Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zu TAK-994 bei Erwachsenen mit Typ-1- und Typ-2-Narkolepsie

4. Oktober 2024 aktualisiert von: Takeda

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit mehreren steigenden oralen Dosen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von TAK-994 bei Patienten mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie (Narkolepsie Typ 1 oder Narkolepsie Typ 2)

Die Hauptziele der Studie sind:

  • Um auf Nebenwirkungen von TAK-994 zu prüfen und zu prüfen, welche Dosis von TAK-994 die Teilnehmer vertragen können.
  • Um zu überprüfen, welcher Dosisbereich eine angemessene Linderung der Narkolepsie-Symptome bewirkt.
  • Um zu überprüfen, wie viel TAK-994 im Laufe der Zeit im Blut der Teilnehmer verbleibt.

Die Studie wird 4 Teile haben. Die Teilnehmer können nur an einem der Teile teilnehmen.

A. Teilnehmer mit Typ-1-Narkolepsie nehmen 28 Tage lang entweder TAK-994 oder Placebo-Tabletten ein. Ein Placebo sieht genauso aus wie TAK-994, enthält aber keine Medikamente.

B. Teilnehmer mit Typ-1-Narkolepsie nehmen 56 Tage lang 1 von 3 Dosen TAK-994 oder Placebo-Tabletten ein.

C. Teilnehmer mit Typ-1-Narkolepsie nur in China werden 56 Tage lang TAK-994 oder Placebo-Tabletten einnehmen.

D. Teilnehmer mit Typ-2-Narkolepsie nehmen 28 Tage lang entweder TAK-994 oder Placebo-Tabletten ein.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das in dieser Studie getestete Medikament heißt TAK-994. TAK-994 wird bei Teilnehmern mit NT1 und NT2 getestet.

Die Studie wird bis zu etwa 202 Teilnehmer einschreiben. Die Studie besteht aus 4 Teilen: Teile A, B, C (nur China) und D. Teil A – Teil A hat 2 Kohorten [Kohorten (A1a und A1b) A2] In diesen beiden Kohorten werden die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip (zufällig) zugewiesen , wie das Werfen einer Münze) in einem Verhältnis von 2:1, um TAK-994 oder Placebo bis zu 28 Tage lang zu erhalten:

  • Teil B: In Teil B werden die Teilnehmer im Verhältnis 1:1:1:1 in vier parallelen Armen randomisiert, um 56 Tage lang TAK-994 Dosis 1, 2 oder 3 oder Placebo zu erhalten. Abhängig von ihrer Eignung werden Teilnehmer, die Teil B der Studienbehandlung abschließen, für die Teilnahme an einer Verlängerungsstudie eingeschrieben.
  • Teil C: In Teil C werden nur Teilnehmer aus China eingeschrieben und in einem Verhältnis von 2:1 randomisiert, um TAK-994 und Placebo für 56 Tage zu erhalten.
  • Teil D: Die Teilnehmer werden in zwei Kohorten [Kohorten (D1a und D1b) und D2] aufgenommen und im Verhältnis 2:1 randomisiert, um 28 Tage lang TAK-994 oder Placebo zu erhalten. Die Dosis wird basierend auf der Sicherheit und Verträglichkeit in Teil A ausgewählt.

Diese multizentrische Studie wird in den Vereinigten Staaten, Japan, China, Italien, Frankreich und der Europäischen Union durchgeführt. Die Gesamtdauer der Studie beträgt 63 Tage. Die Teilnehmer werden nach der letzten Dosis des Studienmedikaments 7 Tage lang nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

97

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Guangdong
      • Tianhe, Guangdong, China, 510630
        • The First Affiliated Hospital of Jinan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 380
        • Terveystalo Helsinki Uniklinikka
      • Turku, Finnland, 20521
        • Turku University Hospital
  • Frankreich
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankreich, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankreich, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40123
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
      • Milano, Italien, 20127
        • Ospedale San Raffaele (San Raffaele Turro)
      • Roma, Italien, 133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Enna
      • Troina, Enna, Italien, 94018
        • IRCCS Oasi Maria SS
  • Japan
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 812-0025
        • SOUSEIKAI PS Clinic
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 802-0084
        • YOU ARIYOSHI Sleep Clinic
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 223-0059
        • Kaiseikai Kita Shin Yokohama Internal Medicine Clinic
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Japan, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 854-0081
        • Jinyukai Kotorii Isahaya Hospital
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 850-0045
        • Shunkaikai Inoue Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osaka-shi, Osaka-Fu, Japan, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital
      • Sakai-shi, Osaka-Fu, Japan, 599-8263
        • Kyowakai Hannan Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japan, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo-To, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shibuya-ku, Tokyo-To, Japan, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 140-0011
        • Sleep Support Clinic
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 141-6003
        • Sleep & Stress Clinic
      • Sumida-ku, Tokyo-To, Japan, 130-0004
        • Sumida Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2A3Z8
        • West Ottawa Sleep Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4P 1P2
        • Toronto Sleep Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5S 3A3
        • Jodha Tishon Inc.
  • Korea, Republik von
      • Daegu, Korea, Republik von, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Suwon-si, Gyeonggi-do, Korea, Republik von, 16247
        • The Catholic university of Korea, St. Vincent's Hospital
  • Niederlande
      • Heemstede, Niederlande, 2103 SW
        • Stichting Epilepsie Instelling Nederland, Heemstede
      • Heeze, Niederlande, 5591 VE
        • Kempenhaeghe, Heeze
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spanien, 1004
        • Hospital Universitario Araba Sede Santiago
    • Castellon
      • Castellon de la Plana, Castellon, Spanien, 12004
        • Hospital General de Castellón
  • Tschechien
      • Hradec Kralove, Tschechien, 50333
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Ostrava, Tschechien, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tschechien, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1012
        • SomnoCenter Budapest
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, Vereinigte Staaten, 35007
        • Wright Clinical Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Bellflower, California, Vereinigte Staaten, 90706
        • CITrials - Bellflower
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Stanford School of Medicine
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92128
        • Pacific Research Network, Inc
      • Santa Ana, California, Vereinigte Staaten, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Vereinigte Staaten, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80918
        • Delta Waves Sleep Disorders and Research Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33186
        • Clinical Trials of Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33624
        • JSV Clinical Research Study, Inc
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Florida Pulmonary Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30328
        • NeuroTrials Research, Inc.
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
      • Macon, Georgia, Vereinigte Staaten, 31210
        • Sleep Practitioners, LLC
      • Stockbridge, Georgia, Vereinigte Staaten, 30281
        • Global Research Associates
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Vereinigte Staaten, 46804
        • Lutheran Sleep Disorder Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Helene A. Emsellem, MD PC trading as "The Center for Sleep & Wake Disorders"
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02459
        • Neurocare, Inc., dba Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Gastonia, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Raleigh, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27607
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45245
        • Intrepid Research
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45245
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Vereinigte Staaten, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Vereinigte Staaten, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Hat eine Diagnose von Narkolepsie Typ 1 (NT1) (Teile A-C) oder NT2 (Teil D) durch Polysomnographie (PSG) / multiplen Schlaflatenztest (MSLT), der innerhalb der letzten 10 Jahre durchgeführt wurde und die minimalen akzeptablen Kriterien für die ordnungsgemäße Leistung erfüllt der PSG/MSLT gemäß den Kriterien der Internationalen Klassifikation von Schlafstörungen, 3. Auflage.
  2. Der Punktwert der Epworth-Schläfrigkeitsskala (ESS) des Teilnehmers muss an Tag -1 größer oder gleich (>=) 10 sein.
  3. Muss bereit sein, alle Medikamente zur Behandlung von NT1/NT2 abzusetzen.
  4. Der Genotyp des humanen Leukozytenantigens (HLA): Teil A: sollte positiv auf humanes Leukozytenantigen (HLADQB1)* 06:02 (TEILE A–C) getestet werden (positive Ergebnisse für entweder homozygote oder heterozygote Allele werden als „positiv“ und akzeptabel angesehen). Wenn der HLA-Test jedoch negativ ist (d. h. negativ für das heterozygote Allel) und der PI der festen Überzeugung ist, dass der Teilnehmer an Narkolepsie mit Kataplexie (NT1) leidet, sollte eine Diskussion zwischen dem PI und dem Sponsor oder Beauftragten über die Zweckmäßigkeit einer Lumbalpunktion zur Bestimmung der Liquor cerebrospinalis des Teilnehmers eingeleitet werden ( CSF) Orexin-1 (OX-1)-Spiegel. Wenn das CSF-Ergebnis zeigt, dass die Orexin 1 (OX-1)-Konzentration entweder kleiner oder gleich 110 pg/ml ist, darf der Teilnehmer nicht an der Studie teilnehmen .
  5. Für die Teile A, B und C muss der Teilnehmer während des Screening-Zeitraums> = 4 teilweise oder vollständige Kataplexie-Episoden / Woche (WCR) und> = 4 teilweise oder vollständige Kataplexie-Episoden / Woche während des Screening-Zeitraums haben wenn Absetzen von Antikataplexie-Medikamenten, gemittelt über mindestens 2 Wochen (14 aufeinanderfolgende Tage). WCR-Aufzeichnungen, die während des folgenden Zeitraums erstellt wurden, werden für die Studieneignung berücksichtigt: nachdem der Teilnehmer die Einnahme von Antikataplexie-Medikamenten für mindestens 7 Tage (mindestens 7 Tage Washout) und Studientag -2 beendet hat.

Ausschlusskriterien:

  1. Hat ein Suizidrisiko gemäß der Bestätigung von Punkt 4 oder 5 der Screening- / Baseline-Besuch Columbia Suizid-Schwere-Bewertungsskala (C-SSRS) oder hat in den letzten 12 Monaten einen Suizidversuch unternommen.
  2. 1 Woche vor dem Studienscreening ein übermäßiger (>600 mg/Tag) Koffeinkonsument ist.
  3. Hat eine Vorgeschichte von Krebs (außer Carcinoma in situ, das ohne weitere Behandlung oder Basalzell-Hautkrebs abgeklungen ist); frühere oder aktuelle Epilepsie, Krampfanfälle; eine lebenslange Vorgeschichte schwerer psychiatrischer Störungen außer Depressionen oder Angstzuständen; eine klinisch signifikante Vorgeschichte von Kopfverletzungen oder Kopftrauma; eine Vorgeschichte von zerebraler Ischämie, vorübergehender ischämischer Attacke, intrakraniellem Aneurysma oder arteriovenöser Fehlbildung; bekannte koronare Herzkrankheit, Myokardinfarkt in der Vorgeschichte, Angina pectoris, Herzrhythmusstörungen oder Herzinsuffizienz; oder aktuelle oder kürzlich (innerhalb von 6 Monaten) aufgetretene Magen-Darm-Erkrankungen, von denen erwartet wird, dass sie die Resorption von Arzneimitteln beeinflussen. Jeglicher Roux-en-Y-Magenbypass in der Vorgeschichte gilt als Ausschlusskriterium, und alle anderen chirurgischen Eingriffe, die die Resorption von Arzneimitteln beeinflussen können, sollten vom Sponsor oder Beauftragten besprochen und genehmigt werden, bevor die Teilnehmer aufgenommen werden.
  4. Hat eine andere medizinische Störung als Narkolepsie, die mit EDS assoziiert ist. Dies umfasst eine klinisch signifikante mittelschwere bis schwere obstruktive Schlafapnoe und/oder mit oder ohne Behandlung mit dem Mandibular Advanced Device Hypoglossus-Nerv-Stimulation und/oder positiver Atemwegsdruck (PAP)-Therapie) und/oder das Restless-Legs-Syndrom (RLS)/periodische Bewegungsstörung der Gliedmaßen hat einen erheblichen Einfluss auf die Tagesschläfrigkeit. Dies wird durch eine klinische Vorgeschichte des Schlafapnoe-Syndroms (lautes Schnarchen mit beobachteten Atempausen in Abwesenheit von nPSG) und/oder RLS belegt, die in der Vergangenheit zu Einschlaf-/Erhaltungsschlaflosigkeit mit daraus resultierendem unzureichendem Schlaf geführt haben. Oder alle, die während des klinischen Interviews beim Screening bewertet wurden. pPast PSG-Daten, die eine der folgenden Schlafstörungen zeigen: Apnoe Hypopnoe-Index ≥ 15 oder Apnoe-Index ≥ 10, eine Sauerstoffsättigung von 10 Sekunden, periodischer Beinbewegungs-Erregungsindex von ≥ 15/h) oder wie im Interview zum Zeitpunkt des Screenings ausgewertet . As sollte als Ausschluss angesehen werden, es sei denn, basierend auf einer klinischen Bewertung durch den Prüfarzt ist eine bedeutsame Änderung des klinischen Status eingetreten, die sich auf die Ergebnisse auswirken würde. Da die nPSG-Daten an Tag -2 erhoben werden, können die Probanden das Screening nicht bestehen, wenn die Kriterien am Tag -2 nPSG nicht erfüllt werden.
  5. Hat eine übliche Schlafenszeit nach 24:00 Uhr (00:00 Uhr, Mitternacht) oder einen Beruf, der Nachtschichtarbeit oder variable Schichtarbeit innerhalb der letzten 6 Monate erfordert, oder reist innerhalb von 14 Tagen vor Studientag -2 in mehr als 3 Zeitzonen.
  6. Hat eine Nikotinabhängigkeit, die sich wahrscheinlich auf den Schlaf auswirkt (z. B. ein Teilnehmer, der routinemäßig nachts zum Rauchen aufwacht) und / oder eine Unwilligkeit, das Rauchen und den Nikotinkonsum während der Entbindungsphasen der Studie einzustellen. Teilnehmer, die sich einer optionalen CSF-Sammlung unterziehen.
  7. Hat eine lokale Infektion an der Punktionsstelle.
  8. Hat Anzeichen einer lumbalen Radikulopathie entwickelt, einschließlich Schmerzen in den unteren Extremitäten und Parästhesien.
  9. Hat ein bekanntes fokales neurologisches Defizit, das auf einen Anstieg des intrakraniellen Drucks hindeuten könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Teil A: Placebo
TAK-994-Placebo-passende Tabletten, oral, zweimal täglich (BID) für 28 Tage, bei Teilnehmern mit NT1.
Arzneimittel: Placebo
TAK-994 Placebo-passende Tabletten.
Experimental: Teil A: TAK-994 120 mg
TAK-994 120 mg, oral, BID für 28 Tage, bei Teilnehmern mit NT1.
Arzneimittel: TAK-994
TAK-994 Tabletten.
Andere Namen:
  • Firazorexton
Experimental: Teil A: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg, oral, BID für 28 Tage, bei Teilnehmern mit NT1.
Arzneimittel: TAK-994
TAK-994 Tabletten.
Andere Namen:
  • Firazorexton
Placebo-Komparator: Teil B: Placebo
TAK-994-Placebo-passende Tabletten, oral, BID für 56 Tage, bei Teilnehmern mit NT1.
Arzneimittel: Placebo
TAK-994 Placebo-passende Tabletten.
Experimental: Teil B: TAK-994 30 mg
TAK-994 30 mg Tabletten, oral, BID für 56 Tage, bei Teilnehmern mit NT1.
Arzneimittel: TAK-994
TAK-994 Tabletten.
Andere Namen:
  • Firazorexton
Experimental: Teil B: TAK-994 90 mg
TAK-994 90 mg Tabletten, oral, BID für 56 Tage, bei Teilnehmern mit NT1.
Arzneimittel: TAK-994
TAK-994 Tabletten.
Andere Namen:
  • Firazorexton
Experimental: Teil B: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg Tabletten, oral, BID für 56 Tage, bei Teilnehmern mit NT1.
Arzneimittel: TAK-994
TAK-994 Tabletten.
Andere Namen:
  • Firazorexton
Experimental: Teil C: TAK-994 180 mg
TAK-994 180 mg Tabletten, oral, BID für 56 Tage, bei chinesischen Teilnehmern mit NT1.
Arzneimittel: TAK-994
TAK-994 Tabletten.
Andere Namen:
  • Firazorexton

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Anzahl der Teilnehmer, bei denen während der Studie mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) auftritt
Zeitfenster: Erste Dosis der Studienbehandlung bis zum Ende der Studiennachbeobachtung (bis zum 35. Tag) in Teil A
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, dem ein Medikament verabreicht wurde. Es muss nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit dieser Behandlung bestehen. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (z. B. ein klinisch signifikanter abnormaler Laborbefund), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Einnahme eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob sie mit dem Arzneimittel in Zusammenhang steht oder nicht. Ein TEAE ist definiert als ein UE, das nach der Einnahme des Studienmedikaments auftritt.
Erste Dosis der Studienbehandlung bis zum Ende der Studiennachbeobachtung (bis zum 35. Tag) in Teil A
Teil A: Anzahl der Teilnehmer, die mindestens einmal nach der Einnahme während der Studie die Kriterien für deutlich abnormale Werte für Sicherheitslabortests erfüllen
Zeitfenster: Erste Dosis der Studienbehandlung bis zum Ende der Studiennachbeobachtung (bis zum 35. Tag) in Teil A
Standard-Sicherheitslaborwerte (Hämatologie, Serumchemie, Urinanalyse) wurden gesammelt und mit vorab festgelegten Kriterien für deutlich abnormale Werte verglichen. Kriterien für deutlich abnormale Werte: Erythrozyten (10^12/L:<0,8xuntere Normgrenze (LLN), >1,2xobere Normgrenze (ULN); Hämoglobin-Gramm pro Liter (g/L):<0,8xLLN, >1,2xULN; Hämatokritspannung/Volt (V/V):<0,8xLLN, >1,2xULN; Blutplättchen (10^9/L):<75, >600; Leukozyten (10^9/L):<0,5xLLN, >1,5xULN; Alanin-Aminotransferase-Einheiten/Liter (U/L):>3xULN, Aspartat-Aminotransferase (U/L):>3xULN; Bilirubin Mikromol/Liter (umol/L): >1,5xULN; Alkalische Phosphatase (U/L):>3xULN; Gamma-Glutamyltransferase (U/L): >3 x ULN; Albumin (g/L):<25; Gesamtprotein (g/L):<0,8xLLN, >1,2xULN;Glukose Millimol/Liter (mmol/L):<2,8, >19,4; Kalzium (mmol/L):<1,92, >2,77; Kreatinin (umol/L): >1,5xULN; Harnstoff (mmol/L):>10,7; Natrium (mmol/L):<130, >150; Kalium (mmol/L):<3,0, >5,3. Es werden nur Kategorien mit mindestens einem Teilnehmer mit Veranstaltung gemeldet.
Erste Dosis der Studienbehandlung bis zum Ende der Studiennachbeobachtung (bis zum 35. Tag) in Teil A
Teil A: Anzahl der Teilnehmer, die während der Studie mindestens einmal nach der Einnahme die deutlich abnormalen Wertkriterien für Vitalzeichenmessungen erfüllen
Zeitfenster: Erste Dosis der Studienbehandlung bis zum Ende der Studiennachbeobachtung (bis zum 35. Tag) in Teil A
Während der gesamten Studie wurden Vitalparameter (Körpertemperatur und Blutdruck im Sitzen) erfasst und mit vorab festgelegten Kriterien für deutlich abnormale Werte verglichen. Kriterien für deutlich abnormale Werte: Herzfrequenz (Schläge/Minute): <40, >115; Systolischer Blutdruck Millimeter Quecksilbersäule (mmHg): <90, ≥160, Änderung gegenüber der Vordosis >20, Änderung gegenüber der Vordosis >30, zeitlich angepasste Änderung gegenüber dem Ausgangswert > 20, zeitlich angepasste Änderung gegenüber dem Ausgangswert > 30; Diastolischer Blutdruck (mmHg): <50, ≥100, Änderung gegenüber der Vordosis >20, Änderung gegenüber der Vordosis >30, zeitlich angepasste Änderung gegenüber dem Ausgangswert > 20, zeitlich angepasste Änderung gegenüber dem Ausgangswert > 30; Atemfrequenz (Atemzüge/Minute): >21; Temperatur Celsius (C): >38,5. Es werden nur Kategorien mit mindestens einem Teilnehmer mit Veranstaltung gemeldet.
Erste Dosis der Studienbehandlung bis zum Ende der Studiennachbeobachtung (bis zum 35. Tag) in Teil A
Teil A: Anzahl der Teilnehmer, die während der Studie mindestens einmal nach der Einnahme die deutlich abnormalen Wertkriterien für Sicherheits-Elektrokardiogramm-Parameter (EKG) erfüllen
Zeitfenster: Erste Dosis der Studienbehandlung bis zum Ende der Studiennachbeobachtung (bis zum 35. Tag) in Teil A
Es wurde ein 12-Kanal-EKG durchgeführt und die EKG-Werte mit vorab festgelegten Kriterien für deutlich abnormale Werte verglichen. Kriterien für deutlich abnormale Werte: Mittlere EKG-Herzfrequenz (Schläge/Minute): <40, >115; PR-Intervall Millisekunden (ms): ≤80, ≥200; korrigiertes QT-Intervall nach Fredericia (QTcF) Intervall (ms): ≤300, >500, ≥30 Veränderung gegenüber dem Ausgangswert und >450; QRS-Dauer (ms): ≤80, ≥180. Es werden nur Kategorien mit mindestens einem Teilnehmer mit Veranstaltung gemeldet.
Erste Dosis der Studienbehandlung bis zum Ende der Studiennachbeobachtung (bis zum 35. Tag) in Teil A
Teile B und C: Änderung der durchschnittlichen Schlaflatenz gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch den Maintenance of Wakefulness Test (MWT)
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 8 (Tag 56) in den Teilen B und C
MWT: validiertes, objektives Maß, das die Fähigkeit einer Person bewertet, unter Schlafbedingungen über einen definierten Zeitraum wach zu bleiben. Während jeder MWT-Sitzung (1 Sitzung = 40 Minuten) wurden die Teilnehmer angewiesen, möglichst lange ruhig zu sitzen und wach zu bleiben. Die Schlaflatenz in jeder Sitzung wurde mittels Elektroenzephalographie (EEG) aufgezeichnet. Wenn nach diesen Regeln kein Schlaf beobachtet worden wäre, dann wäre die Latenz = 40 Minuten. Zur Analyse wurde das Mixed-Effect-Modell für wiederholte Messungen (MMRM) verwendet. Aufgrund des vorzeitigen Abbruchs der Studie wurden für die Teilnehmer an Teil C: TAK-994 180 mg keine Post-Baseline-Wirksamkeitsdaten für diese Ergebnismessung gesammelt und analysiert.
Ausgangswert und Woche 8 (Tag 56) in den Teilen B und C

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Cmax: Maximal beobachtete Plasmakonzentration nach Einzeldosis TAK-994 am Tag 1
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 14 Stunden) nach der Einnahme am ersten Tag in Teil A
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 14 Stunden) nach der Einnahme am ersten Tag in Teil A
Teil A: Tmax: Zeitpunkt des ersten Auftretens von Cmax nach Einzeldosis TAK-994 am Tag 1
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 14 Stunden) nach der Einnahme am ersten Tag in Teil A
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 14 Stunden) nach der Einnahme am ersten Tag in Teil A
Teil A: AUC(0-last): Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration nach Einzeldosis TAK-994 am Tag 1
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 24 Stunden) nach der Einnahme am ersten Tag in Teil A
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 24 Stunden) nach der Einnahme am ersten Tag in Teil A
Teil A: Cmax: Maximal beobachtete Plasmakonzentration nach mehreren Dosen TAK-994 am Tag 28
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 14 Stunden) nach der Einnahme am 28. Tag in Teil A
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 14 Stunden) nach der Einnahme am 28. Tag in Teil A
Teil A: Tmax: Zeitpunkt des ersten Auftretens von Cmax nach mehreren Dosen TAK-994 am Tag 28
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 14 Stunden) nach der Einnahme am 28. Tag in Teil A
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 14 Stunden) nach der Einnahme am 28. Tag in Teil A
Teil A: AUC(0-t): Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt Tau über ein Dosierungsintervall von TAK-994 am Tag 28
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 12 Stunden) nach der Einnahme am 28. Tag in Teil A
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 12 Stunden) nach der Einnahme am 28. Tag in Teil A
Teile B und C: Änderung des Gesamtscores der Epworth Sleepiness Scale (ESS) vom Ausgangswert bis Woche 8
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 8 (Tag 56) in den Teilen B und C
Das ESS ist eine subjektive, selbstverwaltete, validierte Skala (Bewertung 0 bis 3) zur Beantwortung jeder der 8 Fragen des täglichen Lebens, die die Teilnehmer fragt, wie wahrscheinlich es ist, dass sie in diesen Situationen einschlafen. Die Ergebnisse werden addiert, um eine Gesamtpunktzahl von 0 bis 24 zu ergeben. Höhere Werte weisen auf eine stärkere subjektive Tagesmüdigkeit hin, Werte unter 10 gelten als im Normbereich liegend. Zur Analyse wurde MMRM verwendet. Aufgrund des vorzeitigen Abbruchs der Studie wurden für die Teilnehmer in Teil C: TAK-994 180 mg keine sekundären Wirksamkeitsdaten nach Studienbeginn für diese Ergebnismessung gesammelt und analysiert.
Ausgangswert und Woche 8 (Tag 56) in den Teilen B und C
Teile B und C: Änderung der wöchentlichen Kataplexierate (WCR) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 8
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 8 (Tag 56) in den Teilen B und C
Die Teilnehmer führen täglich ein vom Patienten berichtetes Schlaftagebuch, um selbstberichtete Narkolepsiesymptome aufzuzeichnen. Die Teilnehmer werden Episoden von Kataplexien im Tagebuch festhalten. Es wird die Gesamtzahl der Ereignisse im Durchschnitt einer Woche gemeldet. WCR = (Gesamtzahl der Kataplexien über eine Anzahl nicht fehlender Tagebuchtage für einen bestimmten Zeitraum/Anzahl nicht fehlender Tagebuchtage in diesem Zeitraum)*7. Für die Analyse wurde MMRM verwendet. Aufgrund des vorzeitigen Abbruchs der Studie wurden für die Teilnehmer an Teil C: TAK-994 180 mg keine sekundären Wirksamkeitsdaten erhoben und analysiert.
Ausgangswert und Woche 8 (Tag 56) in den Teilen B und C
Teile B und C: Anzahl der Teilnehmer, bei denen während der Studie mindestens 1 TEAE auftritt
Zeitfenster: Erste Dosis des Studienmedikaments bis zur Nachbeobachtung am Ende der Studie (bis Tag 63) in den Teilen B und C
Ein UE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, der ein Medikament verabreicht hat; Es muss nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit dieser Behandlung bestehen. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (z. B. ein klinisch signifikanter abnormaler Laborbefund), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Einnahme eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob sie mit dem Arzneimittel in Zusammenhang steht oder nicht. Ein TEAE ist definiert als ein UE, das nach der Einnahme des Studienmedikaments auftritt.
Erste Dosis des Studienmedikaments bis zur Nachbeobachtung am Ende der Studie (bis Tag 63) in den Teilen B und C
Teile B und C: Anzahl der Teilnehmer, die während der Studie mindestens einmal nach der Einnahme die deutlich abnormalen Wertkriterien für Sicherheitslabortests erfüllten
Zeitfenster: Bis Tag 63 in Teil B und C
Während der gesamten Studie wurden Standard-Sicherheitslaborwerte (Serumchemie, Hämatologie und Urinanalyse) erfasst und mit vorab festgelegten Kriterien für deutlich abnormale Werte verglichen. Kriterien für deutlich abnormale Werte: Alanin-Aminotransferase (U/L):>3xULN, Aspartat-Aminotransferase (U/L):>3xULN; Bilirubin Mikromol/Liter (umol/L): >1,5xULN; Kalzium (mmol/L):<1,92, >2,77; Kalium (mmol/L):<3,0, >5,3. Es werden nur Kategorien mit mindestens einem Teilnehmer mit Veranstaltung gemeldet.
Bis Tag 63 in Teil B und C
Teile B und C: Anzahl der Teilnehmer, die während der Studie mindestens einmal nach der Einnahme die deutlich abnormalen Wertkriterien für Vitalzeichenmessungen erfüllten
Zeitfenster: Bis Tag 63 in Teil B und C
Während der gesamten Studie wurden Vitalparameter (Körpertemperatur und Blutdruck im Sitzen) erfasst und mit vorab festgelegten Kriterien für deutlich abnormale Werte verglichen. Kriterien für deutlich abnormale Werte: Systolischer Blutdruck Millimeter Quecksilbersäule (mmHg): <90, ≥160, Änderung gegenüber der Vordosis >20, Änderung gegenüber der Vordosis >30, zeitlich angepasste Änderung gegenüber dem Ausgangswert > 20, zeitlich angepasste Änderung vom Ausgangswert > 30; Diastolischer Blutdruck (mmHg): <50, ≥100, Änderung gegenüber der Vordosis >20, Änderung gegenüber der Vordosis >30, zeitlich angepasste Änderung gegenüber dem Ausgangswert > 20, zeitlich angepasste Änderung gegenüber dem Ausgangswert > 30; Atemfrequenz (Atemzüge/Minute): >21. Es werden nur Kategorien mit mindestens einem Teilnehmer mit Ereignis gemeldet.
Bis Tag 63 in Teil B und C
Teile B und C: Anzahl der Teilnehmer, die während der Studie mindestens einmal nach der Einnahme die Kriterien für deutlich abnormale Werte für EKG-Parameter erfüllten
Zeitfenster: Bis Tag 63 in Teil B und C
Es wurde ein 12-Kanal-EKG durchgeführt und die EKG-Werte mit vorab festgelegten Kriterien für deutlich abnormale Werte verglichen. Kriterien für deutlich abnormale Werte: PR-Intervall (ms): ≤80, ≥200; QRS-Dauer (ms): ≤80, ≥180. Es werden nur Kategorien mit mindestens einem Teilnehmer mit Veranstaltung gemeldet.
Bis Tag 63 in Teil B und C

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Mai 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. November 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-994-1501
  • JapicCTI-205178 (Registrierungskennung: JapicCTI)
  • 2020-000777-24 (Registrierungskennung: EudraCT)
  • U1111-1240-0346 (Registrierungskennung: WHO)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Narkolepsie Typ 1 (NT1)

Klinische Studien zur TAK-994

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Iran

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren