Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Результаты Radicava® (Edaravone) в биомаркерах БАС (REFINE-ALS)

25 июня 2026 г. обновлено: Shionogi
REFINE-ALS — это проспективное обсервационное продольное многоцентровое исследование, предназначенное для выявления биомаркеров, которые служат количественными биологическими неклиническими показателями эффектов эдаравона при БАС. Эпигенетические и белковые биомаркеры также будут исследованы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Лечение будет назначаться медицинскими работниками в соответствии с их клиническим заключением и информацией о назначении эдаравона. Решение о назначении эдаравона участникам следует принимать отдельно от решения о включении в исследование. Не будет рандомизированных назначений для лечения и ограничений на использование имеющихся в продаже лекарств (но те, кто участвует в экспериментальном исследовании, даже принимая эдаравон, будут исключены). В этом исследовании не оценивается экспериментальное лечение. Вмешательство ограничивается сбором образцов крови и мочи для тестирования биомаркеров.

В течение предполагаемого периода исследования к участию в исследовании будут приглашены подходящие пациенты, которым назначен эдаравон по утвержденным показаниям. Для участников, которые рассматриваются для участия в исследовании, будет запланирован первоначальный визит для скрининга/исходного состояния.

Участники этого исследования будут наблюдаться с момента регистрации до 24 недель после начала лечения (6 циклов лечения [каждый цикл, состоящий из 28 дней], что соответствует периоду лечения примерно 24 недели) или досрочного прекращения исследования. В течение всего периода исследования исследователи будут записывать исходную и последующую информацию об участниках, а также проводить клинические оценки и оценки биомаркеров.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

74

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Это исследование будет проводиться с участием участников со спорадическим или семейным боковым амиотрофическим склерозом (БАС) в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала. Участники должны предоставить письменное информированное согласие до скрининга. На момент скрининга подходящий пациент должен быть не моложе 18 лет, и решение о назначении эдаравона было принято до его согласия. Участники, которые либо ранее не получали эдаравон, либо не получали дозы эдаравона в течение одного месяца после согласия, имеют право на включение, если они соответствуют всем остальным требованиям протокола.

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины и женщины в возрасте 18 лет и старше на момент зачисления
  • Спорадический или семейный БАС, диагностированный как возможный, вероятный, вероятно-лабораторно подтвержденный или определенный в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала Всемирной федерации неврологов.
  • Решение о назначении эдаравона принято до скрининга
  • Участник, вероятно, сможет получить коммерческий Эдаравон и, вероятно, завершит 6 циклов лечения, согласно оценке исследователя.
  • Участник, либо не принимавший Эдаравон, либо не принимавший Эдаравон в течение 1 месяца до скрининга.
  • Информированное согласие, подписанное субъектом или свидетелем, если субъект не может читать или писать или физически не может говорить или писать, полученное до начала каких-либо действий, связанных с исследованием.

Критерий исключения:

  • Участник с противопоказанием к Эдаравон
  • Участник участвует в интервенционном клиническом исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Эдаравон (Радикава®/Радикава ОРС®)
В течение предполагаемого 12-месячного периода подходящие участники, которым назначен эдаравон по утвержденным показаниям, будут приглашены для участия в исследовании.
Лекарство: Эдаравон (Радикава®/Радикава ОРС®)

За участниками будут следить с момента регистрации до 24 недель после начала лечения (6 циклов лечения — 28 дней в каждом цикле, что соответствует периоду лечения примерно 24 недели) или досрочного прекращения исследования.

Тестирование биомаркеров и клиническая оценка будут проводиться на исходном уровне (при зачислении или до начала цикла 1), а также в циклах 1, 3 и 6. Дозировка составляет 60 мг ежедневно путем внутривенной инфузии в течение 14 дней для начального цикла лечения с последующим ежедневным введением дозы в 10 из 14 дней в последующих циклах лечения.

Другие имена:
  • Радикава®
  • Радикава ОРС®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения уровня изопростана 8-F2 как потенциального биомаркера окислительного стресса, воспаления или нейродегенерации.
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Сбор образцов крови и/или мочи на изопростаны 8-F2.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Изменение уровня 3-нитротирозина (3-НТ) как потенциального биомаркера окислительного стресса, воспаления или нейродегенерации.
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Сбор образцов крови и/или мочи на 3-NT.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Изменение уровня 8-гидрокси-2'-дезоксигуанозина (8-OHdG) как потенциального биомаркера окислительного стресса, воспаления или нейродегенерации.
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Сбор образцов крови и/или мочи 8-OHdG.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Изменение уровня уратов как потенциального биомаркера окислительного стресса, воспаления или нейродегенерации.
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Сбор образцов крови и/или мочи на ураты.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Изменение уровней матриксной металлопротеиназы-9 (ММП-9) как потенциального биомаркера окислительного стресса, воспаления или нейродегенерации.
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Сбор образцов крови и/или мочи на MMP-9.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Изменение уровней рецептора нейтрофина в моче p75 как потенциального биомаркера окислительного стресса, воспаления или нейродегенерации.
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Сбор образцов крови и/или мочи на рецептор нейтрофина мочи p75.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Изменение уровней нейрофиламентов (Nf) (тяжелых и легких) как потенциального биомаркера окислительного стресса, воспаления или нейродегенерации.
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Сбор образцов крови и/или мочи на нейрофиламенты (Nf) (тяжелые и легкие).
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Изменение уровня креатинина как потенциального биомаркера окислительного стресса, воспаления или нейродегенерации.
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Сбор образцов крови и/или мочи на креатинин.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение балла по шкале ALSFRS-R (пересмотренная функциональная рейтинговая шкала БАС) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
ALSFRS-R — это быстро применяемая порядковая рейтинговая шкала (рейтинги 0–4), используемая для определения оценки участниками своих способностей и независимости в 12 функциональных видах деятельности.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Изменение по сравнению с исходным уровнем в клинической стадии Кинга.
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Клиническая стадия по Кингу основана на количестве областей тела, пораженных БАС, и наличии дыхательной или пищевой недостаточности.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Изменение по сравнению с исходным уровнем в ALSAQ-40 (Анкета для оценки БАС).
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
ALSAQ-40 представляет собой анкету, состоящую из 40 вопросов/пунктов с 5 дискретными шкалами: физическая подвижность, повседневная деятельность и независимость, еда и питье, общение, эмоциональные реакции.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки Appel ALS.
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Шкала Appel ALS состоит из пяти подбаллов: бульбарная, респираторная, мышечная сила и функция нижних и верхних конечностей.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Изменение медленной жизненной емкости легких по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Жизненная емкость легких (ЖЕЛ) (в процентах от прогнозируемой нормы) будет определяться с использованием метода вертикальной медленной ЖЕЛ.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Изменение по сравнению с исходным уровнем при ручной динамометрии.
Временное ограничение: Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).
Ручная динамометрия (HHD) будет использоваться в качестве количественного показателя мышечной силы в этом исследовании.
Циклы 1, 3 и 6 каждого цикла эдаравона (каждый цикл составляет 28 дней).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shionogi

Соавторы

Massachusetts General Hospital

Следователи

  • Главный следователь: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 января 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 февраля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 февраля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • REFINE-ALS

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться