ALS(REFINE-ALS)의 바이오마커에서 Radicava®(Edaravone) 결과
2023년 8월 23일 업데이트: Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.
REFINE-ALS는 ALS에서 에다라본 효과의 정량화 가능한 생물학적 비임상 측정으로 사용할 바이오마커를 식별하도록 설계된 전향적, 관찰적, 종단적, 다기관 연구입니다.
후생유전학 및 단백질 바이오마커도 조사될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
HCP는 임상적 판단과 Edaravone 처방 정보에 따라 치료를 처방합니다. 피험자에게 에다라본을 처방하는 결정은 연구에 등록한 후의 결정과는 별도로 이루어져야 합니다. 치료에 대한 무작위 할당은 없으며 상업적으로 이용 가능한 약물의 사용에 대한 제한도 없습니다(단, 실험 연구에 참여하는 사람들은 Edaravone을 복용하더라도 제외됩니다). 이 연구에서는 실험적 치료가 평가되지 않았습니다. 개입은 바이오마커 테스트를 위한 혈액 및 소변 샘플 수집으로 제한됩니다.
예상 연구 기간 동안 승인된 적응증 내에서 Edaravone을 처방받은 적격 환자가 연구에 참여하도록 초대됩니다. 연구 참여가 고려되는 참가자를 위해 초기 선별/기준선 방문이 예정됩니다.
이 연구의 참가자는 등록부터 치료 시작(약 24주의 치료 기간에 해당하는 6개의 치료 주기[각 주기는 28일로 구성됨]) 또는 조기 연구 중단 후 최대 24주까지 추적됩니다. 연구 기간 동안 조사관은 참가자 기준선 및 추적 정보를 기록하고 임상 및 바이오마커 평가를 수행합니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
300
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90024
- UCLA Als Clinic
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Health
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San Francisco, California, 미국, 94417
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80309
- University of Colorado
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- Georgetown University Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02214
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Mercy Health
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
- Neurology Associates, P.C.
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89145
- Las Vegas Clinic
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43215
- OhioHealth
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
- Temple University Lewis Katz School of Medicine
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Jefferson Weinberg ALS Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구는 개정된 El Escorial 기준에 의해 정의된 바와 같이 산발성 또는 가족성 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 참가자에서 수행될 것입니다.
참가자는 스크리닝 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
스크리닝 시 적격 환자는 동의하기 전에 Edaravone을 처방하기로 결정한 18세 이상이어야 합니다.
에다라본을 사용하지 않았거나 동의 후 1개월 이내에 에다라본 용량을 투여받지 않은 참가자는 다른 모든 프로토콜 요구 사항을 충족하는 경우 포함할 수 있습니다.
설명
포함 기준:
- 입학 당시 만 18세 이상인 남녀
- World Federation of Neurology 개정된 El Escorial 기준에 의해 정의된 대로 가능한 것으로 진단된 산발성 또는 가족성 ALS
- 스크리닝 전 에다라본 처방 결정
- 참가자는 상업적인 Edaravone을 얻을 수 있고 현장 조사자 추정에 따라 6주기의 치료를 완료할 가능성이 높습니다.
- 에다라본을 전혀 복용하지 않았거나 에다라본을 투여받지 않은 참가자가 스크리닝 전 1개월 이내에
- 연구 관련 활동을 수행하기 전에 피험자 또는 피험자가 읽거나 쓸 수 없거나 신체적으로 말하거나 쓸 수 없는 경우 증인이 서명한 정보에 입각한 동의서
제외 기준:
- Edaravone에 금기 사항이 있는 참가자
- 참가자가 중재 임상 시험에 참여하고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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에다라본(Radicava®/Radicava ORS®)
예상 12개월 기간 동안 승인된 적응증 내에서 Edaravone을 처방받은 적격 참가자가 연구에 참여하도록 초대됩니다.
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참가자는 등록부터 치료 시작(6회 치료 주기 - 주기당 28일, 약 24주의 치료 기간에 해당) 또는 조기 연구 중단 후 최대 24주까지 추적됩니다. 바이오마커 테스트 및 임상 평가는 기준선(등록 시 또는 주기 1 시작 전)과 주기 1, 3 및 6에서 수행됩니다. 투여는 초기 치료 주기 동안 14일 동안 매일 60mg을 정맥주사하고, 후속 치료 주기에서는 14일 중 10일 동안 매일 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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산화 스트레스, 염증 또는 신경퇴행의 잠재적 바이오마커로서의 8-F2 이소프로스테인 수준의 변화.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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8-F2 isoprostanes에 대한 혈액 및/또는 소변 샘플 수집.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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산화 스트레스, 염증 또는 신경변성의 잠재적 바이오마커로서 3-니트로티로신(3-NT) 수준의 변화.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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3-NT에 대한 혈액 및/또는 소변 샘플 수집.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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산화 스트레스, 염증 또는 신경퇴화의 잠재적 바이오마커로서 8-하이드록시-2'-데옥시구아노신(8-OHdG) 수치의 변화.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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혈액 및/또는 소변 샘플 8-OHdG 수집.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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산화 스트레스, 염증 또는 신경퇴행의 잠재적 바이오마커로서의 요산염 수준의 변화.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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요산염에 대한 혈액 및/또는 소변 샘플 수집.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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산화 스트레스, 염증 또는 신경변성의 잠재적인 바이오마커로서 매트릭스 메탈로프로테이나제-9(MMP-9) 수준의 변화.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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MMP-9에 대한 혈액 및/또는 소변 샘플 수집.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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산화 스트레스, 염증 또는 신경퇴행의 잠재적 바이오마커로서 요 중 뉴트로핀 수용체 p75 수준의 변화.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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비뇨기 뉴트로핀 수용체 p75에 대한 혈액 및/또는 소변 샘플 수집.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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산화 스트레스, 염증 또는 신경변성의 잠재적 바이오마커로서의 신경미세섬유(Nf)(무거운 및 가벼운) 수준의 변화.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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신경미세섬유(Nf)(Heavy 및 Light)에 대한 혈액 및/또는 소변 샘플 수집.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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산화 스트레스, 염증 또는 신경퇴행의 잠재적 바이오마커로서의 크레아티닌 수준의 변화.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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크레아티닌에 대한 혈액 및/또는 소변 샘플 수집.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ALSFRS-R(ALS Functional Rating Scale .Revised) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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ALSFRS-R은 12가지 기능적 활동에서 참가자의 능력 및 독립성에 대한 평가를 결정하는 데 사용되는 신속하게 관리되는 순서 등급 척도(등급 0-4)입니다.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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King's Clinical Staging의 기준선에서 변경.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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King의 임상 병기는 ALS의 영향을 받는 신체 부위의 수와 호흡 또는 영양 부전의 존재를 기반으로 합니다.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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ALSAQ-40(ALS 평가 설문지)의 기준선에서 변경.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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ALSAQ-40은 신체적 이동성, 일상 생활 및 독립 활동, 먹고 마시는 것, 의사소통, 감정적 반응 등 5개의 개별 척도가 있는 40개의 질문/항목으로 구성된 설문지입니다.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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Appel ALS 점수의 기준선에서 변경.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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Appel ALS 점수는 구근, 호흡, 근력, 하지 및 상지 기능의 5개 하위 점수로 구성됩니다.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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느린 폐활량의 기준선에서 변화.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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폐활량(VC)(예상 정상의 백분율)은 업라이트 슬로우 VC 방법을 사용하여 결정됩니다.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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휴대용 동력계의 기준선에서 변경합니다.
기간: 각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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핸드헬드 동력계(HHD)는 이 연구를 위한 근력의 정량적 측정으로 사용될 것입니다.
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각 Edaravone 주기의 주기 1, 3, 6(각 주기는 28일임).
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 21일
기본 완료 (추정된)
2024년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 4일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 23일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- REFINE-ALS
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
-
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