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TAK-994 在成人 1 型和 2 型发作性睡病中的研究

2024年10月4日 更新者：Takeda

一项随机、双盲、安慰剂对照、多剂量递增口服剂量研究，以评估 TAK-994 在伴或不伴猝倒症（发作性睡病 1 型或发作性睡病 2 型）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

该研究的主要目的是：

  • 检查 TAK-994 的副作用并检查参与者可以耐受的 TAK-994 剂量。
  • 检查什么剂量范围可以充分缓解发作性睡病症状。
  • 随着时间的推移，检查有多少 TAK-994 留在参与者的血液中。

该研究将分为 4 个部分。 参与者只能参加其中的一个部分。

A. 患有 1 型发作性睡病的参与者将服用 TAK-994 或安慰剂药片 28 天。 安慰剂看起来就像 TAK-994，但里面没有任何药物。

B. 患有 1 型发作性睡病的参与者将服用 3 剂 TAK-994 或安慰剂药片中的 1 剂，持续 56 天。

C. 仅在中国患有 1 型发作性睡病的参与者将服用 TAK-994 或安慰剂片剂 56 天。

D. 患有 2 型发作性睡病的参与者将服用 TAK-994 或安慰剂药片 28 天。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

在这项研究中被测试的药物被称为 TAK-994。 TAK-994 正在 NT1 和 NT2 参与者中进行测试。

该研究将招募多达约 202 名参与者。 该研究分为 4 个部分：A、B、C（仅限中国）和 D 部分。A 部分 - A 部分有 2 个队列 [队列（A1a 和 A1b）A2] 在这两个队列中，参与者将被随机分配（偶然，就像掷硬币一样）以 2:1 的比例接受最多 28 天的 TAK-994 或安慰剂：

  • B 部分：在 B 部分中，参与者将以 1:1:1:1 的比例随机分为四个平行组，接受 TAK-994 剂量 1、2 或 3 或安慰剂，持续 56 天。 根据他们的资格，完成研究治疗 B 部分的参与者将被登记参加扩展研究。
  • C 部分：在 C 部分中，仅来自中国的参与者将以 2:1 的比例被招募并随机接受为期 56 天的 TAK-994 和安慰剂。
  • D 部分：参与者将被纳入两个队列 [队列（D1a 和 D1b）和 D2]，并将以 2:1 的比例随机分配接受 TAK-994 或安慰剂，为期 28 天。 将根据 A 部分中的安全性和耐受性选择剂量。

这项多中心试验将在美国、日本、中国、意大利、法国和欧盟进行。 研究的总持续时间为 63 天。 在最后一剂研究药物后，将对参与者进行为期 7 天的随访。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

97

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe、Guangdong、中国、510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun、Jilin、中国、130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
  • 加拿大
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1012
        • SomnoCenter Budapest
  • 大韩民国
      • Daegu、大韩民国、42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si、Gyeonggi-do、大韩民国、16247
        • The Catholic University of Korea, St. Vincent's Hospital
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano、意大利、20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma、意大利、133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina、Enna、意大利、94018
        • IRCCS Oasi Maria SS
  • 捷克语
      • Hradec Kralove、捷克语、50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Ostrava、捷克语、708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2、捷克语、128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • 日本
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi、Fukuoka-Ken、日本、812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi、Fukuoka-Ken、日本、802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi、Fukuoka-Ken、日本、830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi、Kanagawa-Ken、日本、223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi、Kumamoto-Ken、日本、862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi、Nagasaki-Ken、日本、854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi、Nagasaki-Ken、日本、850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi、Osaka-Fu、日本、532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi、Osaka-Fu、日本、599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku、Tokyo-To、日本、112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku、Tokyo-To、日本、173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku、Tokyo-To、日本、151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku、Tokyo-To、日本、140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku、Tokyo-To、日本、141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku、Tokyo-To、日本、130-0004
        • Sumida Hospital
  • 法国
    • Herault
      • Montpellier、Herault、法国、34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille、Nord、法国、59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • 美国
    • Alabama
      • Alabaster、Alabama、美国、35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower、California、美国、90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles、California、美国、90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City、California、美国、94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego、California、美国、92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana、California、美国、92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder、Colorado、美国、80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs、Colorado、美国、80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater、Florida、美国、33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami、Florida、美国、33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami、Florida、美国、33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa、Florida、美国、33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park、Florida、美国、32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur、Georgia、美国、30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon、Georgia、美国、31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge、Georgia、美国、30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、美国、96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne、Indiana、美国、46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton、Massachusetts、美国、02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver、North Carolina、美国、28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia、North Carolina、美国、28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh、North Carolina、美国、27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati、Ohio、美国、45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin、Ohio、美国、43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing、Pennsylvania、美国、19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia、South Carolina、美国、29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land、Texas、美国、77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
  • 芬兰
      • Helsinki、芬兰、380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku、芬兰、20521
        • Turku University Hospital
  • 荷兰
      • Heemstede、荷兰、2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze、荷兰、5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid、西班牙、28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria、Alava、西班牙、1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana、Castellon、西班牙、12004
        • Hospital General de Castellon

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 通过在过去 10 年内进行的多导睡眠图 (PSG)/多次睡眠潜伏期测试 (MSLT) 诊断为 1 型发作性睡病 (NT1)（A-C 部分）或 NT2（D 部分），满足适当表现的最低可接受标准国际睡眠障碍分类第 3 版标准概述的 PSG/MSLT。
  2. 参与者的 Epworth 嗜睡量表 (ESS) 分数必须大于或等于 (>=) 10 在第 -1 天。
  3. 必须愿意停止用于治疗 NT1/NT2 的所有药物。
  4. 人类白细胞抗原 (HLA) 基因型：A 部分：人类白细胞抗原 (HLADQB1)* 06:02（A-C 部分）-（纯合或杂合等位基因的阳性结果将被视为“阳性”且可接受）。 但是，如果 HLA 检测呈阴性（即 杂合等位基因呈阴性）并且 PI 强烈认为参与者患有发作性睡病伴猝倒症 (NT1)，那么应该在 PI 和申办者或指定人员之间就进行脊髓穿刺以确定参与者的脑脊液的可取性进行讨论（ CSF) orexin-1 (OX-1) 水平。 如果 CSF 结果显示食欲素 1 (OX-1) 浓度小于或等于 110 pg/mL，则不允许参与者继续研究。
  5. 对于 A、B 和 C 部分，在筛选期间，参与者必须每周有 >=4 次中风部分或完全发作（WCR），并且在筛选期间每周有 >=4 次中风部分或完全发作停用抗猝倒药，平均至少 2 周（连续 14 天）。 在以下期间进行的 WCR 记录将被视为研究资格：在参与者停止服用抗猝倒药物至少 7 天（至少 7 天清除）和研究第 -2 天之后。

排除标准：

  1. 根据筛选/基线访视哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 第 4 项或第 5 项的认可，有自杀风险，或在过去 12 个月内曾尝试自杀。
  2. 在研究筛选前 1 周过量（>600 毫克/天）咖啡因使用者。
  3. 有癌症病史（未经进一步治疗已消退的原位癌或基底细胞皮肤癌除外）；过去或现在的癫痫、癫痫发作；除抑郁症或焦虑症以外的主要精神疾病的终生病史；具有临床意义的头部外伤或头部外伤史；脑缺血、短暂性脑缺血发作、颅内动脉瘤或动静脉畸形病史；已知冠状动脉疾病、心肌梗塞、心绞痛、心律异常或心力衰竭病史；当前或近期（6 个月内）预计会影响药物吸收的胃肠道疾病。 任何 Roux-en-Y 胃旁路手术史都被认为是排除性的，任何其他可能影响药物吸收的手术干预都应在招募参与者之前由申办者或指定人员讨论并批准。
  4. 患有与 EDS 相关的除发作性睡病以外的疾病。 这包括具有临床意义的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停和/或使用或不使用下颌高级装置舌下神经刺激和/或气道正压通气 (PAP) 治疗）和/或不宁腿综合征 (RLS)/周期性肢体运动障碍对白天嗜睡有显着影响。 睡眠呼吸暂停综合征的临床病史（在没有 nPSG 的情况下观察到呼吸暂停的大声打鼾）和/或导致历史性睡眠发作/维持性失眠并导致睡眠不足的 RLS 证明了这一点。 或在筛选时的临床访谈期间评估的任何内容。 pPast PSG 数据表明存在以下任何睡眠障碍：呼吸暂停低通气指数 ≥15 或呼吸暂停指数 ≥10、氧饱和度 10 秒、周期性腿部运动觉醒指数 ≥15/h）或筛选时的面谈评估. 除非根据研究者的临床评估，临床状态发生了有意义的变化并会影响结果，否则应将其视为排他性的。 因为 nPSG 数据是在第 -2 天获得的，如果在第 -2 天 nPSG 不符合标准，受试者可能无法筛选。
  5. 通常就寝时间晚于 2400（凌晨 12:00，午夜）或在过去 6 个月内从事需要夜班工作或轮班工作的职业，或在学习日 -2 之前的 14 天内在超过 3 个时区旅行。
  6. 有可能影响睡眠的尼古丁依赖（例如，经常在夜间醒来吸烟的参与者）和/或不愿意在研究的限制部分停止所有吸烟和尼古丁使用。 接受可选 CSF 收集的参与者。
  7. 穿刺部位有局部感染。
  8. 已出现腰椎神经根病的迹象，包括下肢疼痛和感觉异常。
  9. 有任何可能表明颅内压升高的已知局灶性神经功能缺损。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：A 部分：安慰剂
NT1 参与者口服 TAK-994 安慰剂匹配片剂，每天两次 (BID)，持续 28 天。
药品：安慰剂
TAK-994 安慰剂匹配药片。
实验性的：A 部分：TAK-994 120 毫克
NT1 受试者服用 TAK-994 120 mg，口服，BID，持续 28 天。
药品：TAK-994
TAK-994 片剂。
其他名称：
  • 菲拉佐雷斯顿
实验性的：A 部分：TAK-994 180 毫克
NT1 受试者服用 TAK-994 180 mg，口服，BID，持续 28 天。
药品：TAK-994
TAK-994 片剂。
其他名称：
  • 菲拉佐雷斯顿
安慰剂比较：B 部分：安慰剂
NT1 参与者服用 TAK-994 安慰剂匹配片剂，口服，BID 56 天。
药品：安慰剂
TAK-994 安慰剂匹配药片。
实验性的：B 部分：TAK-994 30 毫克
NT1 参与者服用 TAK-994 30 mg 片剂，口服，BID，持续 56 天。
药品：TAK-994
TAK-994 片剂。
其他名称：
  • 菲拉佐雷斯顿
实验性的：B 部分：TAK-994 90 毫克
NT1 参与者服用 TAK-994 90 毫克片剂，口服，BID，持续 56 天。
药品：TAK-994
TAK-994 片剂。
其他名称：
  • 菲拉佐雷斯顿
实验性的：B 部分：TAK-994 180 毫克
NT1 参与者服用 TAK-994 180 mg 片剂，口服，BID，持续 56 天。
药品：TAK-994
TAK-994 片剂。
其他名称：
  • 菲拉佐雷斯顿
实验性的：C 部分：TAK-994 180 毫克
TAK-994 180 mg 片剂，口服，BID，持续 56 天，中国 NT1 参与者。
药品：TAK-994
TAK-994 片剂。
其他名称：
  • 菲拉佐雷斯顿

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
A 部分：在研究期间经历至少一种治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：A 部分中第一剂研究治疗药物至研究随访结束（直至第 35 天）
不良事件 (AE) 定义为临床研究参与者服用药物时发生的任何不良医疗事件；它不一定与这种治疗有因果关系。 因此，AE 可以是与药物使用暂时相关的任何不利和非预期体征（例如，临床上显着的异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否被认为与药物相关。 TEAE 被定义为在接受研究药物后发生的 AE。
A 部分中第一剂研究治疗药物至研究随访结束（直至第 35 天）
A 部分：研究期间至少一次服药后符合安全实验室测试明显异常值标准的参与者人数
大体时间：A 部分中第一剂研究治疗药物至研究随访结束（直至第 35 天）
收集标准安全实验室值（血液学、血清化学、尿液分析）并与预先指定的明显异常值标准进行比较。 显着异常值标准：红细胞（10^12/L：<0.8x正常下限（LLN），>1.2x正常上限（ULN）；血红蛋白克每升（g/L）：<0.8xLLN， >1.2xULN；血细胞比容电压/伏特(V/V)：<0.8xLLN， >1.2xULN；血小板(10^9/L)：<75，>600；白细胞(10^9/L):<0.5xLLN, >1.5xULN；丙氨酸转氨酶单位/升(U/L)：>3xULN，天冬氨酸转氨酶(U/L)：>3xULN；胆红素微摩尔/升（umol/L）：>1.5xULN； 碱性磷酸酶(U/L)：>3xULN； γ 谷氨酰转移酶（U/L）：>3 x ULN；白蛋白(g/L)：<25；总蛋白(g/L)：<0.8xLLN，>1.2xULN；葡萄糖毫摩尔/升(mmol/L)：<2.8，>19.4； 钙(mmol/L)：<1.92， >2.77；肌酐(umol/L)：>1.5xULN； 尿素(mmol/L)：>10.7； 钠(mmol/L)：<130，>150；钾（mmol/L）：<3.0，>5.3。 仅报告至少有一名活动参与者的类别。
A 部分中第一剂研究治疗药物至研究随访结束（直至第 35 天）
A 部分：在研究期间至少一次满足服药后生命体征测量明显异常值标准的参与者人数
大体时间：A 部分中第一剂研究治疗药物至研究随访结束（直至第 35 天）
在整个研究过程中，收集生命体征（体温和坐位血压）并与预先指定的明显异常值标准进行比较。 显着异常值标准：心率（次/分钟）：<40，>115；收缩压毫米汞柱 (mmHg)：<90、≥160、与给药前的变化 >20、与给药前的变化 >30、与基线的时间匹配变化 > 20、与基线的时间匹配变化 > 30；舒张压（mmHg）：<50，≥100，与给药前的变化>20，与给药前的变化>30，与基线的时间匹配变化>20，与基线的时间匹配变化>30；呼吸频率（呼吸/分钟）：>21；摄氏温度 (C)：>38.5。 仅报告至少有一名活动参与者的类别。
A 部分中第一剂研究治疗药物至研究随访结束（直至第 35 天）
A 部分：研究期间至少一次满足安全心电图 (ECG) 参数显着异常值标准的参与者人数
大体时间：A 部分中第一剂研究治疗药物至研究随访结束（直至第 35 天）
进行 12 导联心电图检查，将心电图值与预先指定的明显异常值标准进行比较。 显着异常值标准：心电图平均心率（次/分钟）：<40，>115； PR间隔毫秒（msec）：≤80，≥200； Fredericia 校正的 QT 间期 (QTcF) 间隔（毫秒）：≤300、>500、与基线相比变化≥30 和 >450； QRS 持续时间（毫秒）：≤80，≥180。 仅报告至少有一名活动参与者的类别。
A 部分中第一剂研究治疗药物至研究随访结束（直至第 35 天）
B 和 C 部分：通过维持觉醒测试 (MWT) 评估的平均睡眠潜伏期相对于基线的变化
大体时间：B 部分和 C 部分中的基线和第 8 周（第 56 天）
MWT：经过验证的客观测量方法，用于评估人在规定时间内在催眠条件下保持清醒的能力。 在每次 MWT 会议期间（1 次会议 = 40 分钟），参与者被要求安静地坐着并尽可能长时间保持清醒。 通过脑电图（EEG）记录每次睡眠潜伏期。 如果根据这些规则没有观察到睡眠，则潜伏期 = 40 分钟。 使用重复测量的混合效应模型（MMRM）进行分析。 由于研究提前终止，没有收集和分析 C 部分：TAK-994 180 mg 参与者的基线后疗效数据。
B 部分和 C 部分中的基线和第 8 周（第 56 天）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
A 部分：Cmax：第 1 天单剂 TAK-994 后观察到的最大血浆浓度
大体时间：A 部分中给药前和给药后第 1 天的多个时间点（最多 14 小时）
A 部分中给药前和给药后第 1 天的多个时间点（最多 14 小时）
A 部分：Tmax：第 1 天单剂 TAK-994 后首次出现 Cmax 的时间
大体时间：A 部分中给药前和给药后第 1 天的多个时间点（最多 14 小时）
A 部分中给药前和给药后第 1 天的多个时间点（最多 14 小时）
A 部分：AUC(0-last)：第 1 天单剂量 TAK-994 后从时间 0 到最后可定量浓度时间的浓度-时间曲线下面积
大体时间：A 部分中给药前和给药后第 1 天的多个时间点（最多 24 小时）
A 部分中给药前和给药后第 1 天的多个时间点（最多 24 小时）
A 部分：Cmax：第 28 天多次服用 TAK-994 后观察到的最大血浆浓度
大体时间：A 部分中的给药前和给药后第 28 天的多个时间点（最多 14 小时）
A 部分中的给药前和给药后第 28 天的多个时间点（最多 14 小时）
A 部分：Tmax：第 28 天多剂量 TAK-994 后首次出现 Cmax 的时间
大体时间：A 部分中的给药前和给药后第 28 天的多个时间点（最多 14 小时）
A 部分中的给药前和给药后第 28 天的多个时间点（最多 14 小时）
A 部分：AUC(0-t)：第 28 天 TAK-994 给药间隔期间从时间 0 到时间 Tau 的浓度-时间曲线下面积
大体时间：A 部分中的给药前和给药后第 28 天的多个时间点（最多 12 小时）
A 部分中的给药前和给药后第 28 天的多个时间点（最多 12 小时）
B 和 C 部分：Epworth 嗜睡量表 (ESS) 总分基线至第 8 周的变化
大体时间：B 部分和 C 部分中的基线和第 8 周（第 56 天）
ESS 是一个主观的、自我管理的、经过验证的量表（得分为 0 到 3），用于回答日常生活中的 8 个问题，询问参与者在这些情况下入睡的可能性有多大。 将分数相加得出 0 到 24 分的总分。 分数越高表明白天主观嗜睡程度越强，分数低于 10 被认为在正常范围内。 使用MMRM进行分析。 由于研究提前终止，没有收集和分析 C 部分：TAK-994 180 mg 参与者的基线后次要疗效数据。
B 部分和 C 部分中的基线和第 8 周（第 56 天）
B 和 C 部分：第 8 周每周猝倒率 (WCR) 相对于基线的变化
大体时间：B 部分和 C 部分中的基线和第 8 周（第 56 天）
参与者将完成每日患者报告的睡眠日记，以记录自我报告的发作性睡病症状。 参与者将在日记中记录猝倒事件。 将报告一周平均事件总数。 WCR =（给定持续时间内非缺失日记天数的猝倒总数/该持续时间内非缺失日记天数）*7。 使用 MMRM 进行分析。 由于研究提前终止，没有收集和分析 C 部分：TAK-994 180 mg 参与者的次要疗效数据。
B 部分和 C 部分中的基线和第 8 周（第 56 天）
B 和 C 部分：在研究期间至少经历过 1 次 TEAE 的参与者人数
大体时间：B 部分和 C 部分中的第一剂研究药物至研究随访结束（直至第 63 天）
AE 被定义为临床研究参与者服用药物时发生的任何不良医疗事件；它不一定与这种治疗有因果关系。 因此，AE 可以是与药物使用暂时相关的任何不利和非预期体征（例如，临床上显着的异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否被认为与药物相关。 TEAE 被定义为在接受研究药物后发生的 AE。
B 部分和 C 部分中的第一剂研究药物至研究随访结束（直至第 63 天）
B 和 C 部分：在研究期间至少一次满足服药后安全实验室测试明显异常值标准的参与者人数
大体时间：截至 B 部分和 C 部分的第 63 天
在整个研究过程中，收集标准安全实验室值（血清化学、血液学和尿液分析）并与预先指定的显着异常值标准进行比较。 显着异常值标准：丙氨酸转氨酶(U/L)：>3xULN，天冬氨酸转氨酶(U/L)：>3xULN；胆红素微摩尔/升（umol/L）：>1.5xULN； 钙(mmol/L)：<1.92， >2.77；钾（mmol/L）：<3.0，>5.3。 仅报告至少有一名活动参与者的类别。
截至 B 部分和 C 部分的第 63 天
B 和 C 部分：在研究期间至少一次满足服药后生命体征测量明显异常值标准的参与者人数
大体时间：截至 B 部分和 C 部分的第 63 天
在整个研究过程中，收集生命体征（体温和坐位血压）并与预先指定的明显异常值标准进行比较。 明显异常值标准：收缩压毫米汞柱 (mmHg)：<90、≥160、与给药前的变化 >20、与给药前的变化 >30、与基线的时间匹配变化 > 20、时间匹配变化距离基线 > 30；舒张压（mmHg）：<50，≥100，与给药前的变化>20，与给药前的变化>30，与基线的时间匹配变化>20，与基线的时间匹配变化>30；呼吸频率（呼吸/分钟）：>21。仅报告至少有一名参与者参与事件的类别。
截至 B 部分和 C 部分的第 63 天
B 和 C 部分：在研究期间至少一次满足服药后心电图参数明显异常值标准的参与者数量
大体时间：截至 B 部分和 C 部分的第 63 天
进行 12 导联心电图检查，将心电图值与预先指定的明显异常值标准进行比较。 显着异常值标准：PR间隔（毫秒）：≤80，≥200； QRS 持续时间（毫秒）：≤80，≥180。 仅报告至少有一名活动参与者的类别。
截至 B 部分和 C 部分的第 63 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年5月27日

初级完成 (实际的)

2021年11月5日

研究完成 (实际的)

2021年11月5日

研究注册日期

首次提交

2019年9月18日

首先提交符合 QC 标准的

2019年9月18日

首次发布 (实际的)

2019年9月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年10月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年10月4日

最后验证

2024年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (注册表标识符：JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (注册表标识符：EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (注册表标识符：WHO)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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