Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Radicava® (Edaravone) Az ALS (REFINE-ALS) biomarkereinek eredményei

2026. június 25. frissítette: Shionogi
A REFINE-ALS egy prospektív, megfigyeléses, longitudinális, többközpontú vizsgálat, amelynek célja olyan biomarkerek azonosítása, amelyek az Edaravone ALS-ben jelentkező hatásainak számszerűsíthető biológiai, nem-klinikai mérésére szolgálnak. Epigenetikai és fehérje biomarkereket is vizsgálnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kezelést az egészségügyi szakorvosok írják elő klinikai megítélésüknek és az Edaravone felírási információinak megfelelően. Az Edaravone felírására vonatkozó döntést a résztvevők számára külön kell meghozni attól a döntéstől, hogy ezután részt vesznek-e a vizsgálatban. A kezelés nem lesz véletlenszerűen besorolva, és nem korlátozzák a kereskedelemben kapható gyógyszerek használatát (de a kísérleti vizsgálatban részt vevők, még akkor is, ha Edaravone-t szednek, kizárásra kerülnek). Ebben a vizsgálatban nem értékeltek kísérleti kezelést. A beavatkozás a vér- és vizeletminták gyűjtésére korlátozódik biomarker-vizsgálathoz.

A becsült vizsgálati időszak alatt az Edaravone-t a jóváhagyott indikáción belül felírt jogosult betegeket meghívják a vizsgálatban való részvételre. A vizsgálatban részt vevő résztvevők számára egy kezdeti szűrést/kiindulási látogatást terveznek.

A vizsgálatban résztvevőket a beiratkozástól a kezelés megkezdését követő 24 hétig követik (6 kezelési ciklus [mindegyik ciklus 28 napból áll], ami körülbelül 24 hetes kezelési időszaknak felel meg) vagy a vizsgálat idő előtti leállítása után. A vizsgálati időszak során a vizsgálók rögzítik a résztvevők kiindulási és nyomon követési adatait, valamint klinikai és biomarker értékeléseket végeznek.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

74

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ezt a vizsgálatot a felülvizsgált El Escorial-kritériumok szerint sporadikus vagy családi amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő résztvevők körében végezzük. A résztvevőknek írásos beleegyező nyilatkozatot kell adniuk a szűrés előtt. A szűrés során a jogosult betegnek legalább 18 évesnek kell lennie, és az Edaravone felíratása mellett döntöttek a beleegyezése előtt. Azok a résztvevők, akik korábban nem Edaravone-t kaptak, vagy akik nem kaptak Edaravone adagot a beleegyezésüket követő egy hónapon belül, jogosultak a felvételre, amennyiben megfelelnek az összes többi protokoll követelménynek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 éves vagy annál idősebb férfi és nő a beiratkozáskor
  • Sporadikus vagy családi ALS diagnosztizálása lehetséges, valószínű, valószínű laboratóriumilag támogatott vagy határozott, a Neurológiai Világszövetség által felülvizsgált El Escorial kritériumok szerint
  • Döntés született az Edaravone felírásáról a szűrés előtt
  • A résztvevő valószínűleg beszerezhet kereskedelmi Edaravone-t, és valószínűleg 6 kezelési ciklust végezhet, helyszínenkénti vizsgálati becslés szerint.
  • Az a résztvevő, aki naiv az Edaravone-tól, vagy aki nem kapott Edaravone-t a szűrést megelőző 1 hónapon belül
  • A vizsgálati alany vagy tanú, ha az alany nem tud írni vagy olvasni, vagy fizikailag nem tud beszélni vagy írni, aláírt, tájékozott beleegyezése, amelyet a tanulmányokkal kapcsolatos tevékenységek elvégzése előtt szereztek meg.

Kizárási kritériumok:

  • Résztvevő, akinek az Edaravone alkalmazása ellenjavallt
  • A résztvevő intervenciós klinikai vizsgálatban vesz részt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)
A becsült 12 hónapos időszak során azokat a jogosult résztvevőket, akiknek a jóváhagyott indikáción belül Edaravone-t írnak fel, meghívják a vizsgálatban való részvételre.
Drog: Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)

A résztvevőket a beiratkozástól a kezelés megkezdése után 24 hétig követik (6 kezelési ciklus – ciklusonként 28 nap, ami körülbelül 24 hetes kezelési időszaknak felel meg) vagy a vizsgálat idő előtti leállítása után.

A biomarker-tesztet és a klinikai értékelést a kiinduláskor (a beiratkozáskor vagy az 1. ciklus kezdete előtt), valamint az 1., 3. és 6. ciklusban kell elvégezni. Az adagolás napi 60 mg intravénás infúzióban 14 napon keresztül a kezdeti kezelési ciklusban, majd a következő kezelési ciklusokban 14 napból 10 napon keresztül napi adagolás következik.

Más nevek:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 8-F2 izoprosztánok szintjének változása, mint az oxidatív stressz, gyulladás vagy neurodegeneráció lehetséges biomarkere.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Vér- és/vagy vizeletminták gyűjtése 8-F2 izoprosztánokhoz.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
A 3-nitrotirozin (3-NT) szintjének változása, mint az oxidatív stressz, gyulladás vagy neurodegeneráció potenciális biomarkere.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Vér- és/vagy vizeletminták gyűjtése 3-NT-hez.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
A 8-hidroxi-2'-dezoxiguanozin (8-OHdG) szintjének változása, mint az oxidatív stressz, gyulladás vagy neurodegeneráció potenciális biomarkere.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Vér- és/vagy vizeletminták gyűjtése 8-OHdG.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Az urát szintjének változása, mint az oxidatív stressz, a gyulladás vagy a neurodegeneráció lehetséges biomarkere.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Vér- és/vagy vizeletminták gyűjtése urát kimutatására.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
A mátrix metalloproteináz-9 (MMP-9) szintjének változása, mint az oxidatív stressz, gyulladás vagy neurodegeneráció potenciális biomarkere.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Vér- és/vagy vizeletminták gyűjtése MMP-9-hez.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
A húgyúti neutrofin receptor p75 szintjének változása, mint az oxidatív stressz, gyulladás vagy neurodegeneráció potenciális biomarkere.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Vér- és/vagy vizeletminták gyűjtése a p75 vizelet neutrofin receptorhoz.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
A neurofilamentumok (Nf) (nehéz és könnyű) szintjének változása, mint az oxidatív stressz, gyulladás vagy neurodegeneráció potenciális biomarkere.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Vér- és/vagy vizeletminták gyűjtése neurofilamentumokhoz (Nf) (Heavy and Light).
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
A kreatininszint változása, mint az oxidatív stressz, a gyulladás vagy a neurodegeneráció potenciális biomarkere.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Vér- és/vagy vizeletminták gyűjtése kreatinin kimutatására.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale .Revised) pontszámában
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Az ALSFRS-R egy gyorsan beadható ordinális értékelési skála (0-4-ig), amellyel meghatározható a résztvevők képességei és függetlensége 12 funkcionális tevékenységben való értékelése.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Változás a kiindulási értékhez képest a King's Clinical Stagingban.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
A King klinikai stádiumának meghatározása az ALS által érintett testrészek számán és a légzési vagy táplálkozási elégtelenségen alapul.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Változás az ALSAQ-40 (ALS Assessment Questionnaire) kiindulási értékéhez képest.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Az ALSAQ-40 egy 40 kérdés/elemből álló kérdőív 5 különálló skálával: fizikai mobilitás, mindennapi élettevékenységek és függetlenség, evés-ivás, kommunikáció, érzelmi reakciók.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Változás az alapvonalhoz képest az Appel ALS-pontszámban.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Az Appel ALS pontszám öt részpontszámból áll: bulbar, légzés, izomerő, valamint alsó és felső végtag funkció.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Változás az alapvonalhoz képest a lassú vitális kapacitásban.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
A vitális kapacitást (VC) (az előre jelzett normál érték százalékában) a függőleges lassú VC módszerrel határozzuk meg.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Változás az alapvonalhoz képest a kézi dinamometriában.
Időkeret: Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).
Ebben a vizsgálatban a kézi dinamometriát (HHD) használjuk az izomerő mennyiségi mérésére.
Minden Edaravone ciklus 1., 3. és 6. ciklusa (minden ciklus 28 napos).

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shionogi

Együttműködők

Massachusetts General Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. október 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. november 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. november 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. január 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 4.

Első közzététel (Tényleges)

2020. február 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 25.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • REFINE-ALS

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel