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Uno studio su TAK-994 negli adulti con narcolessia di tipo 1 e di tipo 2

4 ottobre 2024 aggiornato da: Takeda

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con aumento multiplo della dose orale per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del TAK-994 in pazienti con narcolessia con o senza cataplessia (narcolessia di tipo 1 o narcolessia di tipo 2)

Gli obiettivi principali dello studio sono:

  • Per verificare gli effetti collaterali di TAK-994 e verificare quale dose di TAK-994 i partecipanti possono tollerare.
  • Per verificare quale intervallo di dose fornisce un adeguato sollievo dai sintomi della narcolessia.
  • Per verificare quanto TAK-994 rimane nel sangue dei partecipanti, nel tempo.

Lo studio avrà 4 parti. I partecipanti possono partecipare solo a 1 delle parti.

A. I partecipanti con narcolessia di tipo 1 assumeranno compresse TAK-994 o placebo per 28 giorni. Un placebo sembra proprio TAK-994 ma non conterrà alcuna medicina.

B. I partecipanti con narcolessia di tipo 1 assumeranno 1 di 3 dosi di TAK-994 o compresse di placebo per 56 giorni.

C. I partecipanti con narcolessia di tipo 1 solo in Cina assumeranno TAK-994 o compresse placebo per 56 giorni.

D. I partecipanti con narcolessia di tipo 2 assumeranno compresse TAK-994 o placebo per 28 giorni.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco in fase di test in questo studio si chiama TAK-994. TAK-994 è in fase di test nei partecipanti con NT1 e NT2.

Lo studio arruolerà fino a circa 202 partecipanti. Lo studio ha 4 parti: parti A, B, C (solo Cina) e D. Parte A - La parte A ha 2 coorti [Coorti (A1a e A1b) A2] In entrambe queste coorti, i partecipanti saranno assegnati in modo casuale (per caso , come lanciare una moneta) in un rapporto 2:1 per ricevere TAK-994 o placebo fino a 28 giorni:

  • Parte B: Nella Parte B, i partecipanti saranno randomizzati in rapporto 1:1:1:1 in quattro bracci paralleli per ricevere TAK-994 Dose 1, 2 o 3 o placebo per 56 giorni. A seconda della loro idoneità, i partecipanti che completano la Parte B del trattamento in studio verranno arruolati per partecipare a uno studio di estensione.
  • Parte C: Nella Parte C, solo i partecipanti dalla Cina saranno arruolati e randomizzati in un rapporto 2: 1 per ricevere TAK-994 e placebo per 56 giorni.
  • Parte D: i partecipanti saranno inclusi in due coorti [Coorti (D1a e D1b) e D2] e saranno randomizzati in rapporto 2: 1 per ricevere TAK-994 o placebo per 28 giorni. La dose sarà selezionata in base alla sicurezza e alla tollerabilità nella Parte A.

Questo studio multicentrico sarà condotto negli Stati Uniti, Giappone, Cina, Italia, Francia e Unione Europea. La durata complessiva dello studio è di 63 giorni. I partecipanti saranno seguiti per 7 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

97

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • Cechia
      • Hradec Kralove, Cechia, 50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Ostrava, Cechia, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Cechia, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe, Guangdong, Cina, 510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
  • Corea, Repubblica di
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si, Gyeonggi-do, Corea, Repubblica di, 16247
        • The Catholic university of Korea, St. Vincent's Hospital
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku, Finlandia, 20521
        • Turku University Hospital
  • Francia
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francia, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Giappone
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Giappone, 812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Giappone, 802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Giappone, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Giappone, 223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Giappone, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Giappone, 854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Giappone, 850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi, Osaka-Fu, Giappone, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi, Osaka-Fu, Giappone, 599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Giappone, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo-To, Giappone, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku, Tokyo-To, Giappone, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Giappone, 140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Giappone, 141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku, Tokyo-To, Giappone, 130-0004
        • Sumida Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano, Italia, 20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma, Italia, 133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina, Enna, Italia, 94018
        • IRCCS Oasi Maria SS
  • Olanda
      • Heemstede, Olanda, 2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze, Olanda, 5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spagna, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spagna, 1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana, Castellon, Spagna, 12004
        • Hospital General de Castellón
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, Stati Uniti, 35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower, California, Stati Uniti, 90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana, California, Stati Uniti, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Stati Uniti, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon, Georgia, Stati Uniti, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Stati Uniti, 30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stati Uniti, 46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, Stati Uniti, 02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Stati Uniti, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia, North Carolina, Stati Uniti, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh, North Carolina, Stati Uniti, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Stati Uniti, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Stati Uniti, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Stati Uniti, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1012
        • SomnoCenter Budapest

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ha una diagnosi di narcolessia di tipo 1 (NT1) (Parti A-C) o NT2 (Parte D) mediante polisonnografia (PSG)/ test multiplo di latenza del sonno (MSLT) eseguito negli ultimi 10 anni che soddisfano i criteri accettabili minimi per la corretta esecuzione del PSG/MSLT come delineato dalla classificazione internazionale dei disturbi del sonno, criteri della 3a edizione.
  2. Il punteggio Epworth Sleepiness Scale (ESS) del partecipante deve essere maggiore o uguale a (>=) 10 al giorno -1.
  3. Deve essere disposto a sospendere tutti i farmaci utilizzati per il trattamento di NT1/NT2.
  4. Il genotipo dell'antigene leucocitario umano (HLA): Parte A: dovrebbe risultare positivo per l'antigene leucocitario umano (HLADQB1)* 06:02 (PARTI A-C)- (i risultati positivi per alleli omozigoti o eterozigoti saranno considerati "positivi" e accettabili). Tuttavia, se il test HLA è negativo (es. negativo per l'allele eterozigote) e il PI sente fortemente che il partecipante ha la narcolessia con cataplessia (NT1), allora dovrebbe essere avviata una discussione tra il PI e lo sponsor o il designato sull'opportunità di fare una puntura lombare per determinare il liquido cerebrospinale del partecipante ( CSF) livello di orexina-1 (OX-1). Se il risultato CSF ​​mostra che la concentrazione di orexina 1 (OX-1) è inferiore o uguale a 110 pg/mL, il partecipante non potrà continuare lo studio.
  5. Per le parti A, B e C, durante il periodo di screening, il partecipante deve avere >=4 episodi parziali o completi di cataplessia/settimana (WCR) e >=4 episodi parziali o completi di cataplessia/settimana durante il periodo di screening quando interruzione dei farmaci anticataplessia, in media su un minimo di 2 settimane (14 giorni consecutivi). La registrazione WCR effettuata durante il seguente periodo sarà considerata per l'ammissibilità allo studio: dopo che il partecipante ha interrotto l'assunzione di farmaci anticataplessia per almeno 7 giorni (washout minimo di 7 giorni) e il giorno dello studio -2.

Criteri di esclusione:

  1. Ha un rischio di suicidio in base all'approvazione dell'elemento 4 o 5 della scala di valutazione della gravità del suicidio della Columbia (C-SSRS) visita di screening/basale o ha tentato il suicidio nei 12 mesi precedenti.
  2. È un consumatore eccessivo di caffeina (> 600 mg / giorno) 1 settimana prima dello screening dello studio.
  3. Ha una storia di cancro (tranne il carcinoma in situ che si è risolto senza ulteriori trattamenti o il carcinoma della pelle a cellule basali); epilessia passata o attuale, convulsioni; una storia di una vita di disturbo psichiatrico maggiore diverso da depressione o ansia; una storia clinicamente significativa di trauma cranico o trauma cranico; una storia di ischemia cerebrale, attacco ischemico transitorio, aneurisma intracranico o malformazione arterovenosa; malattia coronarica nota, una storia di infarto del miocardio, angina, anormalità del ritmo cardiaco o insufficienza cardiaca; o malattia gastrointestinale in atto o recente (entro 6 mesi) che si prevede possa influenzare l'assorbimento dei farmaci. Qualsiasi storia di bypass gastrico Roux-en-Y è considerata esclusiva e qualsiasi altro intervento chirurgico che può influenzare l'assorbimento dei farmaci deve essere discusso e approvato dallo sponsor o dal designato prima di arruolare i partecipanti.
  4. Ha un disturbo medico, diverso dalla narcolessia, associato a EDS. Ciò include apnea notturna ostruttiva da moderata a grave clinicamente significativa e/o con o senza trattamento con stimolazione del nervo ipoglosso del dispositivo mandibolare avanzato e/o terapia a pressione positiva delle vie aeree (PAP) e/o sindrome delle gambe senza riposo (RLS)/disturbo del movimento periodico degli arti che ha un impatto significativo sulla sonnolenza diurna. Ciò è evidenziato da una storia clinica di sindrome delle apnee notturne (russamento rumoroso con pause respiratorie osservate in assenza di nPSG) e/o RLS che causa insonnia storica di insorgenza/mantenimento del sonno con conseguente sonno insufficiente. O qualsiasi valutata durante il colloquio clinico allo screening. Dati pPast PSG che dimostrano uno dei seguenti disturbi del sonno: indice di apnea ipopnea ≥15 o indice di apnea ≥10, una saturazione di ossigeno di 10 secondi, indice di eccitazione del movimento periodico delle gambe di ≥15/h) o come valutato durante l'intervista al momento dello screening . Asdovrebbe essere considerato di esclusione a meno che, sulla base di una valutazione clinica da parte dello sperimentatore, non si sia verificato un cambiamento significativo nello stato clinico che potrebbe avere un impatto sui risultati. Poiché i dati nPSG vengono ottenuti il ​​giorno -2, i soggetti possono fallire lo screening se i criteri non vengono soddisfatti al giorno -2 nPSG.
  5. Ha un'ora abituale di andare a letto dopo le 24:00 (00:00, mezzanotte) o un'occupazione che richiede un lavoro a turni notturni o un lavoro a turni variabili negli ultimi 6 mesi o viaggia in più di 3 fusi orari, entro 14 giorni prima del giorno di studio -2.
  6. Ha una dipendenza dalla nicotina che potrebbe avere un effetto sul sonno (ad esempio, un partecipante che si sveglia abitualmente di notte per fumare) e/o una riluttanza a interrompere tutto il fumo e l'uso di nicotina durante le parti di reclusione dello studio. Partecipanti sottoposti a raccolta facoltativa di CSF.
  7. Ha un'infezione locale nel sito di puntura.
  8. Ha sviluppato segni di radicolopatia lombare, inclusi dolore agli arti inferiori e parestesia.
  9. Ha qualsiasi deficit neurologico focale noto che potrebbe suggerire un aumento della pressione intracranica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Parte A: Placebo
TAK-994 compresse corrispondenti al placebo, per via orale, due volte al giorno (BID) per 28 giorni, in partecipanti con NT1.
Droga: Placebo
Compresse corrispondenti al placebo TAK-994.
Sperimentale: Parte A: TAK-994 120 mg
TAK-994 120 mg, per via orale, BID per 28 giorni, in partecipanti con NT1.
Droga: TAK-994
Compresse TAK-994.
Altri nomi:
  • Firazorexton
Sperimentale: Parte A: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg, per via orale, BID per 28 giorni, in partecipanti con NT1.
Droga: TAK-994
Compresse TAK-994.
Altri nomi:
  • Firazorexton
Comparatore placebo: Parte B: Placebo
TAK-994 compresse corrispondenti al placebo, per via orale, BID per 56 giorni, in partecipanti con NT1.
Droga: Placebo
Compresse corrispondenti al placebo TAK-994.
Sperimentale: Parte B: TAK-994 30 mg
TAK-994 compresse da 30 mg, per via orale, BID per 56 giorni, in partecipanti con NT1.
Droga: TAK-994
Compresse TAK-994.
Altri nomi:
  • Firazorexton
Sperimentale: Parte B: TAK-994 90 mg
TAK-994 compresse da 90 mg, per via orale, BID per 56 giorni, in partecipanti con NT1.
Droga: TAK-994
Compresse TAK-994.
Altri nomi:
  • Firazorexton
Sperimentale: Parte B: TAK-994 180 mg
TAK-994 compresse da 180 mg, per via orale, BID per 56 giorni, in partecipanti con NT1.
Droga: TAK-994
Compresse TAK-994.
Altri nomi:
  • Firazorexton
Sperimentale: Parte C: TAK-994 180 mg
TAK-994 compresse da 180 mg, per via orale, BID per 56 giorni, in partecipanti cinesi con NT1.
Droga: TAK-994
Compresse TAK-994.
Altri nomi:
  • Firazorexton

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Numero di partecipanti che hanno manifestato almeno un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) durante lo studio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del trattamento in studio alla fine del follow-up dello studio (fino al Giorno 35) nella Parte A
Un evento avverso (EA) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un farmaco; non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (ad esempio, un risultato di laboratorio anomalo clinicamente significativo), sintomo o malattia temporaneamente associata all'uso di un farmaco, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato o meno al farmaco. Un TEAE è definito come un evento avverso che si verifica dopo aver ricevuto il farmaco in studio.
Dalla prima dose del trattamento in studio alla fine del follow-up dello studio (fino al Giorno 35) nella Parte A
Parte A: Numero di partecipanti che soddisfano i criteri di valore marcatamente anomalo per i test di laboratorio di sicurezza almeno una volta dopo la dose durante lo studio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del trattamento in studio alla fine del follow-up dello studio (fino al Giorno 35) nella Parte A
I valori di laboratorio di sicurezza standard (ematologia, analisi del siero, analisi delle urine) sono stati raccolti e confrontati con criteri pre-specificati per valori marcatamente anomali. Criteri per valori marcatamente anomali: eritrociti (10^12/l: <0,8xlimite inferiore della norma (LLN), >1,2xlimite superiore della norma (ULN); grammi di emoglobina per litro (g/l): <0,8xLLN, >1,2xULN; Voltaggio/volt dell'ematocrito (V/V): <0,8xLLN, >1,2xULN; Piastrine (10^9/L):<75, >600; Leucociti (10^9/L): <0,5xLLN, >1,5xULN; Unità/litro di alanina aminotransferasi (U/L):>3xULN, aspartato aminotransferasi (U/L):>3xULN; Micromoli/litro di bilirubina (umol/L):>1,5xULN; Fosfatasi alcalina (U/L):>3xULN; Gamma glutamil transferasi (U/L):>3 x ULN; Albumina (g/L): <25; Proteine ​​totali (g/L):<0,8xLLN, >1,2xULN;Glucosio millimoli/litro(mmol/L):<2,8, >19,4; Calcio (mmol/L): <1,92, >2,77; Creatinina(umol/L):>1,5xULN; Urea(mmol/L):>10,7; Sodio (mmol/L): <130, >150; Potassio (mmol/L): <3,0, >5,3. Vengono segnalate solo le categorie con almeno un partecipante con evento.
Dalla prima dose del trattamento in studio alla fine del follow-up dello studio (fino al Giorno 35) nella Parte A
Parte A: Numero di partecipanti che soddisfano i criteri di valore marcatamente anomalo per le misurazioni dei segni vitali almeno una volta dopo la dose durante lo studio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del trattamento in studio alla fine del follow-up dello studio (fino al Giorno 35) nella Parte A
I segni vitali (temperatura corporea e pressione sanguigna in posizione seduta) sono stati raccolti e confrontati con criteri prespecificati per valori marcatamente anormali durante lo studio. Criteri per valori marcatamente anomali: Frequenza cardiaca (battiti/min): <40, >115; Pressione arteriosa sistolica millimetri di mercurio (mmHg): <90, ≥160, Variazione rispetto alla pre-dose >20, Variazione rispetto alla pre-dose >30, Variazione rispetto al basale corrispondente al tempo > 20, Variazione rispetto al basale corrispondente al tempo > 30; Pressione arteriosa diastolica (mmHg): <50, ≥100, Variazione rispetto alla pre-dose >20, Variazione rispetto alla pre-dose >30, Variazione rispetto al basale corrispondente al tempo > 20, Variazione rispetto al basale corrispondente al tempo > 30; Frequenza respiratoria (respiri/min): >21; Temperatura Celsius (C): >38,5. Vengono segnalate solo le categorie con almeno un partecipante con evento.
Dalla prima dose del trattamento in studio alla fine del follow-up dello studio (fino al Giorno 35) nella Parte A
Parte A: Numero di partecipanti che soddisfano i criteri di valore marcatamente anomalo per i parametri di sicurezza dell'elettrocardiogramma (ECG) almeno una volta dopo la dose durante lo studio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del trattamento in studio alla fine del follow-up dello studio (fino al Giorno 35) nella Parte A
È stato eseguito un ECG a 12 derivazioni, i valori ECG sono stati confrontati con criteri pre-specificati per valori marcatamente anomali. Criteri per valori marcatamente anomali: Frequenza cardiaca media ECG (battiti/min): <40, >115; Millisecondi dell'intervallo PR (msec): ≤80, ≥200; intervallo QT corretto secondo Fredericia (QTcF) Intervallo (msec): ≤300, >500, variazione ≥30 rispetto al basale e >450; Durata QRS (msec): ≤80, ≥180. Vengono segnalate solo le categorie con almeno un partecipante con evento.
Dalla prima dose del trattamento in studio alla fine del follow-up dello studio (fino al Giorno 35) nella Parte A
Parti B e C: variazione rispetto al basale della latenza media del sonno valutata dal test di mantenimento della veglia (MWT)
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 8 (giorno 56) nelle parti B e C
MWT: misura oggettiva e convalidata che valuta la capacità della persona di rimanere sveglia in condizioni soporifere per un periodo definito. Durante ogni sessione MWT (1 sessione = 40 minuti), ai partecipanti è stato chiesto di sedersi in silenzio e rimanere svegli il più a lungo possibile. La latenza del sonno in ciascuna sessione è stata registrata mediante elettroencefalografia (EEG). Se non fosse stato osservato il sonno secondo queste regole, la latenza = 40 minuti. Per l'analisi è stato utilizzato il modello a effetti misti per misure ripetute (MMRM). A causa della conclusione anticipata dello studio, non sono stati raccolti e analizzati dati di efficacia post-basale per questa misura di esito per i partecipanti alla Parte C: TAK-994 180 mg.
Riferimento e settimana 8 (giorno 56) nelle parti B e C

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Cmax: concentrazione plasmatica massima osservata dopo una dose singola di TAK-994 al giorno 1
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali (fino a 14 ore) post-dose al Giorno 1 nella Parte A
Pre-dose e in più punti temporali (fino a 14 ore) post-dose al Giorno 1 nella Parte A
Parte A: Tmax: momento della prima comparsa della Cmax dopo una dose singola di TAK-994 al giorno 1
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali (fino a 14 ore) post-dose al Giorno 1 nella Parte A
Pre-dose e in più punti temporali (fino a 14 ore) post-dose al Giorno 1 nella Parte A
Parte A: AUC(0-last): area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al momento dell'ultima concentrazione quantificabile dopo una dose singola di TAK-994 al giorno 1
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali (fino a 24 ore) post-dose al Giorno 1 nella Parte A
Pre-dose e in più punti temporali (fino a 24 ore) post-dose al Giorno 1 nella Parte A
Parte A: Cmax: concentrazione plasmatica massima osservata dopo dosi multiple di TAK-994 al giorno 28
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali (fino a 14 ore) post-dose al Giorno 28 nella Parte A
Pre-dose e in più punti temporali (fino a 14 ore) post-dose al Giorno 28 nella Parte A
Parte A: Tmax: momento della prima comparsa della Cmax dopo dosi multiple di TAK-994 al giorno 28
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali (fino a 14 ore) post-dose al Giorno 28 nella Parte A
Pre-dose e in più punti temporali (fino a 14 ore) post-dose al Giorno 28 nella Parte A
Parte A: AUC(0-t): area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al tempo Tau durante un intervallo di dosaggio di TAK-994 al giorno 28
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali (fino a 12 ore) post-dose al Giorno 28 nella Parte A
Pre-dose e in più punti temporali (fino a 12 ore) post-dose al Giorno 28 nella Parte A
Parti B e C: variazione dal basale del punteggio totale della scala della sonnolenza di Epworth (ESS) alla settimana 8
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 8 (giorno 56) nelle parti B e C
L'ESS è una scala soggettiva, autosomministrata e validata (punteggio da 0 a 3) per rispondere a ciascuna delle 8 domande della vita quotidiana che chiede ai partecipanti quanto è probabile che si addormentino in quelle situazioni. La somma dei punteggi fornisce un punteggio complessivo compreso tra 0 e 24. Punteggi più alti indicano una sonnolenza diurna soggettiva più forte e i punteggi inferiori a 10 sono considerati nell’intervallo normale. MMRM è stato utilizzato per l'analisi. A causa della conclusione anticipata dello studio, non sono stati raccolti e analizzati dati di efficacia secondaria post-basale per questa misura di esito per i partecipanti alla Parte C: TAK-994 180 mg.
Riferimento e settimana 8 (giorno 56) nelle parti B e C
Parti B e C: variazione rispetto al basale del tasso settimanale di cataplessia (WCR) alla settimana 8
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 8 (giorno 56) nelle parti B e C
I partecipanti completeranno un diario del sonno giornaliero riportato dal paziente per registrare i sintomi di narcolessia auto-riferiti. I partecipanti registreranno gli episodi di cataplessia nel diario. Verrà riportato il numero totale di eventi calcolati in media per una settimana. WCR = (Numero totale di cataplessia su un numero di giorni del diario non mancanti per una determinata durata/numero di giorni del diario non mancanti in quella durata)*7. Per l'analisi è stato utilizzato MMRM. A causa della conclusione anticipata dello studio, non sono stati raccolti e analizzati dati secondari sull’efficacia per i partecipanti alla Parte C: TAK-994 180 mg.
Riferimento e settimana 8 (giorno 56) nelle parti B e C
Parti B e C: numero di partecipanti che hanno sperimentato almeno 1 TEAE durante lo studio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio alla fine del follow-up dello studio (fino al Giorno 63) nelle Parti B e C
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un farmaco; non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (ad esempio, un risultato di laboratorio anomalo clinicamente significativo), sintomo o malattia temporaneamente associata all'uso di un farmaco, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato o meno al farmaco. Un TEAE è definito come un evento avverso che si verifica dopo aver ricevuto il farmaco in studio.
Dalla prima dose del farmaco in studio alla fine del follow-up dello studio (fino al Giorno 63) nelle Parti B e C
Parti B e C: numero di partecipanti che hanno soddisfatto i criteri di valore marcatamente anomalo per i test di laboratorio di sicurezza almeno una volta dopo la dose durante lo studio
Lasso di tempo: Fino al giorno 63 nelle parti B e C
I valori di laboratorio di sicurezza standard (analisi chimica del siero, ematologia e analisi delle urine) sono stati raccolti e confrontati con criteri prespecificati per valori marcatamente anormali durante lo studio. Criteri per valori marcatamente anomali: Alanina aminotransferasi (U/L):>3xULN, Aspartato aminotransferasi (U/L):>3xULN; Micromoli/litro di bilirubina (umol/L):>1,5xULN; Calcio (mmol/L): <1,92, >2,77; Potassio (mmol/L): <3,0, >5,3. Vengono segnalate solo le categorie con almeno un partecipante con evento.
Fino al giorno 63 nelle parti B e C
Parti B e C: numero di partecipanti che hanno soddisfatto i criteri di valore marcatamente anomalo per le misurazioni dei segni vitali almeno una volta dopo la dose durante lo studio
Lasso di tempo: Fino al giorno 63 nelle parti B e C
I segni vitali (temperatura corporea e pressione sanguigna in posizione seduta) sono stati raccolti e confrontati con criteri prespecificati per valori marcatamente anormali durante lo studio. Criteri per valori marcatamente anomali: pressione arteriosa sistolica millimetri di mercurio (mmHg): <90, ≥160, variazione rispetto alla pre-dose >20, variazione rispetto alla pre-dose >30, variazione rispetto al basale temporale > 20, variazione corrispondente al tempo dal basale > 30; Pressione arteriosa diastolica (mmHg): <50, ≥100, Variazione rispetto alla pre-dose >20, Variazione rispetto alla pre-dose >30, Variazione rispetto al basale corrispondente al tempo > 20, Variazione rispetto al basale corrispondente al tempo > 30; Frequenza respiratoria (respiri/min): >21. Vengono riportate solo le categorie con almeno un partecipante con evento.
Fino al giorno 63 nelle parti B e C
Parti B e C: numero di partecipanti che hanno soddisfatto i criteri dei valori marcatamente anomali per i parametri ECG almeno una volta dopo la dose durante lo studio
Lasso di tempo: Fino al giorno 63 nelle parti B e C
È stato eseguito un ECG a 12 derivazioni, i valori ECG sono stati confrontati con criteri pre-specificati per valori marcatamente anomali. Criteri per valori marcatamente anomali: Intervallo PR (msec): ≤80, ≥200; Durata QRS (msec): ≤80, ≥180. Vengono segnalate solo le categorie con almeno un partecipante con evento.
Fino al giorno 63 nelle parti B e C

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 maggio 2020

Completamento primario (Effettivo)

5 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

5 novembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

20 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (Identificatore di registro: JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (Identificatore di registro: EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (Identificatore di registro: WHO)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Narcolessia di tipo 1 (NT1)

Prove cliniche su TAK-994

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