혀 미세낭포성 림프 기형 -TOPGUN에서의 TOPical Sirolimus (TOPGUN)
설측 미소낭성 림프 기형(Lingual microcystic lymphatic malformations, LMLMs)은 드문 선천성 혈관 기형으로, 림프액이나 혈액으로 채워진 낭종 덩어리로 나타납니다. 그들은 진물, 출혈, 감염, 심지어 언어, 씹기 또는 호흡 장애로 인해 작고 제한적인 병변이 있는 경우에도 무거운 부담을 지게 됩니다. 통증과 미적 편견도 자주 보고됩니다. LMLM의 자연사는 점진적으로 악화됩니다. LMLM의 복합 관리는 전문 센터에서 여러 분야의 치료가 필요하며 "기다리고 지켜보는" 접근 방식이 자주 사용됩니다. 복합림프기형의 경우 위치에 상관없이 mTOR(mammalian Target of Rapamycin) 억제제인 경구용 시롤리무스를 이용한 치료가 흔히 사용된다.
국소 시롤리무스는 결절성 경화증의 혈관 섬유종과 같은 일부 피부 질환에 효과적인 것으로 알려져 있습니다. 협측 점막에 대한 시롤리무스의 국소 적용은 미란성 편평태선 및 구강 천포창에서 우수한 내성을 갖고 약간의 혈중 시롤리무스 농도가 검출되지 않는 것으로 보고되었습니다.
이 연구의 목적은 4, 8, 12, 16, 20 및 24주 치료 후 어린이 및 성인의 경증 내지 중등도 설측 미세낭포성 림프 기형에 1일 1회 적용되는 1mg/mL 시롤리무스 용액의 효능 및 안전성을 평가하는 것입니다. 일반 진료(치료 없음)에 비해.
연구 개요
상세 설명
이것은 병변의 크기에 따라 1mg/mL 시롤리무스 용액(0.5mL~1mL)의 국소 적용을 평가하기 위해 24주 동안 개별적으로 무작위 계단식 쐐기 디자인을 사용하는 무작위, 공개 라벨, 다기관 파일럿 연구입니다. 매일, 전신 치료가 필요하지 않은 설측 미세낭포성 림프 기형에 대해, 실험적 개입 대 일반 치료(치료 없음), 대조군 조건.
이 설계에서 피험자는 무작위 시간(0주차, 4주차, 8주차 또는 12주차)에 관찰 기간에서 개입 기간으로 전환되는 코호트에 포함됩니다.
모든 과목은 24주 동안 진행됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75015
- Hospital NECKER -AP-HP - Dermatology
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Indre et Loire
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Tours, Indre et Loire, 프랑스, 37044
- Univsersity of TOURS _ Service de Dermatologie
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 참가자 ≥ 5세
- 연구 등록 전에 임상 검사 및 두경부 MRI 영상으로 평가되는 전신 치료가 필요하지 않은 설측 미세낭포성 림프 기형(예: CLAPO)
- 사회보장을 받거나 받을 권리가 있는 참여자
- 참가자가 18세 미만인 경우 참가자 및 참가자의 법적 대리인으로부터 얻은 서면 동의서
- 참가자가 연구 요구 사항을 준수할 수 있는 능력
제외 기준:
- 지속적인 배경 치료가 필요한 림프계 기형 환자(심부 장기 침범)
- 이차성 림프 기형(방사선 요법 후 림프관확장증 등)
- 포함 전 12개월 이내에 전신 또는 국소 mTOR(라파마이신의 포유동물 표적) 억제제를 사용한 이전 치료(경구 시롤리무스의 반감기는 성인에서 60일임).
- 포함 전 10일 이내에 경구 또는 국소 스테로이드로 이전 치료(코르티코스테로이드의 반감기는 12-36시간임)
- 면역억제(면역억제 질환 또는 면역억제 치료)
- 진행 중인 신생물
- 활동성 만성 감염병(B형 간염 바이러스, C형 간염 바이러스, HIV 등)
- 국소 괴사
- LMLM 부위의 국소 진균, 바이러스(단순포진 바이러스, 수두 대상포진 바이러스 등) 또는 세균 감염(임상 검사에 근거)
- 시롤리무스 용액의 성분 중 하나에 대한 알려진 알레르기
- 콩 또는 땅콩 알레르기
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
- 연구 종료 시점까지 및 연구 종료 후 3개월까지 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하지 않거나 시롤리무스를 중단한 가임 여성(십대 포함).
- 이미 다른 치료 실험에 참여
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 시롤리무스 1mg/mL
설측 미세낭포성 림프 기형, 실험적 개입 대 통상적 치료(치료 없음), 대조군 조건에서 병변의 크기에 따라 1 mg/mL 시롤리무스 용액, 0.5 mL 내지 1 mL 적용, 1일 1회.
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설미소낭성림프기형에 병변의 크기에 따라 0.5~1mL, 1일 1회
다른 이름들:
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간섭 없음: 제어 조건
일반적인 치료, 즉 개입 없음
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Sirolimus를 12주 동안 국소 도포한 후 신체 종합 평가(PGA)의 변화
기간: 12주
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1차 결과는 PGA(Physical Global Assessment) 0~5 점수를 사용하여 3명의 독립적인 눈가림 전문가가 월간 표준화 사진을 사용하여 LMLM의 전반적인 심각도를 평가하는 것입니다. PGA 척도에서 기준선 대비 1점 개선은 이미 임상적 관련성이 있습니다. 우리의 1차 분석은 12주 동안 Sirolimus를 국소 적용한 후 PGA의 변화에 초점을 맞출 것입니다. |
12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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조사자 평가 PGA
기간: 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24주차에
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연구자 평가 PGA(물리적 종합 평가)
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0, 4, 8, 12, 16, 20, 24주차에
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진물, 출혈, 침출혈, 섭식 장애, 미각 변화, 미적 장애, 통증 및 전체적인 불편함의 중증도에 대한 환자의 평가,
기간: 0, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에.
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0주에 진물, 출혈, 침출혈, 섭식 장애, 미각 변형, 미적 장애, 통증 및 전체적인 불편함의 중증도에 대한 환자의 평가, 각각 0에서 10까지의 숫자 척도 사용(0: 깨끗함, 10: 매우 심함) , 4, 8, 12, 16, 20, 24
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0, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에.
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환자가 평가한 글로벌 진화
기간: 4, 8, 12, 16, 20, 24주차에.
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4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주차에 -10에서 10까지(-10 = 심각한 악화, 0 = 변화 없음, 10 = 완전 회복)까지 환자가 전반적으로 평가했습니다.
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4, 8, 12, 16, 20, 24주차에.
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글로벌 삶의 질 평가
기간: 기준선에서 중재로 전환할 때(0주, 4주, 8주 또는 12주) 및 24주.
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(DLQI 또는 5세에서 16세 사이의 미성년자를 위한 어린이 DLQI), 기준선에서 치료로 전환하는 시점과 24주차.
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기준선에서 중재로 전환할 때(0주, 4주, 8주 또는 12주) 및 24주.
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병변 측정
기간: 기준선에서 중재로 전환할 때(0주, 4주, 8주 또는 12주) 및 24주.
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조사자에 의해, 기준선에서, 치료로의 전환 시점 및 24주차.
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기준선에서 중재로 전환할 때(0주, 4주, 8주 또는 12주) 및 24주.
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최적의 결과를 얻는 시간
기간: 최대 24주
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즉, 전환에서 치료로의 시간은 최소 PGA 점수에 도달하는 시간입니다.
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최대 24주
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국소 시롤리무스의 내성 평가:
기간: 중재로의 전환부터 연구 종료까지, 즉 최대 24주.
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환자가 개입으로 넘어간 후 방문할 때마다 최대 24주 동안 국소 부작용 기록
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중재로의 전환부터 연구 종료까지, 즉 최대 24주.
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일반적인 부작용
기간: 중재로의 전환에서 연구 종료까지, 즉 최대 24주.
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일반적인 부작용의 후속 조치
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중재로의 전환에서 연구 종료까지, 즉 최대 24주.
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시롤리무스 혈액 통로의 평가
기간: 치료 4주 후, 그 후 8주, 그 후 24주까지 8주마다
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잔류 시롤리무스 혈중 농도를 측정하여: 치료 4주 후, 이후 8주, 이후 24주차까지 8주마다
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치료 4주 후, 그 후 8주, 그 후 24주까지 8주마다
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생물학적 안전성 평가
기간: 8,16주 후 및 최대 24주
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CTCAE v4.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 하나 이상 있는 참가자 수
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8,16주 후 및 최대 24주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Annabel MARUANI, MD-PhD, University Hospital of TOURS;INSERM 1246 SPHERE
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DR190041-TOPGUN
- 2019-001530-33 (EudraCT 번호)
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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