Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van TAK-994 bij volwassenen met type 1 en type 2 narcolepsie

4 oktober 2024 bijgewerkt door: Takeda

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, meervoudig stijgende orale dosisstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van TAK-994 te evalueren bij patiënten met narcolepsie met of zonder kataplexie (narcolepsie type 1 of narcolepsie type 2)

De hoofddoelen van de studie zijn:

  • Om te controleren op bijwerkingen van TAK-994 en om te controleren welke dosis TAK-994-deelnemers kunnen verdragen.
  • Om te controleren welk dosisbereik voldoende verlichting biedt van narcolepsiesymptomen.
  • Om te controleren hoeveel TAK-994 in de loop van de tijd in het bloed van deelnemers blijft.

De studie zal uit 4 delen bestaan. Deelnemers kunnen maar aan 1 van de onderdelen deelnemen.

A. Deelnemers met type 1 narcolepsie zullen gedurende 28 dagen TAK-994 of placebotabletten innemen. Een placebo lijkt op TAK-994, maar bevat geen geneesmiddel.

B. Deelnemers met type 1 narcolepsie nemen gedurende 56 dagen 1 van de 3 doses TAK-994 of placebotabletten.

C. Deelnemers met type 1 narcolepsie in China nemen alleen TAK-994 of placebotabletten gedurende 56 dagen.

D. Deelnemers met type 2 narcolepsie zullen gedurende 28 dagen TAK-994 of placebotabletten innemen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, heet TAK-994. TAK-994 wordt getest bij deelnemers met NT1 en NT2.

De studie zal tot ongeveer 202 deelnemers inschrijven. De studie heeft 4 delen: delen A, B, C (alleen China) en D. Deel A - Deel A heeft 2 cohorten [Cohorten (A1a en A1b) A2] In beide cohorten worden deelnemers willekeurig toegewezen (bij toeval , zoals het opgooien van een munt) in een verhouding van 2:1 om TAK-994 of placebo tot 28 dagen te ontvangen:

  • Deel B: In deel B worden deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 1:1:1:1 in vier parallelle armen om gedurende 56 dagen TAK-994 dosis 1, 2 of 3 of placebo te krijgen. Afhankelijk van hun geschiktheid zullen deelnemers die deel B van de studiebehandeling voltooien, worden ingeschreven om deel te nemen aan een verlengingsonderzoek.
  • Deel C: In Deel C zullen alleen deelnemers uit China worden ingeschreven en gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om gedurende 56 dagen TAK-994 en placebo te krijgen.
  • Deel D: Deelnemers worden opgenomen in twee cohorten [Cohorten (D1a en D1b) en D2] en worden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om gedurende 28 dagen TAK-994 of placebo te krijgen. De dosis wordt gekozen op basis van de veiligheid en verdraagbaarheid in Deel A.

Dit onderzoek in meerdere centra zal worden uitgevoerd in de Verenigde Staten, Japan, China, Italië, Frankrijk en de Europese Unie. De totale duur van het onderzoek is 63 dagen. Deelnemers worden gedurende 7 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

97

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe, Guangdong, China, 510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku, Finland, 20521
        • Turku University Hospital
  • Frankrijk
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrijk, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrijk, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1012
        • SomnoCenter Budapest
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano, Italië, 20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma, Italië, 133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina, Enna, Italië, 94018
        • IRCCS Oasi Maria SS
  • Japan
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Japan, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi, Osaka-Fu, Japan, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi, Osaka-Fu, Japan, 599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japan, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo-To, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku, Tokyo-To, Japan, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku, Tokyo-To, Japan, 130-0004
        • Sumida Hospital
  • Korea, republiek van
      • Daegu, Korea, republiek van, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si, Gyeonggi-do, Korea, republiek van, 16247
        • The Catholic University of Korea, St. Vincent's Hospital
  • Nederland
      • Heemstede, Nederland, 2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze, Nederland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanje, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spanje, 1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana, Castellon, Spanje, 12004
        • Hospital General de Castellon
  • Tsjechië
      • Hradec Kralove, Tsjechië, 50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Ostrava, Tsjechië, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tsjechië, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, Verenigde Staten, 35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower, California, Verenigde Staten, 90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana, California, Verenigde Staten, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Verenigde Staten, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon, Georgia, Verenigde Staten, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Verenigde Staten, 30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten, 46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, Verenigde Staten, 02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Verenigde Staten, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia, North Carolina, Verenigde Staten, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Verenigde Staten, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Verenigde Staten, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Heeft een diagnose van narcolepsie type 1 (NT1) (Delen A-C) of NT2 (Deel D) door middel van polysomnografie (PSG)/meervoudige slaaplatentietest (MSLT) uitgevoerd in de afgelopen 10 jaar en voldoet aan de minimaal aanvaardbare criteria voor de juiste uitvoering van de PSG/MSLT zoals geschetst door de International Classification of Sleep Disorders, 3rd edition criteria.
  2. De Epworth Sleepiness Scale (ESS)-score van de deelnemer moet groter zijn dan of gelijk zijn aan (>=) 10 op dag -1.
  3. Moet bereid zijn om alle medicijnen die worden gebruikt voor de behandeling van NT1/NT2 stop te zetten.
  4. Het humaan leukocytenantigeen (HLA) genotype: Deel A: moet positief testen op humaan leukocytenantigeen (HLADQB1)* 06:02 (DEEL A-C)- (positieve resultaten voor homozygote of heterozygote allelen worden als "positief" en acceptabel beschouwd). Als de HLA-test echter negatief is (d.w.z. negatief voor het heterozygote allel) en de PI heeft sterk het gevoel dat de deelnemer narcolepsie met kataplexie (NT1) heeft, dan moet er een discussie worden gestart tussen de PI en de sponsor of aangewezen persoon over de wenselijkheid van het doen van een ruggenprik om het hersenvocht van de deelnemer te bepalen ( CSF) orexin-1 (OX-1) niveau. Als uit het CSF-resultaat blijkt dat de concentratie orexine 1 (OX-1) lager is dan of gelijk is aan 110 pg/ml, mag de deelnemer niet doorgaan met het onderzoek.
  5. Voor delen A, B en C moet de deelnemer tijdens de screeningperiode >=4 gedeeltelijke of volledige episodes van kataplexie/week (WCR) hebben, en >=4 gedeeltelijke of volledige episodes van kataplexie/week tijdens de screeningperiode wanneer van antikataplexiemedicatie, gemiddeld over minimaal 2 weken (14 opeenvolgende dagen). WCR-opnamen die tijdens de volgende periode zijn gemaakt, worden in aanmerking genomen om in aanmerking te komen voor de studie: nadat de deelnemer is gestopt met het gebruik van antikataplexie-medicatie gedurende ten minste 7 dagen (minimaal 7 dagen wash-out) en studiedag -2.

Uitsluitingscriteria:

  1. Heeft een risico op zelfmoord volgens de goedkeuring van item 4 of 5 van de screening/basislijnbezoek Columbia-schaal voor zelfmoordernst (C-SSRS) of heeft in de afgelopen 12 maanden een zelfmoordpoging gedaan.
  2. Is een overmatige (>600 mg/dag) cafeïnegebruiker 1 week voor de studiescreening.
  3. Heeft een voorgeschiedenis van kanker (behalve carcinoma in situ dat is opgelost zonder verdere behandeling of basaalcelhuidkanker); vroegere of huidige epilepsie, toevallen; een levenslange geschiedenis van een andere ernstige psychiatrische stoornis dan depressie of angst; een klinisch significante voorgeschiedenis van hoofdletsel of hoofdtrauma; een voorgeschiedenis van cerebrale ischemie, voorbijgaande ischemische aanval, intracraniaal aneurysma of arterioveneuze malformatie; bekende coronaire hartziekte, een voorgeschiedenis van myocardinfarct, angina pectoris, hartritmestoornissen of hartfalen; of huidige of recente (binnen 6 maanden) gastro-intestinale ziekte die naar verwachting de absorptie van geneesmiddelen zal beïnvloeden. Elke geschiedenis van Roux-en-Y maagbypass wordt als uitsluitend beschouwd en elke andere chirurgische ingreep die de absorptie van geneesmiddelen kan beïnvloeden, moet worden besproken en goedgekeurd door de sponsor of aangewezen persoon voordat de deelnemers worden ingeschreven.
  4. Heeft een medische aandoening, anders dan narcolepsie, geassocieerd met EDS. Dit omvat klinisch significante matige tot ernstige obstructieve slaapapneu en/of met of zonder behandeling met hypoglossale zenuwstimulatie van het mandibulaire geavanceerde apparaat en/of positieve luchtwegdruktherapie (PAP) en/of rustelozebenensyndroom (RLS)/periodieke ledemaatbewegingsstoornis die heeft een grote invloed op slaperigheid overdag. Dit blijkt uit een klinische voorgeschiedenis van het slaapapneusyndroom (luid snurken met waargenomen ademhalingspauzes bij afwezigheid van nPSG) en/of RLS die in het verleden slapeloosheid met het begin/instandhouden van de slaap veroorzaakte met als gevolg onvoldoende slaap. Of zoals geëvalueerd tijdens het klinische interview bij de screening. pVorige PSG-gegevens die een van de volgende slaapstoornissen aantonen: apneu Hypopneu-index ≥15 of apneu-index ≥10, een zuurstofverzadiging van 10 seconden, periodieke beenbewegingen arousal-index van ≥15/u) of zoals geëvalueerd tijdens een interview op het moment van screening . Moet als uitsluitend worden beschouwd, tenzij er op basis van een klinische evaluatie door de onderzoeker een betekenisvolle verandering in de klinische status is opgetreden die van invloed zou zijn op de resultaten. Omdat nPSG-gegevens worden verkregen op dag -2, kunnen proefpersonen de screening niet halen als niet wordt voldaan aan de criteria op dag -2 nPSG.
  5. Heeft een gebruikelijke bedtijd later dan 24.00 uur (00.00 uur, middernacht) of een beroep waarvoor nachtdienst of wisselende ploegendienst is vereist in de afgelopen 6 maanden of reizen binnen meer dan 3 tijdzones, binnen 14 dagen voor Studiedag -2.
  6. Heeft een nicotineafhankelijkheid die waarschijnlijk een effect heeft op de slaap (bijv. een deelnemer die routinematig 's nachts wakker wordt om te roken) en/of een onwil om al het roken en nicotinegebruik te stoppen tijdens de quarantainegedeelten van het onderzoek. Deelnemers ondergaan optionele CSF-verzameling.
  7. Heeft een lokale infectie op de prikplaats.
  8. Heeft tekenen van lumbale radiculopathie ontwikkeld, waaronder pijn in de onderste ledematen en paresthesie.
  9. Heeft een bekend focaal neurologisch defect dat zou kunnen wijzen op een toename van de intracraniale druk.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Deel A: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletten, oraal, tweemaal daags (BID) gedurende 28 dagen, bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: Placebo
TAK-994 placebo-matching tabletten.
Experimenteel: Deel A: TAK-994 120 mg
TAK-994 120 mg, oraal, BID gedurende 28 dagen, bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Andere namen:
  • Firazorexton
Experimenteel: Deel A: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg, oraal, BID gedurende 28 dagen, bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Andere namen:
  • Firazorexton
Placebo-vergelijker: Deel B: Placebo
TAK-994 placebo-matchende tabletten, oraal, BID gedurende 56 dagen, bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: Placebo
TAK-994 placebo-matching tabletten.
Experimenteel: Deel B: TAK-994 30 mg
TAK-994 30 mg tabletten, oraal, BID gedurende 56 dagen, bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Andere namen:
  • Firazorexton
Experimenteel: Deel B: TAK-994 90 mg
TAK-994 90 mg tabletten, oraal, BID gedurende 56 dagen, bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Andere namen:
  • Firazorexton
Experimenteel: Deel B: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg tabletten, oraal, BID gedurende 56 dagen, bij deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Andere namen:
  • Firazorexton
Experimenteel: Deel C: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg tabletten, oraal, BID gedurende 56 dagen, bij Chinese deelnemers met NT1.
Geneesmiddel: TAK-994
TAK-994-tabletten.
Andere namen:
  • Firazorexton

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Aantal deelnemers dat tijdens het onderzoek ten minste één tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE) ervaart
Tijdsspanne: Eerste dosis onderzoeksbehandeling tot einde van de follow-up van het onderzoek (tot dag 35) in Deel A
Een bijwerking (AE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel heeft toegediend; er hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te bestaan ​​met deze behandeling. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijvoorbeeld een klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicijn, ongeacht of dit al dan niet verband houdt met het medicijn. Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking die begint na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel.
Eerste dosis onderzoeksbehandeling tot einde van de follow-up van het onderzoek (tot dag 35) in Deel A
Deel A: Aantal deelnemers dat ten minste één keer na de dosis tijdens het onderzoek voldoet aan de duidelijk afwijkende waardecriteria voor veiligheidslaboratoriumtests
Tijdsspanne: Eerste dosis onderzoeksbehandeling tot einde van de follow-up van het onderzoek (tot dag 35) in Deel A
Standaard veiligheidslaboratoriumwaarden (hematologie, serumchemie, urineonderzoek) werden verzameld en vergeleken met vooraf gespecificeerde criteria voor duidelijk abnormale waarden. Criteria voor duidelijk abnormale waarden: Erytrocyten (10^12/L:<0,8xondergrens van normaal (LLN), >1,2xbovengrens van normaal (ULN); Hemoglobine gram per liter (g/L):<0,8xLLN, >1,2xULN; Hematocrietspanning/volt (V/V):<0,8xLLN, >1,2xULN; Bloedplaatjes (10^9/L):<75, >600; Leukocyten (10^9/L):<0,5xLLN, >1,5xULN; Alanine-aminotransferase-eenheden/liter (U/L):>3xULN, Aspartaataminotransferase (U/L):>3xULN; Bilirubine micromol/liter (umol/L):>1,5xULN; Alkalische fosfatase (U/L):>3xULN; Gammaglutamyltransferase (U/L):>3 x ULN; Albumine (g/L):<25; Eiwit Totaal (g/L):<0,8xLLN, >1,2xULN; Glucose millimol/liter (mmol/L):<2,8, >19,4; Calcium(mmol/L):<1,92, >2,77; Creatinine (umol/L):>1,5xULN; Ureum (mmol/L):>10,7; Natrium (mmol/L):<130, >150; Kalium (mmol/L):<3,0, >5,3. Alleen categorieën met minimaal één deelnemer met evenement worden gerapporteerd.
Eerste dosis onderzoeksbehandeling tot einde van de follow-up van het onderzoek (tot dag 35) in Deel A
Deel A: Aantal deelnemers dat ten minste één keer na de dosis tijdens het onderzoek voldoet aan de duidelijk afwijkende waardecriteria voor metingen van de vitale functies
Tijdsspanne: Eerste dosis onderzoeksbehandeling tot einde van de follow-up van het onderzoek (tot dag 35) in Deel A
Gedurende het onderzoek werden de vitale functies (lichaamstemperatuur en bloeddruk tijdens zitten) verzameld en vergeleken met vooraf gespecificeerde criteria voor duidelijk abnormale waarden. Criteria voor duidelijk afwijkende waarden: Hartslag (slagen/min): <40, >115; Systolische bloeddruk in millimeters kwik (mmHg): <90, ≥160, verandering ten opzichte van vóór de dosis >20, verandering ten opzichte van vóór de dosis >30, tijdsafhankelijke verandering ten opzichte van de uitgangswaarde > 20, tijdsafhankelijke verandering ten opzichte van de uitgangswaarde > 30; Diastolische bloeddruk (mmHg): <50, ≥100, verandering ten opzichte van vóór de dosis >20, verandering ten opzichte van vóór de dosis >30, tijdsafhankelijke verandering ten opzichte van de uitgangswaarde > 20, tijdsafhankelijke verandering ten opzichte van de uitgangswaarde > 30; Ademhalingsfrequentie (ademhalingen/min): >21; Temperatuur Celsius (C): >38,5. Alleen categorieën met minimaal één deelnemer met evenement worden gerapporteerd.
Eerste dosis onderzoeksbehandeling tot einde van de follow-up van het onderzoek (tot dag 35) in Deel A
Deel A: Aantal deelnemers dat ten minste één keer na de dosis tijdens het onderzoek voldoet aan de duidelijk afwijkende waardecriteria voor veiligheidselektrocardiogram (ECG)-parameters
Tijdsspanne: Eerste dosis onderzoeksbehandeling tot einde van de follow-up van het onderzoek (tot dag 35) in Deel A
Er werd een ECG met 12 afleidingen uitgevoerd, waarbij de ECG-waarden werden vergeleken met vooraf gespecificeerde criteria voor duidelijk afwijkende waarden. Criteria voor duidelijk afwijkende waarden: ECG gemiddelde hartslag (slagen/min): <40, >115; PR-interval milliseconden (msec): ≤80, ≥200; gecorrigeerd QT-interval door Fredericia (QTcF) Interval (msec): ≤300, >500, ≥30 verandering ten opzichte van de uitgangswaarde en >450; QRS-duur (msec): ≤80, ≥180. Alleen categorieën met minimaal één deelnemer met evenement worden gerapporteerd.
Eerste dosis onderzoeksbehandeling tot einde van de follow-up van het onderzoek (tot dag 35) in Deel A
Deel B en C: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde slaaplatentie zoals beoordeeld door de Maintenance of Wakefulness Test (MWT)
Tijdsspanne: Basislijn en week 8 (dag 56) in delen B en C
MWT: gevalideerde, objectieve maatstaf die het vermogen van een persoon evalueert om gedurende een bepaalde periode wakker te blijven onder slaapverwekkende omstandigheden. Tijdens elke MWT-sessie (1 sessie = 40 minuten) kregen de deelnemers de opdracht om rustig te zitten en zo lang mogelijk wakker te blijven. De slaaplatentie tijdens elke sessie werd geregistreerd op elektro-encefalografie (EEG). Als er volgens deze regels geen slaap was waargenomen, dan was de latentie = 40 minuten. Voor de analyse werd een gemengd effectmodel voor herhaalde metingen (MMRM) gebruikt. Vanwege de vroegtijdige beëindiging van het onderzoek werden er geen post-baseline werkzaamheidsgegevens voor deze uitkomstmaat verzameld en geanalyseerd voor deelnemers aan Deel C: TAK-994 180 mg.
Basislijn en week 8 (dag 56) in delen B en C

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Cmax: maximale waargenomen plasmaconcentratie na een enkele dosis TAK-994 op dag 1
Tijdsspanne: Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) na de dosis op dag 1 in deel A
Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) na de dosis op dag 1 in deel A
Deel A: Tmax: Tijdstip van eerste optreden van Cmax na enkele dosis TAK-994 op dag 1
Tijdsspanne: Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) na de dosis op dag 1 in deel A
Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) na de dosis op dag 1 in deel A
Deel A: AUC(0-laatste): gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot tijdstip van de laatste kwantificeerbare concentratie na een enkele dosis TAK-994 op dag 1
Tijdsspanne: Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 24 uur) na de dosis op dag 1 in deel A
Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 24 uur) na de dosis op dag 1 in deel A
Deel A: Cmax: maximale waargenomen plasmaconcentratie na meerdere doses TAK-994 op dag 28
Tijdsspanne: Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) na de dosis op dag 28 in deel A
Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) na de dosis op dag 28 in deel A
Deel A: Tmax: Tijdstip van eerste optreden van Cmax na meerdere doses TAK-994 op dag 28
Tijdsspanne: Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) na de dosis op dag 28 in deel A
Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 14 uur) na de dosis op dag 28 in deel A
Deel A: AUC(0-t): Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot tijdstip Tau gedurende een doseringsinterval van TAK-994 op dag 28
Tijdsspanne: Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 12 uur) na de dosis op dag 28 in deel A
Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 12 uur) na de dosis op dag 28 in deel A
Deel B en C: Verandering van de uitgangswaarde in de totaalscore van de Epworth Sleepiness Scale (ESS) naar week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8 (dag 56) in delen B en C
De ESS is een subjectieve, zelf in te vullen, gevalideerde schaal (met een score van 0 tot 3) om te reageren op elk van de 8 vragen uit het dagelijks leven, waarbij aan deelnemers wordt gevraagd hoe waarschijnlijk het is dat ze in die situaties in slaap vallen. De scores worden bij elkaar opgeteld om een ​​totaalscore van 0 tot 24 te geven. Hogere scores duiden op een sterkere subjectieve slaperigheid overdag, en scores onder de 10 worden geacht binnen het normale bereik te liggen. Voor de analyse werd MMRM gebruikt. Vanwege de vroegtijdige beëindiging van het onderzoek werden er geen secundaire gegevens over de secundaire werkzaamheid na de uitgangssituatie voor deze uitkomstmaat verzameld en geanalyseerd voor deelnemers aan Deel C: TAK-994 180 mg.
Basislijn en week 8 (dag 56) in delen B en C
Deel B en C: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het wekelijkse kataplexiepercentage (WCR) in week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8 (dag 56) in delen B en C
Deelnemers vullen dagelijks een door de patiënt gerapporteerd slaapdagboek in om zelfgerapporteerde narcolepsiesymptomen vast te leggen. Deelnemers registreren episoden van kataplexie in het dagboek. Het totale aantal gebeurtenissen, gemiddeld voor een week, wordt gerapporteerd. WCR = (Totaal aantal kataplexie over een aantal niet-ontbrekende dagboekdagen voor een bepaalde duur/aantal niet-ontbrekende dagboekdagen in die duur)*7. Voor de analyse werd MMRM gebruikt. Vanwege de vroegtijdige beëindiging van het onderzoek werden er geen secundaire werkzaamheidsgegevens verzameld en geanalyseerd voor deelnemers aan Deel C: TAK-994 180 mg.
Basislijn en week 8 (dag 56) in delen B en C
Deel B en C: Aantal deelnemers dat tijdens het onderzoek ten minste 1 TEAE ervaart
Tijdsspanne: Eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot einde van de follow-up van het onderzoek (tot dag 63) in deel B en C
Een bijwerking wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel heeft toegediend; er hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te bestaan ​​met deze behandeling. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijvoorbeeld een klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicijn, ongeacht of dit al dan niet verband houdt met het medicijn. Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking die begint na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel.
Eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot einde van de follow-up van het onderzoek (tot dag 63) in deel B en C
Deel B en C: Aantal deelnemers dat ten minste één keer na de dosis tijdens het onderzoek voldeed aan de duidelijk afwijkende waardecriteria voor veiligheidslaboratoriumtests
Tijdsspanne: Tot dag 63 in delen B en C
Standaard veiligheidslaboratoriumwaarden (serumchemie, hematologie en urineanalyse) werden gedurende het hele onderzoek verzameld en vergeleken met vooraf gespecificeerde criteria voor uitgesproken abnormale waarden. Criteria voor duidelijk afwijkende waarden: Alanine Aminotransferase (U/L):>3xULN, Aspartaat Aminotransferase (U/L):>3xULN; Bilirubine micromol/liter (umol/L):>1,5xULN; Calcium(mmol/L):<1,92, >2,77; Kalium (mmol/L):<3,0, >5,3. Alleen categorieën met minimaal één deelnemer met evenement worden gerapporteerd.
Tot dag 63 in delen B en C
Deel B en C: Aantal deelnemers dat ten minste één keer na de dosis tijdens het onderzoek voldeed aan de duidelijk afwijkende waardecriteria voor metingen van de vitale functies
Tijdsspanne: Tot dag 63 in delen B en C
Gedurende het onderzoek werden de vitale functies (lichaamstemperatuur en bloeddruk tijdens zitten) verzameld en vergeleken met vooraf gespecificeerde criteria voor duidelijk abnormale waarden. Criteria voor duidelijk abnormale waarden: Systolische bloeddruk in millimeters kwik (mmHg): <90, ≥160, verandering ten opzichte van vóór de dosis >20, verandering ten opzichte van vóór de dosis >30, op tijd afgestemde verandering vanaf basislijn > 20, op tijd afgestemde verandering vanaf basislijn > 30; Diastolische bloeddruk (mmHg): <50, ≥100, verandering ten opzichte van vóór de dosis >20, verandering ten opzichte van vóór de dosis >30, tijdsafhankelijke verandering ten opzichte van de uitgangswaarde > 20, tijdsafhankelijke verandering ten opzichte van de uitgangswaarde > 30; Ademhalingsfrequentie (ademhalingen/min): >21. Er worden alleen categorieën gerapporteerd met ten minste één deelnemer met een gebeurtenis.
Tot dag 63 in delen B en C
Deel B en C: Aantal deelnemers dat ten minste één keer na de dosis tijdens het onderzoek voldeed aan de duidelijk afwijkende waardecriteria voor ECG-parameters
Tijdsspanne: Tot dag 63 in delen B en C
Er werd een ECG met 12 afleidingen uitgevoerd, waarbij de ECG-waarden werden vergeleken met vooraf gespecificeerde criteria voor duidelijk afwijkende waarden. Criteria voor duidelijk afwijkende waarden: PR-interval (msec): ≤80, ≥200; QRS-duur (msec): ≤80, ≥180. Alleen categorieën met minimaal één deelnemer met evenement worden gerapporteerd.
Tot dag 63 in delen B en C

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 mei 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 oktober 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (Register-ID: JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (Register-ID: EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (Register-ID: WHO)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren