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TOPisches Sirolimus bei lingualer mikrozystischer lymphatischer Malformation – TOPGUN (TOPGUN)

28. November 2023 aktualisiert von: University Hospital, Tours

Linguale mikrozystische lymphatische Malformationen (LMLMs) sind seltene angeborene vaskuläre Malformationen, die sich als mit Lymphflüssigkeit oder Blut gefüllte Zystenansammlungen darstellen. Sie sind selbst bei kleinen, gut begrenzten Läsionen durch Nässen, Blutungen, Infektionen oder sogar Sprach-, Kau- oder Atembehinderungen für eine starke Belastung verantwortlich. Auch Schmerzen und ästhetische Vorurteile werden häufig berichtet. Der natürliche Verlauf von LMLMs verschlechtert sich zunehmend. Das komplexe Management von LMLM erfordert eine multidisziplinäre Betreuung in spezialisierten Zentren, und es wird häufig nach dem „wait-and-see“-Ansatz verfahren. Bei komplizierten lymphatischen Fehlbildungen wird unabhängig von der Lokalisation häufig eine Behandlung mit oralem Sirolimus, einem mTOR-Hemmer (mammalian Target of Rapamycin), eingesetzt.

Topisches Sirolimus ist eine bekannte wirksame Behandlung für einige Hauterkrankungen wie Angiofibrome bei tuberöser Sklerose. Topische Anwendungen von Sirolimus auf den Wangenschleimhäuten wurden bei erosivem Lichen planus und oralem Pemphigus vulgaris mit guter Verträglichkeit und keinen bis geringen nachweisbaren Sirolimuskonzentrationen im Blut berichtet.

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer 1 mg/ml Sirolimus-Lösung, die einmal täglich bei leichten bis mittelschweren lingualen mikrozystischen lymphatischen Fehlbildungen bei Kindern und Erwachsenen nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen angewendet wird im Vergleich zur üblichen Pflege (keine Behandlung).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, offene, multizentrische Pilotstudie unter Verwendung eines individuell randomisierten abgestuften Keildesigns über einen Zeitraum von 24 Wochen zur Bewertung der einmaligen topischen Anwendung von 1 mg/ml Sirolimus-Lösung, 0,5 ml bis 1 ml je nach Größe der Läsion täglich, bei lingualen mikrozystischen lymphatischen Missbildungen, die keine systemische Behandlung erfordern, die experimentelle Intervention gegenüber der üblichen Behandlung (keine Behandlung), die Kontrollbedingung.

In diesem Design werden Probanden in eine Kohorte aufgenommen, in der sie zu einem randomisierten Zeitpunkt (W0, W4, W8 oder W12) von einem Beobachtungszeitraum in den Interventionszeitraum wechseln.

Alle Themen werden für 24 Wochen verfolgt

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hospital NECKER -AP-HP - Dermatology
    • Indre Et Loire
      • Tours, Indre Et Loire, Frankreich, 37044
        • Rekrutierung
        • Univsersity of TOURS _ Service de Dermatologie
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Annabel MARUANI, MD-PhD
        • Unterermittler:
          • Sophie LEDUCQ, MD
        • Unterermittler:
          • Aline JOLY, MD-PhD
    • Loiret
      • Orléans, Loiret, Frankreich, 45000
        • Zurückgezogen
        • REGIONAL Hospital of ORLEANS -Service de Dermatologie

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer ≥ 5 Jahre alt
  • Linguale mikrozystische lymphatische Fehlbildung, die keine systemische Behandlung erfordert, beurteilt durch klinische Untersuchung und Kopf-Hals-MRT-Bildgebung vor Studieneinschluss, mit oder ohne zugrunde liegende syndromale Fehlbildung (z. B. CLAPO)
  • Teilnehmer, die sozialversichert sind oder Anspruch darauf haben
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers und des gesetzlichen Vertreters des Teilnehmers, wenn der Teilnehmer unter 18 Jahre alt ist
  • Fähigkeit des Teilnehmers, die Anforderungen der Studie zu erfüllen

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit einer lymphatischen Fehlbildung, die eine kontinuierliche Hintergrundtherapie (mit Beteiligung tiefer Organe) erfordern
  • Sekundäre lymphatische Fehlbildungen (Lymphangiektasie nach Strahlentherapie usw.)
  • Vorherige Behandlung mit systemischen oder topischen mTOR-Inhibitoren (mammilian target of rapamycin) innerhalb von 12 Monaten vor Aufnahme (die Halbwertszeit von oralem Sirolimus beträgt 60 Tage bei Erwachsenen).
  • Vorherige Behandlung mit oralen oder topischen Steroiden innerhalb von 10 Tagen vor der Aufnahme (Halbwertszeit von Kortikosteroiden beträgt 12-36 Stunden)
  • Immunsuppression (immunsuppressive Erkrankung oder immunsuppressive Behandlung)
  • Anhaltende Neoplasie
  • Aktive chronische Infektionskrankheit (Hepatitis-B-Virus, Hepatitis-C-Virus, HIV usw.)
  • Lokale Nekrose
  • Lokale Pilz-, Virus- (Herpes-simplex-Virus, Varizella-Zoster-Virus usw.) oder bakterielle Infektion an der Stelle des LMLM (basierend auf klinischer Untersuchung)
  • Bekannte Allergie gegen einen der Bestandteile der Sirolimus-Lösung
  • Sojabohnen- oder Erdnussallergie
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Frauen im gebärfähigen Alter (einschließlich Teenager), die bis zum Ende der Studie und drei Monate nach dem Ende der Studie oder dem Absetzen von Sirolimus keine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden.
  • Bereits an einer anderen Therapiestudie beteiligt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sirolimus 1 mg/ml
Anwendung von 1 mg/ml Sirolimus-Lösung, 0,5 ml bis 1 ml je nach Größe der Läsion, einmal täglich, bei lingualer mikrozystischer lymphatischer Fehlbildung, der experimentellen Intervention gegenüber der üblichen Behandlung (keine Behandlung), dem Kontrollzustand.
Arzneimittel: Sirolimus Oral Flüssigprodukt 1 mg/ml
0,5 ml bis 1 ml je nach Größe der Läsion einmal täglich bei lingualer mikrozystischer lymphatischer Fehlbildung
Andere Namen:
  • Experimentelle Behandlung
Kein Eingriff: Kontrollbedingung
Übliche Pflege, d.h. kein Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der physikalischen Gesamtbeurteilung (PGA) nach topischer Anwendung von Sirolimus für 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen

Das primäre Ergebnis besteht in der Bewertung des globalen Schweregrads des LMLM unter Verwendung von PGA (Physical Global Assessment) 0 bis 5 Scores durch drei unabhängige verblindete Experten auf monatlich standardisierten Fotos.

Eine Verbesserung um 1 Punkt gegenüber dem Ausgangswert auf der PGA-Skala hätte bereits eine klinische Relevanz.

Unsere primäre Analyse wird sich auf die Veränderung der PGA nach 12-wöchiger topischer Anwendung von Sirolimus konzentrieren
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ermittler-bewertete PGA
Zeitfenster: in den Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Ermittlerbewertete PGA (Physical Global Assessment)
in den Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Beurteilung durch den Patienten hinsichtlich Schweregrad von Nässen, Blutungen, Sialorrhoe, Essstörung, Geschmacksveränderung, ästhetischer Beeinträchtigung, Schmerzen und allgemeinem Unbehagen,
Zeitfenster: in den Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20 und 24.
Bewertung durch den Patienten bezüglich Schweregrad von Nässen, Blutungen, Sialorrhoe, Essstörung, Geschmacksveränderung, ästhetischer Beeinträchtigung, Schmerzen und allgemeinem Unbehagen, jeweils unter Verwendung einer numerischen Skala von 0 bis 10 (0: frei, 10: sehr stark), in Woche 0 , 4, 8, 12, 16, 20 und 24
in den Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20 und 24.
Vom Patienten beurteilte globale Entwicklung
Zeitfenster: in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24.
Vom Patienten beurteilte globale Entwicklung von -10 bis 10 (-10 = starke Verschlechterung, 0 = keine Veränderung, 10 = vollständige Genesung) in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24.
in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24.
Globale Bewertung der Lebensqualität
Zeitfenster: zu Studienbeginn, zum Zeitpunkt des Wechsels zur Intervention (entweder Woche 0, Woche 4, Woche 8 oder Woche 12) und Woche 24.
(DLQI oder Kinder-DLQI für Minderjährige im Alter von 5 bis 16 Jahren), zu Studienbeginn, Zeitpunkt der Umstellung auf die Behandlung und Woche 24.
zu Studienbeginn, zum Zeitpunkt des Wechsels zur Intervention (entweder Woche 0, Woche 4, Woche 8 oder Woche 12) und Woche 24.
Messungen der Läsion
Zeitfenster: zu Studienbeginn, zum Zeitpunkt des Wechsels zur Intervention (entweder Woche 0, Woche 4, Woche 8 oder Woche 12) und Woche 24.
vom Prüfarzt, bei Studienbeginn, Zeitpunkt der Umstellung auf die Behandlung und Woche 24.
zu Studienbeginn, zum Zeitpunkt des Wechsels zur Intervention (entweder Woche 0, Woche 4, Woche 8 oder Woche 12) und Woche 24.
Zeit, um optimale Ergebnisse zu erzielen
Zeitfenster: bis zu 24 Wochen
d.h. Zeit vom Wechsel zur Behandlung bis zum Erreichen des minimalen PGA-Scores
bis zu 24 Wochen
Beurteilung der Verträglichkeit von topischem Sirolimus:
Zeitfenster: vom Wechsel zur Intervention bis zum Ende der Studie, also maximal 24 Wochen.
Aufzeichnung der lokalen Nebenwirkungen bei jedem Besuch, nachdem der Patient zur Intervention übergegangen ist, bis zu 24 Wochen
vom Wechsel zur Intervention bis zum Ende der Studie, also maximal 24 Wochen.
Allgemeine Nebenwirkungen
Zeitfenster: vom Wechsel zur Intervention bis zum Ende der Studie, also maximal 24 Wochen.
Follow-up von allgemeinen Nebenwirkungen
vom Wechsel zur Intervention bis zum Ende der Studie, also maximal 24 Wochen.
Beurteilung der Sirolimus-Durchblutung
Zeitfenster: nach 4 Wochen Behandlung, dann 8 Wochen, dann alle 8 Wochen bis Woche 24
durch Messung der Sirolimus-Restkonzentration im Blut: nach 4-wöchiger Behandlung, dann 8 Wochen, dann alle 8 Wochen bis Woche 24
nach 4 Wochen Behandlung, dann 8 Wochen, dann alle 8 Wochen bis Woche 24
Bewertung der biologischen Sicherheit
Zeitfenster: nach 8,16 und bis zu 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis mit biologischer Anomalie, wie von CTCAE v4.0 bewertet
nach 8,16 und bis zu 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Tours

Ermittler

  • Studienleiter: Annabel MARUANI, MD-PhD, University Hospital of TOURS;INSERM 1246 SPHERE

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Februar 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

13. Februar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DR190041-TOPGUN
  • 2019-001530-33 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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