 1, 2 eller 3 eller placebo i 56 dager. Avhengig av deres kvalifisering vil deltakere som fullfører del B av studien bli registrert for å delta i en utvidelsesstudie.
  • Del C: I del C vil deltakere kun fra Kina bli registrert og randomisert i et 2:1-forhold for å motta TAK-994 og placebo i 56 dager.
  • Del D: Deltakerne vil bli inkludert i to kohorter [Kohorter (D1a og D1b) og D2] og vil bli randomisert i forholdet 2:1 for å motta TAK-994 eller placebo i 28 dager. Dosen vil bli valgt basert på sikkerheten og toleransen i del A.

Denne multisenterforsøket vil bli gjennomført i USA, Japan, Kina, Italia, Frankrike og EU. Den totale varigheten av studien er 63 dager. Deltakerne vil bli fulgt opp i 7 dager etter siste dose studiemedisin.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

257

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku, Finland, 20521
        • Turku University Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, Forente stater, 35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower, California, Forente stater, 90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego, California, Forente stater, 92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana, California, Forente stater, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Forente stater, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forente stater, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Forente stater, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon, Georgia, Forente stater, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Forente stater, 30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forente stater, 46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, Forente stater, 02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Forente stater, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia, North Carolina, Forente stater, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh, North Carolina, Forente stater, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Forente stater, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Forente stater, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Forente stater, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
  • Frankrike
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrike, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrike, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano, Italia, 20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma, Italia, 133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina, Enna, Italia, 94018
        • IRCCS Oasi Maria SS
  • Japan
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Japan, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi, Osaka-Fu, Japan, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi, Osaka-Fu, Japan, 599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japan, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo-To, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku, Tokyo-To, Japan, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku, Tokyo-To, Japan, 130-0004
        • Sumida Hospital
  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe, Guangdong, Kina, 510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 16247
        • The Catholic University of Korea, St. Vincent's Hospital
  • Nederland
      • Heemstede, Nederland, 2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze, Nederland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spania, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spania, 1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana, Castellon, Spania, 12004
        • Hospital General de Castellon
  • Tsjekkia
      • Hradec Kralove, Tsjekkia, 50333
        • Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
      • Ostrava, Tsjekkia, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tsjekkia, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1012
        • SomnoCenter Budapest

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har en diagnose av narkolepsi type 1 (NT1) (del A-C) eller NT2 (del D) ved polysomnografi (PSG)/ multippel søvnlatenstest (MSLT) utført i løpet av de siste 10 årene som oppfyller de minimale akseptable kriteriene for riktig ytelse av PSG/MSLT som skissert av International Classification of Sleep Disorders, 3. utgave kriterier.
  2. Deltakerens Epworth Sleepiness Scale (ESS)-poengsum må være større enn eller lik (>=) 10 på dag -1.
  3. Må være villig til å seponere alle medisiner som brukes til behandling av NT1/NT2.
  4. Genotypen for humant leukocyttantigen (HLA): Del A: bør teste positivt for humant leukocyttantigen (HLADQB1)* 06:02 (DEL A-C)- (positive resultater for enten homozygote eller heterozygote alleler vil bli ansett som "positive" og akseptable). Men hvis HLA-testen er negativ (dvs. negativ for den heterozygote allelen) og PI føler sterkt at deltakeren har narkolepsi med katapleksi (NT1), så bør det innledes en diskusjon mellom PI og sponsor eller utpekt om det er tilrådelig å ta et spinaltrykk for å bestemme deltakerens cerebrospinalvæske ( CSF) orexin-1 (OX-1) nivå. Hvis CSF-resultatet viser at orexin 1 (OX-1)-konsentrasjonen enten er mindre enn eller lik 110 pg/ml, vil ikke deltakeren få fortsette i studien.
  5. For del A, B og C, i løpet av screeningsperioden, må deltakeren ha >=4 delvise eller komplette episoder av katapleksi/uke (WCR), og >=4 delvise eller komplette episoder med katapleksi/uke i løpet av screeningsperioden når av medisiner mot katapleksi, i gjennomsnitt over 2 uker (14 påfølgende dager) minimum. WCR-opptak tatt i løpet av påfølgende periode vil bli vurdert for studiekvalifisering: etter at deltakeren har sluttet å ta anticataplexy-medisiner i minst 7 dager (minimum 7-dagers utvasking) og studiedag -2.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en risiko for selvmord i henhold til påtegning av punkt 4 eller 5 i screening/baseline visit Columbia selvmordsgradsskala (C-SSRS) eller har gjort et selvmordsforsøk i løpet av de siste 12 månedene.
  2. Er en overdreven (>600 mg/dag) koffeinbruker 1 uke før til studiescreeningen.
  3. Har en historie med kreft (unntatt karsinom in situ som har blitt løst uten ytterligere behandling eller basalcellehudkreft); tidligere eller nåværende epilepsi, anfall; en livslang historie med alvorlig psykiatrisk lidelse annet enn depresjon eller angst; en klinisk signifikant historie med hodeskade eller hodetraume; en historie med cerebral iskemi, forbigående iskemisk angrep, intrakraniell aneurisme eller arteriovenøs misdannelse; kjent koronararteriesykdom, en historie med hjerteinfarkt, angina, unormal hjerterytme eller hjertesvikt; eller nåværende eller nylig (innen 6 måneder) gastrointestinal sykdom som forventes å påvirke absorpsjonen av legemidler. Enhver historie med Roux-en-Y gastrisk bypass anses som ekskluderende, og enhver annen kirurgisk intervensjon som kan påvirke absorpsjonen av legemidler bør diskuteres og godkjennes av sponsoren eller utpekt før deltakerne meldes inn.
  4. Har en medisinsk lidelse, annet enn narkolepsi, assosiert med EDS. Dette inkluderer klinisk signifikant moderat til alvorlig obstruktiv søvnapné og/eller med eller uten behandling med mandibulær avansert hypoglossal nervestimulering og/eller terapi med positivt luftveistrykk (PAP) og/eller restless legs syndrom (RLS)/periodisk bevegelsesforstyrrelse i lemmer som har en betydelig innvirkning på søvnighet på dagtid. Dette er bevist av en klinisk historie med søvnapnésyndrom (høy snorking med observerte respirasjonspauser i fravær av nPSG) og/eller RLS som forårsaker historisk innsettende søvn/vedlikeholdssøvnløshet med resulterende utilstrekkelig søvn. Eller noen som evaluert under det kliniske intervjuet ved screening. pTidligere PSG-data som viser noen av følgende søvnforstyrrelser: apné Hypopnéindeks ≥15 eller apnéindeks ≥10, en oksygenmetning på 10 sekunder, periodisk benbevegelsesarousal-indeks på ≥15/t) eller som evaluert på intervju på tidspunktet for screening . Det bør betraktes som ekskluderende med mindre det, basert på en klinisk evaluering av etterforskeren, har skjedd en meningsfull endring i klinisk status som vil påvirke resultatene. Fordi nPSG-data innhentes på dag -2, kan forsøkspersoner mislykkes i screening hvis kriteriene ikke oppfylles på dag -2 nPSG.
  5. Har en vanlig leggetid senere enn kl. 24.00 (kl. 12.00, midnatt) eller et yrke som krever nattskift eller variabelt skiftarbeid innen de siste 6 månedene eller reiser innenfor mer enn 3 tidssoner, innen 14 dager før studiedag -2.
  6. Har en nikotinavhengighet som sannsynligvis vil ha en effekt på søvnen (f.eks. en deltaker som rutinemessig våkner om natten for å røyke) og/eller en manglende vilje til å slutte med all røyking og nikotinbruk under fengslingsdelene av studien. Deltakere som gjennomgår valgfri CSF-innsamling.
  7. Har en lokal infeksjon på stikkstedet.
  8. Har utviklet tegn på lumbal radikulopati, inkludert smerter i nedre ekstremiteter og parestesi.
  9. Har noe kjent fokalt nevrologisk underskudd som kan tyde på en økning i intrakranielt trykk.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Del A, kohorter A1a og kohorter A1b og A2 (valgfritt), NT1 Deltakere: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter i 28 dager, hos deltakere med NT1.
Legemiddel: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter.
Eksperimentell: Del A, Kohort A1a, NT1 Deltakere: TAK-994 TBD
TAK-994, tabletter, dosenivå 1 i 28 dager, hos deltakere med NT1.
Legemiddel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentell: Del A, Kohort A1b, NT1 Deltakere: TAK-994
TAK-994 tabletter, dose skal bestemmes (TBD) basert på sikkerhet, tolerabilitet og/eller effekt hos Cohort A1a-deltakere med NT1.
Legemiddel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentell: Del A, Kohort A2 (Valgfritt), NT1 Deltakere: TAK-994 TBD
TAK-994 tabletter, TBD basert på data om sikkerhet, tolerabilitet og/eller effekt av kohort A1, i 28 dager.
Legemiddel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentell: Del B, NT1 Deltakere: TAK-994 Dose 1
TAK-994 dose 1, tabletter, i 56 dager hos deltakere med NT1.
Legemiddel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentell: Del B, NT1 Deltakere: TAK-994 Dose 2
TAK-994 dose 2, tabletter, i 56 dager hos deltakere med NT1.
Legemiddel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentell: Del B, NT1 Deltakere: TAK-994 Dose 3
TAK-994 dose 3, tabletter, 56 dager hos deltakere med NT1.
Legemiddel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Placebo komparator: Del B, NT1 Deltakere: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter i 56 dager hos deltakere med NT1.
Legemiddel: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter.
Placebo komparator: Del C, NT1 Deltakere i Kina: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter i 56 dager, hos deltakere med NT1 i Kina.
Legemiddel: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter.
Eksperimentell: Del C, NT1 Deltakere i Kina: TAK-994
TAK-994 tabletter, dose TBD basert på sikkerhet og toleranse i del B, i 56 dager hos deltakere med NT1 i Kina.
Legemiddel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Placebo komparator: Del D, Kohort D1a, D1b og D2, NT2 Deltakere: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter i 28 dager, hos deltakere med NT2.
Legemiddel: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter.
Eksperimentell: Del D, Kohort D1a, NT2 Deltakere: TAK-994
TAK-994 tabletter, dose TBD basert på sikkerhet, tolerabilitet og/eller effekt i del A, i 28 dager hos deltakere med NT2.
Legemiddel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentell: Del D, Kohort D1b, NT2 Deltakere: TAK-994
TAK-994 tabletter, dose TBD basert på sikkerhet og/eller tolerabilitetseffektivitet hos Cohort D1a-deltakere med NT2.
Legemiddel: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentell: Del D, Kohort D2, NT2 Deltakere (valgfritt): TAK-994 TBD
TAK-994 tabletter, TBD basert på data om sikkerhet, tolerabilitet og/eller effekt av Cohort D1, i 28 dager.
Legemiddel: TAK-994
TAK-994 tabletter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A og D: Antall deltakere som opplever minst 1 behandlingsopptredende bivirkninger (TEAE) i løpet av studien
Tidsramme: Første dose av studiebehandling til slutten av studieoppfølging (opptil dag 35)
En bivirkning (AE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et medikament; det trenger ikke nødvendigvis ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (eksempel et klinisk signifikant unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruk av et legemiddel, enten det anses å være relatert til legemidlet eller ikke. En TEAE er definert som en AE med en debut som oppstår etter å ha mottatt studiemedisin.
Første dose av studiebehandling til slutten av studieoppfølging (opptil dag 35)
Del A og D: Antall deltakere som oppfyller de markert unormale kriteriene for sikkerhetslaboratorietester minst én gang etter dose i løpet av studien
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 35
Standard sikkerhetslaboratorieverdier (serumkjemi, hematologi og urinanalyse) vil bli samlet inn og sammenlignet med forhåndsspesifiserte kriterier for markert unormale verdier gjennom hele studien.
Grunnlinje frem til dag 35
Del A og D: Antall deltakere som oppfyller de markert unormale kriteriene for vitale tegnmålinger minst én gang etter dose i løpet av studien
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 35
Vitale tegn (kroppstemperatur, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens, sittende blodtrykk og puls) vil bli samlet inn og sammenlignet med forhåndsspesifiserte kriterier for markert unormale verdier gjennom hele studien.
Grunnlinje frem til dag 35
Del A og D: Antall deltakere som oppfyller de markert unormale kriteriene for sikkerhetselektrokardiogram (EKG) parametere minst én gang etter dose i løpet av studien
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 35
Et 12-avlednings EKG vil bli utført, EKG-verdiene vil bli sammenlignet med forhåndsspesifiserte kriterier for markert unormale verdier.
Grunnlinje frem til dag 35
Del B og C: Endring fra baseline i gjennomsnittlig søvnforsinkelse som vurderes av Maintenance of Wakefulness Test (MWT)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8 (dag 56)
MWT er et validert, objektivt mål som evaluerer en persons evne til å holde seg våken under søvnige forhold i en definert periode. Under hver MWT-økt (1 økt = 40 minutter), vil deltakerne bli bedt om å sitte stille og holde seg våkne så lenge som mulig. Søvnlatens i hver økt vil bli registrert på elektroencefalografi (EEG). Hvis det ikke er observert søvn i henhold til disse reglene, vil ventetiden bli definert som 40 minutter.
Grunnlinje og uke 8 (dag 56)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A og D: Dag 1, Cmax: Maksimal observert plasmakonsentrasjon etter enkeltdose av TAK-994
Tidsramme: Dag 1: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 14 timer) etter dose
Dag 1: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 14 timer) etter dose
Del A og D: Dag 1, Tmax: Tidspunkt for første forekomst av Cmax etter enkeltdose av TAK-994
Tidsramme: Dag 1: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 14 timer) etter dose
Dag 1: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 14 timer) etter dose
Del A og D: Dag 1, AUC(0-sist): Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til tidspunkt for siste kvantifiserbare konsentrasjon etter enkeltdose av TAK-994
Tidsramme: Dag 1: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 14 timer) etter dose
Dag 1: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 14 timer) etter dose
Del A og D: Dag 28, Cmax: Maksimal observert plasmakonsentrasjon etter flere doser av TAK-994
Tidsramme: Dag 28: Før dose og ved flere tidspunkt (opptil 14 timer) etter dose
Dag 28: Før dose og ved flere tidspunkt (opptil 14 timer) etter dose
Del A og D: Dag 28, Tmax: Tidspunkt for første forekomst av Cmax etter flere doser av TAK-994
Tidsramme: Dag 28: Før dose og ved flere tidspunkt (opptil 14 timer) etter dose
Dag 28: Før dose og ved flere tidspunkt (opptil 14 timer) etter dose
Del A og D: Dag 28, AUC(0-t): Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til tid tau over et doseringsintervall på TAK-994
Tidsramme: Dag 28: Før dose og ved flere tidspunkt (opptil 14 timer) etter dose
Dag 28: Før dose og ved flere tidspunkt (opptil 14 timer) etter dose
Del B og C: Endring fra baseline i subjektiv søvnighet på dagtid som vurdert av ESS-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8 (dag 56)
ESS er en subjektiv, selvadministrert, validert skala (skåren 0 til 3) for å svare på hvert av de 8 spørsmålene i dagliglivet som spør dem hvor sannsynlig det er at de sovner i disse situasjonene. Poengsummene summeres for å gi en samlet poengsum på 0 til 24. Høyere skårer indikerer sterkere subjektiv søvnighet på dagtid, og skårer under 10 anses å være innenfor normalområdet.
Grunnlinje og uke 8 (dag 56)
Del B og C: Endring fra baseline i ukentlig katapleksifrekvens (WCR) som rapportert i pasientrapportert søvndagbok
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8 (dag 56)
Deltakerne vil fylle ut en daglig pasientrapportert søvndagbok for å registrere selvrapporterte narkolepsisymptomer. Deltakerne vil registrere episoder av katapleksi i dagboken. Det totale antallet hendelser i gjennomsnitt for en uke vil bli rapportert.
Grunnlinje og uke 8 (dag 56)
Del B og C: Antall deltakere som opplever minst 1 behandlingsopptredende bivirkninger (TEAE) i løpet av studien
Tidsramme: Første dose av studiebehandling til slutten av studieoppfølging (opptil dag 63)
En bivirkning (AE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et medikament; det trenger ikke nødvendigvis ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (eksempel et klinisk signifikant unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruk av et legemiddel, enten det anses å være relatert til legemidlet eller ikke. En TEAE er definert som en AE med en debut som oppstår etter å ha mottatt studiemedisin.
Første dose av studiebehandling til slutten av studieoppfølging (opptil dag 63)
Del B og C: Antall deltakere som oppfyller de markert unormale kriteriene for sikkerhetslaboratorietester minst én gang etter dose i løpet av studien
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 63
Standard sikkerhetslaboratorieverdier (serumkjemi, hematologi og urinanalyse) vil bli samlet inn og sammenlignet med forhåndsspesifiserte kriterier for markert unormale verdier gjennom hele studien.
Grunnlinje frem til dag 63
Del B og C: Antall deltakere som oppfyller de markert unormale kriteriene for vitale tegnmålinger minst én gang etter dose i løpet av studien
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 63
Vitale tegn (kroppstemperatur, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens, sittende blodtrykk og puls) vil bli samlet inn og sammenlignet med forhåndsspesifiserte kriterier for markert unormale verdier gjennom hele studien.
Grunnlinje frem til dag 63
Del B og C: Antall deltakere som oppfyller de markert unormale kriteriene for sikkerhetselektrokardiogram (EKG) parametere minst én gang etter dose i løpet av studien
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 63
Et 12-avlednings EKG vil bli utført, EKG-verdiene vil bli sammenlignet med forhåndsspesifiserte kriterier for markert unormale verdier.
Grunnlinje frem til dag 63
Endring fra baseline i søvnforsinkelse som vurderes av Maintenance of Wakefulness Test (MWT)
Tidsramme: Baseline frem til uke 4
MWT er et validert, objektivt mål som evaluerer en persons evne til å holde seg våken under søvnige forhold i en definert periode. Under hver MWT-økt (1 økt = 40 minutter), vil deltakerne bli bedt om å sitte stille og holde seg våkne så lenge som mulig. Søvnlatens i hver økt vil bli registrert på elektroencefalografi (EEG). Hvis det ikke er observert søvn i henhold til disse reglene, vil ventetiden bli definert som 40 minutter.
Baseline frem til uke 4
Endring fra baseline i subjektiv søvnighet på dagtid som vurdert av Epworth Sleepiness Scale (ESS)-poengsum
Tidsramme: Baseline frem til uke 4
ESS er en subjektiv, selvadministrert, validert skala (skåren 0 til 3) for å svare på hvert av de 8 spørsmålene i dagliglivet som spør dem hvor sannsynlig det er at de sovner i disse situasjonene. Poengsummene summeres for å gi en samlet poengsum på 0 til 24. Høyere skårer indikerer sterkere subjektiv søvnighet på dagtid, og skårer under 10 anses å være innenfor normalområdet.
Baseline frem til uke 4
Del A, B og C: Endring fra baseline i ukentlig katapleksifrekvens (WCR) som rapportert i pasientrapportert søvndagbok
Tidsramme: Baseline frem til uke 4
Deltakerne vil fylle ut en daglig pasientrapportert søvndagbok for å registrere selvrapporterte narkolepsisymptomer. Deltakerne vil registrere episoder av katapleksi i dagboken. Totalt antall arrangementer per uke vil bli beregnet.
Baseline frem til uke 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. februar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

5. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

5. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

20. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (Registeridentifikator: JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (Registeridentifikator: EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (Registeridentifikator: WHO)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på TAK-994

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belarus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere