Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wyniki badania Radicava® (Edaravone) w biomarkerach z ALS (REFINE-ALS)

23 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.
REFINE-ALS to prospektywne, obserwacyjne, podłużne, wieloośrodkowe badanie mające na celu identyfikację biomarkerów, które będą służyć jako wymierne biologiczne niekliniczne miary efektów Edaravone w ALS. Zbadane zostaną również biomarkery epigenetyczne i białkowe.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Leczenie zostanie przepisane przez personel medyczny zgodnie z ich oceną kliniczną i informacjami dotyczącymi przepisywania Edaravone. Decyzję o przepisaniu uczestnikom leku Edaravone należy podjąć niezależnie od decyzji o włączeniu do badania. Nie będzie randomizowanych przydziałów do leczenia ani ograniczeń w stosowaniu dostępnych na rynku leków (ale osoby biorące udział w badaniu eksperymentalnym, nawet przyjmujące Edaravone, zostaną wykluczone). W tym badaniu nie oceniano leczenia eksperymentalnego. Interwencja ogranicza się do pobrania próbek krwi i moczu do badania biomarkerów.

W szacowanym okresie badania kwalifikujący się pacjenci, którym przepisano Edaravone w ramach zatwierdzonego wskazania, zostaną zaproszeni do udziału w badaniu. Wstępna wizyta przesiewowa/wyjściowa zostanie zaplanowana dla uczestników, którzy zostaną zakwalifikowani do udziału w badaniu.

Uczestnicy tego badania będą obserwowani od momentu włączenia do badania do 24 tygodni po rozpoczęciu leczenia (6 cykli leczenia [każdy cykl składający się z 28 dni], co odpowiada okresowi leczenia wynoszącemu około 24 tygodni) lub przedwczesnemu przerwaniu badania. Przez cały okres trwania badania badacze będą rejestrować informacje o stanie wyjściowym uczestników i informacje uzupełniające oraz przeprowadzać oceny kliniczne i oceny biomarkerów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badanie to zostanie przeprowadzone na uczestnikach ze sporadyczną lub rodzinną postacią stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), zgodnie z definicją poprawionych kryteriów El Escorial. Przed badaniem przesiewowym uczestnicy muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę. Podczas badania przesiewowego kwalifikujący się pacjent musi mieć ukończone 18 lat i decyzję o przepisaniu Edaravone przed wyrażeniem zgody. Uczestnicy, którzy nie otrzymywali wcześniej Edaravone lub nie otrzymali żadnej dawki Edaravone w ciągu jednego miesiąca od wyrażenia zgody, kwalifikują się do włączenia, o ile spełniają wszystkie inne wymagania protokołu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat lub starsi w momencie rejestracji
  • Sporadyczny lub rodzinny ALS zdiagnozowany jako możliwy, prawdopodobny, potwierdzony laboratoryjnie lub określony zgodnie z definicją Światowej Federacji Neurologii zrewidowanymi kryteriami El Escorial
  • Podjęto decyzję o przepisaniu Edaravone przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnik prawdopodobnie będzie w stanie uzyskać komercyjny Edaravone i ukończyć 6 cykli leczenia, według szacunków badacza ośrodka
  • Uczestnik, który wcześniej nie stosował Edaravone lub który nie otrzymał żadnego leku Edaravone w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym
  • Świadoma zgoda podpisana przez uczestnika lub świadka, jeśli pacjent nie potrafi czytać ani pisać lub jest fizycznie niezdolna do mówienia lub pisania, uzyskana przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik z przeciwwskazaniem do Edaravone
  • Uczestnik uczestniczy w interwencyjnym badaniu klinicznym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Edarawon (Radicava®/Radicava ORS®)
W przybliżonym okresie 12 miesięcy kwalifikujący się uczestnicy, którym przepisano Edaravone w zatwierdzonym wskazaniu, zostaną zaproszeni do udziału w badaniu.
Lek: Edarawon (Radicava®/Radicava ORS®)

Uczestnicy będą obserwowani od momentu rejestracji do 24 tygodni po rozpoczęciu leczenia (6 cykli leczenia – 28 dni na cykl, co odpowiada okresowi leczenia wynoszącemu około 24 tygodni) lub przedwczesnemu przerwaniu badania.

Testy biomarkerów i oceny kliniczne zostaną przeprowadzone na początku badania (w momencie rejestracji lub przed rozpoczęciem cyklu 1) oraz w cyklach 1, 3 i 6. Dawkowanie wynosi 60 mg na dobę we wlewie dożylnym przez 14 dni w początkowym cyklu leczenia, a następnie dawkowanie codziennie przez 10 z 14 dni w kolejnych cyklach leczenia.

Inne nazwy:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany poziomu izoprostanu 8-F2 jako potencjalnego biomarkera stresu oksydacyjnego, stanu zapalnego czy neurodegeneracji.
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Pobieranie próbek krwi i/lub moczu na obecność izoprostanu 8-F2.
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Zmiana poziomu 3-nitrotyrozyny (3-NT) jako potencjalnego biomarkera stresu oksydacyjnego, stanu zapalnego czy neurodegeneracji.
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Pobieranie próbek krwi i/lub moczu na obecność 3-NT.
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Zmiana poziomu 8-hydroksy-2'-deoksyguanozyny (8-OHdG) jako potencjalnego biomarkera stresu oksydacyjnego, zapalenia czy neurodegeneracji.
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Pobieranie próbek krwi i/lub moczu 8-OHdG.
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Zmiana poziomu moczanów jako potencjalny biomarker stresu oksydacyjnego, stanu zapalnego czy neurodegeneracji.
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Pobieranie próbek krwi i/lub moczu na moczan.
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Zmiana poziomu metaloproteinazy macierzy-9 (MMP-9) jako potencjalnego biomarkera stresu oksydacyjnego, stanu zapalnego czy neurodegeneracji.
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Pobieranie próbek krwi i/lub moczu na obecność MMP-9.
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Zmiana poziomu receptora neutrofiny p75 w moczu jako potencjalny biomarker stresu oksydacyjnego, stanu zapalnego czy neurodegeneracji.
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Pobieranie próbek krwi i/lub moczu na obecność receptora neutrofiny p75 w moczu.
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Zmiana poziomów neurofilamentów (Nf) (ciężkich i lekkich) jako potencjalny biomarker stresu oksydacyjnego, zapalenia czy neurodegeneracji.
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Pobieranie próbek krwi i/lub moczu na obecność neurofilamentów (Nf) (ciężkie i lekkie).
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Zmiana poziomu kreatyniny jako potencjalnego biomarkera stresu oksydacyjnego, stanu zapalnego czy neurodegeneracji.
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Pobieranie próbek krwi i/lub moczu na obecność kreatyniny.
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali ALSFRS-R (skorygowana Skala Oceny Funkcjonalności ALS).
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
ALSFRS-R to szybko administrowana porządkowa skala ocen (oceny 0-4) używana do określenia przez uczestników oceny ich zdolności i niezależności w 12 czynnościach funkcjonalnych.
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Zmiana od wartości początkowej w King's Clinical Staging.
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Stopień zaawansowania klinicznego Kinga opiera się na liczbie regionów ciała dotkniętych ALS oraz obecności niewydolności oddechowej lub żywieniowej.
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu ALSAQ-40 (ALS Assessment Questionnaire).
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
ALSAQ-40 to kwestionariusz, który składa się z 40 pytań/pozycji z 5 odrębnymi skalami: ruchliwość fizyczna, czynności życia codziennego i samodzielność, jedzenie i picie, komunikacja, reakcje emocjonalne.
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Zmiana od wartości początkowej w skali Appel ALS Score.
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Skala Appel ALS składa się z pięciu podskal: opuszkowej, oddechowej, siły mięśniowej oraz funkcji kończyn dolnych i górnych.
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Zmiana od wartości początkowej w zakresie wolnej pojemności życiowej.
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Pojemność życiowa (VC) (procent przewidywanej normy) zostanie określona przy użyciu metody pionowej wolnej VC.
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
Zmiana od linii podstawowej w dynamometrii ręcznej.
Ramy czasowe: Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).
W tym badaniu jako ilościowa miara siły mięśni zostanie wykorzystana dynamometria ręczna (HHD).
Cykle 1, 3 i 6 każdego cyklu Edaravone (każdy cykl trwa 28 dni).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Współpracownicy

Massachusetts General Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 października 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • REFINE-ALS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Edarawon (Radicava®/Radicava ORS®)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj