Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af TAK-994 hos voksne med type 1 og type 2 narkolepsi

27. marts 2023 opdateret af: Takeda

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multiple stigende orale dosisundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af TAK-994 hos patienter med narkolepsi med eller uden katapleksi (narkolepsi type 1 eller narkolepsi type 2)

Hovedformålene med undersøgelsen er:

  • For at tjekke for bivirkninger fra TAK-994 og kontrollere, hvilken dosis TAK-994 deltagere kan tåle.
  • For at kontrollere, hvilket dosisområde der giver tilstrækkelig lindring af narkolepsisymptomer.
  • For at kontrollere, hvor meget TAK-994 forbliver i deltagernes blod over tid.

Undersøgelsen vil have 4 dele. Deltagere kan kun tilslutte sig 1 af delene.

A. Deltagere med type 1 narkolepsi vil tage enten TAK-994 eller placebotabletter i 28 dage. En placebo ligner TAK-994, men vil ikke have nogen medicin i sig.

B. Deltagere med type 1 narkolepsi vil tage 1 ud af 3 doser TAK-994 eller placebotabletter i 56 dage.

C. Deltagere med type 1 narkolepsi kun i Kina vil tage TAK-994 eller placebotabletter i 56 dage.

D. Deltagere med type 2 narkolepsi vil tage enten TAK-994 eller placebotabletter i 28 dage.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lægemidlet, der testes i denne undersøgelse, hedder TAK-994. TAK-994 bliver testet i deltagere med NT1 og NT2.

Undersøgelsen vil optage op til cirka 202 deltagere. Undersøgelsen har 4 dele: Del A, B, C (kun Kina) og D. Del A - Del A har 2 kohorter [Kohorter (A1a og A1b) A2] I begge disse kohorter vil deltagerne blive tilfældigt tildelt (tilfældigt) , som at vende en mønt) i forholdet 2:1 for at modtage TAK-994 eller placebo i op til 28 dage:

  • Del B: I del B vil deltagerne blive randomiseret i forholdet 1:1:1:1 i fire parallelle arme for at modtage TAK-994 dosis 1, 2 eller 3 eller placebo i 56 dage. Afhængigt af deres berettigelse vil deltagere, der gennemfører del B af undersøgelsen, blive tilmeldt til at deltage i en forlængelsesundersøgelse.
  • Del C: I del C vil deltagere kun fra Kina blive tilmeldt og randomiseret i et 2:1-forhold for at modtage TAK-994 og placebo i 56 dage.
  • Del D: Deltagerne vil blive inkluderet i to kohorter [Kohorter (D1a og D1b) og D2] og vil blive randomiseret i forholdet 2:1 til at modtage TAK-994 eller placebo i 28 dage. Dosis vil blive valgt baseret på sikkerheden og tolerabiliteten i del A.

Dette multicenterforsøg vil blive udført i USA, Japan, Kina, Italien, Frankrig og EU. Den samlede varighed af undersøgelsen er 63 dage. Deltagerne vil blive fulgt op i 7 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

257

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku, Finland, 20521
        • Turku University Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, Forenede Stater, 35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower, California, Forenede Stater, 90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana, California, Forenede Stater, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Forenede Stater, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon, Georgia, Forenede Stater, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Forenede Stater, 30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forenede Stater, 46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, Forenede Stater, 02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Forenede Stater, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia, North Carolina, Forenede Stater, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh, North Carolina, Forenede Stater, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Forenede Stater, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Forenede Stater, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Forenede Stater, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
  • Frankrig
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrig, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrig, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Holland
      • Heemstede, Holland, 2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze, Holland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano, Italien, 20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma, Italien, 133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina, Enna, Italien, 94018
        • IRCCS Oasi Maria SS
  • Japan
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Japan, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi, Osaka-Fu, Japan, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi, Osaka-Fu, Japan, 599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japan, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo-To, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku, Tokyo-To, Japan, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku, Tokyo-To, Japan, 130-0004
        • Sumida Hospital
  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe, Guangdong, Kina, 510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 16247
        • The Catholic University of Korea, St. Vincent's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spanien, 1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana, Castellon, Spanien, 12004
        • Hospital General de Castellon
  • Tjekkiet
      • Hradec Kralove, Tjekkiet, 50333
        • Fakultní nemocnice Hradec Králové
      • Ostrava, Tjekkiet, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tjekkiet, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1012
        • SomnoCenter Budapest

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har en diagnose af narkolepsi type 1 (NT1) (Del A-C) eller NT2 (Del) ved polysomnografi (PSG)/multiple sleep latency test (MSLT) udført inden for de seneste 10 år, der opfylder de minimalt acceptable kriterier for korrekt udførelse af PSG/MSLT som skitseret af International Classification of Sleep Disorders, 3. udgaves kriterier.
  2. Deltagerens Epworth Sleepiness Scale (ESS)-score skal være større end eller lig med (>=) 10 på dag -1.
  3. Skal være villig til at seponere al medicin brugt til behandling af NT1/NT2.
  4. Den humane leukocytantigen (HLA) genotype: Del A: bør teste positivt for humant leukocytantigen (HLADQB1)* 06:02 (DEL A-C)- (positive resultater for enten homozygote eller heterozygote alleler vil blive betragtet som "positive" og acceptable). Men hvis HLA-testen er negativ (dvs. negativ for den heterozygote allel) og PI føler stærkt, at deltageren har narkolepsi med katapleksi (NT1), så bør der indledes en diskussion mellem PI og sponsoren eller den udpegede om tilrådeligheden af ​​at lave et spinaltryk for at bestemme deltagerens cerebrospinalvæske ( CSF) orexin-1 (OX-1) niveau. Hvis CSF-resultatet viser, at orexin 1 (OX-1)-koncentrationen enten er mindre end eller lig med 110 pg/mL, vil deltageren ikke få lov til at fortsætte i undersøgelsen.
  5. For del A, B og C skal deltageren i screeningsperioden have >=4 delvise eller komplette episoder af katapleksi/uge (WCR), og >=4 delvise eller komplette episoder af katapleksi/uge i screeningsperioden, når ud af antikataplexi-medicin, i gennemsnit over 2 uger (14 på hinanden følgende dage) minimum. WCR-optagelse, der tages i den følgende periode, vil blive taget i betragtning for berettigelse til undersøgelsen: efter at deltageren er stoppet med at tage antikataplexi-medicin i mindst 7 dage (minimum 7-dages udvaskning) og undersøgelsesdag -2.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en risiko for selvmord i henhold til godkendelse af punkt 4 eller 5 i screening/baseline visit Columbia selvmordssværhedsgradsskala (C-SSRS) eller har gjort et selvmordsforsøg inden for de foregående 12 måneder.
  2. Er en overdreven (>600 mg/dag) koffeinbruger 1 uge før til undersøgelsesscreeningen.
  3. Har en historie med kræft (undtagen carcinoma in situ, der er blevet løst uden yderligere behandling eller basalcellehudkræft); tidligere eller nuværende epilepsi, anfald; en livslang historie med større psykiatrisk lidelse bortset fra depression eller angst; en klinisk signifikant historie med hovedskade eller hovedtraume; en historie med cerebral iskæmi, forbigående iskæmisk anfald, intrakraniel aneurisme eller arteriovenøs misdannelse; kendt koronararteriesygdom, en historie med myokardieinfarkt, angina, hjerterytmeabnormitet eller hjertesvigt; eller nuværende eller nylig (inden for 6 måneder) mave-tarmsygdom, som forventes at påvirke absorptionen af ​​lægemidler. Enhver historie med Roux-en-Y gastrisk bypass betragtes som ekskluderende, og enhver anden kirurgisk indgriben, der kan påvirke absorptionen af ​​lægemidler, bør diskuteres og godkendes af sponsoren eller den udpegede, før deltagerne tilmeldes.
  4. Har en medicinsk lidelse, bortset fra narkolepsi, forbundet med EDS. Dette inkluderer klinisk signifikant moderat til svær obstruktiv søvnapnø og/eller med eller uden behandling med mandibulær avanceret hypoglossal nervestimulation og/eller positiv luftvejstryk (PAP) terapi) og/eller restless legs syndrom (RLS)/periodisk lemmerbevægelsesforstyrrelse, der har en væsentlig indflydelse på søvnighed i dagtimerne. Dette er bevist af en klinisk historie med søvnapnøsyndrom (høj snorken med observerede åndedrætspauser i fravær af nPSG) og/eller RLS, der forårsager historisk indsættende søvn/vedligeholdelsessøvnløshed med resulterende utilstrækkelig søvn. Eller enhver som evalueret under den kliniske samtale ved screening. pTidligere PSG-data, der viser nogen af ​​følgende søvnforstyrrelser: apnø Hypopnøindeks ≥15 eller apnøindeks ≥10, en iltmætning på 10 sekunder, periodisk ophidselsesindeks for benbevægelser på ≥15/t) eller som evalueret på interview på screeningstidspunktet . Det bør betragtes som ekskluderende, medmindre der, baseret på en klinisk evaluering fra investigator, er sket en meningsfuld ændring i klinisk status, som ville påvirke resultaterne. Fordi nPSG-data opnås på dag -2, kan forsøgspersoner mislykkes i screeningen, hvis kriterierne ikke er opfyldt på dag -2 nPSG.
  5. Har en sædvanlig sengetid senere end kl. 24.00 (kl. 12.00, midnat) eller et erhverv, der kræver natholdsarbejde eller variabelt skifteholdsarbejde inden for de seneste 6 måneder eller rejser inden for mere end 3 tidszoner, inden for 14 dage før studiedag -2.
  6. Har en nikotinafhængighed, der sandsynligvis vil have en effekt på søvnen (f.eks. en deltager, der rutinemæssigt vågner om natten for at ryge) og/eller en manglende vilje til at holde op med al rygning og nikotinbrug under indeslutningsdelene af undersøgelsen. Deltagere, der gennemgår valgfri CSF-indsamling.
  7. Har en lokal infektion på stikstedet.
  8. Har udviklet tegn på lumbal radikulopati, herunder smerter i nedre ekstremiteter og paræstesi.
  9. Har et kendt fokalt neurologisk underskud, der kan tyde på en stigning i intrakranielt tryk.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Del A, kohorter A1a og kohorter A1b og A2 (valgfrit), NT1 Deltagere: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter i 28 dage, hos deltagere med NT1.
Medicin: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter.
Eksperimentel: Del A, kohorte A1a, NT1 Deltagere: TAK-994 TBD
TAK-994, tabletter, dosisniveau 1 i 28 dage, hos deltagere med NT1.
Medicin: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentel: Del A, kohorte A1b, NT1 Deltagere: TAK-994
TAK-994 tabletter, dosis skal bestemmes (TBD) baseret på sikkerhed, tolerabilitet og/eller effekt hos Cohort A1a deltagere med NT1.
Medicin: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentel: Del A, kohorte A2 (valgfrit), NT1 Deltagere: TAK-994 TBD
TAK-994 tabletter, TBD baseret på sikkerheds-, tolerabilitets- og/eller effektivitetsdata for kohorte A1, i 28 dage.
Medicin: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentel: Del B, NT1 Deltagere: TAK-994 Dosis 1
TAK-994 dosis 1, tabletter, i 56 dage hos deltagere med NT1.
Medicin: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentel: Del B, NT1 Deltagere: TAK-994 Dosis 2
TAK-994 dosis 2, tabletter, i 56 dage hos deltagere med NT1.
Medicin: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentel: Del B, NT1 Deltagere: TAK-994 Dosis 3
TAK-994 dosis 3, tabletter, 56 dage hos deltagere med NT1.
Medicin: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Placebo komparator: Del B, NT1 Deltagere: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter i 56 dage hos deltagere med NT1.
Medicin: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter.
Placebo komparator: Del C, NT1 Deltagere i Kina: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter i 56 dage, hos deltagere med NT1 i Kina.
Medicin: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter.
Eksperimentel: Del C, NT1 Deltagere i Kina: TAK-994
TAK-994 tabletter, dosis TBD baseret på sikkerhed og tolerabilitet i del B, i 56 dage hos deltagere med NT1 i Kina.
Medicin: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Placebo komparator: Del D, kohorte D1a, D1b og D2, NT2 Deltagere: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter i 28 dage, hos deltagere med NT2.
Medicin: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletter.
Eksperimentel: Del D, Kohorte D1a, NT2 Deltagere: TAK-994
TAK-994 tabletter, dosis TBD baseret på sikkerhed, tolerabilitet og/eller effekt i del A, i 28 dage hos deltagere med NT2.
Medicin: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentel: Del D, Kohorte D1b, NT2 Deltagere: TAK-994
TAK-994 tabletter, dosis TBD baseret på sikkerhed og/eller tolerabilitetseffektivitet hos Cohort D1a deltagere med NT2.
Medicin: TAK-994
TAK-994 tabletter.
Eksperimentel: Del D, kohorte D2, NT2-deltagere (valgfrit): TAK-994 TBD
TAK-994 tabletter, TBD baseret på data om sikkerhed, tolerabilitet og/eller effekt af Cohort D1, i 28 dage.
Medicin: TAK-994
TAK-994 tabletter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A og D: Antal deltagere, der oplever mindst 1 behandlings-emergent adverse hændelse (TEAE'er) i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Første dosis af undersøgelsesbehandling til afslutning af undersøgelsesopfølgning (op til dag 35)
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der har administreret et lægemiddel; det behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (eksempel et klinisk signifikant abnormt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej. En TEAE er defineret som en AE med en indtræden, der opstår efter modtagelse af undersøgelseslægemidlet.
Første dosis af undersøgelsesbehandling til afslutning af undersøgelsesopfølgning (op til dag 35)
Del A og D: Antal deltagere, der opfylder de markant unormale kriterier for sikkerhedslaboratorietest mindst én gang efter dosis i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline op til dag 35
Standard sikkerhedslaboratorieværdier (serumkemi, hæmatologi og urinanalyse) vil blive indsamlet og sammenlignet med forudspecificerede kriterier for markant unormale værdier gennem hele undersøgelsen.
Baseline op til dag 35
Del A og D: Antal deltagere, der opfylder de markant unormale kriterier for vitale tegnmålinger mindst én gang efter dosis i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline op til dag 35
Vitale tegn (kropstemperatur, hjertefrekvens, respirationsfrekvens, siddende blodtryk og puls) vil blive indsamlet og sammenlignet med forudspecificerede kriterier for markant unormale værdier gennem hele undersøgelsen.
Baseline op til dag 35
Del A og D: Antal deltagere, der opfylder de markant unormale kriterier for sikkerhedselektrokardiogram (EKG) parametre mindst én gang efter dosis i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline op til dag 35
Et 12-aflednings-EKG vil blive udført, EKG-værdierne vil blive sammenlignet med forudspecificerede kriterier for markant unormale værdier.
Baseline op til dag 35
Del B og C: Ændring fra baseline i gennemsnitlig søvnforsinkelse som vurderet ved vedligeholdelse af vågenhedstest (MWT)
Tidsramme: Baseline og uge 8 (dag 56)
MWT er en valideret, objektiv målestok, der evaluerer en persons evne til at forblive vågen under søvndyssende forhold i en defineret periode. Under hver MWT-session (1 session = 40 minutter) vil deltagerne blive instrueret i at sidde stille og forblive vågne så længe som muligt. Søvnforsinkelse i hver session vil blive registreret på elektroencefalografi (EEG). Hvis der ikke er observeret søvn i henhold til disse regler, vil latenstiden blive defineret som 40 minutter.
Baseline og uge 8 (dag 56)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A og D: Dag 1, Cmax: Maksimal observeret plasmakoncentration efter enkeltdosis af TAK-994
Tidsramme: Dag 1: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 14 timer) efter dosis
Dag 1: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 14 timer) efter dosis
Del A og D: Dag 1, Tmax: Tidspunkt for første forekomst af Cmax efter enkeltdosis af TAK-994
Tidsramme: Dag 1: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 14 timer) efter dosis
Dag 1: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 14 timer) efter dosis
Del A og D: Dag 1, AUC(0-sidste): Areal under koncentrationstidskurven fra tid 0 til tidspunkt for den sidste kvantificerbare koncentration efter enkeltdosis af TAK-994
Tidsramme: Dag 1: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 14 timer) efter dosis
Dag 1: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 14 timer) efter dosis
Del A og D: Dag 28, Cmax: Maksimal observeret plasmakoncentration efter flere doser af TAK-994
Tidsramme: Dag 28: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 14 timer) efter dosis
Dag 28: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 14 timer) efter dosis
Del A og D: Dag 28, Tmax: Tidspunkt for første forekomst af Cmax efter flere doser af TAK-994
Tidsramme: Dag 28: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 14 timer) efter dosis
Dag 28: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 14 timer) efter dosis
Del A og D: Dag 28, AUC(0-t): Areal under koncentrationstidskurven fra tid 0 til tid tau over et doseringsinterval på TAK-994
Tidsramme: Dag 28: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 14 timer) efter dosis
Dag 28: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 14 timer) efter dosis
Del B og C: Ændring fra baseline i subjektiv søvnighed i dagtimerne som vurderet af ESS-score
Tidsramme: Baseline og uge 8 (dag 56)
ESS er en subjektiv, selvadministreret, valideret skala (bedømt 0 til 3) til at svare på hvert af de 8 spørgsmål i dagligdagen, der spørger dem, hvor sandsynligt de er for at falde i søvn i disse situationer. Resultaterne summeres til at give en samlet score på 0 til 24. Højere score indikerer stærkere subjektiv søvnighed i dagtimerne, og score under 10 anses for at være inden for normalområdet.
Baseline og uge 8 (dag 56)
Del B og C: Ændring fra baseline i ugentlig katapleksifrekvens (WCR) som rapporteret i den patientrapporterede søvndagbog
Tidsramme: Baseline og uge 8 (dag 56)
Deltagerne vil udfylde en daglig patientrapporteret søvndagbog for at registrere selvrapporterede narkolepsisymptomer. Deltagerne vil registrere episoder af katapleksi i dagbogen. Det samlede antal hændelser i gennemsnit for en uge vil blive rapporteret.
Baseline og uge 8 (dag 56)
Del B og C: Antal deltagere, der oplever mindst 1 behandlings-emergent adverse hændelse (TEAE'er) i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Første dosis af undersøgelsesbehandling til afslutning af undersøgelsesopfølgning (op til dag 63)
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der har administreret et lægemiddel; det behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (eksempel et klinisk signifikant abnormt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej. En TEAE er defineret som en AE med en indtræden, der opstår efter modtagelse af undersøgelseslægemidlet.
Første dosis af undersøgelsesbehandling til afslutning af undersøgelsesopfølgning (op til dag 63)
Del B og C: Antal deltagere, der opfylder de markant unormale kriterier for sikkerhedslaboratorietest mindst én gang efter dosis i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline op til dag 63
Standard sikkerhedslaboratorieværdier (serumkemi, hæmatologi og urinanalyse) vil blive indsamlet og sammenlignet med forudspecificerede kriterier for markant unormale værdier gennem hele undersøgelsen.
Baseline op til dag 63
Del B og C: Antal deltagere, der opfylder de markant unormale kriterier for vitale tegnmålinger mindst én gang efter dosis i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline op til dag 63
Vitale tegn (kropstemperatur, hjertefrekvens, respirationsfrekvens, siddende blodtryk og puls) vil blive indsamlet og sammenlignet med forudspecificerede kriterier for markant unormale værdier gennem hele undersøgelsen.
Baseline op til dag 63
Del B og C: Antal deltagere, der opfylder de markant unormale kriterier for sikkerhedselektrokardiogram (EKG) parametre mindst én gang efter dosis i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline op til dag 63
Et 12-aflednings-EKG vil blive udført, EKG-værdierne vil blive sammenlignet med forudspecificerede kriterier for markant unormale værdier.
Baseline op til dag 63
Ændring fra baseline i søvnforsinkelse som vurderet ved vedligeholdelse af vågenhedstest (MWT)
Tidsramme: Baseline op til uge 4
MWT er en valideret, objektiv målestok, der evaluerer en persons evne til at forblive vågen under søvndyssende forhold i en defineret periode. Under hver MWT-session (1 session = 40 minutter) vil deltagerne blive instrueret i at sidde stille og forblive vågne så længe som muligt. Søvnforsinkelse i hver session vil blive registreret på elektroencefalografi (EEG). Hvis der ikke er observeret søvn i henhold til disse regler, vil latenstiden blive defineret som 40 minutter.
Baseline op til uge 4
Ændring fra baseline i subjektiv søvnighed i dagtimerne som vurderet af Epworth Sleepiness Scale (ESS) score
Tidsramme: Baseline op til uge 4
ESS er en subjektiv, selvadministreret, valideret skala (bedømt 0 til 3) til at svare på hvert af de 8 spørgsmål i dagligdagen, der spørger dem, hvor sandsynligt de er for at falde i søvn i disse situationer. Resultaterne summeres til at give en samlet score på 0 til 24. Højere score indikerer stærkere subjektiv søvnighed i dagtimerne, og score under 10 anses for at være inden for normalområdet.
Baseline op til uge 4
Del A, B og C: Ændring fra baseline i ugentlig kataplexifrekvens (WCR) som rapporteret i den patientrapporterede søvndagbog
Tidsramme: Baseline op til uge 4
Deltagerne vil udfylde en daglig patientrapporteret søvndagbog for at registrere selvrapporterede narkolepsisymptomer. Deltagerne vil registrere episoder af katapleksi i dagbogen. Det samlede antal arrangementer pr. uge vil blive beregnet.
Baseline op til uge 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

5. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. september 2019

Først opslået (Faktiske)

20. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (Registry Identifier: JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (Registry Identifier: EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (Registry Identifier: WHO)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med TAK-994

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner