Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van TAK-994 bij volwassenen met type 1 en type 2 narcolepsie

27 maart 2023 bijgewerkt door: Takeda

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, meervoudig stijgende orale dosisstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van TAK-994 te evalueren bij patiënten met narcolepsie met of zonder kataplexie (narcolepsie type 1 of narcolepsie type 2)

De hoofddoelen van de studie zijn:

  • Om te controleren op bijwerkingen van TAK-994 en om te controleren welke dosis TAK-994-deelnemers kunnen verdragen.
  • Om te controleren welk dosisbereik voldoende verlichting biedt van narcolepsiesymptomen.
  • Om te controleren hoeveel TAK-994 in de loop van de tijd in het bloed van deelnemers blijft.

De studie zal uit 4 delen bestaan. Deelnemers kunnen maar aan 1 van de onderdelen deelnemen.

A. Deelnemers met type 1 narcolepsie zullen gedurende 28 dagen TAK-994 of placebotabletten innemen. Een placebo lijkt op TAK-994, maar bevat geen geneesmiddel.

B. Deelnemers met type 1 narcolepsie nemen gedurende 56 dagen 1 van de 3 doses TAK-994 of placebotabletten.

C. Deelnemers met type 1 narcolepsie in China nemen alleen TAK-994 of placebotabletten gedurende 56 dagen.

D. Deelnemers met type 2 narcolepsie zullen gedurende 28 dagen TAK-994 of placebotabletten innemen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, heet TAK-994. TAK-994 wordt getest bij deelnemers met NT1 en NT2.

De studie zal tot ongeveer 202 deelnemers inschrijven. De studie heeft 4 delen: delen A, B, C (alleen China) en D. Deel A - Deel A heeft 2 cohorten [Cohorten (A1a en A1b) A2] In beide cohorten worden deelnemers willekeurig toegewezen (bij toeval , zoals het opgooien van een munt) in een verhouding van 2:1 om TAK-994 of placebo tot 28 dagen te ontvangen:

  • Deel B: In deel B worden deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 1:1:1:1 in vier parallelle armen om gedurende 56 dagen TAK-994 dosis 1, 2 of 3 of placebo te krijgen. Afhankelijk van hun geschiktheid zullen deelnemers die deel B van de studiebehandeling voltooien, worden ingeschreven om deel te nemen aan een verlengingsonderzoek.
  • Deel C: In Deel C zullen alleen deelnemers uit China worden ingeschreven en gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om gedurende 56 dagen TAK-994 en placebo te krijgen.
  • Deel D: Deelnemers worden opgenomen in twee cohorten [Cohorten (D1a en D1b) en D2] en worden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om gedurende 28 dagen TAK-994 of placebo te krijgen. De dosis wordt gekozen op basis van de veiligheid en verdraagbaarheid in Deel A.

Dit onderzoek in meerdere centra zal worden uitgevoerd in de Verenigde Staten, Japan, China, Italië, Frankrijk en de Europese Unie. De totale duur van het onderzoek is 63 dagen. Deelnemers worden gedurende 7 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

257

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe, Guangdong, China, 510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku, Finland, 20521
        • Turku University Hospital
  • Frankrijk
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrijk, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrijk, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1012
        • SomnoCenter Budapest
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano, Italië, 20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma, Italië, 133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina, Enna, Italië, 94018
        • IRCCS Oasi Maria SS
  • Japan
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Japan, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi, Osaka-Fu, Japan, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi, Osaka-Fu, Japan, 599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japan, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo-To, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku, Tokyo-To, Japan, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku, Tokyo-To, Japan, 130-0004
        • Sumida Hospital
  • Korea, republiek van
      • Daegu, Korea, republiek van, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si, Gyeonggi-do, Korea, republiek van, 16247
        • The Catholic University of Korea, St. Vincent's Hospital
  • Nederland
      • Heemstede, Nederland, 2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze, Nederland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Spanje, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spanje, 1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana, Castellon, Spanje, 12004
        • Hospital General de Castellon
  • Tsjechië
      • Hradec Kralove, Tsjechië, 50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Ostrava, Tsjechië, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tsjechië, 128 21
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, Verenigde Staten, 35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower, California, Verenigde Staten, 90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana, California, Verenigde Staten, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Verenigde Staten, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon, Georgia, Verenigde Staten, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Verenigde Staten, 30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten, 46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, Verenigde Staten, 02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Verenigde Staten, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia, North Carolina, Verenigde Staten, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Verenigde Staten, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Verenigde Staten, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Heeft een diagnose van narcolepsie type 1 (NT1) (Delen A-C) of NT2 (Deel D) door middel van polysomnografie (PSG)/meervoudige slaaplatentietest (MSLT) uitgevoerd in de afgelopen 10 jaar en voldoet aan de minimaal aanvaardbare criteria voor de juiste uitvoering van de PSG/MSLT zoals geschetst door de International Classification of Sleep Disorders, 3rd edition criteria.
  2. De Epworth Sleepiness Scale (ESS)-score van de deelnemer moet groter zijn dan of gelijk zijn aan (>=) 10 op dag -1.
  3. Moet bereid zijn om alle medicijnen die worden gebruikt voor de behandeling van NT1/NT2 stop te zetten.
  4. Het humaan leukocytenantigeen (HLA) genotype: Deel A: moet positief testen op humaan leukocytenantigeen (HLADQB1)* 06:02 (DEEL A-C)- (positieve resultaten voor homozygote of heterozygote allelen worden als "positief" en acceptabel beschouwd). Als de HLA-test echter negatief is (d.w.z. negatief voor het heterozygote allel) en de PI heeft sterk het gevoel dat de deelnemer narcolepsie met kataplexie (NT1) heeft, dan moet er een discussie worden gestart tussen de PI en de sponsor of aangewezen persoon over de wenselijkheid van het doen van een ruggenprik om het hersenvocht van de deelnemer te bepalen ( CSF) orexin-1 (OX-1) niveau. Als uit het CSF-resultaat blijkt dat de concentratie orexine 1 (OX-1) lager is dan of gelijk is aan 110 pg/ml, mag de deelnemer niet doorgaan met het onderzoek.
  5. Voor delen A, B en C moet de deelnemer tijdens de screeningperiode >=4 gedeeltelijke of volledige episodes van kataplexie/week (WCR) hebben, en >=4 gedeeltelijke of volledige episodes van kataplexie/week tijdens de screeningperiode wanneer van antikataplexiemedicatie, gemiddeld over minimaal 2 weken (14 opeenvolgende dagen). WCR-opnamen die tijdens de volgende periode zijn gemaakt, worden in aanmerking genomen om in aanmerking te komen voor de studie: nadat de deelnemer is gestopt met het gebruik van antikataplexie-medicatie gedurende ten minste 7 dagen (minimaal 7 dagen wash-out) en studiedag -2.

Uitsluitingscriteria:

  1. Heeft een risico op zelfmoord volgens de goedkeuring van item 4 of 5 van de screening/basislijnbezoek Columbia-schaal voor zelfmoordernst (C-SSRS) of heeft in de afgelopen 12 maanden een zelfmoordpoging gedaan.
  2. Is een overmatige (>600 mg/dag) cafeïnegebruiker 1 week voor de studiescreening.
  3. Heeft een voorgeschiedenis van kanker (behalve carcinoma in situ dat is opgelost zonder verdere behandeling of basaalcelhuidkanker); vroegere of huidige epilepsie, toevallen; een levenslange geschiedenis van een andere ernstige psychiatrische stoornis dan depressie of angst; een klinisch significante voorgeschiedenis van hoofdletsel of hoofdtrauma; een voorgeschiedenis van cerebrale ischemie, voorbijgaande ischemische aanval, intracraniaal aneurysma of arterioveneuze malformatie; bekende coronaire hartziekte, een voorgeschiedenis van myocardinfarct, angina pectoris, hartritmestoornissen of hartfalen; of huidige of recente (binnen 6 maanden) gastro-intestinale ziekte die naar verwachting de absorptie van geneesmiddelen zal beïnvloeden. Elke geschiedenis van Roux-en-Y maagbypass wordt als uitsluitend beschouwd en elke andere chirurgische ingreep die de absorptie van geneesmiddelen kan beïnvloeden, moet worden besproken en goedgekeurd door de sponsor of aangewezen persoon voordat de deelnemers worden ingeschreven.
  4. Heeft een medische aandoening, anders dan narcolepsie, geassocieerd met EDS. Dit omvat klinisch significante matige tot ernstige obstructieve slaapapneu en/of met of zonder behandeling met hypoglossale zenuwstimulatie van het mandibulaire geavanceerde apparaat en/of positieve luchtwegdruktherapie (PAP) en/of rustelozebenensyndroom (RLS)/periodieke ledemaatbewegingsstoornis die heeft een grote invloed op slaperigheid overdag. Dit blijkt uit een klinische voorgeschiedenis van het slaapapneusyndroom (luid snurken met waargenomen ademhalingspauzes bij afwezigheid van nPSG) en/of RLS die in het verleden slapeloosheid met het begin/instandhouden van de slaap veroorzaakte met als gevolg onvoldoende slaap. Of zoals geëvalueerd tijdens het klinische interview bij de screening. pVorige PSG-gegevens die een van de volgende slaapstoornissen aantonen: apneu Hypopneu-index ≥15 of apneu-index ≥10, een zuurstofverzadiging van 10 seconden, periodieke beenbewegingen arousal-index van ≥15/u) of zoals geëvalueerd tijdens een interview op het moment van screening . Moet als uitsluitend worden beschouwd, tenzij er op basis van een klinische evaluatie door de onderzoeker een betekenisvolle verandering in de klinische status is opgetreden die van invloed zou zijn op de resultaten. Omdat nPSG-gegevens worden verkregen op dag -2, kunnen proefpersonen de screening niet halen als niet wordt voldaan aan de criteria op dag -2 nPSG.
  5. Heeft een gebruikelijke bedtijd later dan 24.00 uur (00.00 uur, middernacht) of een beroep waarvoor nachtdienst of wisselende ploegendienst is vereist in de afgelopen 6 maanden of reizen binnen meer dan 3 tijdzones, binnen 14 dagen voor Studiedag -2.
  6. Heeft een nicotineafhankelijkheid die waarschijnlijk een effect heeft op de slaap (bijv. een deelnemer die routinematig 's nachts wakker wordt om te roken) en/of een onwil om al het roken en nicotinegebruik te stoppen tijdens de quarantainegedeelten van het onderzoek. Deelnemers ondergaan optionele CSF-verzameling.
  7. Heeft een lokale infectie op de prikplaats.
  8. Heeft tekenen van lumbale radiculopathie ontwikkeld, waaronder pijn in de onderste ledematen en paresthesie.
  9. Heeft een bekend focaal neurologisch defect dat zou kunnen wijzen op een toename van de intracraniale druk.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Deel A, cohorten A1a en cohorten A1b en A2 (optioneel), NT1-deelnemers: placebo
TAK-994 placebo-matching tabletten gedurende 28 dagen, bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: Placebo
TAK-994 placebo-matching tabletten.
Experimenteel: Deel A, Cohort A1a, NT1 Deelnemers: TAK-994 nader te bepalen
TAK-994, tabletten, dosisniveau 1 gedurende 28 dagen, bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Experimenteel: Deel A, Cohort A1b, NT1 Deelnemers: TAK-994
TAK-994-tabletten, te bepalen dosis (TBD) op basis van veiligheid, verdraagbaarheid en/of werkzaamheid bij cohort A1a-deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Experimenteel: Deel A, cohort A2 (optioneel), NT1-deelnemers: TAK-994 nader te bepalen
TAK-994-tabletten, nader te bepalen op basis van veiligheids-, verdraagbaarheids- en/of werkzaamheidsgegevens van cohort A1, gedurende 28 dagen.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Experimenteel: Deel B, NT1-deelnemers: TAK-994 dosis 1
TAK-994 dosis 1, tabletten, gedurende 56 dagen bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Experimenteel: Deel B, NT1-deelnemers: TAK-994 dosis 2
TAK-994 dosis 2, tabletten, gedurende 56 dagen bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Experimenteel: Deel B, NT1-deelnemers: TAK-994-dosis 3
TAK-994 dosis 3, tabletten, 56 dagen bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Placebo-vergelijker: Deel B, NT1 Deelnemers: Placebo
TAK-994 placebo-matching tabletten gedurende 56 dagen bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: Placebo
TAK-994 placebo-matching tabletten.
Placebo-vergelijker: Deel C, NT1 Deelnemers in China: Placebo
TAK-994 placebo-matching tabletten gedurende 56 dagen, bij deelnemers met NT1 in China.
Geneesmiddel: Placebo
TAK-994 placebo-matching tabletten.
Experimenteel: Deel C, NT1-deelnemers in China: TAK-994
TAK-994-tabletten, dosis nader te bepalen op basis van veiligheid en verdraagbaarheid in deel B, gedurende 56 dagen bij deelnemers met NT1 in China.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Placebo-vergelijker: Deel D, Cohort D1a, D1b en D2, NT2 Deelnemers: Placebo
TAK-994 placebo-matching tabletten gedurende 28 dagen, bij deelnemers met NT2.
Geneesmiddel: Placebo
TAK-994 placebo-matching tabletten.
Experimenteel: Deel D, Cohort D1a, NT2 Deelnemers: TAK-994
TAK-994-tabletten, dosis nader te bepalen op basis van veiligheid, verdraagbaarheid en/of werkzaamheid in deel A, gedurende 28 dagen bij deelnemers met NT2.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Experimenteel: Deel D, Cohort D1b, NT2-deelnemers: TAK-994
TAK-994-tabletten, dosis nader te bepalen op basis van veiligheid en/of verdraagbaarheid bij deelnemers aan cohort D1a met NT2.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Experimenteel: Deel D, cohort D2, NT2-deelnemers (optioneel): TAK-994 nader te bepalen
TAK-994-tabletten, nader te bepalen op basis van gegevens over veiligheid, verdraagbaarheid en/of werkzaamheid van cohort D1, gedurende 28 dagen.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Delen A en D: Aantal deelnemers dat tijdens de studie ten minste 1 behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen (TEAE's) ervaart
Tijdsspanne: Eerste dosis onderzoeksbehandeling tot einde studie-follow-up (tot dag 35)
Een bijwerking (AE) wordt gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel heeft toegediend; het hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te hebben met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijvoorbeeld een klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicijn, ongeacht of het wordt beschouwd als gerelateerd aan het medicijn. Een TEAE wordt gedefinieerd als een AE met een aanvang die optreedt na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel.
Eerste dosis onderzoeksbehandeling tot einde studie-follow-up (tot dag 35)
Delen A en D: Aantal deelnemers dat ten minste één keer na de dosis tijdens het onderzoek voldoet aan de duidelijk afwijkende criteria voor veiligheidslaboratoriumtests
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 35
Standaardveiligheidslaboratoriumwaarden (serumchemie, hematologie en urineanalyse) zullen worden verzameld en vergeleken met vooraf gespecificeerde criteria voor duidelijk abnormale waarden gedurende het onderzoek.
Basislijn tot dag 35
Deel A en D: Aantal deelnemers dat ten minste één keer na de dosis tijdens het onderzoek voldoet aan de duidelijk afwijkende criteria voor metingen van vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 35
Vitale functies (lichaamstemperatuur, hartslag, ademhalingsfrequentie, bloeddruk en hartslag in zittende houding) zullen worden verzameld en vergeleken met vooraf gespecificeerde criteria voor duidelijk abnormale waarden tijdens het onderzoek.
Basislijn tot dag 35
Deel A en D: Aantal deelnemers dat voldoet aan de duidelijk afwijkende criteria voor veiligheidsparameters van het elektrocardiogram (ECG), ten minste één keer na de dosis tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 35
Er wordt een ECG met 12 afleidingen uitgevoerd, de ECG-waarden worden vergeleken met vooraf gespecificeerde criteria voor duidelijk abnormale waarden.
Basislijn tot dag 35
Deel B en C: Verandering ten opzichte van baseline in gemiddelde slaapvertraging zoals beoordeeld door de Maintenance of Wakefulness Test (MWT)
Tijdsspanne: Basislijn en week 8 (dag 56)
De MWT is een gevalideerde, objectieve maatstaf die het vermogen van een persoon evalueert om wakker te blijven onder slaapverwekkende omstandigheden gedurende een bepaalde periode. Tijdens elke MWT-sessie (1 sessie = 40 minuten) krijgen de deelnemers de instructie om stil te zitten en zo lang mogelijk wakker te blijven. Slaaplatentie in elke sessie wordt geregistreerd op elektro-encefalografie (EEG). Als er volgens deze regels geen slaap is waargenomen, wordt de latentie gedefinieerd als 40 minuten.
Basislijn en week 8 (dag 56)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A en D: Dag 1, Cmax: Maximaal waargenomen plasmaconcentratie na een enkele dosis TAK-994
Tijdsspanne: Dag 1: Pre-dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) post-dosis
Dag 1: Pre-dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) post-dosis
Deel A en D: Dag 1, Tmax: Tijdstip waarop Cmax voor het eerst optreedt na een enkele dosis TAK-994
Tijdsspanne: Dag 1: Pre-dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) post-dosis
Dag 1: Pre-dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) post-dosis
Delen A en D: Dag 1, AUC(0-last): Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 tot tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie na een enkele dosis TAK-994
Tijdsspanne: Dag 1: Pre-dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) post-dosis
Dag 1: Pre-dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) post-dosis
Deel A en D: dag 28, Cmax: maximaal waargenomen plasmaconcentratie na meerdere doses TAK-994
Tijdsspanne: Dag 28: Pre-dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) post-dosis
Dag 28: Pre-dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) post-dosis
Deel A en D: Dag 28, Tmax: Tijdstip waarop Cmax voor het eerst optreedt na meerdere doses TAK-994
Tijdsspanne: Dag 28: Pre-dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) post-dosis
Dag 28: Pre-dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) post-dosis
Deel A en D: Dag 28, AUC(0-t): Gebied onder de concentratie-tijdcurve van Tijd 0 tot Tijd tau Over een doseringsinterval van TAK-994
Tijdsspanne: Dag 28: Pre-dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) post-dosis
Dag 28: Pre-dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) post-dosis
Deel B en C: Verandering ten opzichte van baseline in subjectieve slaperigheid overdag zoals beoordeeld door ESS-score
Tijdsspanne: Basislijn en week 8 (dag 56)
De ESS is een subjectieve, zelf in te vullen, gevalideerde schaal (score 0 tot 3) om te antwoorden op elk van de 8 vragen over het dagelijks leven die hen vragen hoe groot de kans is dat ze in die situaties in slaap vallen. De scores worden opgeteld tot een totaalscore van 0 tot 24. Hogere scores duiden op sterkere subjectieve slaperigheid overdag en scores onder de 10 worden geacht binnen het normale bereik te vallen.
Basislijn en week 8 (dag 56)
Deel B en C: Verandering ten opzichte van baseline in wekelijkse kataplexiesnelheid (WCR) zoals gerapporteerd in het door de patiënt gerapporteerde slaapdagboek
Tijdsspanne: Basislijn en week 8 (dag 56)
Deelnemers vullen dagelijks een door de patiënt gerapporteerd slaapdagboek in om zelfgerapporteerde narcolepsiesymptomen vast te leggen. Deelnemers zullen afleveringen van kataplexie in het dagboek opnemen. Het totale aantal gebeurtenissen gemiddeld over een week wordt gerapporteerd.
Basislijn en week 8 (dag 56)
Deel B en C: Aantal deelnemers dat tijdens de studie ten minste 1 behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen (TEAE's) ervaart
Tijdsspanne: Eerste dosis onderzoeksbehandeling tot einde studie-follow-up (tot dag 63)
Een bijwerking (AE) wordt gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel heeft toegediend; het hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te hebben met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijvoorbeeld een klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicijn, ongeacht of het wordt beschouwd als gerelateerd aan het medicijn. Een TEAE wordt gedefinieerd als een AE met een aanvang die optreedt na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel.
Eerste dosis onderzoeksbehandeling tot einde studie-follow-up (tot dag 63)
Delen B en C: Aantal deelnemers dat ten minste één keer na de dosis tijdens het onderzoek voldoet aan de duidelijk afwijkende criteria voor veiligheidslaboratoriumtests
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 63
Standaardveiligheidslaboratoriumwaarden (serumchemie, hematologie en urineanalyse) zullen worden verzameld en vergeleken met vooraf gespecificeerde criteria voor duidelijk abnormale waarden gedurende het onderzoek.
Basislijn tot dag 63
Deel B en C: Aantal deelnemers dat ten minste één keer na de dosis tijdens het onderzoek voldoet aan de duidelijk afwijkende criteria voor metingen van vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 63
Vitale functies (lichaamstemperatuur, hartslag, ademhalingsfrequentie, bloeddruk en hartslag in zittende houding) zullen worden verzameld en vergeleken met vooraf gespecificeerde criteria voor duidelijk abnormale waarden tijdens het onderzoek.
Basislijn tot dag 63
Deel B en C: aantal deelnemers dat voldoet aan de duidelijk afwijkende criteria voor veiligheidsparameters van het elektrocardiogram (ECG), ten minste één keer na de dosis tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 63
Er wordt een ECG met 12 afleidingen uitgevoerd, de ECG-waarden worden vergeleken met vooraf gespecificeerde criteria voor duidelijk abnormale waarden.
Basislijn tot dag 63
Verandering ten opzichte van baseline in slaaplatentie zoals beoordeeld door de Maintenance of Wakefulness Test (MWT)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 4
De MWT is een gevalideerde, objectieve maatstaf die het vermogen van een persoon evalueert om wakker te blijven onder slaapverwekkende omstandigheden gedurende een bepaalde periode. Tijdens elke MWT-sessie (1 sessie = 40 minuten) krijgen de deelnemers de instructie om stil te zitten en zo lang mogelijk wakker te blijven. Slaaplatentie in elke sessie wordt geregistreerd op elektro-encefalografie (EEG). Als er volgens deze regels geen slaap is waargenomen, wordt de latentie gedefinieerd als 40 minuten.
Basislijn tot week 4
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in subjectieve slaperigheid overdag zoals beoordeeld door de score van de Epworth Sleepiness Scale (ESS).
Tijdsspanne: Basislijn tot week 4
De ESS is een subjectieve, zelf in te vullen, gevalideerde schaal (score 0 tot 3) om te antwoorden op elk van de 8 vragen over het dagelijks leven die hen vragen hoe groot de kans is dat ze in die situaties in slaap vallen. De scores worden opgeteld tot een totaalscore van 0 tot 24. Hogere scores duiden op sterkere subjectieve slaperigheid overdag en scores onder de 10 worden geacht binnen het normale bereik te vallen.
Basislijn tot week 4
Delen A, B en C: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de wekelijkse kataplexiefrequentie (WCR) zoals gerapporteerd in het door de patiënt gerapporteerde slaapdagboek
Tijdsspanne: Basislijn tot week 4
Deelnemers vullen dagelijks een door de patiënt gerapporteerd slaapdagboek in om zelfgerapporteerde narcolepsiesymptomen vast te leggen. Deelnemers zullen afleveringen van kataplexie in het dagboek opnemen. Het totale aantal evenementen per week wordt berekend.
Basislijn tot week 4

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 februari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (Register-ID: JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (Register-ID: EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (Register-ID: WHO)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op TAK-994

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren