Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Risultati di Radicava® (Edaravone) nei biomarcatori della SLA (REFINE-ALS)

23 agosto 2023 aggiornato da: Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.
REFINE-ALS è uno studio prospettico, osservazionale, longitudinale e multicentrico progettato per identificare biomarcatori che fungano da misure biologiche non cliniche quantificabili degli effetti di Edaravone nella SLA. Saranno inoltre studiati biomarcatori epigenetici e proteici.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trattamento sarà prescritto dagli operatori sanitari in conformità al loro giudizio clinico e alle informazioni sulla prescrizione di Edaravone. La decisione di prescrivere Edaravone ai partecipanti deve essere presa separatamente dalla decisione di iscriversi allo studio. Non ci saranno assegnazioni randomizzate al trattamento e nessuna restrizione sull'uso di farmaci disponibili in commercio (ma saranno esclusi coloro che partecipano a uno studio sperimentale, anche se assumono Edaravone). Nessun trattamento sperimentale è valutato in questo studio. L'intervento è limitato alla raccolta di campioni di sangue e urine per il test dei biomarcatori.

Durante il periodo di studio stimato, i pazienti idonei a cui è stato prescritto Edaravone nell'ambito dell'indicazione approvata saranno invitati a partecipare allo studio. Sarà programmata una visita iniziale di screening/basale per i partecipanti che sono considerati per la partecipazione allo studio.

I partecipanti a questo studio saranno seguiti dall'arruolamento fino a 24 settimane dopo l'inizio del trattamento (6 cicli di trattamento [ogni ciclo composto da 28 giorni], corrispondente a un periodo di trattamento di circa 24 settimane) o interruzione prematura dello studio. Durante tutto il periodo di studio, i ricercatori registreranno le informazioni di base e di follow-up dei partecipanti ed eseguiranno valutazioni cliniche e di biomarcatori.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo studio sarà condotto su partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) sporadica o familiare come definito dai criteri El Escorial rivisti. I partecipanti devono fornire il consenso informato scritto prima dello screening. Allo screening, il paziente idoneo deve avere almeno 18 anni con la decisione di prescrivere Edaravone prima del consenso. I partecipanti che sono naïve a Edaravone o che non hanno ricevuto alcuna dose di Edaravone entro un mese dal consenso sono idonei per l'inclusione a condizione che soddisfino tutti gli altri requisiti del protocollo.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni al momento dell'iscrizione
  • SLA sporadica o familiare diagnosticata come possibile, probabile, probabile supportata dal laboratorio o definita come definito dai criteri El Escorial rivisti dalla World Federation of Neurology
  • Decisione presa di prescrivere Edaravone prima dello screening
  • Il partecipante sarà probabilmente in grado di ottenere Edaravone commerciale e probabilmente completerà 6 cicli di trattamento, secondo la stima dello sperimentatore del sito
  • Partecipante naïve a Edaravone o che non ha ricevuto Edaravone entro 1 mese prima dello screening
  • Consenso informato firmato dal soggetto, o da un testimone se un soggetto non sa leggere o scrivere o è fisicamente impossibilitato a parlare o scrivere, ottenuto prima di intraprendere qualsiasi attività correlata allo studio

Criteri di esclusione:

  • Partecipante con una controindicazione a Edaravone
  • Il partecipante sta partecipando a una sperimentazione clinica interventistica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)
Durante un periodo stimato di 12 mesi, i partecipanti idonei a cui è stato prescritto Edaravone nell'ambito dell'indicazione approvata saranno invitati a partecipare allo studio.
Droga: Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)

I partecipanti saranno seguiti dall'arruolamento fino a 24 settimane dopo l'inizio del trattamento (6 cicli di trattamento - 28 giorni per ciclo, corrispondenti a un periodo di trattamento di circa 24 settimane) o interruzione prematura dello studio.

I test sui biomarcatori e le valutazioni cliniche saranno eseguiti al basale (all'arruolamento o prima dell'inizio del ciclo 1) e ai cicli 1, 3 e 6. Il dosaggio è di 60 mg al giorno per infusione endovenosa per 14 giorni per il ciclo di trattamento iniziale, seguito da un dosaggio giornaliero per 10 giorni su 14 nei successivi cicli di trattamento.

Altri nomi:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nei livelli di isoprostani 8-F2 come potenziale biomarcatore di stress ossidativo, infiammazione o neurodegenerazione.
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Prelievo di campioni di sangue e/o urina per isoprostani 8-F2.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Variazione dei livelli di 3-nitrotirosina (3-NT) come potenziale biomarcatore di stress ossidativo, infiammazione o neurodegenerazione.
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Prelievo di campioni di sangue e/o urina per 3-NT.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Variazione dei livelli di 8-idrossi-2'-deossiguanosina (8-OHdG) come potenziale biomarcatore di stress ossidativo, infiammazione o neurodegenerazione.
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Raccolta di campioni di sangue e/o urina 8-OHdG.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Variazione dei livelli di urato come potenziale biomarcatore di stress ossidativo, infiammazione o neurodegenerazione.
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Prelievo di campioni di sangue e/o urina per urato.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Variazione dei livelli di metalloproteinasi-9 della matrice (MMP-9) come potenziale biomarcatore di stress ossidativo, infiammazione o neurodegenerazione.
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Raccolta di campioni di sangue e/o urina per MMP-9.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Variazione dei livelli del recettore delle neutrofine urinarie p75 come potenziale biomarcatore di stress ossidativo, infiammazione o neurodegenerazione.
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Raccolta di campioni di sangue e/o urina per il recettore urinario delle neutrofine p75.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Variazione dei livelli di neurofilamenti (Nf) (pesanti e leggeri) come potenziale biomarcatore di stress ossidativo, infiammazione o neurodegenerazione.
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Prelievo di campioni di sangue e/o urina per neurofilamenti (Nf) (Pesanti e Leggeri).
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Variazione dei livelli di creatinina come potenziali biomarcatori di stress ossidativo, infiammazione o neurodegenerazione.
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Prelievo di campioni di sangue e/o urina per la creatinina.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale .Revised).
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
L'ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale amministrata rapidamente (valutazioni 0-4) utilizzata per determinare la valutazione dei partecipanti della loro capacità e indipendenza in 12 attività funzionali.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Cambiamento rispetto al basale nella stadiazione clinica del re.
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
La stadiazione clinica del Re si basa sul numero di regioni corporee affette da SLA e sulla presenza di insufficienza respiratoria o nutrizionale.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Variazione rispetto al basale nell'ALSAQ-40 (questionario di valutazione ALS).
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
L'ALSAQ-40 è un questionario composto da 40 domande/item con 5 scale discrete: mobilità fisica, attività della vita quotidiana e indipendenza, mangiare e bere, comunicazione, reazioni emotive.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Variazione rispetto al basale nell'Appel ALS Score.
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Il punteggio Appel ALS è composto da cinque sottopunteggi: bulbare, respiratorio, forza muscolare e funzione degli arti inferiori e superiori.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Variazione rispetto al basale della capacità vitale lenta.
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Verrà determinata la capacità vitale (VC) (percentuale del normale previsto), utilizzando il metodo VC lento in posizione verticale.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
Cambiamento rispetto al basale nella dinamometria manuale.
Lasso di tempo: Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).
La dinamometria manuale (HHD) verrà utilizzata come misura quantitativa della forza muscolare per questo studio.
Cicli 1, 3 e 6 di ciascun ciclo di Edaravone (ogni ciclo è di 28 giorni).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Collaboratori

Massachusetts General Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 ottobre 2019

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

6 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • REFINE-ALS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ghana

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi