Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

AKTUELL Sirolimus i språklig mikrocystisk lymfatisk misdannelse -TOPGUN (TOPGUN)

28. november 2023 oppdatert av: University Hospital, Tours

Linguale mikrocystiske lymfatiske misdannelser (LMLM) er sjeldne medfødte vaskulære misdannelser, som viser seg som klynger av cyster fylt med lymfevæske eller blod. De er ansvarlige for en tung byrde selv med små godt begrensede lesjoner på grunn av væsker, blødninger, infeksjoner eller til og med tale-, tygge- eller pustesvikt. Smerte og estetiske fordommer rapporteres også ofte. Naturhistorien til LMLM-er forverres gradvis. LMLMs komplekse håndtering krever tverrfaglig omsorg i spesialiserte sentre, og "vent-og-se"-tilnærmingen brukes ofte. Ved kompliserte lymfatiske misdannelser, uansett plassering, brukes ofte behandling med oral sirolimus, en mTOR (pattedyr Target of Rapamycin)-hemmer.

Aktuelt sirolimus er en kjent effektiv behandling for enkelte kutane tilstander som angiofibromer ved tuberøs sklerose. Lokale påføringer av sirolimus på bukkalslimhinnene er rapportert i erosiv lichen planus og oral pemphigus vulgaris med god toleranse og ingen til små påvisbare sirolimuskonsentrasjoner i blodet.

Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til en 1 mg/ml sirolimus-oppløsning påført én gang daglig på mild til moderat lingual mikrocystisk lymfatisk misdannelse hos barn og voksne etter 4, 8, 12, 16, 20 og 24 ukers behandling som sammenlignet med vanlig pleie (ingen behandling).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, åpen-merket, multisenterpilotstudie som bruker en individuelt randomisert trinnvis kiledesign over en 24 ukers periode for å evaluere topisk påføring av 1 mg/ml sirolimusløsning, 0,5 ml til 1 ml i henhold til størrelsen på lesjonen, én gang daglig, på lingual mikrocystisk lymfatisk misdannelse som ikke krever systemisk behandling, den eksperimentelle intervensjonen versus vanlig omsorg (ingen behandling), kontrolltilstanden.

I dette designet er forsøkspersonene inkludert i en kohort hvor de på et randomisert tidspunkt (W0, W4, W8 eller W12) bytter fra en observasjonsperiode til intervensjonsperiode.

Alle fagene vil bli fulgt i 24 uker

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital NECKER -AP-HP - Dermatology
    • Indre Et Loire
      • Tours, Indre Et Loire, Frankrike, 37044
        • Rekruttering
        • Univsersity of TOURS _ Service de Dermatologie
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Annabel MARUANI, MD-PhD
        • Underetterforsker:
          • Sophie LEDUCQ, MD
        • Underetterforsker:
          • Aline JOLY, MD-PhD
    • Loiret
      • Orléans, Loiret, Frankrike, 45000
        • Tilbaketrukket
        • REGIONAL Hospital of ORLEANS -Service de Dermatologie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere ≥ 5 år
  • Lingual mikrocystisk lymfatisk misdannelse som ikke krever systemisk behandling, vurdert ved klinisk undersøkelse og hode- og nakke MR-avbildning før studieregistrering, med eller uten underliggende syndromisk misdannelse (for eksempel CLAPO)
  • Deltakere som omfattes av eller har rettigheter til trygd
  • Skriftlig informert samtykke innhentet fra deltaker og deltakers juridiske representant hvis deltaker er under 18 år
  • Evne for deltaker til å oppfylle kravene til studiet

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med lymfatisk misdannelse som krever fortsatt bakgrunnsbehandling (som involverer dype organer)
  • Sekundære lymfatiske misdannelser (lymhangiektasi etter strålebehandling, etc)
  • Tidligere behandling med systemiske eller topiske mTOR-hemmere (mammilian target of rapamycin) innen 12 måneder før inkludering (halveringstid for oral sirolimus er 60 dager hos voksne).
  • Tidligere behandling med orale eller topikale steroider innen 10 dager før inkludering (halveringstid for kortikosteroider er 12-36 timer)
  • Immunsuppresjon (immunsuppressiv sykdom eller immunsuppressiv behandling)
  • Pågående neoplasi
  • Aktiv kronisk infeksjonssykdom (hepatitt-B-virus, hepatitt-C-virus, HIV, etc)
  • Lokal nekrose
  • Lokal sopp-, virus- (herpes simplex-virus, varicella zoster-virus osv.) eller bakteriell infeksjon på stedet for LMLM (basert på klinisk undersøkelse)
  • Kjent allergi mot en av komponentene i sirolimusløsningen
  • Soyabønner eller peanøttallergi
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Kvinner i fertil alder (inkludert tenåringer) som ikke bruker en pålitelig prevensjonsmetode før slutten av studien og tre måneder etter slutten av studien eller seponering av sirolimus.
  • Allerede involvert i en annen terapeutisk studie

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sirolimus 1mg/ml
Påføring av 1 mg/ml sirolimusoppløsning, 0,5 ml til 1 ml i henhold til lesjonens størrelse, én gang daglig, på lingual mikrocystisk lymfatisk misdannelse, den eksperimentelle intervensjonen versus vanlig omsorg (ingen behandling), kontrolltilstanden.
Legemiddel: Sirolimus Oral Liquid Product 1mg/ml
0,5 mL til 1 mL i henhold til størrelsen på lesjonen, en gang daglig, ved lingual mikrocystisk lymfatisk misdannelse
Andre navn:
  • Eksperimentell behandling
Ingen inngripen: Kontrolltilstand
Vanlig omsorg, dvs. ingen inngrep

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Physical Global Assessment (PGA) etter topisk påføring av Sirolimus i 12 uker
Tidsramme: 12 uker

Det primære resultatet vil bestå i evaluering av den globale alvorlighetsgraden av LMLM ved å bruke PGA (Physical Global Assessment) 0 til 5 poengsum, av tre uavhengige blindede eksperter, på månedlige standardiserte fotografier.

En 1-punkts forbedring versus baseline i PGA-skalaen vil allerede ha en klinisk relevans.

Vår primære analyse vil fokusere på endring i PGA etter topisk påføring av Sirolimus i 12 uker
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Etterforskervurdert PGA
Tidsramme: i uke 0, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Etterforsker-vurdert PGA (Physical Global Assessment)
i uke 0, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Vurdering fra pasienten med hensyn til alvorlighetsgraden av væsker, blødninger, sialoré, spiseforstyrrelser, smakendring, estetisk svekkelse, smerte og globalt ubehag,
Tidsramme: i uke 0, 4, 8, 12, 16, 20 og 24.
Pasientens vurdering av alvorlighetsgraden av væsker, blødninger, sialoré, spiseforstyrrelser, smakendring, estetisk svekkelse, smerte og globalt ubehag, hver ved bruk av en numerisk skala fra 0 til 10 (0: klar, 10: svært alvorlig), ved uke 0 , 4, 8, 12, 16, 20 og 24
i uke 0, 4, 8, 12, 16, 20 og 24.
Global evolusjon vurdert av pasienten
Tidsramme: i uke 4, 8, 12, 16, 20 og 24.
Global evolusjon vurdert av pasienten fra -10 til 10 (-10 = alvorlig forverring, 0 = ingen endring, 10 = fullstendig bedring), i uke 4, 8, 12, 16, 20 og 24.
i uke 4, 8, 12, 16, 20 og 24.
Global livskvalitetsvurdering
Tidsramme: ved baseline, ved overgang til intervensjon (enten uke 0, uke 4, uke 8 eller uke 12) og uke 24.
(DLQI eller barns DLQI for mindreårige i alderen 5 til 16), ved baseline, tidspunkt for overgang til behandling og uke 24.
ved baseline, ved overgang til intervensjon (enten uke 0, uke 4, uke 8 eller uke 12) og uke 24.
Målinger av lesjonen
Tidsramme: ved baseline, ved overgang til intervensjon (enten uke 0, uke 4, uke 8 eller uke 12) og uke 24.
av utrederen, ved baseline, tidspunkt for bytte til behandling og uke 24.
ved baseline, ved overgang til intervensjon (enten uke 0, uke 4, uke 8 eller uke 12) og uke 24.
På tide å oppnå optimale resultater
Tidsramme: opptil 24 uker
dvs. tiden fra bytte til behandling til tiden når den minimale PGA-poengsummen
opptil 24 uker
Vurdering av toleranse for aktuell sirolimus:
Tidsramme: fra overgang til intervensjon til slutten av studien, dvs. maksimalt 24 uker.
registrering av lokale bivirkninger ved hvert besøk etter at pasienten har gått over til intervensjonen, opptil 24 uker
fra overgang til intervensjon til slutten av studien, dvs. maksimalt 24 uker.
Generelle bivirkninger
Tidsramme: fra overgangen til intervensjon frem til slutten av studien, dvs. maksimalt 24 uker.
Oppfølging av generelle bivirkninger
fra overgangen til intervensjon frem til slutten av studien, dvs. maksimalt 24 uker.
Vurdering av sirolimus blodpassasje
Tidsramme: etter 4 ukers behandling, deretter 8 uker, deretter hver 8. uke frem til uke 24
ved å måle gjenværende sirolimus-blodkonsentrasjon: etter 4 ukers behandling, deretter 8 uker, deretter hver 8. uke frem til uke 24
etter 4 ukers behandling, deretter 8 uker, deretter hver 8. uke frem til uke 24
Evaluering av biologisk sikkerhet
Tidsramme: etter 8,16 og opptil 24 uker
Antall deltakere med minst én biologisk abnormitet behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert av CTCAE v4.0
etter 8,16 og opptil 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Tours

Etterforskere

  • Studieleder: Annabel MARUANI, MD-PhD, University Hospital of TOURS;INSERM 1246 SPHERE

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. februar 2020

Primær fullføring (Antatt)

13. februar 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

16. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DR190041-TOPGUN
  • 2019-001530-33 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sirolimus Oral Liquid Product 1mg/ml

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mauritania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere