Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

TOPISK Sirolimus i linGUal mikrocystisk lymfatisk misdannelse -TOPGUN (TOPGUN)

28. november 2023 opdateret af: University Hospital, Tours

Linguale mikrocystiske lymfatiske misdannelser (LMLM'er) er sjældne medfødte vaskulære misdannelser, der viser sig som klynger af cyster fyldt med lymfevæske eller blod. De er ansvarlige for en tung byrde, selv med små velbegrænsede læsioner på grund af siver, blødninger, infektioner eller endda tale, tygge eller vejrtrækningsproblemer. Smerter og æstetiske fordomme er også hyppigt rapporteret. Naturhistorien for LMLM'er forværres gradvist. LMLMs komplekse styring kræver tværfaglig pleje i specialiserede centre, og "vent-og-se"-tilgangen bruges ofte. Ved komplicerede lymfemisdannelser, uanset placering, anvendes ofte behandling med oral sirolimus, en mTOR (pattedyr Target of Rapamycin)-hæmmer.

Topisk sirolimus er en kendt effektiv behandling for nogle kutane tilstande såsom angiofibromer ved tuberøs sklerose. Topiske applikationer af sirolimus på den bukkale slimhinde er blevet rapporteret i erosive lichen planus og oral pemphigus vulgaris med god tolerance og ingen til små påviselige blodsirolimuskoncentrationer.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en 1 mg/ml sirolimus-opløsning anvendt én gang dagligt på mild til moderat lingual mikrocystisk lymfatisk misdannelse hos børn og voksne efter 4, 8, 12, 16, 20 og 24 ugers behandling som sammenlignet med sædvanlig pleje (ingen behandling).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, åbent mærket, multicenter-pilotstudie, der anvender et individuelt randomiseret stepped wedge-design over en 24-ugers periode for at evaluere topisk påføring af 1 mg/ml sirolimus-opløsning, 0,5 ml til 1 ml i henhold til læsionens størrelse, én gang dagligt, på lingual mikrocystisk lymfatisk misdannelse, der ikke kræver systemisk behandling, den eksperimentelle intervention versus sædvanlig pleje (ingen behandling), kontroltilstanden.

I dette design indgår forsøgspersoner i en kohorte, hvor de på et randomiseret tidspunkt (W0, W4, W8 eller W12) skifter fra en observationsperiode til den interventionelle periode.

Alle emner vil blive fulgt i 24 uger

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital NECKER -AP-HP - Dermatology
    • Indre Et Loire
      • Tours, Indre Et Loire, Frankrig, 37044
        • Rekruttering
        • Univsersity of TOURS _ Service de Dermatologie
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Annabel MARUANI, MD-PhD
        • Underforsker:
          • Sophie LEDUCQ, MD
        • Underforsker:
          • Aline JOLY, MD-PhD
    • Loiret
      • Orléans, Loiret, Frankrig, 45000
        • Trukket tilbage
        • REGIONAL Hospital of ORLEANS -Service de Dermatologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere ≥ 5 år
  • Lingual mikrocystisk lymfatisk misdannelse, der ikke kræver systemisk behandling, vurderet ved klinisk undersøgelse og hoved-hals-MR-billeddannelse inden studietilmelding, med eller uden underliggende syndromisk misdannelse (f.eks. CLAPO)
  • Deltagere, der er omfattet af eller har rettigheder til social sikring
  • Skriftligt informeret samtykke indhentet fra deltageren og deltagerens juridiske repræsentant, hvis deltageren er under 18 år
  • Deltagerens evne til at overholde undersøgelsens krav

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med en lymfatisk misdannelse, der kræver fortsat baggrundsbehandling (der involverer dybe organer)
  • Sekundære lymfatiske misdannelser (lymhangiektasi efter strålebehandling osv.)
  • Tidligere behandling med systemiske eller topiske mTOR-hæmmere (mammilian target of rapamycin) inden for 12 måneder før inklusion (halveringstid af oral sirolimus er 60 dage hos voksne).
  • Tidligere behandling med orale eller topikale steroider inden for 10 dage før inklusion (halveringstid for kortikosteroider er 12-36 timer)
  • Immunsuppression (immunsuppressiv sygdom eller immunsuppressiv behandling)
  • Igangværende neoplasi
  • Aktiv kronisk infektionssygdom (hepatitis-B-virus, hepatitis-C-virus, HIV osv.)
  • Lokal nekrose
  • Lokal svampe-, viral (herpes simplex-virus, varicella zoster-virus osv.) eller bakteriel infektion på stedet for LMLM (baseret på klinisk undersøgelse)
  • Kendt allergi over for en af ​​komponenterne i sirolimusopløsningen
  • Sojabønner eller jordnøddeallergi
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Kvinder i den fødedygtige alder (inklusive teenagere), der ikke bruger en pålidelig præventionsmetode før afslutningen af ​​undersøgelsen og tre måneder efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller seponering af sirolimus.
  • Allerede involveret i et andet terapeutisk forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sirolimus 1mg/ml
Anvendelse af 1 mg/ml sirolimus-opløsning, 0,5 ml til 1 ml afhængig af læsionens størrelse, én gang dagligt, på lingual mikrocystisk lymfatisk misdannelse, den eksperimentelle intervention versus sædvanlig pleje (ingen behandling), kontroltilstanden.
Medicin: Sirolimus Oral Liquid Product 1mg/ml
0,5 mL til 1 mL afhængigt af læsionens størrelse en gang dagligt ved lingual mikrocystisk lymfatisk misdannelse
Andre navne:
  • Eksperimentel behandling
Ingen indgriben: Kontroltilstand
Sædvanlig pleje, dvs. ingen indgriben

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Physical Global Assessment (PGA) efter topisk påføring af Sirolimus i 12 uger
Tidsramme: 12 uger

Det primære resultat vil bestå i evalueringen af ​​den globale sværhedsgrad af LMLM ved hjælp af PGA (Physical Global Assessment) score på 0 til 5 af tre uafhængige blindede eksperter på månedlige standardiserede fotografier.

En 1-punkts forbedring i forhold til baseline i PGA-skalaen ville allerede have en klinisk relevans.

Vores primære analyse vil fokusere på ændring i PGA efter topisk påføring af Sirolimus i 12 uger
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Investigator-vurderet PGA
Tidsramme: i uge 0, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Investigator-vurderet PGA (Physical Global Assessment)
i uge 0, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Vurdering fra patientens side med hensyn til sværhedsgraden af ​​udsivning, blødning, sialorrhea, spiseforstyrrelser, smagsændringer, æstetisk svækkelse, smerte og globalt ubehag,
Tidsramme: i uge 0, 4, 8, 12, 16, 20 og 24.
Patientens vurdering af sværhedsgraden af ​​udsivning, blødning, sialorrhea, spiseforstyrrelser, smagsændringer, æstetisk svækkelse, smerte og globalt ubehag, hver ved hjælp af en numerisk skala fra 0 til 10 (0: klar, 10: meget alvorlig), i uge 0 , 4, 8, 12, 16, 20 og 24
i uge 0, 4, 8, 12, 16, 20 og 24.
Global udvikling vurderet af patienten
Tidsramme: i uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24.
Global udvikling vurderet af patienten fra -10 til 10 (-10 = alvorlig forværring, 0 = ingen ændring, 10 = fuldstændig bedring), i uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24.
i uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24.
Global livskvalitetsvurdering
Tidsramme: ved baseline, ved overgang til intervention (enten uge 0, uge ​​4, uge ​​8 eller uge 12) og uge 24.
(DLQI eller børns DLQI for mindreårige i alderen 5 til 16), ved baseline, tidspunkt for skift til behandling og uge 24.
ved baseline, ved overgang til intervention (enten uge 0, uge ​​4, uge ​​8 eller uge 12) og uge 24.
Målinger af læsionen
Tidsramme: ved baseline, ved overgang til intervention (enten uge 0, uge ​​4, uge ​​8 eller uge 12) og uge 24.
af investigator, ved baseline, tidspunkt for skift til behandling og uge 24.
ved baseline, ved overgang til intervention (enten uge 0, uge ​​4, uge ​​8 eller uge 12) og uge 24.
Tid til at opnå optimale resultater
Tidsramme: op til 24 uger
dvs. tid fra skift til behandling til tidspunkt for at nå den minimale PGA-score
op til 24 uger
Vurdering af tolerance af topisk sirolimus:
Tidsramme: fra skiftet til intervention op til studiets afslutning, dvs. maksimalt 24 uger.
registrering af lokale bivirkninger ved hvert besøg efter patienten er gået over til interventionen, op til 24 uger
fra skiftet til intervention op til studiets afslutning, dvs. maksimalt 24 uger.
Generelle bivirkninger
Tidsramme: fra overgangen til intervention op til afslutningen af ​​undersøgelsen, dvs. maksimalt 24 uger.
Opfølgning af generelle bivirkninger
fra overgangen til intervention op til afslutningen af ​​undersøgelsen, dvs. maksimalt 24 uger.
Vurdering af sirolimus blodpassage
Tidsramme: efter 4 ugers behandling, derefter 8 uger, derefter hver 8. uge indtil uge 24
ved at måle resterende sirolimus-blodkoncentration: efter 4 ugers behandling, derefter 8 uger, derefter hver 8. uge indtil uge 24
efter 4 ugers behandling, derefter 8 uger, derefter hver 8. uge indtil uge 24
Evaluering af biologisk sikkerhed
Tidsramme: efter 8,16 og op til 24 uger
Antal deltagere med mindst én biologisk abnormitet behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v4.0
efter 8,16 og op til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Tours

Efterforskere

  • Studieleder: Annabel MARUANI, MD-PhD, University Hospital of TOURS;INSERM 1246 SPHERE

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. februar 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

13. februar 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

16. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DR190041-TOPGUN
  • 2019-001530-33 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sirolimus Oral Liquid Product 1mg/ml

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner