AKTUÁLIS Sirolimus nyelvi mikrocisztás nyirokfejlődésben -TOPGUN (TOPGUN)
A nyelvi mikrocisztás nyirokfejlődési rendellenességek (LMLM) ritka veleszületett vaszkuláris rendellenességek, amelyek nyirokfolyadékkal vagy vérrel telt ciszták csoportjaiként jelennek meg. Kis, jól korlátozott elváltozások esetén is súlyos terhelést jelentenek szivárgás, vérzés, fertőzések, vagy akár beszéd-, rágási vagy légzési zavarok miatt. Fájdalomról és esztétikai előítéletekről is gyakran beszámolnak. Az LMLM-ek természetrajza fokozatosan romlik. Az LMLM-ek komplex menedzsmentje multidiszciplináris ellátást igényel speciális központokban, és gyakran alkalmazzák a „kivárás” megközelítést. Komplikált nyirokrendszeri malformációk esetén, függetlenül a helytől, gyakran alkalmaznak orális szirolimusz-kezelést, amely egy mTOR (mammalian Target of Rapamycin) inhibitor.
A helyi szirolimusz bizonyos bőrbetegségek, például a gumós szklerózis angiofibrómáinak ismert hatékony kezelése. A szirolimusz szájnyálkahártyán történő helyi alkalmazásáról számoltak be eróziós lichen planus és orális pemphigus vulgaris esetén, amelyek jó toleranciát mutatnak, és a vér szirolimuszkoncentrációja nem volt kimutatható.
Ennek a vizsgálatnak a célja az 1 mg/ml szirolimusz oldat hatékonyságának és biztonságosságának értékelése, amelyet naponta egyszer alkalmaznak enyhe vagy közepes nyelvi mikrocisztás nyirokrendszeri malformáció esetén gyermekeknél és felnőtteknél 4, 8, 12, 16, 20 és 24 hetes kezelés után. a szokásos ellátáshoz képest (nincs kezelés).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy randomizált, nyílt címkézésű, többközpontú kísérleti vizsgálat, amely egyénileg randomizált, lépcsőzetes ékelrendezést alkalmaz 24 hetes perióduson keresztül az 1 mg/ml-es szirolimusz oldat helyi alkalmazásának értékelésére, 0,5-1 ml, a lézió méretétől függően, egyszer. naponta, szisztémás kezelést nem igénylő nyelvi mikrocisztás nyirokfejlődés esetén a kísérleti beavatkozás versus szokásos ellátás (nincs kezelés), kontroll állapot.
Ebben az elrendezésben az alanyok egy kohorszba kerülnek, ahol egy randomizált időpontban (W0, W4, W8 vagy W12) megfigyelési időszakról beavatkozási időszakra váltanak.
Minden tárgyat 24 héten keresztül követnek
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hospital NECKER -AP-HP - Dermatology
-
-
Indre et Loire
-
Tours, Indre et Loire, Franciaország, 37044
- Univsersity of TOURS _ Service de Dermatologie
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Résztvevők ≥ 5 éves
- Nyelvi mikrocisztás nyirokfejlődés, amely nem igényel szisztémás kezelést, klinikai vizsgálattal és fej-nyaki MRI képalkotással értékelve a vizsgálatba való felvétel előtt, mögöttes szindrómás malformációval (például CLAPO) vagy anélkül
- Társadalombiztosítási joggal rendelkező vagy arra jogosult résztvevők
- A résztvevőtől és a résztvevő törvényes képviselőjétől kapott írásos beleegyezés, ha a résztvevő 18 év alatti
- A résztvevő képes megfelelni a vizsgálat követelményeinek
Kizárási kritériumok:
- Nyirokrendszeri rendellenességben szenvedő betegek, akik folyamatos háttérterápiát igényelnek (mélyszerveket érintve)
- Másodlagos nyirokrendszeri rendellenességek (radioterápia utáni limfangiectasia stb.)
- Korábbi szisztémás vagy lokális mTOR (rapamycin mammilian target of rapamicin) gátlókkal végzett kezelés a felvételt megelőző 12 hónapon belül (az orális szirolimusz felezési ideje 60 nap felnőtteknél).
- Orális vagy helyi szteroidokkal végzett korábbi kezelés a felvétel előtt 10 napon belül (a kortikoszteroidok felezési ideje 12-36 óra)
- Immunszuppresszió (immunszuppresszív betegség vagy immunszuppresszív kezelés)
- Folyamatos neoplázia
- Aktív krónikus fertőző betegség (Hepatitis-B vírus, Hepatitis-C vírus, HIV stb.)
- Helyi nekrózis
- Helyi gombás, vírusos (herpes simplex vírus, varicella zoster vírus stb.) vagy bakteriális fertőzés az LMLM helyén (klinikai vizsgálat alapján)
- Ismert allergia a szirolimusz oldat egyik összetevőjére
- Szójabab vagy földimogyoró allergia
- Terhes vagy szoptató nők
- Fogamzóképes korú nők (beleértve a tinédzsereket is), akik nem alkalmaznak megbízható fogamzásgátló módszert a vizsgálat végéig és három hónappal a vizsgálat befejezését vagy a szirolimusz kezelés abbahagyását követően.
- Már részt vett egy másik terápiás kísérletben
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Szirolimusz 1 mg/ml
1 mg/ml szirolimusz oldat, 0,5-1 ml, az elváltozás nagyságától függően, naponta egyszer, nyelvi mikrocisztás nyirokfejlődés esetén, a kísérleti beavatkozás szemben a szokásos ellátással (nincs kezelés), a kontroll állapot.
|
0,5-1 ml a lézió méretétől függően, naponta egyszer, nyelvi mikrocisztás nyirokfejlődés esetén
Más nevek:
|
|
Nincs beavatkozás: Ellenőrzési állapot
Szokásos ellátás, azaz beavatkozás nélkül
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a fizikai globális értékelésben (PGA) a Sirolimus helyi alkalmazása után 12 hétig
Időkeret: 12 hét
|
Az elsődleges eredmény az LMLM globális súlyosságának értékelése lesz PGA (Physical Global Assessment) 0-5 ponttal, három független, vak szakértő által, havi szabványosított fényképeken. A PGA-skála kiindulási értékéhez képest 1 pontos javulásnak már klinikai jelentősége lenne. Elsődleges elemzésünk a PGA változására összpontosít a Sirolimus 12 hetes helyi alkalmazása után |
12 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nyomozó által értékelt PGA
Időkeret: a 0., 4., 8., 12., 16., 20. és 24. héten
|
A nyomozó által értékelt PGA (Physical Global Assessment)
|
a 0., 4., 8., 12., 16., 20. és 24. héten
|
|
A páciens értékelése a szivárgás, vérzés, sialorrhoea, étkezési zavarok, ízmódosulás, esztétikai károsodás, fájdalom és általános kényelmetlenség súlyosságáról,
Időkeret: a 0., 4., 8., 12., 16., 20. és 24. héten.
|
A páciens értékelése a szivárgás, vérzés, sialorrhoea, étkezési zavarok, ízmódosulás, esztétikai károsodás, fájdalom és általános kényelmetlenség súlyosságára vonatkozóan, mindegyik 0-tól 10-ig terjedő numerikus skálán (0: tiszta, 10: nagyon súlyos), a 0. héten , 4, 8, 12, 16, 20 és 24
|
a 0., 4., 8., 12., 16., 20. és 24. héten.
|
|
A páciens által értékelt globális evolúció
Időkeret: a 4., 8., 12., 16., 20. és 24. héten.
|
A beteg által értékelt globális evolúció -10-től 10-ig (-10 = súlyos rosszabbodás, 0 = nincs változás, 10 = teljes gyógyulás), a 4., 8., 12., 16., 20. és 24. héten.
|
a 4., 8., 12., 16., 20. és 24. héten.
|
|
Globális életminőség felmérés
Időkeret: kiinduláskor, a beavatkozásra való áttérés időpontjában (0. hét, 4. hét, 8. hét vagy 12. hét) és 24. hét.
|
(DLQI vagy gyermekek DLQI 5 és 16 év közötti kiskorúak számára), a kiinduláskor, a kezelésre való átállás időpontjában és a 24. héten.
|
kiinduláskor, a beavatkozásra való áttérés időpontjában (0. hét, 4. hét, 8. hét vagy 12. hét) és 24. hét.
|
|
Az elváltozás mérései
Időkeret: kiinduláskor, a beavatkozásra való áttérés időpontjában (0. hét, 4. hét, 8. hét vagy 12. hét) és 24. hét.
|
a vizsgálatot végző személy szerint a kiinduláskor, a kezelésre való átállás időpontjában és a 24. héten.
|
kiinduláskor, a beavatkozásra való áttérés időpontjában (0. hét, 4. hét, 8. hét vagy 12. hét) és 24. hét.
|
|
Ideje az optimális eredmények elérésének
Időkeret: 24 hétig
|
azaz a váltástól a kezelésig eltelt idő a minimális PGA pontszám eléréséig
|
24 hétig
|
|
A helyi szirolimusz toleranciájának értékelése:
Időkeret: a beavatkozásra való átállástól a vizsgálat végéig, azaz maximum 24 hétig.
|
a helyi mellékhatások nyilvántartása minden egyes vizit alkalmával, miután a beteg átállt a beavatkozásra, legfeljebb 24 hétig
|
a beavatkozásra való átállástól a vizsgálat végéig, azaz maximum 24 hétig.
|
|
Általános mellékhatások
Időkeret: a beavatkozásra való átállástól a vizsgálat végéig, azaz legfeljebb 24 hétig.
|
Az általános mellékhatások nyomon követése
|
a beavatkozásra való átállástól a vizsgálat végéig, azaz legfeljebb 24 hétig.
|
|
A szirolimusz véráthaladásának értékelése
Időkeret: 4 hét kezelés után, majd 8 hét, majd 8 hetente a 24. hétig
|
maradék szirolimusz vérkoncentráció mérésével: 4 hét kezelés után, majd 8 hét, majd 8 hetente a 24. hétig
|
4 hét kezelés után, majd 8 hét, majd 8 hetente a 24. hétig
|
|
A biológiai biztonság értékelése
Időkeret: 8, 16 és legfeljebb 24 hét után
|
Azon résztvevők száma, akiknél legalább egy biológiai rendellenesség kezeléssel összefüggő nemkívánatos esemény fordult elő a CTCAE v4.0 alapján
|
8, 16 és legfeljebb 24 hét után
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Annabel MARUANI, MD-PhD, University Hospital of TOURS;INSERM 1246 SPHERE
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Nyirokrendszeri betegségek
- Nyirokér-daganatok
- Veleszületett rendellenességek
- Lymphangioma
- Nyirokrendszeri rendellenességek
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Fertőzésgátló szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Antibakteriális szerek
- Antibiotikumok, daganatellenes szerek
- Gombaellenes szerek
- Sirolimus
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DR190041-TOPGUN
- 2019-001530-33 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .